2022-04-11 新冠肺炎.預防自保
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2022-04-11 新聞.元氣新聞
敲掉基因小鼠不再拉 國衛院找到改善IBS新機制
罹患發炎性腸道疾病（Inflammatory bowel disease, IBD）可不只是單純的拉肚子，可能反覆腹瀉、血便，甚至因腸道持續發炎而造成腸子穿孔、破裂或是癌化，且目前無法根治。國衛院免疫醫學研究中心則發現去除dusp6基因的小鼠對腸炎有保護作用，進而從小鼠的腸道菌叢發現有減緩作用的新菌種，日後可望進一步進行藥物或食品開發；研究成果也於去年11月發表於《Cell》系列國際知名期刊《Cell Reports》。國衛院免疫醫學研究中心副研究員高承源表示，IBS雖不致命 但對生活品質有很大的影響，其發生原因不明，大多和遺傳有關，但也與生活飲食習慣西化有關。因此發展中國家的疾病發生率和盛行率急遽竄升，已發展國家的疾病盛行率無法下降。以台灣為例，2001年的盛行率為每十萬人2.1人，到了2015年則成長為每十萬人12.8人。他表示，團隊研究針對缺乏dusp6基因的小鼠進行誘發腸炎實驗，發現小鼠發生腸癌的情形減緩，包括減少體重的情形下降、疾病指數下降、大腸長度和結構維持等。進一步觀察發現，小鼠的大腸上皮細胞上微絨毛生長增加，推測因此有較強的大腸上皮緊密連結與屏障完整性，進而對於小鼠結腸炎產生保護作用。除此之外，團隊進一步將dusp6基因敲除小鼠的腸道菌叢轉殖到一般小鼠上，發現同樣較能抵抗腸炎發生。因此利用微生物體學與培養體學分析方法，在菌叢中篩選出一株全新腸道菌種「NHRI-C1-K-H-1-87」，初步發現該細菌有減緩腸炎的作用。因此目前IBS的治療研究方向，一是尋找抑制人體dusp6基因的化合物，並進行藥物開發，一是利用「NHRI-C1-K-H-1-87」進行藥物或食品開發。博士後研究員張程翔表示，目前仍在針對「NHRI-C1-K-H-1-87」新菌種進行定序，盼能找出減緩腸炎確切有用的成分，盼能以此作為腸道益生菌的藥物或食品開發，預計三年內可進入臨床試驗階段。
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2022-04-10 醫聲.癌症防治
2022癌症高峰論壇／肺癌化療、標靶藥物、免疫治療組合多 與醫師討論策略
肺癌是困難的戰鬥道路，中國醫藥大學附設醫院內科部副主任夏德椿今在聯合報2022癌症高峰論壇上，帶領民眾穿梭時空，辨識文史、藝術創作中的微細癌變，揪出癌症，而現今新藥治療多元，合併療法的趨勢讓肺癌病患有機會活得更久、更好。夏德椿說，由中國古代典籍不容易看到對肺癌的記載，但從義大利文藝復興大師拉斐爾的「年輕女子肖像」畫作中，可看到畫中女子左側乳房增大，且靠近腋下有不規則突起，因而推論她可能有乳癌。由此可證，愈容易從外觀發現的腫瘤愈可早期治療；近代流行病學也顯示女性乳癌發生率第一，而肺癌常發現已屬晚期。夏德椿在論壇中發表「非小細胞肺癌治療前景與趨勢」，肺癌發生原因，在國外和高齡、吸菸與職業較有關；但在台灣，常發生在中年不吸菸、有家族史的女性身上，另外，近年空氣汙染也被懷疑是肺癌影響因子。近年有人倡議可利用低劑量電腦斷層檢查去篩檢肺癌，但他不建議非危險族群一窩蜂盲目檢查，因為常暴露在放射線檢查中，反而容易誘發更多癌變。夏德椿指出，癌症治療可說始於戰爭，美國過去進行化學戰就發現芥子氣可破壞人體大部分的白細胞，不過近年第三代化學治療進入瓶頸期，因而醫學界進入精準醫療，去瞭解病患基因後接受標靶治療，對治療肺癌有不錯效果；健保署因為有健保負擔的問題，也許無法開放第三代標靶藥物給所有病患，但病患可先試第一代或第二代標靶藥物，再接受第三代藥物，五年存活率或許來得更好。標靶治療也可能出現抗藥性，夏德椿強調：「病患不要氣餒！」他看過有些病患出現抗藥後去求神拜佛，事實上病患不用擔心沒藥物可用，因為肺癌有一個接一個的藥物可以用，治療不見得會變得更差；如果是在醫學中心治療的病患，還有機會接受新藥臨床試驗，可以與醫師詳細溝通後，再好好使用健保接受治療。夏德椿也舉例，肺癌治療為了對付抗藥性，現在還有新型抗體藥物複合體（ADCs），目前已有許多臨床認驗「它有點像木馬屠城記，進入體內只會去找癌細胞，找到後再把藥物釋放出來，達到很有效的治療。」癌症治療與時俱進，夏德椿說，二○○三年國外期刊宣布「免疫治療的時代來了！」二○一五年我國健保也開放使用這些藥物，例如PD-L1表現好的病患可使用單一免疫治療；到了二○二二年，因免疫治療不是對每個人都有效，國外報告認為，混合式治療如免疫治療合併化學治療，或免疫治療加化學治療再加抗血管新生抑制劑等，在不同的狀況下可以得到更好的療效。夏德椿指出，衛福部也訂定特管辦法，讓台灣病患有機會進行細胞療法；而更進階的細胞治療就是CAR-T治療，將T細胞打進體內，全球都有許多臨床試驗顯示成果，但價格很高，希望台灣未來能在生技產業上發展，讓更多病患可以接受更進階的細胞治療，但如果病患有肝轉移、腦轉移或肋膜轉移，免疫治療不夠時，是否要加上其他治療，應與醫師討論。
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2022-04-09 醫聲.癌症防治
2022癌症高峰論壇／賴瓊慧：月經不順成子宮內膜癌高危
子宮內膜癌已從2011年開始成為台灣婦科癌症發生率第一名，這個與肥胖有關的癌症，每10萬女性有17人罹患，已超過卵巢癌及子宮頸癌。林口長庚醫院副院長賴瓊慧指出，相較於其他婦癌子宮內膜癌九成會異常出血，也沒有其他婦癌惡性，因此，女性只要有異常的出血，或是月經不順就需要就醫，才能早期檢查早期治療。賴瓊慧在「2022癌症高峰論壇」說，近年子宮內膜癌的患者有年輕化趨勢，2、30歲的患者常見於診間，一名17歲的少女因月經不順就醫，發現有多囊性卵巢，因經常不排卵，沒有黃體素的刺激，子宮內膜沒有完整剝離，舊細胞一直留下來，累積突變造成內膜增生形成子宮內膜癌。針對這些年輕患者，在臨床上會進行生育力保存會保留子宮，但10年的復發風險高達5成，賴瓊慧指出，這是因為高風險的子宮還存在，因此，患者得密切追蹤，等到生育結束後，會再進行子宮摘除。除了多囊性卵巢是子宮內膜癌的風險因子，肥胖也是重要因子，尤其子宮內膜癌又以類內膜型腺癌最常見，這類型癌症與體重及脂肪有關，過多的脂肪組織轉化過多的雌激素，刺激子宮內膜生長，長期下來造成子宮內膜過度增生及子宮內膜癌；加上肥胖的人長期處於慢性發炎狀態，也導致免疫反應減弱及氧化壓力增加，都會增加癌細胞的生長。而近年也發現子宮內膜癌與遺傳有關係，若有錯配修復（mismatch repair）基因突變，還容易與大腸癌、卵巢癌有關；另外糖尿病、高血壓、太晚停經，或乳癌病人長期服用Tamoxifen都需要密切追蹤。雖然子宮內膜癌發生率高，但九成患者會有異常出血，早期發現是比較容易的，賴瓊慧表示，在治療上以手術為優先，一期內膜型腺癌，分化良好，五年再發率約2.6%，五年存活率97.9%；至於中高風險患者還可以搭配骨盆放射治療，復發性、晚期、轉移性患者，目前臨床試驗發現，可使用免疫檢查點抑制劑和多項標靶藥物與傳統化療相較，存活率有改善。子宮內膜癌是子宮體癌中最常見的癌症，台灣女性癌症發生率子宮體癌每十萬人17人，已超過卵巢癌的9.86人及子宮頸癌7.67人，由於飲食生活型態改變及高齡化婦女人口增加，使得患者愈來愈多。賴瓊慧建議，子宮內膜癌已成婦癌首惡，女性只要異常出血，例如月經跟平常的規律性不同，或是兩次月經中有出血，另外更年期的亂經或停經又出血而且是咖啡色，都需要去看婦產科就診。．4/9(六)直播網址：https://www.facebook.com/healthudn/videos/7303358586402292．4/10(日)直播網址：https://www.facebook.com/events/1389351164842501
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2022-04-09 該看哪科.罕見疾病
除惡務盡 龐貝氏症新一代治療問市 提高細胞內肝醣清除效率
15歲的Keven，一出生即確診罹患罕見疾病龐貝氏症，從嬰兒期開始使用原有治療，但隨著年齡漸長，療效愈來愈弱，青春期的他常感到肌肉無力。所幸龐貝氏症新治療方式研發成功，臨床試驗顯示在一些龐貝氏症族群效果較原有治療更能改善預後(參考1)，最近更在台取得核准，可嘉惠台灣的龐貝氏症病患，只是新療法尚未納入健保給付，每月費用至少數十萬元，讓患者非常擔心「用不起」，近在眼前的新療法會不會將遠在天邊？臺大醫院基因醫學部暨小兒部主任簡穎秀表示，部分龐貝氏患者的年紀愈增長，使用原有治療的效果愈不如以前，主要是因先前的治療無法做到「除惡務盡」， 細胞內的肝醣未完全清除乾淨，短期內雖有效果，但長期累積下來，患者仍會出現肌肉無力等問題。患者雖可增加先前治療的強度，但連帶會增加健保支出，簡穎秀醫師說：「還不如直接改用效果較佳、成本近似的新療法。」她相信，只要新一代治療能獲健保給付，健保的支出將比原有療法來得少，有助健保財務。龐貝氏症原有療法用到最高強度仍不足龐貝氏症病友協會理事長鄧慧娟是Keven的媽媽，十多年來定期陪著兒子使用原有治療。她表示，兒子嬰兒期使用原有治療的效果很好，一直到學齡前都和正常孩子差不多，只是肌肉力量較不夠。但上了小學後，治療效果漸漸不如從前。鄧慧娟說，為了增強效果，兒子治療頻率從每兩週一次改成每週一次，強度也逐步往上加，當Keven 12歲進入青春期「轉大人」時，隨著肌肉量和體重增加，又出現呼吸困難和肌肉無力等狀況，但當時兒子的治療已到最高強度，沒有空間再往上增加，「我們只能期待有更好的療法出現」。新療法問市 試驗證實效果佳 直到最近，龐貝氏症新一代療法研發成功，並獲衛生福利部許可，在台上市，可用於六個月以上的龐貝氏症患者，外電報導更指新療法價格與原有治療相同。簡穎秀表示，新療法的作用機轉其實和原有療法相同，但新療法改進了細胞吸收酵素的效果，進而能徹底清除細胞內的肝醣(參考2,3)。簡穎秀參與多項龐貝氏症的跨國臨床試驗，她指出，針對晚發型患者的試驗結果顯示（主要受試者為成人型患者），當使用同等強度的新療法時，效果明顯比原有療法來得好；尤是在第三期臨床試驗結果發現，使用新療法的患者，在走路距離和肺功能數據上，都明顯優於使用原有療法的對照組1。 接著針對三歲以上嬰兒型患者進行「轉換治療」試驗，讓原本使用舊有治療的孩童改用新療法。簡穎秀說，結果顯示患者細胞內的肝醣清除狀況、病人的肌肉動作和發展都有明顯改善，因此再度證實新療法效果較好(參考4)，患者可從原有治療改換成新一代的治療。簡穎秀醫師表示，接下的第三階段試驗，是針對新生的嬰兒型患者，在未曾使用任何治療的情況下，直接使用此項新療法；但這項試驗去年才開始，效果尚未出爐。 病友: 盼健保給付新療法目前全台龐貝氏症患者不到一百人，新療法的出現為他們帶來曙光，但問題是新療法能否比照原有治療獲得健保給付？鄧慧娟著急的說，目前原有治療使用一次的費用非常高，如果新一代療法未獲健保給付，「我們根本付不起，只能繼續使用原有治療，看著孩子的身體愈來愈糟。」簡穎秀醫師也說，新療法是原有治療的改良版，不論對患者或健保財務來說，給付新療法和給付原有治療應該都是一樣的花費。而且由於新療法效果較佳，患者使用的強度可以減少，反而有助減少健保支出，甚至是龐貝氏症患者的整體醫療支出，都有機會再降低。Reference1.Diaz-Manera J.et al.Lancet Neurol.2021 Dec;20(12):1012-10262.Zhu YX et al.Biochem J. 2005 Aug 1; 389(Pt 3): 619–628.3.Pena LDM et al.Lancet Neurol 2021 Dec;20(12):1012-1026.4.Kronn D. et al. Mini-COMET ePoster presented at the 18th WORLDSymposi-um™, Feb 7–11, 2022MAT-TW-2200449-1.0-04/2022
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2022-04-07 新冠肺炎.COVID-19疫苗
AZ疫苗牛津負責人最常被問的問題：臨床試驗結果揭曉的那一刻有什麼感覺？
▌臨床試驗結果揭曉在我的下半輩子，我相信人們會一再問我，當我聽到疫苗臨床試驗結果的那一刻到底有什麼感覺。答案是，我當時沒有任何強烈的情緒。當然，疫苗證明有效讓我鬆了一口氣。但我有點意外，結果竟然如此複雜；一群學者做出來的結果不是一個數字，而是三個數字。另外，我也因為不知道接下來會發生什麼事而感到憂慮。最後，由於我不能跟任何人討論試驗結果，所以我在任何人有機會和我說話之前上床睡覺。那天是11月21日星期六。臨床試驗由我的同事波拉德（Andy Pollard）教授主持。早上他打電話告訴我，數據的分析結果會在週末出爐。我們和全世界的人一樣，等待這一刻已經等了好幾個星期。2020年1月，我們只花幾天的時間，就將疫苗設計出來（那時，我們是為了預防萬一而設計疫苗）。後來，當我們發現疫苗的需求愈來愈明確，就以破紀錄的速度，在六十五天內製造出第一批疫苗。在病毒橫掃全球的過程中，我們在四大洲尋找志願者進行人體試驗，並且生產數百萬劑疫苗。我在2月的時候去找波拉德，邀請他擔任臨床試驗主持人。我的工作領域是早期的疫苗開發，而波拉德曾經負責幾個非常大型的疫苗試驗計畫，對於疫苗的相關政策（也就是疫苗如何使用在現實世界中）有豐富的應對經驗。在當時，波拉德並不知道自己會面對如此驚人的工作量。我們知道這個疫苗很安全，而且在當時就確信它是有效的，但我們還沒有數據可以支持這個看法。我們從數千名志願者取得數萬個數據點，並加以分析，以便得知我們的疫苗對於新冠肺炎有沒有保護力，以及保護力有多大。結果若超過50%，就視為成功。一旦分析結果出爐，我們就要開始通知所有的重要人物，並將結果填入我們早已準備好的新聞稿，波拉德認為大概會在星期日。他要我「晚上喝杯紅酒，好好睡一覺」，等待通知。我預見自己在下星期會非常忙碌，所以我知道我必須先做一件事，那就是洗衣服。為了應付新聞發布的場合，我還從網路商店訂購了幾件新襯衫。試穿之後，發現其中一件襯衫非常不適合我，必須退貨。退貨其實並不急，但我覺得，在這個時候去完成一件事（不論有多小），對我的心理健康有益。退貨收貨點在一英里外的報刊販售店，在涼爽的11月天散個步應該很好。一路上，我看到不少聖誕節燈飾，現在才11月21日耶！經過了如此驚濤駭浪的一年，人們似乎想早點把燈飾拿出來，振奮一下心情。這使我想起我的孩子剛上學的那幾年，聖誕節的準備工作從10月底開始，他們為了準備聖誕話劇，必須在學校待得很晚，然後滿嘴聊的都是聖誕節話題，直到學期結束，放假在家，一方面覺得很累，一方面又覺得很無聊，不知道要做什麼，而那時聖誕節還沒到呢！今年，提早裝飾的聖誕樹似乎在提醒我們，年底快要到了，而我們還不知道我們的疫苗有沒有效。我繼續忙著做各種小事。我不能告訴家人發生了什麼事。他們從去年開始習慣，就算我的工作不順利，我也不會說什麼。他們知道，我們的團隊在過去兩週承受了極大的壓力，兩萬四千名試驗志願者的血液樣本陸續送到實驗室，等著處理。有一批從巴西來的樣本，本來應該在星期二下午六點半送到，但晚上九點半才抵達。實驗室的工作人員忙著檢查、解凍、分類、貼標、重新包裝與寄送，一直忙到星期三清晨。後來我不得不下令，和血液樣本無關的工作人員全都回家去，因為確診人數不斷上升，實驗室的人數限制再次出現嚴格規定。到了星期五，我們的冷凍儲存空間告急，於是我那天下午跑到其他大樓，求同事把可上鎖的冷凍庫借我們用。星期六早上，我一個人安靜的待在辦公室，把標籤插進試管裡，為下一批從南非來的樣本做準備。許多人在那個星期都覺得壓力很大，所以我的家人可能以為我不和他們互動也是出於同樣的原因。星期六晚上，我試著看書，但後來睡著了，直到手機的訊息提示音把我吵醒，波拉德要我和他開視訊談談。這個情況有點異常。我以為他隔天早上才會和我聯絡，我也以為他只會告訴我一個數字，說疫苗的效力是x%。我回訊息給他：我們不能用電話談就好嗎？回覆是：不行，他需要讓我看幾張投影片。那時我還沒有完全清醒，但我的心臟跳得很快。時間為什麼提早了一天？為什麼需要看投影片？我把筆電準備就緒之後，波拉德開始向我說明投影片的內容。他冷靜快速的說出重點。整體效力是70%。這個數字沒有輝瑞（Pfizer）或是莫德納（Moderna）在11月稍早公布的90%、95%那麼高，不過，我們的結果還是高於疫苗效力的低標50%，也高於一些評論員在幾個星期前警告我們要做好心理準備的30%。總之，我們的疫苗是有效的。但情況並沒有那麼簡單。我們在臨床試驗採用了不同的劑量。分析結果顯示，整體效力是70%，但有趣的是，有一群志願者接種第一劑疫苗時先使用標準劑量一半的劑量，第二劑才使用標準劑量，這組的效力是90%，而兩劑都採用標準劑量的那組，效力是62%。一般來說，科學家看到意料之外的數字時，通常會猜想它是不是偶然的結果，有沒有可能是統計上的誤差。但是當我們仔細研究之後，發現情況並非偶然。由於阿斯特捷利康是上市公司，必須在星期一的早上，也就是股市開盤之前，將試驗結果透過新聞稿公諸於世，所以阿斯特捷利康的同事利用星期日，把牛津大學統計學者所做的分析也做了一次。因此，我們得到了兩個獨立分析的數據。那個星期日，我大部分的時間待在辦公室裡，和各個群組的同事透過Zoom會議討論分析工作和媒體計畫，偶爾到實驗室露個臉，看看一切是否順利。但我不能和他們久聊，因為我不能讓實驗室的人知道，我已經知道分析結果，更不能讓他們知道效力數字。所有的工作人員都收到通知，他們很可能要透過新聞才能得知結果。我為了找點事做，走路到商店去買水果給實驗室團隊，畢竟他們已經吃了好幾天的披薩和蛋糕。新聞稿需要由我做最後的核准，但到了晚上十一點，新聞稿還沒有定案。我不再等待，上床去睡覺，但睡得很不安穩，凌晨三點就醒了。醒來時，我發現新聞稿已經寄到我的電子郵件信箱。我發出核准新聞稿的通知，然後試著再睡一會兒。新聞稿會在早上七點發布，而我知道，我那一整天都要和媒體進行訪談。星期一早晨非常寒冷。我在六點三十分出門，我知道自行車道沒有路燈，而且路上的水坑會結冰，於是放棄騎自行車的念頭。我把汽車表面的冰刮掉，開車上路。到了辦公大樓中庭，空蕩蕩的，只有兩個人在清潔環境，他們的口罩拉到鼻子下方，一點作用也沒有。我委婉的提醒他們，口罩要蓋住鼻子才行。我坐在辦公室裡，覺得今年進這個辦公室的次數好像超過了一百萬。我開啟電腦，點擊媒體團隊的工作表格連結，想知道第一個和我進行訪談的記者是哪一位。但表格打不開，點擊了好幾次都沒有成功，只能放棄。我拿了梳子和化妝包到洗手間，結果發現我的左臉頰有一個被蟲子咬的紅腫叮痕。約莫七點四十五分，當蘭貝（Teresa Lambe）進到我的辦公室時，我開始覺得有點想哭。蘭貝教授是免疫學家，不僅是我的老同事，也是我的好朋友。她在1月初和我一起設計疫苗，從此和我一樣賣命工作一直到現在。她看到我的模樣，以為我是因為我們完成了一件大事而情緒激動。於是她再三安慰我，有這種情緒是合情合理的。但我告訴她，我只是覺得很沮喪。我睡眠不足，接下來又要面對一整天的媒體訪問。後來我發現，第一通視訊電話八點三十分才開始，我根本不必那麼早出門，根本不需要趴在擋風玻璃上把冰霜刮掉，連早餐都沒吃。我泡了一杯咖啡，等到咖啡因發揮作用之後，做了幾次深呼吸，讓自己打起精神。接下來，我嚴陣以待，迎接這一整天。我和威廉王子通了視訊電話，他在今年曾經來為我們團隊加油打氣。然後是一場線上新聞發布會，大多數的記者都想瞭解一半劑量／標準劑量模式的事（但我們在不到四十八小時之前才得到結果，其實也不完全瞭解情況）。接下來是在地下室的研討室，與好幾組新聞採訪團隊進行面對面訪談，然後是一連串的電話訪問。訪問我的第二位記者問我，我有多厭煩媒體，而我說，「挺厭煩的」。他說他很同情我，因為他知道，像我這樣的人必須在正職之外抽空應付媒體，感到厭煩也是能理解的事。事實上，新冠肺炎疫苗並不在我的正職範圍之內，它是額外的工作，我的正職是為另外五種疾病研發疫苗，但我也懶得向他解釋了。到了下午，有人探頭進我的辦公室，提議買香檳讓大樓裡的團隊成員一同慶祝。我累壞了，很想改天再慶祝，但其他人即使必須維持社交距離，也很渴望開香檳慶祝。他們的計畫是，每個人到走廊的桌上拿一杯香檳，回到自己的座位上，用視訊電話一同祝酒。於是，下午五點左右，我在咖啡杯裡倒了一點點香檳（因為玻璃杯不夠用），啜飲幾口之後，我開始放鬆下來。我短暫的享受了彷彿週末般的鬆懈感覺，然後突然意識到今天才星期一。過去幾個月就像是無止境的週間，週末一直沒有來臨。有幾位記者問我，把好消息告知家人的感覺是什麼。我向他們坦承，還沒告訴家人，只是在早上七點用WhatsApp傳了一則訊息，寫著「新聞發布日」。回到家時，全家人過來擁抱我，然後把我帶到廚房，原來他們為我準備了慶祝大餐。我們一起吃飯，舉杯慶祝。最後，我終於可以去睡覺了。※ 本文摘自《疫苗先鋒: 新冠疫苗的科學戰》。《疫苗先鋒: 新冠疫苗的科學戰》作者：莎拉．吉爾伯特, 凱薩琳．格林譯者：廖建容, 郭貞伶出版社：天下文化出版日期：2022/02/25
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2022-04-04 新聞.杏林．診間
醫病平台／臺灣腦庫：現況與展望
【編者按】本週的主題是「介紹台灣腦庫」，由兩位台灣神經學教授與一位民間團體領袖共同執筆，與我們分享「台灣腦庫」如何由一群病友的家人發起的民間團體，鼓勵病人主動在過世之後捐贈腦神經組織，期待科學家研發治療藥物，可以使目前醫師仍束手無策的進行性腦萎縮退化症找到疾病的原因與機轉，而發展出有效的治療。由他們所敘述的故事可以領會罹患這種無藥可救的病人與家屬的痛苦與無助，了解他們的期待。讓我們傾聽這些有心人的誠摯建言：期待政府可以仿效先進國家，提供長期的經費支持「臺灣腦庫」，讓這些腦神經相關疾病得到精準的早期診斷與治療。「臺灣腦庫」是一個病友主動捐贈腦神經組織，期待科學家研發治療藥物，代表了「愛」與「期望」的計畫。「腦庫」是大家所熟知，在「大體老師」與「器官捐贈」之外的第三種捐贈選擇，而且影響更為廣泛、深遠。大體老師作為醫學院學生學習解剖實習之用，用來了解人體的三度空間結構；器官捐贈則把往生者的器官捐贈給需要的民眾移植。對比於大體老師和器官捐贈，腦神經組織捐贈者的大愛，影響更大，因為經由這些腦神經組織的研究，如果研發出治療藥物，可以嘉惠所有患有同樣疾病的民眾。相對於身體其他的器官組織，腦神經是最精密的，各個不同的腦區，掌管不同的功能：運動、感覺、語言、情緒、記憶等等，如此複雜的分區，在動物和人有相當大的差別。也因此，多數動物實驗有效的藥物，到了人體試驗，卻無法成功，原因就在於動物的腦組織和人類的腦組織有相當大的差異！包括在基因、蛋白質的組成，以及神經細胞之間的網絡結構。也因此先進國家，從二十世紀開始，就以政府的力量，有系統地設置腦庫，收集各種不同腦疾病的腦組織，作為研究的標的。有系統的收集腦神經組織，具有臨床效益嗎？最好的例子是阿茲海默病的失智症。在1980年代，美國神經科學家發現阿茲海默病患的乙醯膽鹼神經細胞很早就退化，這一發現為藥物研發開了一扇門。基於這樣的發現，科學研究者和藥廠，就迅速的以乙醯膽鹼作為標的開發藥物。到了1990年代，第一個阿茲海默病失智症狀的藥物在進行臨床試驗，顯示可以有效地延緩失智症的進行。到目前為止，乙醯膽鹼藥物也是在阿茲海默病使用最廣的藥物，說明了腦庫對於神經退化藥物研發的重要性。隨著台灣的人口老化，神經退化疾病的盛行率逐年升高，特別是神經退化疾病比如失智症（阿茲海默症）和帕金森氏病，以及神經罕見疾病，包括運動神經元疾病「漸凍人」、小腦萎縮症、類澱粉神經病變等等。這些疾病到目前為止，都還沒有非常有效的藥物治療，這是各國政府的研究單位和藥廠在極力開發的領域，要從事這些研究、開發藥物，因此最重要的臨門一腳就是需要有人類的腦神經組織。基於腦疾病成為社會的負擔，有系統的收集腦神經組織（腦庫），就成為先進國家的政策。比如美國，在1980年代以後，就建置了數十個腦庫，並且形成聯盟，希望對於腦疾病的研發可以有促進的作用；包括歐盟、英國、澳洲、日本，也都建置這樣的腦庫和聯盟，目前全世界有150多個腦庫，腦庫的建置，代表著一個國家的腦科學國力指標。二十多年前，臺灣就有病友願意捐腦，可是受限於法規與環境，腦庫在臺灣一直都是一個構想。從2017年開始，許多神經退化疾病、與神經罕見疾病的朋友們和家屬，提出這一需求與期待，在臺大醫學院、臺大醫院和臺灣神經罕見疾病學會的努力下，國家衛生研究院「論壇」的支持，組成腦庫工作小組。最近兩年，在衛生福利部的支持下，陳建仁院士的指導下，成立「臺灣腦庫協會」推動，臺灣腦庫的成立出現了曙光。目前由臺大醫學院負責實體工程，期待這是未來所有病友與健康捐贈者腦神經組織的「家」，以及神經科學家的研究平台，為臺灣的腦科學研究踏出關鍵的一步。過去腦庫在台灣之所以難產，有幾個關鍵原因：(1)腦庫的所有腦組織都是在病友往生之後，才能取得。相關法規影響了往生之後，立即取得腦神經組織的可能性；(2)缺少政府政策性與經費的支持；(3)腦庫對於大多數的民眾還是一個陌生的概念；(4)台灣缺少神經病理醫師。這些困難，有些已經克服，有些尚待大眾努力。腦庫要能完善經營，以提供研究者足夠的腦組織，還需要結合健康人的老化世代追蹤計畫，這是因為進行任何研究（不論是生化、病理、影像等），疾病的腦需要有正常腦作為對照組和比較的基礎。也因此從生前簽署同意書到往生後取腦，需時十年至三十年不等，腦庫的建置，需要有制度及經費，才能永續經營。台灣腦庫的推動和國外有所不同：國外是先由政府擬定政策、編列經費設立腦庫，是由上而下（top-down）的模式。臺灣的腦庫推動，卻是由病友的愛心和專業團體不間斷的努力，得到政府的支持，這是一個非常難得、由下而上（bottom-up）形成政策，並加以執行，成功的個案，這是一個「大愛」的計畫，每位捐腦者背後，都有一段動人的故事，激勵腦庫的推動。雖然對病友是一段漫長的里程，在病友多年的倡議、民間與專業團體的努力、政府的支持下，大家引頸期盼的臺灣腦庫在2022年開啟第一步，雖然對病友是一段漫長的里程，很欣慰臺灣有腦庫加入了腦疾病的研發行列，未來還需要社會大眾、政府機關的支持，才能永續茁壯，期望「臺灣腦庫」是一個「有溫度」、「人性化關懷」的腦神經組織平台，除了提供研究，也能撫慰病友與健康捐腦者的心靈，對民眾的腦健康有重大的貢獻。參考資料：1. 謝松蒼, 2020.腦庫: 守護腦健康的最後一哩路。健康世界(109年8月號)出版 2. 謝松蒼/宋秉文/腦庫工作小組,2021.臺灣腦組織資源聯盟建置策略(臺灣腦 庫)。國家衛生研究院論壇出版3. 臺灣腦庫協會
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2022-04-04 癌症.抗癌新知
健保癌藥給付資格限縮 醫界譁然
歷經五年申請，晚期肺癌第三代標靶藥物「泰格莎」終於在二○二○年四月納入給付，對象為EGFR T790M基因突變、無腦轉移的晚期非小細胞肺癌患者。但健保署最近更改規定，四月一日起，僅能用於「腦轉移的第四期肺腺癌患者第一線治療」，大幅限縮給付資格，肺癌病友討論炸鍋，醫界也一片譁然。百人適用 僅卅人獲給付給付限縮也是癌友經常面臨的困境，調查發現，取得衛福部食藥署許可證的癌症新藥，適用對象如有一百人，經過兩三年，甚至更久的審查後，最後僅卅人可獲得給付。嚴格限縮給付範圍，追根究柢，仍是健保財務困頓，錢必須省一點用。健保署藥物共用擬訂會議主席陳昭姿表示，今年健保總額僅提供廿八億元做為新藥給付之用，但其中包括標靶藥物、免疫藥物等癌症新藥，未來類似「泰格莎」緊縮給付的案例，只會多，不會少。雙和醫院副院長、胸腔內科專任主治醫師李岡遠表示，根據臨床研究，泰格莎確實在患者尚未出現腦轉移前使用，有預防效果，但對於已腦轉移者，控制效果也佳；泰格莎給付條件改變後，前後有資格使用者是兩組相反的病人，為何調整給付條件，應該與財務有一定的關係。健保署三年前取消肝癌與胃癌免疫療法給付，台北榮總腫瘤醫學部主任趙毅表示，胃癌與肝癌患者接受免疫療法，在真實世界的治療結果與臨床試驗一致，若非考量財務，應無有取消的理由；取消給付後，礙於自費，先請患者使用健保給付藥物，待失效再建議免疫療法，負擔得起的病人不到一成。給付新藥 不該只看金額主持藥物共擬會議多年的陳昭姿說，以前評估新藥給付的關鍵為療效，近幾年卻是藥物經濟學領軍，透過數學模式統計花了多少錢，可得到多少好處，再乘以病患人數，看似科學，對癌友來說，卻不公平。但從健保財務觀點來決定是否給付新藥，似乎成為共擬會議原則之一，新藥一年花費逾兩億元，過關難度就相當高。「金額不應該是考慮給付新藥的主要標準。」陳昭姿說，應該估算該藥物給付後，帶給癌友哪些好處，例如，提高生活品質、重返職場、生活自理等，這些看不見、較難量化的改變，對整體社會更為重要。今年健保總額提供新藥給付廿八億元，即使加上罕病、血友病、愛滋病等幾個小總額，全部藥費都不到治療上呼吸道疾病（感冒）三百億元的一半。陳昭姿表示，新增癌症人數逐年攀升，每個人都可能罹癌，如果健保給付可朝向「保大、不保小」，省下治療感冒的醫療費用來給付癌症新藥，或可減少許多人間悲劇。健保署兩年前給付「泰格莎」，預計管控藥費對財務衝擊於兩億元內，近八五○名無腦轉移的肺癌患者受惠。目四月一日更改規定後，健保署科長連恆榮說，新制預計受惠者二九四到三七四人，但四月一日前已使用「泰格莎」的患者，不受影響。【癌友帳單和故事】‧ 科技始終來自於人性 但沒錢沒辦法體驗！「錢」絕對是癌友活命關鍵‧ 確診、轉移、惡化…8年來持續對抗乳癌，1年藥費就要72萬‧ 醫療險加癌症險還賣了房！我沒選擇餘地「有了錢和保險才有機會看到明天的太陽」‧ 每3周化療一次花費5、6萬 病友家屬深刻感受「因病而窮」‧ 治療三陰性乳癌花近百萬「我想活下去，錢的事之後再說吧」
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2022-04-04 醫聲.癌症防治
攤開癌症帳單／治療三陰性乳癌花近百萬「我想活下去，錢的事之後再說吧」
我今年41歲，是急診護理師。去年四月確診，乳癌第二期、三陰性。從去年到現在，化療、標靶、免疫療法再加上手術花了近百萬，「但我還年輕，我想要活下去，錢的事之後再說吧」。發現腫瘤，是洗澡時覺得左邊胸部有搔癢感，抓的過程摸到硬塊，非常明顯和其他組織不一樣、像是骨頭的觸感，當時心裡就有底，「可能是不好的東西」。因為工作纏身，隔了一個禮拜才去乳房外科就診。門診當天就照了X光、乳房超音波、乳房攝影，也馬上做了切片。第一位A醫師說馬上就要開刀，讓我沒有時間思考，還好門診當天剛好遇到在同一家醫院工作的高中同學，他馬上幫我聯絡了另一位B醫師，且當天下午就轉介看診。B醫師看了我的報告後說，我屬於三陰性乳癌，是復發率較高的癌症，他建議我先化療再開刀，如果化療藥物吸收好的話，就可能保住部分乳房，不用全部切除。因為是三陰性乳癌，醫師說腫瘤生長非常快速，建議盡快治療。去年4月23日確診，我5月1日就住院接受化療了。化療療程總共八次，原則上每三周一次。但因為我的白血球過低，在第二次化療前「被退貨」。後來每次化療前，還得先到醫院進行白血球生成術，才能繼續療程；等於周周都要到醫院報到。不知是感染，還是因為我有紅斑性狼瘡病史，第一次化療時發燒非常厲害、全身起紅疹。因此，前四次療程除了化療藥物，還加上了免疫藥物。而化療了三、四次後，腫瘤雖然縮小，但速度不夠快，後面四次療程又加上了標靶藥物。我使用的化學藥物包括癌德星、小紅莓，因為效果不佳，後來改成歐洲紫衫醇。但除了化療藥物有健保給付，免疫使用的癌自禦和標靶藥物avastin必須自費，每次回診，都得花上十幾萬元。因為標靶藥物依據體重計算需要劑量，當時我還笑著說「得先減肥才行」。治療費用真的不是一筆小開銷。加上前面八次化療效果不佳，腫瘤仍然有1.8至2公分，且不僅原先發現的左側下方有一顆腫瘤，右下方還有兩顆，所以最後我還是進行的乳房全切手術。包括重建的假體、精密定位技術、開刀器材等，手術費就花了30多萬，治療前前後後開銷就花了將近百萬元。不過當時也沒有想到自己有沒有錢，因為聽到確診的當下腦筋一片空白，一切事情都是先生處理。雖然醫師也有跟我說可以到醫學中心參與臨床試驗計畫，但參與計畫要抽籤、需要等待，如果沒有抽中成為受試者，最後還是得自費。因此先生一心只想，用什麼方法可以讓我快點得到治療，而不是考量「需要花多少錢」。他只跟我說：「錢的事不用煩惱」。因為治療，我向原本任職的日照中心申請留職停薪。一開始因為擔心沒錢，硬撐著去上班。但有時候治療副作用真的太大，我會臨時請假，對同事不好意思、自己心理壓力也很大。後來轉念一想，如果治療過程中有壓力，反讓治療狀況不佳，最後才毅然決然留職停薪。只能靠老公小額貸款和原本買房的積蓄勉強支應醫療開銷。而唸書時買的兩個單位癌症險並非實支實付，只有一開始時撥了一筆款項，以及後續住院給予基礎給付，自費項目都無法補助，並沒有太大的幫忙，「不過總比沒有好」。所幸現在化療、手術結束，大筆的花費也暫時告一段落，接下來的是口服溫諾平，「醫師要我繼續服用一年，預防不要復發」，其他的追蹤健保都能幫忙；至於復健、按摩我就在家自己做以減輕經濟負擔。雖然經濟上的負擔不小，好在過程中有很多親友還有癌症希望基金會給我很多心理支持，信仰也幫助自己心安、保持正向。也很慶幸自己算是「有醫師緣」的人，在就診、檢查，還有換醫師的過程都非常順利，「很感謝治療路上幫忙我的每一個人，才能有這個機會分享我的經歷，希望能藉此給需要的人多點鼓勵」。▌癌友小檔案寶寶：41歲、女性．診斷：110年4月乳癌二期（三陰性）．治療：1.化學治療及免疫治療（癌自禦）11萬4次2.標靶治療（avaztin）14萬4次3.乳房雙側切除及重建，左側廓清30萬4.口服溫諾平，計畫為期一年．帳單（到目前為止的藥物及手術花費）：130萬待補．為何健保不給付：三陰性乳癌，腫瘤生長快速，醫師建議盡快治療，先接受化療讓腫瘤變小。但效果不明顯，於是使用免疫藥物癌自禦再加標靶avastin治療。 八次化療效果不佳，左側先發現腫瘤，右下方也有，接受乳房全切手術。包括重建的假體、精密定位技術、開刀器材等，手術費就花了30多萬，治療前後開銷近百萬元。目前口服溫諾平，三、四期有健保給付，二期只能自費，醫師建議服用一年，預防復發。▌鼓勵癌友一段話倘若您也正接受治療中，別氣餒。低落時可大哭、可看海、可出去走走、曬曬太陽，可電聯朋友聊聊，別一直待在房間內，往好的、正向的、微笑的情緒走。打扮一下自己，你會發現不一樣的。醫師可醫疾病，但心緒我們得想辦法走出來，情緒也會影響疾病哦，寶寶和你共勉之。
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2022-04-04 醫聲.癌症防治
攤開癌症帳單／醫療險加癌症險還賣了房！我沒選擇餘地「有了錢和保險才有機會看到明天的太陽」
我45歲，確診肺癌第四期超過三年。這三年來，為了即時使用有效的藥，靠著商業醫療險和癌症險約13萬元的實支實付額度，我還是賣掉一間房子、已經花了六、七百萬。我的命在和時間賽跑，在這場比賽裡，錢就是膽，如果沒有錢也沒有保險，我根本沒有選擇的餘地。有了錢和保險，可以爭取到一些時間，讓我有機會看到明天的太陽、有機會等到新的藥物，有機會看到後天的太陽。在這場戰役中，我看到了人性的貪婪，但是更多的是愛與光輝，主治醫師的積極、永遠正向的力量，還有亦師亦友的老闆與闆娘，從不計較的持續給予工作和工資的支持，即使他們知道我已無法投入工作狀態之中。42歲那年，我在國外的工作很忙，身體沒什麼大問題，卻漸漸覺得腳麻、腳痛。我猜是腰椎壓迫神經，就專程回台灣看骨科，醫師說要復健，我也乖乖去了一次。朋友建議我再看個神經內科，神經內科醫師照了X光，又安排低劑量電腦斷層（LDCT），最後醫師只說「可能是肺癌，幫你轉胸腔腫瘤科，先不用來找我們了。」我記得那天，太太在上班，我自己一個人去看診。醫師說完，我呆掉了，腦海空白，好像暫停，好幾分鐘無法做出任何反應。後來我被確診為肺腺癌第四期，腦部已有十幾顆小小的轉移，骨骼轉移範圍也很大，跟我已經過世的母親一模一樣。我哥看了心生警惕，主動去做LDCT檢查，好險沒有發現癌變。確診沒多久，我的病情就惡化了。肺癌標靶藥有很多，各種藥物都要先確定有對應的基因突變、通過個案審查，才可能有健保給付，但當時我病危，沒辦法開刀做切片，抽肺積水的檢體可能不夠檢驗所需，也很可能等不到審查結果。好在根據主治醫師豐富的經驗，他研判我有很高機會有適合吃標靶藥的突變，建議先自費吃兩種標靶藥，先把病情穩住。我照醫師建議服藥一個禮拜就恢復蠻多，雖然一天藥費就要一萬多元，但關於「命」和「錢」，我已經分不清了，只知道想要有機會活，就是把藥吃了再說。後來基因檢測結果出爐，果真如醫師判斷，我適合吃第三代標靶藥「泰格莎」，但當時沒有健保給付。剛開始一天一顆藥是6000元，一個月就要十幾萬，一年兩百萬，後來降價到一顆4000元，我一直服藥到現在，除了靠商業保險，也要把握藥廠給病友買30顆送10顆這類的優惠。遵照醫師建議，一開始就吃到對的藥，對我來說是很關鍵的決定。母親也是肺癌腦轉移，那時只有一、二代標靶藥，對於腦轉移效果沒那麼好，母親忽然就不認得人了。我很早開始服用第三代標靶藥，腦部十幾顆0.5公分以下的腫瘤，後來影像檢查全看不見。有很多情況類似的病人，醫師都會擔心腦部轉移進展太快，病情會變得很複雜，如果經濟能力許可，都會建議跳過一、二代，早點吃第三代。2020年，健保終於給付泰格莎，第一個條件是用於「有EGFR Exon 19 Del基因突變」且「沒有腦轉移」的第一線治療，第二個條件是服藥標靶藥失敗且有EGFR另一個突變的第二線治療。我是「有EGFR Exon 19 Del基因突變」且「有腦轉移」，不符合給付條件。我問過醫師，為什麼要這樣訂？醫師也不知道該怎麼說，只說可能是因為預算有限，得分階段放寬條件，但他看我很年輕，還是應該趕快積極治療。除了吃標靶藥，為了處理骨轉移，我也做過放射治療，現在也繼續化療。去年骨轉移導致神經壓迫，雙腿不聽使喚，做完減壓手術，雙腿仍無力，去年十一月還進了急診。醫師評估可以開始用「癌自禦」和「癌思停」治療，三到四周住院一次，三次一個療程。其中一個藥物費用視體重而定，比如我體重60公斤就要5個單位，一次就要將近5萬元，住院時如果碰巧沒有健保房，就得住自付差額病房，每天又多一筆開銷。我生病這三年來，前兩年還有工作，狀態還不錯，但去年開刀後走路不方便，沒有繼續工作，雖然現在經濟比較困難一點，但還有醫療險、癌症險，加起來一個月大約13萬的實支實付額度可補貼。對癌症病人來說，一顆藥就代表了生命延長的機會，如果沒錢、沒保險，為了活下去，只能窮盡其他可能的辦法。為了得到救命的藥，有些人會去借錢。病友之間也會互相走告，哪邊有臨床試驗，如果有幸符合參加資格，或許就能得到藥廠提供的「恩慈療法」，就是藥物免費。有些時候，沒錢也沒保險的病人為了得到一線生機，無計可施之下，只能仰賴「學名藥」。學名藥就是原廠藥過了專利保護期之後，其他藥廠可以用同成份去做出同樣的藥，但是因為製程或品質有差異，藥效可能不如原廠藥那麼強、那麼穩定，但原廠藥一天一顆、一個月要十幾萬元，學名藥一天兩顆，但一個月只要兩萬多元。病人深知，透過這種方式買學名藥有風險，很可能衍生糾紛，且遇到來路不明的假藥，卻投訴無門。我吃的原廠藥都是紙盒裝，不太可能重新填裝，但學名藥是瓶裝，有人專門蒐購學名藥的空瓶，之後很可能把來路不明的假藥裝進去，賣給病人、牟取暴利。有自私自利的人兜售假藥，也有病人幫助病人的無私之舉。我聽說過，有病人適合吃自費標靶藥，但他完全負擔不起，有其他病人心疼他的處境，就把自己吃過有效的學名藥，讓出一些來，送給那位沒有錢的病人。我真的希望，政府部門可以給新藥多一點機會，或許可以設計一套制度、規畫一筆專款，針對最前端的新藥，由經驗豐富的醫師根據實證編撰治療指引、評估國內多少人可能適合使用，由專家委員會執行有效率的審核，就可以在短時間內讓藥進來、給病人用。我相信這個人數不會很多，金額也不會很高。如果新藥問世之後，等個三、四年，它多少會降價，但這三、四年過去，病人的墳上都長草了。如果想遠一點，及早精準用藥，是可以節省更多醫療支出的。就像早期篩檢，如果有肺癌家族史的人都知道要做LDCT篩檢，就可以及早把很多癌前病變、早期肺癌處理掉，不用等到肺癌晚期。早期治療也是一樣，不要等到病人身體虛弱、出現心包膜積水、肺積水、蜂窩性組織炎等各種併發症，才給他機會。▌癌友小檔案Mr.鄧：45ys、男性108年3月肺癌四期（腦、骨轉移）．治療：1. Tagrisso（泰格莎），每月約9萬元2. XALKORI（截剋瘤），每月約6萬元（已停用）3. Atezolizumab（癌自癒），約14.5萬元（約3到4周一次）4. Avastin（癌思停），約5萬元（約3到4周一次）．總帳單：預估診斷至今已花費六、七百萬元．健保不給付原因：一診斷就病危，無法取得切片做基因檢測，醫師建議先自費使用標靶藥穩住病情。後基因檢測顯示適合第三代標靶藥「泰格莎」，但當時健保未給付。2020年健保給付泰格莎，用於「有EGFR Exon 19 Del基因突變」且「沒有腦轉移」第一線治療，或服標靶藥失敗且有EGFR突變的第二線治療，也未符合條件。▌鼓勵癌友一段話「在這場戰役中，我看到了人性的貪婪，但是更多的是愛與光輝，主治醫師的積極、永遠正向的力量，還有亦師亦友的老闆與闆娘，從不計較的持續給予工作(工資)的支持，即使他們知道我已無法投入工作狀態之中。能老多遠沒人知道，但每走一步，都是人間美好的給予」--Mr.鄧 2022.03【更多相關報導】．攤開癌症帳單／科技始終來自於人性 但沒錢沒辦法體驗！「錢」絕對是癌友活命關鍵．攤開癌症帳單／確診、轉移、惡化…8年來持續對抗乳癌，1年藥費就要72萬．攤開癌症帳單／治療三陰性乳癌花近百萬「我想活下去，錢的事之後再說吧」
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2022-04-04 醫聲.癌症防治
攤開癌症帳單／確診、轉移、惡化…8年來持續對抗乳癌，1年藥費就要72萬
聽到醫師說，這八九不離十是癌症，當下腦袋一片空白，從來沒想過自己會罹患乳癌。我是松兒，確診乳癌時才30歲，至今過了8年，期間經歷兩次癌症轉移、惡化，現在仍努力抗癌。8年前，自己摸到右乳有不明腫塊，立即就醫檢查，而被醫師宣布可能是癌症後，隨即安排局部切除腫瘤手術，病理切片化驗後，確診為乳癌第三期，且癌細胞已轉移至淋巴結，當下合併化療、放療。化療過程十分不舒服、很辛苦，惡心、嘔吐、掉髮等副作用一一出現，當時心想「等到治療完，病情就好了。」對於治療過程保持正向想法、充滿信心，相信一定可以痊癒。從罹癌到現在，先生從婚前到婚後一路陪伴，不論住院治療還是回診。我個性比較獨立，即使現正接受治療中，仍持續工作，有人問我是否考慮不要再上班，但工作讓我的生活有重心。我的雌激素、黃體激素受體陽性，HER2（人類表皮生長因子受體）陰性，治療後控制良好，維持了二至三年。沒想到，5年前於某次回診追蹤檢查，竟發現癌細胞轉移至肺部。原以為乳癌已經治療好了，真的沒有想過會轉移到肺部，當時用荷爾蒙藥物「諾曼癌素」繼續治療，大約二年多的時間，與癌細胞和平共存。但兩年前，追蹤又發現肺部腫瘤變大，心想不是一直都控制好好的，又怎麼會惡化？但還是打起精神繼續治療，醫師說，原有藥物已經壓不住癌細胞，必須換藥，於是自費使用標靶藥物「擊癌利」，同時也加入臨床試驗計畫，使用荷爾蒙藥物「法洛德」。使用「擊癌利」，白血球數量因此降低，會比較容易累。在沒有用藥前，到晚上7、8點都還有精神，但用藥後，有時下午4、5點，甚至中午過後就明顯感覺累，體力續航力變差，因此調整工作模式並盡量減少壓力，稍微放慢腳步，不要讓自己太累。治療開始，因為均不符合健保給付條件，因此用藥全需自費。以近兩年來治療藥費估計，標靶藥物「擊癌利」每3個月為7.84萬元，幸好加入臨床試驗計畫使用荷爾蒙藥物「法洛德」；剛開始每月藥費約3萬元，再加上醫師建議每3個月打針調整荷爾蒙，總計一年藥費約72萬多元，所幸「法洛德」現在由臨床試驗支付，一年約省下36萬元。礙於病情不得不接受治療，這是沒辦法的事情，如此高額的癌症治療費用，雖然自己及家庭經濟狀況仍能負擔藥費，但真的很沉重。回門診追蹤時，也常聽到醫師說，有許多癌症病友為了籌措醫藥費，必須貸款或賣房子。沒有人願意生病，必須使用高價藥品癌症，更不是自己願意的。希望健保署能夠思考，由健保與患者依一定比率共同負擔藥費，減輕經濟負擔，癌症病患不顧高額花費醫療費用，就是希望可以控制病情，好好活著，等待治癒的一天。回想這一路抗癌歷程，心態就是平常心，保持「治好，就沒事」的信念，不過，當有一點輕微感冒、疲倦等小狀況，還是會特別敏感，有點神經質，擔心病情是否又有變化。雖然如此，仍努力認真治療，現在生活如常，從外人眼光來看，自己完全不像是生病的人，堅信一定可以聽到醫師說，癌症治癒好，「不用再吃藥了，也不用再回診了。」 ▌癌友小檔案松兒：38ys、女性．診斷：8年前乳癌二期，後肺部轉移，兩年前再復發．治療：（兩年前復發之後）1.擊癌利（三個月一次，每次78400元）2.法洛德（每月3萬多元，現加入臨床試驗計畫）3.醫師建議每3個月打針調整荷爾蒙（每次11500元）．總帳單：一年藥費約72萬元．健保為何不給付：擊癌利給付條件為55歲以上或曾接受雙側卵巢切除術、.FSH及estradiol 血液檢測值顯示停經▌鼓勵癌友一段話「我相信有天醫生會跟我說不用再回診了！這是我一直相信的」──松兒
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2022-04-01 癌症.肺癌
罹患肺腺癌 醫病互信讓她們撐過存活期
「一步步接力，持續邁進，定能看見隧道盡頭的光」，53歲時被宣判罹患肺腺癌且僅能存活兩年的淑芬，從化療、標靶治療到參與臨床試驗，她分享自己能夠健康存活的關鍵是相信專業團隊的治療計劃及家人陪伴的力量，鼓勵癌友不需害怕，繼續向前。53歲生日當天，淑芬得知自己罹患肺腺癌第四期，雖然具社工背景的她相當鎮定，卻不忍看到先生崩潰痛哭，「原以為能相守到老，卻被宣告約剩兩年存活，我心中很不捨」。起初在醫師建議下採取化療，沒想到一個月後卻產生抗藥性且轉移至脊椎、肝臟，這讓一直以來堅強的她，淚灑診間，「我這麼努力，卻還是這樣的結果」。對於這個突如其來的打擊，淑芬依然堅強面對，並積極地與醫師討論。「把這些病痛交給醫生，相信專業很重要」，在醫師規劃下，建議她開始接受第一或二代標靶藥物，後續即有機會接續採用第三代標靶，延長了壽命，甚至後來她也參與台大臨床試驗，目前病情持續穩定控制中。罹癌已3年的她，不想每天待在家中，報名了社區大學繡花課，沒想到一繡就是三年，看到自己的繡花作品讓她很有成就感。回首來時路，她告訴病友們，當處於陰暗時，不要害怕，繼續往前走，定能看見陽光。淑芬和多數的病友一樣，剛得知罹患肺癌時，心中對於存活期、如何治療等問題產生許多疑慮。中國醫藥大學附設醫院肺癌團隊負責人夏德椿醫師說明，針對EGFR基因突變患者的治療，第一線用藥通常以二代標靶治療居多，而當出現抗藥性、產生T790M基因突變時，患者不需灰心，可進一步申請健保給付的三代標靶進行治療，這樣的接續型雙標靶治療能讓患者擁有較優質的生活品質，進而提升病友的治療意願。「FB肺長壽社團」：結合國內外肺癌機構及各界人士，共同推廣肺癌防治及篩檢觀念；並加強肺癌患者間的交流，提升肺癌治療之相關知識。 >>加入Facebook「肺長壽社團」：https://www.facebook.com/groups/Lung.Longlife
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2022-03-31 新冠肺炎.COVID-19疫苗
讓開發過程縮短了好幾年 AZ疫苗牛津負責人坦言一開始就「賭很大」
即使牛津大學有自己的臨床生物製造機構，也有能力執行臨床試驗，但當我們要進行大規模的第三期試驗時，所需資金也超出大學能取得的金額。所以我們必須發表研究結果，等待大藥廠或流行病預防創新聯盟這類大金主對我們的研究產生興趣。這就像是把所有的蔬菜都煮好，把熱騰騰的菜放在窗前展示，然後希望有人願意賣你一隻雞。這種從決定要做疫苗到第一期臨床試驗要花好幾年時間的做法，就像是跛足前進，在2020年根本緩不濟急。疫情正在導致數十萬人喪命、使整個社會停擺，用疫苗來控制疫情已成了當務之急。在1月、2月和3月時，我們決定冒險搶先開始作業，使牛津大學承擔巨大的財務風險，也把我們在業界的聲譽推上火線。但是到了4月，投入新冠肺炎疫苗的研究是當務之急已經成為普遍的共識，於是我們得以一次購足所有的食材。在2020年，從前的資金申請週期被極度壓縮，讓開發過程一下子縮短了好幾年。我們能獲得的金額也大幅提高。我們原本只靠極少的資金在運作，到了4月底，我們得到政府挹注的兩千萬英磅，以及阿斯特捷利康公司的充沛資源，包括疫苗開發和大規模生產的能力。美國政府也在5月投入十二億美元，透過曲速行動（Operation Warp Speed）計畫，在美國進行牛津阿斯特捷利康疫苗的臨床試驗。隨著疫苗開發工作在資金界從灰姑娘變身成公主，其他的重要資源也開始大量湧入。格林的臨床生物製造機構暫停伊波拉疫苗的生產，轉而開始製造新冠肺炎疫苗。尋找數百位志願接種者來進行第一期試驗原本需要幾個月的時間，但我們在幾個小時內就搞定了，因為所有人都很想幫忙。藥物與保健產品管理局決定優先審查與核准我們的臨床試驗，然後再看結果，於是把我們和其他的新冠肺炎疫苗排在審查名單的第一位，同時召集數十位外部專家參與，他們和我們一樣，每天長時間工作，而且沒有休假。由於其他的研究失去急迫性，原本要進行其他臨床試驗或研究的許多優秀科學家，也開始加入我們的行列。而且，全世界的科學家和專家比以往更樂意協同合作。我加入世衛主導的視訊會議，許多疫苗研發團體在會議上展示他們的計畫並報告進度。所有人都想要向彼此學習，全都明白現在是非常時期，大家並不是為了有限的市場在比賽或競爭，所以沒有贏家全拿的情況。一般對於某些有商業價值的疫苗來說，搶先進入市場可以賺到最多錢，因為當市場廣泛採用最早進入的疫苗之後，其他的公司將難以進入。但這一次有七十億人的性命岌岌可危，需要靠不同國家、不同公司、以不同方法生產的多種疫苗來對抗病毒，所有人都需要分享自己所知道的東西，才能盡快達成目標。▌下重注我們的動作如此快的第三個原因是，我們從一開始就「賭很大」，我們把原本要按照順序進行且相隔漫長等待的很多工作，改採同時與接連不斷的進行。我們說過，「賭很大」指的不是冒安全性的風險，而是指從事開發工作的人賭很大，我們有可能會浪費時間和金錢。舉例來說，我們通常會等到研究等級疫苗在動物身上看到效果之後，才會讓格林的臨床生物製造機構開始製造臨床試驗等級的疫苗。這一次，我們讓這兩件事同時進行，我們冒的風險是，假如疫苗在動物身上沒有效果，我們製造疫苗的時間和金錢就白白浪費了。同樣的，我們通常要等到完成所有的臨床前試驗（動物試驗）之後，才會開始設計臨床試驗。因為如果臨床前試驗顯示疫苗不安全或沒有效果，我們就不必浪費時間為不會進行的臨床試驗做準備。這一次，我們在臨床前試驗還在進行的時候，就開始設計和準備臨床試驗，包括召募與篩選志願接種者。因為我們冒了這些險，我們才能在取得臨床前試驗安全性數據的隔天，也是臨床生物製造機構做出疫苗的那一天，就讓第一批志願者接種疫苗，展開第一期安全性試驗。我們一拿到所需的安全性數據，就開始同時進行臨床試驗的不同階段。我們在進行第一期臨床試驗之前，就開始大規模生產疫苗。在正常情況下，這種做法連想都不敢想，因為代價太高昂了。阿斯特捷利康公司及其合作夥伴在我們取得數據證明疫苗有效之前，就已經生產了數百萬劑疫苗。他們的代價更高，因為假如證明疫苗沒有效果，他們就必須把這數百萬劑疫苗拿去丟掉。我們很早就開始和藥物與保健產品管理局溝通，而且一直保持聯繫。他們並沒有等我們交出每一項證據後才開始審查，而是以滾動式機制審查我們所有的數據（超過五十萬頁）。在滾動式審查機制之下，他們會和平常時期一樣，謹慎的檢閱他們平常會看的所有資料，包括臨床前試驗資料、生產資料，以及安全性與效力資料。只不過，他們起步的時間提早了，也投入更多人力，所以他們完成審查的速度變得更快。我們最後縮短的是等待效力試驗結果的時間。2014年伊波拉疫情爆發之際，等到第三期試驗開始的時候，疫情已經控制住了。因為接受試驗的人已經不那麼容易接觸到病毒了，使得我們難以判斷疫苗有沒有效果。不過在2020年，新冠肺炎疫情正在全世界快速擴散，而志願接種者大多是最容易接觸病毒的醫護人員，所以我們不需要等那麼久才進行第三期試驗。在2020年之前，沒有人在一年之內開發出一種疫苗，但這並非因為辦不到，而是因為沒有人嘗試過。我們在2020年的動作比平常快，不是因為我們走捷徑，或是拿產品來冒險。研發安全的疫苗需要做的每一件事，我們都做了。我們沒有跳過任何步驟，我們以同樣的謹慎和專注完成每一項工作（充填製劑、為志願者接種疫苗、分析圖表）。我們的速度加快，是因為這一次我們非這麼做不可。全世界需要盡快取得疫苗，我們從每天公布的死亡數字知道，我們必須分秒必爭。※ 本文摘自《疫苗先鋒: 新冠疫苗的科學戰》。《疫苗先鋒: 新冠疫苗的科學戰》作者：莎拉．吉爾伯特, 凱薩琳．格林譯者：廖建容, 郭貞伶出版社：天下文化出版日期：2022/02/25
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2022-03-31 新聞.元氣新聞
新藥納健保／健保總額 有條件鼓勵新藥引進
醫界病友聲聲催，促新藥新科技納健保。健保署長李伯璋表示，台灣健保和不少國家一樣都面臨財務問題，健保署也推動就醫調整部分負擔、調高投保金額上限、檢討旅外國人權利義務等措施，來達到醫療資源有效利用，讓健保永續經營，落實社會保險公平負擔精神。健保署醫務管理組科長洪于淇說，健保總額每年穩定成長百分之三至百分之五；另衡量民眾付費能力、我國總體經濟情勢，及整體醫療保健支出與健保財務收支情形，朝維持醫療費用穩定成長努力。今年健保署首度採用前瞻性評估推動新藥預算，健保署醫審及藥材組科長連恆榮表示，今年起不再依固定替代率推估，而改用前瞻性評估，參採廠商提供的新年度預計收載品項及個別財務衝擊等資料，於編列預算時，就以行政院核定的成長率範圍規畫總額，以縮小與實際執行所需經費的差距。連恆榮表示，對療效佳、安全性高、具方便性與兒童製劑等新藥，在收載時最高可加算百分之十五；另在國內實施臨床試驗達一定規模者，加算百分之十，在國內做藥物經濟學的臨床研究者，最高加算百分之十，此外，對我國為國際間首個上市，且具臨床價值新藥，如增進療效、減少不良反應或降低抗藥性等，得以較佳方式核價，鼓勵新藥進入台灣。
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2022-03-30 該看哪科.新陳代謝
治糖尿病、肥胖藥物可能致膽囊或膽道疾病風險？最新研究這麼說
美國醫學會期刊JAMA昨天（2022-3-28）發表兩篇跟治療糖尿病和肥胖相關的論文。一篇是研究論文。另一篇是評論論文。研究論文：Association of Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonist Use With Risk of Gallbladder and Biliary Diseases（昇糖素類似胜肽受體促進劑使用與膽囊和膽道疾病風險的關聯）評論論文：Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists—How Safe Are They?（昇糖素類似胜肽受體促進劑——它們有多安全？）這兩篇論文標題裡的Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonist，在台灣是翻譯成「昇糖素類似胜肽受體促進劑」，而在大陸則是翻譯成「胰高血糖素樣肽-1受體激動劑」。不過，為了簡單明瞭起見，本文就直接用英文縮寫GLP-1 RA。那篇研究論文是這麼陳述研究的動機：「GLP-1 RAs被推薦用於 2 型糖尿病患者，以控制血糖和降低心血管風險，以及用於肥胖患者以減輕體重。鑑於這些藥物的廣泛使用，潛在的安全問題值得關注。幾項隨機臨床試驗顯示，與安慰劑相比，隨機分配至 GLP-1 RA 的患者罹患膽囊疾病的風險較高。然而，膽囊疾病風險的增加是否是 GLP-1 RA 的一類效應尚未確定，並且所有 GLP-1 RA 藥物的處方信息並未提供有關膽囊疾病風險增加的警告。除了膽囊相關事件，LEADER 試驗的事後分析發現，與安慰劑相比，隨機分配至liraglutide（利拉魯肽）組的患者發生急性膽道梗阻的風險顯著增加。由於 GLP-1 RA 通常以較高劑量用於減輕體重而不是控制 2 型糖尿病，因此根據劑量可能對膽囊或膽道疾病的風險產生不同的影響。針對這些知識空白，我們進行了系統評價和薈萃分析，以評估 GLP-1 RA 使用與膽囊或膽道疾病風險的關聯。我們還試圖確定風險是否因適應症（糖尿病與體重減輕）、劑量或治療持續時間而異。」這項研究共分析了76 項隨機臨床試驗，涉及 103371 名患者（平均年齡57.8歲；41868 名女性）。結果顯示，在所有隨機臨床試驗裡，GLP-1 RA 的使用與下述風險的增加有關：1.膽囊或膽道疾病風險增加37%2.膽石症風險增加27%3.膽囊炎風險增加36%4.膽道疾病風險增加55%在這76 項隨機臨床試驗裡，有13項是針對減肥，而減肥試驗是使用較高劑量的GLP-1 RA。分析結果顯示，這13項減肥試驗是與膽囊或膽道疾病風險增加129%有關，而另外那63項針對糖尿病的試驗則是與膽囊或膽道疾病風險增加27%有關。整體而言，使用較高劑量的GLP-1 RA是與膽囊或膽道疾病風險增加56%有關，而使用較長時間的GLP-1 RA是與膽囊或膽道疾病風險增加40%有關。這篇研究論文的總結論是：使用 GLP-1 RA 與膽囊或膽道疾病的風險增加有關，尤其是在以更高劑量、更長持續時間和減肥使用時。至於那篇評論論文，由於它是針對醫生而寫的，所以我就只翻譯它的最後一句話給大家看：「要不要開始、繼續或改變 GLP-1 RA 劑量的決定應通過臨床醫生和患者之間的協作和個體化討論來達成。」我在2021-2-12有發表一篇跟GLP-1 RA有關的文章減肥新藥，而在結尾我有說，雖然臨床研究顯示Semaglutide（司馬魯肽）有減肥的作用，但生活形態改變（飲食和運動）仍然是最重要的。原文：糖尿病/減肥藥：膽囊膽道疾病風險
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2022-03-30 癌症.食道癌
免疫療法 開啟癌友治療新篇章
食道癌患者近二十年來罹患人數成長二到三倍，確診時多為三到四期，治療受限；至於大腸直腸癌近年也發現部分患者與微衛星（microsatellite，基因特色之一）不穩定現象有關。去年免疫新藥突破食道癌及大腸直腸癌治療的困境，帶來新治療選擇，獲得國家新創獎。食道癌晚期 治療露曙光免疫療法為透過活化患者自身免疫系統，協助免疫細胞辦別癌細胞進而達到治療的效果，目前已獲得多種癌別的適應症。食道癌是男性死亡率第五名，台灣每年新診斷食道癌人數近三千名，約有三成的患者屬於晚期，五年存活率只剩一成，二十年來都無治療新選擇。台大外科教授李章銘指出，由於食道沒有感覺神經，當出現吞嚥困難時，腫瘤多半已阻礙到管腔的一半，確診時至少都三期以上。李章銘指出，第三、四期患者標準療法是先進行放化療將腫瘤縮小，若能開刀就會進行手術切除。以往無法手術的轉移性患者在大型研究發現，免疫療法加上化療，相較於單獨使用化療，可增加近三個月存活期，降低近三成死亡風險，即使是單獨使用免疫療法效果也優於化療。副作用少很多 存活期增加李章銘指出，有名患者手術後再復發，幾年前剛好進入免疫療法的臨床試驗，患者從無藥可醫到現今已長期存活好幾年，從看女兒大學畢業至今已抱孫子，副作用也少很多。目前免疫新藥可用於晚期不可切除或轉移性食道癌患者的第一線治療，也成為患者新治療選擇。除食道癌，近年也發現約有一成至一成五大腸直癌患者的致病原因與微衛星不穩定現象有關，新英格蘭雜誌發表，微衛星不穩定的轉移性癌症對多線化療標靶治療失敗後，對免疫治療仍有四成至五成的反應率。且證實，具高度微衛星不穩定的晚期大腸癌患者單獨使用免疫療法對比現行治療可增加八個多月無疾病惡化存活期。使用免疫藥物 應醫病共決台中榮總大腸直腸外科主任蔣鋒帆指出，現代醫療的法則在精準醫學指導下，進步迅速。其中微衛星是個別癌症的基因特色之一，在治療前若知道有其特徵，就可以考慮使用免疫藥物，但非人人適合，約有三成的患者在前半年需要密切觀察病情變化。蔣鋒帆強調，目前癌症治療已進入非常細微的階段，這些生物資訊可以在不同患者中能找出治療勝算最高的方式，決定治療的方向，選擇該治療癌細胞本身，還是得調整癌細胞周圍的血液循環或免疫細胞，每個期別該如何用藥都有新的進展，而免疫療法提供部分適合患者一個長期存活的機會，目前大腸直腸癌仍屬自費，治療前需與醫師共同討論。
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2022-03-28 新冠肺炎.COVID-19疫苗
「我曾數度後悔選擇了這條路」 AZ疫苗牛津負責人親揭科學工作的骨感現實
▌籌錢也是一種科學工作其實最近這些年來，籌錢已經成為我的主要工作。我猜大家想到科學家時，會想像我們待在實驗室裡，與複雜的器具設備為伍，或是眼睛緊盯著試管裡的東西看。那是我以前的模樣，我也經常希望，現在的我依然如此。我喜歡待在實驗室裡，每週都得到許多小小的勝利，好比為我剛剛造出並截取的DNA製作一幅完美的圖像，或是在病毒滴定時發現和我的預期完全相同的病毒數量。經過多年的訓練，我已經非常善於「從事科學工作」，我也善於訓練別人成為優秀的科學工作者。但直至2020年初，我已經超過十年沒有在實驗室工作了。我這段時間真正在做的事情，主要是找錢。牛津大學雇用我不是為了教學，而是要我進行研究。那意味我必須為自己的研究弄到資金。我必須設法找錢購買實驗室使用的設備和材料，像是組織培養容器或是培養細胞的培養基。我也必須負擔管理費，來支付我們在大學裡所用建物的經常費用，諸如此類。我還必須負責支付我自己和團隊成員（主要是臨床醫生和實驗室研究員）的薪水；為了幫助我們取得資金、記錄花費，並向資助者提交報告，我更另外請了三位全職專案經理和一位約聘專員。在本質上，每個研究團隊都像個小型企業或是慈善機構。它由一群人組成，執行一連串相關聯的專案，研究團隊的頭兒（也叫作計畫主持人）必須負責找錢，讓團隊裡的人保有這份工作。這項責任會為研究者帶來極大的壓力和挫折，也可能與科學研究的宗旨背道而馳。舉例來說，有些補助金贊助的是特定領域的研究，所以對於資金的用途給予一定的彈性。不過，有愈來愈多的補助金是為了特定目的而設立。另外還有些時候，我們申請並取得的不是補助金，而是合約。合約的規定比最嚴格的補助金還要多：我們要用這筆特定的錢進行特定的計畫，並且要在特定的時間範圍內完成。假如我們能預先徹底的規劃我們需要做的每件事，就可以順利完成這種合約，例如，製造第一期臨床試驗的疫苗，然後執行臨床試驗。然而，若合約缺乏彈性，就可能造成問題。有些原因是基於政府的補助時程週期，所以我們必須同意在某個日期前展開計畫，每三個月提交報告，然後在某個日期之前完成計畫。這代表研究者往往要試著在規定的時間和預算範圍內，硬塞入所有想做的事，專案經理要花很多時間追蹤研究者的活動內容，填寫更多表格來爭取更多時間、更多錢，或是變更合約的其他要求。團隊裡若有人請產假或是調到另一個職務，就可能讓整個專案偏離正軌。更重要的是，缺乏彈性的合約會扼殺創造力或新發現的空間。我們透過合約的嚴謹結構可以瞭解該做什麼事，以及有多少時間可以完成。對於能事先定義的研究來說，這是行得通的，但是對於探索、創新性質的研究就行不通了。即使在平時，取得資金也是場漫長且充滿不確定因素的鍛鍊。申請書填寫起來非常複雜，流程從開始到結束通常要花一年時間，而且成功率總是遠低於三分之一，這可以從第2章我們向流行病預防創新聯盟申請失敗的例子得到印證。研究委員會和其他贊助者（在我的領域，主要包括流行病預防創新聯盟、威康基金會、英國研究與創新機構，最近還多了歐盟）會發布「計畫徵求」公告，徵求某個特定領域的研究申請，申請書要在某個截止日之前提交。當然，每個贊助單位有自己的申請流程和癖好，會用不同的方法陳述應該要完成的事、所需花費和時間。每個贊助單位對於支付項目也有不同的規定。例如，威康基金會不支付個人防護裝備的費用。在研究實驗室裡，研究者需要使用拋棄式手套，一方面保護研究者的安全，另一方面保護研究工作不被人汙染，因為我們皮膚上的細菌和酶可能會汙染我們接觸的東西。護目鏡和實驗衣也是大多數實驗室的標準配備。又例如，流行病預防創新聯盟會支付個人防護裝備的錢，但不支付文具費用。大家可能以為科學研究工作很穩定。但事實上，學術研究是一種充滿不確定因素的職業。補助金支持的計畫期間從一年到五年不等，但大學只允許我們在取得補助金之後才能刊登求才廣告，所以又拉長等待的時間。這也代表計畫展開幾個月之後，才會有人真正開始工作，而這些人的聘雇合約不能超出補助金涵蓋的時間範圍。換句話說，若某個人受雇參與一個為期三年的計畫，但他在計畫開始六個月之後才報到上班，那麼他的合約長度就是兩年六個月。當這些研究者的合約快到期時，他們通常不知道計畫主持人能否取得更多資金，好讓他們的研究工作和聘雇狀態能夠延續下去。此時他們會承受很大的壓力，並面臨抉擇，看是要投入所有的精力完成研究並發表論文，藉此提高獲得更多補助金的機率，還是開始找其他的工作。許多傑出的科學家基於缺乏穩定性和持續存在的壓力，而離開學術研究的領域，塞巴斯蒂安就是一個例子。找錢、寫論文、到世界各地參加會議以便跟上最新科學進展（並提高個人知名度）需要花費大量的時間，所以像我這樣的計畫主持人通常很難繼續進行實驗室的研究工作。在新冠肺炎疫情爆發之前的那十年，我曾數度後悔選擇了這條路。但在2020年初，後悔的情緒完全消失，我反而把那些年無止境申請計畫補助金的工作視為重要的訓練，因為從摸索的過程中，我學會面對複雜性和挫折感。若沒有累積那些經驗，我一定無法走出2020年上半年尋找資金的迷宮，讓我們的疫苗計畫能夠跑得這麼遠、這麼快。▌檢驗需要時間，也需要錢新冠肺炎疫情爆發之初，全世界還沒有意識到情況有多麼急迫，但當時我們覺得有必要開始啟動疫苗計畫，幸好那時我能夠運用疫苗中樞的資金來啟動計畫。我當時得到的其他資金都屬於目標明確的計畫，但疫苗中樞的資金支持的是一般疫苗開發工作，因此我們得以展開疫苗開發計畫。倫敦大學學院（University College London）的疫苗中樞是一個為期三年的計畫，其宗旨是改善疫苗製造的方法，並邀請英國和海外（尤其是中低收入國家）的製藥公司參與。這件事之所以重要，是因為新疫苗從研發到讓民眾接種的過程中，製造環節有可能成為關鍵的瓶頸；在實驗室裡做出看起來很厲害的疫苗，卻無法大量生產以展開臨床試驗，就等於派不上用場。如果為了大量生產而必須回頭重新設計疫苗，那可能要多花好幾年的時間。疫苗中樞的資金來自英國政府的政府開發援助（Official Development Assistance）預算，代表這筆錢可以用於其他國家的開發計畫。2015年，英國政府承諾把0.7%的國民所得毛額編列為政府開發援助預算。2014年伊波拉疫情爆發之後，英國政府決定善用這筆預算，把一部分的錢拿來開發疫苗，對抗導致全球型災難的疾病。疫苗中樞的資金讓我們撐過了1月。我們用這筆錢買了所需的合成DNA，在實驗室做出第一批疫苗，注射入老鼠體內並分析結果。雖然蘭貝和我從1月11日就開始設計疫苗，但我知道，假如我們想繼續進行下去，就需要更多資金。疫苗開發的資金需求大致可分為四個階段：一、設計和臨床前試驗；二、製作並測試起始原料；三、製造臨床試驗用的疫苗並進行臨床試驗；四、大規模製造和大規模施打疫苗。愈後面的階段愈花錢，每個階段的費用比前一個階段至少再多加一個零。我們主要寄望於流行病預防創新聯盟和英國研究與創新機構，於是我開始在他們的網站上搜尋機會，並寫電子郵件給我在這兩個機構的聯絡人。1月13日，我主動去找流行病預防創新聯盟討論。他們說，他們目前打算「聚焦於速度最快的平台──也就是DNA和mRNA」。我聽了非常驚訝。DNA和mRNA 疫苗能夠很快就展開臨床試驗，但不一定比腺病毒載體疫苗快很多。（我們的第三期試驗展開時間遠比他們早很多。）此時絕對是初次大規模使用mRNA疫苗的時機，但在我看來，只考慮DNA和mRNA疫苗的決定一點也不合理。這樣的開始令人感到沮喪。世界衛生組織在1月30日宣布新冠肺炎疫情為公共衛生緊急事件。這是世界衛生組織最高等級的警戒聲明，因此，即使他們沒有使用「大流行」這個詞，全世界也應該要注意到事情有多麼嚴重。就在隔天，英國出現第一個確診病例。儘管流行病預防創新聯盟在1月表示要聚焦於mRNA和DNA疫苗，他們還是廣泛徵求「證明可行的疫苗技術，適用於大規模量產，以便快速對新型冠狀病毒做出回應」。※ 本文摘自《疫苗先鋒: 新冠疫苗的科學戰》。《疫苗先鋒: 新冠疫苗的科學戰》作者：莎拉．吉爾伯特, 凱薩琳．格林譯者：廖建容, 郭貞伶出版社：天下文化出版日期：2022/02/25
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2022-03-28 名人.精華區
閻雲／CAR-T細胞治療 期待更多癌患受惠
2010年夏天，比爾路德維格（Bill Ludwig）和道格歐森（Doug Olson）正和慢性淋巴細胞性白血病（CLL）生死搏鬥，他們接受很多治療，但可選擇的療法愈來愈少，最後決定加入美國賓州大學醫學院和艾布拉姆森癌症中心（Abramson Cancer Center）的臨床試驗，成了第一批受試者。美2受試者 重要觀察指標11年多後，2022年2月2日，道格歐森出席賓州大學記者會，分享他這些年來接受CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T Cells，嵌合抗原受體T細胞）治療的心路歷程。賓州大學指出，比爾路德維格和道格歐森代表迄今為止最長的CAR-T治療反應，提供醫界及學界對這項治療的觀察指標。就在那天，賓州大學和費城兒童醫院研究人員針對這兩位長期接受CAR-T細胞治療患者所寫成的論文，發表在「自然（Nature）」期刊，美聯社引用出席醫師的話，從兩名受試者不難看出，CAR-T細胞治療可立即攻擊癌症，並在體內停留數年之久，進而進化阻止疾病惡化。醫師進一步指出：「這種所謂的『活藥（Living Drug），現在被世界各地成千上萬患者用來治療某些癌症。」有如對抗癌細胞「活藥」這篇研究論文第一作者、賓州大學病理學和檢驗醫學教授J.Joseph Mclenhorst表示，這種長期緩解是顯著的，目睹患者過著無症狀的生活，證明了這種有效對抗癌細胞的「活藥」的效力，這也讓所有的努力都變得值得。慢性淋巴細胞性白血病是賓州大學研究和採用CAR-T細胞治療的第一種癌症，也是成人最常見的白血病類型。儘管近年來治療已有所改善，但使用標準方法仍無法治癒，不少患者會對大多數療法產生抗藥性而死亡。CD19特異性CAR-T細胞雖在復發性難治性B細胞惡性腫瘤中取得持久緩解，但在此之前，科學家對注入細胞的長期潛力和穩定性知之甚少。在最新分析中，研究人員觀察到CAR-T細胞會隨著時間進化，高度活化的CD4+細胞群出現，並在兩名受試者體內占主導地位。對白血病、淋巴癌等有效數據顯示，這些患者CAR-T細胞反應有兩個階段，初始階段由殺傷性T細胞主導，長期緩解階段則由CD4+T細胞控制。在開始治療的幾年後，這些CD4+細胞繼續表現出殺死腫瘤細胞的特性並持續增殖，這是CAR-T細胞對抗癌症功效的標誌，亦即它在患者體內生存和繁衍的強大能力。賓州大學細胞治療和移植主任、Jodi Fisher Horowitz白血病護理卓越教授David L.Porter表示，CAR-T細胞療法對特定的白血病、淋巴癌及多發性骨髓癌有效，他們將持續研究其對實體腫瘤的影響，並專注發展下一代個人化療法，希望未來幾年可以看到更多進展。費用昂貴 競爭下應會調降目前每名病患接受CAR-T治療的費用約在39萬至47萬美元之間，並不便宜，所幸隨著細胞治療藥物不斷推陳出新，選擇性增加，藥廠競爭也變得激烈，費用應會逐漸下降，加上部分國家地區推出分期付款及細胞治療保險等選項，今後有機會接受治療的患者可望增加。
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2022-03-27 該看哪科.巴金森病
深部腦刺激手術治巴金森 術後仍須服藥控制
巴金森氏症是一種慢性神經退化疾病，主要是因大腦「黑質」部位退化，神經傳導的多巴胺細胞死亡，而導致運動變得混亂和無法控制。疾病初始，病友大多能以藥物，如左旋多巴加以控制；但隨著病程拉長，藥物治療效果變差，有些病友便需要接受手術治療。隨病程進展、藥物失效，就需考慮是否手術治療。台北醫學大學附設醫院神經內科主任葉篤學表示，巴金森氏症病友因製造多巴胺的細胞退化，因此藥物治療包括給予左旋多巴藥物，以彌補退化的神經所減少的多巴胺，或是增強對多巴胺受體的刺激。一開始因人體還有適當的多巴胺分泌量，因此藥物劑量不需太多就能調節動作，一天只需要吃二至三次就能應付生活。但隨疾病進展，大約五年，藥物治療到中期，分泌多巴胺的細胞越來越少，藥物劑量隨之增加，有些患者會產生運動併發症，包括多巴胺太多時引起的異動症，也就是在藥效高峰時出現不自主、面部手腳揮舞的動作。有些病人則會出現「開-關現象」，也就是藥效存在時，病患運動正常，藥效一旦消失就像關上電源一樣，失去活動能力。這時就需要考慮是否需進行手術治療。胚胎細胞、幹細胞治療，仍在臨床試驗，非常規治療。振興醫院神經外科主任鐘子超表示，巴金森氏症最常見的手術為「深部腦刺激手術」（Deep Brain Stimulation，DBS）。他說，早期也曾使用視丘破壞手術或是蒼白球燒灼術，來破壞腦中不正常的細胞活性。但因電擊後燒灼屬於不可逆的手術，且「無法控制破壞多少」，怕破壞太多造成活動性下降，破壞太少則可能出現異動症狀，因此這類手術通常用於僅有顫動症狀或是只有單側症狀的病友，若有兩側症狀則不適用。另外，現在也正發展植入胚胎細胞、幹細胞的神經生長素治療，目的是希望腦部產生多巴胺的細胞能力再生，但仍在臨床試驗階段，並非常規治療。DBS手術在腦中植入電極，須讓患者在半清醒中執行。至於深部腦刺激手術（DBS）則是在兩側視丘下核或蒼白球內核植入電極，透過電流來調控腦內不正常的活動訊息，以控制巴金森氏症帶來的運動症狀。鐘子超表示，由於這項手術需穿過腦組織區域精準的置放電極，因此不同於其他手術讓病人全身麻醉，DBS手術過程中非常仰賴麻醉醫師，讓患者能在半夢半醒間接受手術，以隨時評估腦部其他組織是否受到破壞，病患的語言或肢體能力是否受到影響。108年DBS特材納入給付，病友可省下60至80萬。因這項手術不同於燒灼手術，反應可逆，加上已發展約20年，技術進步可利用導航系統精準定位植入的位置，而且健保於108年將DBS特材納入給付，原本花費需百萬的費用，約可省下60至80萬，因此漸漸取代燒灼術。手術後前半年，病患需較密集回診，約一個月回診一次，針對症狀調整相關參數；之後三個月追蹤一次即可。而除了植入腦中的電極外，DBS也會在鎖骨下埋置脈衝刺激器，也就是所謂的電池。葉篤學說，電極植入後不會再更動，至於電池約可使用五到十年，當電量降低時，需再次執行手術更換。病友最想問誰適合DBS手術？並非所有巴金森氏症病友都適合接受DBS手術。葉篤學表示，接受手術的病友必須為原發性巴金森氏症，而非因水腦、中風或腫瘤等引起的續發性巴金森氏症；且過去對於左多巴（levodopa）藥物的反應良好，也就是有藥效期症狀可大幅改善者。另外，無憂鬱症、焦慮症、心臟疾病等的患者，才適合接受手術。手術後就不必吃藥嗎？雖然DBS手術後可降低藥物劑量約約二分之一至三分之一，不過葉篤學也提醒，並非執行手術後，病友就不需吃藥，手術只是扮演輔助藥效的功用，無法完全取代藥物。另外，他也提醒，由於植入的電極屬於精密程式控制的電器，應避免接觸強大電磁波，例如避免接受核磁共振檢查、過海關安檢時也要事先說明。且位於鎖骨的電池會導熱，也要注意泡溫泉時不可泡太高，避免灼傷周圍皮膚。
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2022-03-24 新冠肺炎.COVID-19疫苗
保護力9成、副作用低 Novavax可望為第5款新冠疫苗
指揮中心指揮官今天證實台灣訂購200萬Novavax疫苗，未來可望有第五款新冠疫苗選擇。衛福部傳染病防治諮詢會預防接種組（ACIP）召集人李秉穎今接受媒體訪問表示，Novavax疫苗已通過世界衛生組織認可，國內也有購買一批，「還需要取得食藥署EUA認證才可施打。」李秉穎於《新聞放鞭炮》節目受訪表示，Novavax與高端疫苗同屬於次單位蛋白，據三期研究指出，保護效力可達89%，相較mRNA疫苗95%保護力左右，兩者效果差不多，但發燒比例大幅下降，不超過1%者有副作用產生。WHO團結疫苗臨床試驗將高端疫苗和Novavax納入團結實驗，目前高端疫苗結果尚未出爐，但Novavax則是已獲得WHO認證，且可施打於12至17歲，但12歲以下兒童仍還在進行研究，未來也會申請疫苗相關適應症。李秉穎今早表示，先前有向世衛組織訂購一批Novavax有機會進來，但未來要成為台灣第五種新冠疫苗選項，後續仍要經過食藥署通過EUA緊急授權，後續也可由專家小組討論施打政策。外界關注Novavax次單位蛋白疫苗其副作用低，且或WHO認證，施打於青少年族群，可免於mRNA心肌炎等副作用風險，但同屬次單位蛋白的高端疫苗，目前WHO團結實驗未出爐，國內食藥署目前仍要求補件審核，實際開放時間未知。
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2022-03-24 癌症.抗癌新知
當歸萃取物降低腦癌復發 花蓮慈濟抗癌有成
十多年前花蓮慈濟醫院發現，當歸萃取物可以治療癌症，進而開發標靶抗癌藥物，可有效治療惡性腦瘤，近年再成功研發胰臟癌新藥。花蓮慈濟醫院院長林欣榮表示，花蓮慈院致力研發各式癌症治療方案，要成為癌症病人的最後希望。林欣榮指出，成立慈濟醫院的目標之一，是讓中醫中草藥發揚到全世界，慈院團隊自2001年起投入中草藥萃取物的研發，從當歸中萃取出小分子正丁烯基苯酞(z-BP)，成功開發標靶抗癌藥物。腦癌幾乎被視為不治之症，林欣榮說，當歸萃取出的z-BP可調和人體細胞的穩定性，讓已變異的細胞重回正常運作，且沒有明顯副作用，此即中醫強調的「祛邪扶正」。此標靶藥物已治療十多位腦癌病人，第一期的人體實驗成果也發表在國際期刊。腦癌復發患者使用傳統抗癌西藥，以往只能存活約4個月，但慈濟的病人初步成果平均存活超過17個月。一位43歲腦癌復發患者，經過慈濟開刀治療後，至今存活超過2年。這項發明獲得多國專利，也取得美國食品暨藥物管理局（FDA）及台灣食藥署的臨床試驗許可。花蓮慈院也開發溶瘤病毒療法，林欣榮解釋，是運用溶瘤病毒來吃掉人體內的癌細胞，一位大腸直腸癌患者，原被判定餘命不到4個月，使用溶瘤病毒療法後，成功存活至今2年多。慈院團隊開發治療胰臟癌的新藥EF-009，動物試驗證實可延長壽命2.2倍，同樣獲得美國FDA和台灣食藥署通過進行人體實驗。針對新冠疫情，花蓮慈院團隊利用本土八種中醫藥草，成功研發可以阻斷病毒的「淨斯本草飲」。林欣榮指出，這些中草藥都是自然物，已生產系列產品；藥粉形態濃縮散更取得衛福部外銷許可，已幫助40多國抗疫。「淨斯本草飲」除了阻斷突變株病毒感染外，並具有恢復心肌功能、調適老化高血壓、平衡血糖、改善巴金森神經退化、抑制抗藥性癌症生長等多靶點、多功能、多效性的潛力。放眼未來，林欣榮說，花蓮慈濟醫學中心計畫設置重粒子中心，照顧花東偏鄉居民外，再結合西醫的標靶藥物、免疫抗體、免疫細胞療法、溶瘤病毒療法，以及小分子新藥，中醫及中草藥合療，成為癌症患者最後的希望。
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2022-03-22 新聞.元氣新聞
健保署納多項兒童治療新藥給付 調部分負擔為病人福音
健保署今公告納入多項兒童疾病治療藥物，包括兒童甲狀腺癌、膠質細胞瘤等共7項罕見實體腫瘤的創新標靶藥物；另健保放寬現行給付呼吸道融合病毒感染高危險群的早產兒病患，其出生懷孕周數至32周；同時也放寬治療兒童黴菌、潰瘍性結腸炎用藥，預計總受惠人數近900人。健保署表示，近期部分負擔調整，即是希望讓需要新藥治療病人，有機會得到健保給付。健保署於2月17日召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」(簡稱藥物共擬會議)，在醫藥界、付費者代表及病友團體共同努力下，通過多項新藥納入健保給付案和給付規定擴增案。健保署醫審及藥材組長戴雪詠說，基於人道立場，藥廠研發新藥時，很少進行兒童臨床試驗，且兒童治療用藥的安全性與耐受性更為第一考量。針對治療兒童甲狀腺癌等罕見實體腫瘤的TRK抑制劑口服larotrectinib成分創新新藥，研究顯示有很好的治療效果，經與廠商完成協議，於今年3月1日起納入給付，預計未來5年內每年約有23名病患受惠，平均每人藥費297萬元，全年預估健保支出6800萬元。另現行健保給付呼吸道融合病毒感染疾病高危險群的早產兒，其出生時懷孕周數小於或等於30周，依研究發現，31至32懷孕周數早產兒也同屬呼吸道融合病毒感染住院高風險族群，因此同意將Palivizumab成分藥品放寬給付至懷孕周數為32周的早產兒，預估約有842名早產兒受惠，平均每人藥費約12萬元，全年預估健保支出4683萬元。 至於，健保現行已給付6歲以上小兒潰瘍性結腸炎，但部分病童對此藥物反應不佳，目前已有含adalimumab成分的生物製劑可以治療5歲以上中度至嚴重活動性潰瘍性結腸炎的病童，但因藥品健保支付價仍高，目前僅擴增給付於5歲以上、未滿6歲病童，而6歲以上仍有其他藥品提供治療，以提升該年齡層兒童的臨床照護需求。戴雪詠說，目前用於治療成人黴菌感染的含anidulafungin成分藥品，經衛生福利部核准新增1個月以上的病童使用，預估使用人次於未來五年內每年約有31人次，平均每人藥費約2.6萬元。健保署長李伯璋說，為落實提升病患照護，針對未滿足的醫療需求，健保署致力於新藥的收載審核及協議，並合理分配各年齡層病患的醫療資源，但因健保藥品預算有限，期盼藥廠能盡速與健保署達成各項協議，包含藥價調整等。李伯璋說，最近健保署提出部分負擔調整方案，不只是為增加健保財源，而是強化民眾費用意識，進而優化就醫行為與醫病決策共享，希望民眾能共同珍惜健保資源，減少不必要醫療行為，讓真正需要新藥、新科技、新特材等治療病人有機會得到健保給付，並務實、有效率面對疾病、解除病人的痛。
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2022-03-21 新冠肺炎.COVID-19疫苗
次世代疫苗進度 莊人祥曝下半年可望獲優先供貨
全球都企盼次世代疫苗問世以因應不斷變異的新冠肺炎病毒，而我國的次世代疫苗購買進度也備受外界關注。指揮中心發言人莊人祥表示，目前次世代疫苗都還沒有問世，但莫德納正就次世代疫苗在美國和英國進行第二期、第三期臨床試驗，而我國的合約有簽訂選擇權，若下半年通過EUA，台灣會是首先獲得供貨的國家之一，即可以列入施打。莊人祥表示，全球不只莫德納沒有次世代，BNT目前也沒有，全球都在等待。而第四劑和次世代疫苗怎麼打，目前因為都還沒有指引，第四劑各國採用情形也不同，需要專家討論。而我國已與莫德納簽訂今明二年的新合約，現仍有100多萬劑庫存。莊人祥表示，若這些接種完畢，會提前請廠商提供疫苗，指揮中心會想各種方法提高施打效率。至於BNT新合約正在進行，最近會有好結果，如有好消息會再向大眾報告。
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2022-03-17 新冠肺炎.COVID-19疫苗
國內首份第三劑疫苗研究出爐 這款抗體生成效果最佳、副作用也最強
國內疫苗第三劑追加劑接種率已突破4成，朝5成邁進。林口長庚醫院今發表國內首份新冠疫苗追加劑接種研究成果，發現不論是使用莫德納、BNT、高端疫苗當追加劑，皆有效提升受試者體內抗體生成效果，也更能有效對抗Omicron變異株，其中體內抗體上升倍數以莫德納全劑量最高，達到47.7倍。林口長庚醫院表示，施打第三劑副作用方面，則以莫德納比例最高，高端比例最低。林口長庚醫院自去年12月起，執行醫療照護人員施打兩劑AZ疫苗後，以莫德納、BNT的mRNA疫苗，以及高端的蛋白質次單元疫苗，進行第三劑追加接種臨床試驗，受試者於施打完第三劑一個月後的免疫生成性分析與不良反應。此研究共招募340位已施打兩劑AZ疫苗的醫療照護人員，隨機分派接受莫德納全劑量、莫德納半劑量、BNT或高端疫苗為第三劑追加劑。臨床試驗計畫主持人、林口長庚醫院副院長邱政洵說，研究分析時，排除兩位不符收案條件者，研究發現，在施打完第三劑後的第28天，不論是使用哪一種廠牌疫苗，皆可有效提升受試者血中的中和抗體濃度，達到體內抗體生成效果，上升倍數分別是，莫德納全劑量為47.7倍、莫德納半劑量39.8倍、BNT為32.2倍、高端12.7倍。而針對現今流行的Omicron變異株，研究顯示，施打第三劑所產生的中和抗體能力，和接種前相比，更能有效對抗Omicron。邱政洵說，受試者體內與預防重症相關的T細胞免疫反應，四組疫苗都有顯著上升，上升倍數分別為莫德納全劑量4.2倍、莫德納半劑量3.9倍、高端3.3倍、BNT為3.1倍。至於接種完第三劑疫苗副作用，以莫德納副作用比例最高，包括局部疼痛約97至100%、發燒約15.3至29.5%，高端疫苗施打後副作用比例最低，其中局部疼痛76.5%、發燒4.8%。邱政洵表示，實驗結果看出，針對施打兩劑AZ疫苗的醫療照護人員，不論使用何種廠牌疫苗做為追加劑，施打後一個月的血清抗體生成性或細胞免疫反應，都有顯著提升。以抗體增加的幅度來看，mRNA疫苗仍優於蛋白質次單元疫苗；T細胞免疫反應則是在不同疫苗追加劑間沒有明顯差異。邱政洵說，希望這項結果有助台灣進一步推動新冠疫苗施打，建議民眾接種完前兩劑疫苗後，應在間隔3至6個月接種第三劑疫苗，提升保護力，預防新冠病毒變異株感染。
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2022-03-16 癌症.血癌
2022癌症高峰論壇／血癌患者的新希望：CAR-T細胞有如機器戰警，賣力打敗血癌細胞
癌症治療方式日益多元，除了傳統治療方式，衛福部已於2021年底，核可近年歐美新興的CAR-T細胞療法治療適應證，成為台灣患者的新希望。花蓮慈濟醫院幹細胞與精準醫療研發中心主任李啟誠表示，CAR-T的治療方式非常高階，過程歷時數周，病患先特定合作醫院抽血取出T細胞球，經適當冷凍保存，專機送到國外藥廠，在實驗室進行基因轉植改造成為CAR-T細胞，接著擴增足夠數量後，重新輸回病人體內對抗癌細胞。結合三種高科技 有如人體內的機器戰警CAR-T結合「細胞治療」，「基因治療」，「免疫治療」三種高端醫療技術，李啟誠比喻，可把T細胞視為一般的警察，但經過特殊訓練改造後，成了威力強大的「機器戰警」（也就是CAR-T細胞)，而CAR-T細胞具有辨識敵人(癌細胞)的能力，更會重新活化，攻擊力更強。目前CAR-T細胞只適用於B細胞的血癌治療，不適於肺癌、肝癌、大腸癌等固態癌。李啟誠表示該技術於2012年由美國賓州大學的教授研發成功，2017年獲得美國的FDA核准，近年已成熟運用於治療晚期B細胞血癌與淋巴癌，可用於血癌病患，根據國外經驗，有30%以上的根治機會。高階治療 費用至少千萬元CAR-T費用昂貴，美國FDA的核准收費高達47萬美元，台灣的健保也不給付，患者自費治療至少要花上千萬元，負擔沈重。李啟誠說，目前取得該專利的諾華藥廠已同意為台灣調降費用，如果國內病人預後良好，望健保署評估整體財務狀況，給予病人更多健保給付支持。台灣醫界和生技界近來也開始研發本土的CAR-T。李啟誠說，有兩三家研究單位正進行臨床實驗，若有病人願意參加國人自行研發的CART臨床試驗，或申請恩慈療法，都可免收費用。【癌症心聲大調查】填問卷抽好禮．【2022癌症高峰論壇】免費報名 https://pse.is/423qsw電話報名：(02)8692-5588 #26982022癌症高峰論壇/無畏・癌症教會我的事 精彩活動內容
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2022-03-11 新聞.元氣新聞
安基生技新藥大突破 專一性抑制劑抗肺病
專注於小分子用藥的安基生技，針對特發性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis, IPF）研發抑制劑新藥，讓致命的肺部疾病有了新曙光。已近40年新藥探索開發的技術，鎖定皮膚科、神經科及罕見疾病等相關領域，旗下具有抗纖維化和抗發炎功用的新穎化合物表現亮眼，將進入人體臨床開發進展，有助於延緩疾病的惡化。安基生技董事長黃文英曾任職GSK、Sanofi等國際大藥廠，擅長將創新發現轉譯為產品，尤其是選題策略，曾主導多項藥品和醫材的研發。針對市面上僅有兩種抗纖維化藥物的現況，黃文英帶領團隊加快研究腳步，她說，「我們的化合物開發能力保有領先地位，希望新藥開發能為病友帶來更多福祉！」研發的小分子新藥在動物實驗中證實，對特發性肺纖維化有極佳表現，未來也能運用在各器官和組織的纖維化治療。抑制組織纖維化逆轉慢性疾病所謂特發性肺纖維化，俗稱「菜瓜布肺」，整個肺葉布滿纖維及疤痕組織，肺部無法將氧氣輸送到血液，最後喪失氧氣交換的能力。目前尚無治癒菜瓜布肺的方法，安基生技的研發新藥在臨床前數據中，針對抗纖維化和抗發炎有良好作用。黃文英表示，特發性肺纖維化跟肺部上皮組織長期發炎有關，身體釋出不正常的蛋白影響代謝，團隊發現在肺臟纖維化的進程中，透過組蛋白去乙醯酶能抑制和修復發炎反應，達到治療效果。安基生技的「組織蛋白去乙醯酶第六型抑制劑」已有成熟的先導化合物，有明顯的「可成藥性」，正進行用於治療特發性肺纖維化及其他器官纖維化疾病之開發，希望未來能擴大應用效益，讓全身器官纖維化都有望可以被逆轉！黃文英強調，該藥物不會改變細胞，其主要機轉是針對疾病但不會觸發其他變異，尤其是對其他器官的影響較小。肺纖維化潛力新藥已在動物實驗中證實有極佳效果，研發階段正處於臨床前研究，計劃於2022年進行首次人體臨床試驗，朝著啟動二期臨床收案的目標前進。擅長新藥開發「選題」的黃文英，看準了這項新藥具優異的抗纖維化效果，副作用也小於現有市售藥物，若研發成功，必能為患者帶來新的希望。回憶過程中不斷「try and error」，光是合成就試了200多種，克服藥物毒性、口服吸收率、活性評估等問題。肺部藥物市場前景看好，且原創新藥商業價值高，黃文英希望能政府能持續扶持生技產業發展，鼓勵企業投資與創新，包含人才培訓、IPO的出場機制，讓國際認可台灣的產能和研發能力。Box 安基生技新藥股份有限公司安基生技新藥股份有限公司為一臨床階段之新藥開發公司，專注於創新小分子（NCE）的研發，由擁有近四十年新藥開發、授權、上市等國際實務經驗的黃文英博士領軍，開發優質、創新且具市場區隔性的新藥，鎖定神經病變、皮膚疾病及免疫發炎性具有高度醫藥未滿足需求的疾病領域。
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2022-03-11 新聞.元氣新聞
解開「癌王」神秘面紗 中醫大團隊發現關鍵蛋白酶
有「癌王」之稱的胰臟癌，堪稱是危害人類健康的沉默殺手！胰臟癌初期因症狀不明確而常被忽略，約有85%的患者發現時就是晚期，癌細胞已經轉移到其他器官或組織，不論是以手術切除、化學療法，甚至於標靶治療等療效都很有限，且預後效果極差，5年存活率不到10%。近年來，胰臟癌的發生率緩慢上升中，造成胰臟癌的確切原因至今仍不明確，但「癌轉移」是主要致死率的原因。中國醫藥大學生物醫學研究所佘玉萍副教授致力找出關鍵蛋白酶對癌轉移的調控機制，研究團隊已發現「膜蛋白ADAM9」與病人預後不良有關的重要機轉，未來可望研發出小分子藥物抑制胰臟癌的生長。身為癌症研究者 有責任研發新藥佘玉萍專長為分子生物學、癌症細胞生物學以及免疫治療，尤其是研究癌症與癌細胞轉移的機轉。「身為癌症研究者，我有責任研發出新藥物，為癌症照護與治療帶來新希望，早一步防堵癌細胞的擴散。」佘玉萍說，膜蛋白ADAM9原本用在肺癌領域，後來發現對於胰臟癌的治療效果更好，於是專攻開發蛋白酶小分子抑制劑，這項抑制癌轉移的調控機制成果，榮獲第17屆國家新創獎。早在2014年，佘玉萍即發表論文，論述肺腫瘤轉移到大腦的關係，後來鑽研膜蛋白ADAM9在胰臟癌的作用，期望開發出抑制劑作為新穎抗癌藥物。目前研發團隊以治療胰臟癌的新藥開發為主軸，佘玉萍表示，臨床上，有9成患者具有致癌蛋白突變或增幅的情況，不正常致癌蛋白會過度活化下游訊號，加速胰臟癌的進程。目前臨床上，僅能針對一小群特定蛋白突變的病患進行標靶治療，「我們不同於以往多數針對致癌蛋白活化部位開發藥物，而是以促進致癌蛋白分解的策略，尋找適合的標靶，藉此開發出小分子藥物，因此能夠擴大治療的病患族群。」佘玉萍很有信心地表示。可搭配其他標靶藥物 不會明顯副作用佘玉萍長期投入癌細胞移轉機制的研究，近年來更鎖定胰臟癌移轉機制的研究，一路走來，她非常感謝多位貴人的幫忙和協助，讓她有機會繼續前進，包括前中國醫藥大學校長李文華，提供胰臟癌動物模式，以及中國附醫外科部主治醫師葉俊杰提供臨床案例，供團隊研究分析。研發團隊的目標是找到胰臟癌的新治療方式，也就是抑制癌細胞生長的藥物，經多年的研究開發，目前在動物試驗中，證實可以搭配其他標靶藥物使用，也不會有明顯副作用，安全性相當高。佘玉萍表示，癌症治療最大的問題是癌細胞轉移，儘管早期癌症病人可以手術切除腫瘤，但即使切除腫瘤後，仍有很高的復發率，導致病人存活率低；目前市面上的抗癌藥物雖然可以抑制腫瘤的生長，但對降低癌細胞轉移仍非常有限，因此有效降低癌轉移才是提高治療療效、延長癌症病患存活期的最佳策略。藥物的開發方向是抑制腫瘤的生長，減少癌轉移的機會，目前已找到抑制胰臟癌的重要機轉，研發團隊花了一年多的時間分析驗證，希望能找出蛋白如何影響腫瘤移轉的交互作用。終極目標：讓癌症變成歷史研發初期，由於藥物的溶解度不佳，即使嘗試多種方式，仍無法順利突破瓶頸，藥物毒性和劑型開發並非佘玉萍團隊的強項，因此找了工研院生醫所一起合作，在工研院團隊與校內中醫藥研究中心的協助下，終於找到較適當的溶劑，將藥物毒性降低，並提升藥物穩定度。佘玉萍表示，新藥開發需橫跨多種領域，且研發週期長、投資金額龐大，學研界大多只能從事致病機制的研究和藥物的上游開發探索，但到臨床試驗階段的投資金額龐大，不是學研界的資源可以完成。因此需要由類似工研院、生技中心等法人機構或廠商接手、技術移轉，才能持續往臨床驗證、藥物開發方向邁進。期望政府可以長期投入研發經費，並整合各界的資源、跨領域地投入，如此一來，台灣的新藥研發產業鏈才能持續成長茁壯。佘玉萍指出，團隊最常引用中國醫藥大學校長洪明奇院士所說的：「讓癌症變成歷史」作為終極目標和使命。台灣絕對有能力發展出抗癌藥物，造福全世界的人類，擺脫癌症的健康威脅。Box 中國醫藥大學生物醫學研究所佘玉萍副教授團隊台灣大學分子醫學研究所博士，現為中國醫藥大學附設醫院分子醫學中心副研究員，專長為分子生物學、癌症細胞生物學以及免疫治療。研發團隊結合藥物專家、臨床醫師，目前致力開發的ADAM9蛋白酶小分子抑制劑，榮獲第17屆國家新創獎殊榮。
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2022-03-11 新聞.元氣新聞
百靈佳殷格翰打造生醫獨角獸 6支團隊突圍獲獎
纖維化、癌症精準醫療等題材，這幾年在全球生醫領域當道，無論是用於降低疾病罹患率、新藥進展對人類健康的貢獻備受期待，其中台灣在醫療與科技研發具有利基優勢，有機會打進世界盃。百靈佳殷格翰在全球推展「生醫新創獨角獸Grass Roots支持計畫」，首次在台徵案，2021年共徵得169個計畫，並選出六支新創公司、團隊獲獎，於3月10日舉辦頒獎儀式。六支新創團隊從研發開始一路前進，不少計畫領導人在各種場合傳講研發、不吝惜公開試錯等歷程，從他們的團隊故事可以看見，台灣在生醫領域的能量隱隱發光，但不可諱言，新藥臨床試驗、商業機制既燒錢且燒資源，有待政府整合產業界資源給予支持，磨亮台灣生醫。讓我們來看六支Grass Roots獲獎團隊的故事。團隊一：台灣大學藥理學研究所楊鎧鍵醫師團隊楊鎧鍵醫師研究團隊找到肺纖維化新解方，有助於開發特發性肺纖維化（IPF）治療策略與藥物，甚至是其他器官組織纖維化致病關鍵機轉。透過這次百靈佳殷格翰Grass Roots支持計畫的導入，可望跨界爭取更多合作空間，不只逆轉肺纖維化，各器官功能衰竭都有救癒機會。【延伸閱讀】>>肺纖維化治療見曙光！內質網蛋白扮演關鍵角色團隊二：中國醫藥大學佘玉萍副教授團隊中國醫藥大學暨附設醫院的研究團隊破解胰臟癌轉移機制，經過多年反覆驗證，可望研發出小分子藥物抑制胰臟癌的生長，研究專案入選百靈佳殷格翰 2021 生醫新創獨角獸Grass Roots支持計畫，尋求未來可能的合作機會。【延伸閱讀】>>解開「癌王」神秘面紗 中醫大團隊發現關鍵蛋白酶團隊三：台北醫學大學與清華大學「器官晶片/替身醫療」團隊由北醫和清大所組成的團隊，以仿生晶片在肺腫瘤醫療方面的應用，在這次由百靈佳攜手生技中心所舉辦的「生醫新創獨角獸Grass Roots計畫」中雀屏中選，從169隊參賽團體中脫穎而出。【延伸閱讀】>>北醫攜手清大 開發肺腫瘤仿生晶片團隊四：安基生技新藥股份有限公司安基生技為技術創新之傑出團隊，目標成為全球新穎治療藥物的主要開發者，旗下小分子藥物對改善肺纖維化有效，符合百靈佳殷格翰Grass Roots支持計畫扶植國內具潛力的新創團隊，協助解決新藥發展過程中所面臨的各項挑戰。【延伸閱讀】>>安基生技新藥大突破 專一性抑制劑抗肺病團隊五：何志煌博士在百靈佳殷格翰Grass Roots支持計畫下，何志煌博士的「mRNA再生醫藥」受到專注，有望從根本解決老化問題，同時也解決滿懷理想的醫藥新創團隊無以為繼的窘境，共同推動生醫創新。【延伸閱讀】>>從市場需求端找技術 看見生技醫療新趨勢團隊六：捷絡生物科技股份有限公司百靈佳殷格啟動生醫新創獨角獸Grass Roots支持計畫，捷絡生技布局3D數位病理產業鏈，其新興技術、平台技術、數位健康等服務能解決人類健康問題，是最被看好的科技能量，讓台灣站上世界舞台！【延伸閱讀】>>捷絡生技鎖定精準醫療 病理檢測技術看清腫瘤
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2022-03-11 新聞.用藥停看聽
常用安胎藥恐致肺水腫 食藥署要求限縮對象、加註警語
去年9月台大婦產科名醫施景中指出，安胎藥（ritodrine）和瘦肉精都是短效型乙型受體素類成分，引起大眾思考藥品與副作用。食品藥物管理署今宣布fenoterol、isoxsuprine及ritodrine三成分安胎藥應限縮使用對象，藥廠得在11月底前完成適應症與說明書變更，加註警語「可能有嚴重心血管不良反應」，否則廢止藥品許可證。食藥署科長洪國登表示，fenoterol、isoxsuprine及ritodrine都是「短效型乙型受體素類成分藥品」，較嚴重的不良反應包括心率增加、低血鉀、心律不整、肺水腫等。洪國登表示，台灣過去10多年，共通報23件，經藥品安全評估諮議小組討論，決定限制使用並加註警語。新適用對象和仿單規定，僅適用於「可密切監測」心血管不良反應相關症狀與檢驗數值的「住院懷孕婦女」，目的為預防流產、早產。洪國登表示，這3款安胎藥成分在國內共有24張藥品許可證，使用量以「ritodrine」居冠。在三者之中用量占九成。根據健保資料，光是ritodrine口服劑型，每年醫師共開出9.8萬張處方，注射劑型較少，一年只有1.1萬張處方。洪國登表示，在美國，這類成分藥品並未核准用於產科適應症；歐盟該成分只有注射劑型，沒有口服藥；與台灣國情較相近的日本，則是加註警語。婦產科醫學會理事長黃閔照表示，台灣政府核准的口服安胎藥就只有這種成份，產科醫師都知道對心血管有刺激性，所以許多醫師甚至更常用一種成份為nifedipine的降血壓藥來安胎，副作用更少。明明是很適合安胎的藥，現在產科醫師開藥卻只能算「適應症外使用」，因為廠商不願意針對孕婦做臨床試驗並申請擴大適應症，現行法規也不允許醫學會根據真實世界資料提出擴大適應症申請。黃閔照表示，現代家庭生得少，產婦和醫師雙方對於任何風吹草動都很謹慎，用藥也會比較積極。如果這三種藥的廠商不願意加註警語、退出台灣，其他好的藥不是只能算適應症外使用，就是非常昂貴的自費藥，這樣一來，醫師勢必會遇到很多麻煩。黃閔照表示，女性願意生孩子已經很不容易了，希望政府部門正視產科安胎長期高度依賴適應症外用藥的問題。醫學會也希望，健保能考慮將價格昂貴但副作用較少的針劑型安胎藥納入給付，讓需要安胎的女性有機會第一線就用到副作用較少的針劑。
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2022-03-08 新冠肺炎.COVID-19疫苗
莫德納宣布三倡議 將擴大專利承諾
莫德納繼二月中旬宣布在台灣設立子公司後，今則宣布將透過三項新倡議計畫推展mRNA疫苗來預防傳染病，其中包括開放mRNA疫苗平台和擴大專利承諾，強調不會對COVAX預先市場承諾機制的92個低收入和中等收入國家強制執行COVID-19專利，以貫徹對全球健康平等的支持。莫德納的三項新倡議計畫包括：一、全球公衛產品組合擴展至15項疫苗計畫，針對威脅全球健康的重點病原體於2025年前將疫苗推進臨床試驗；二、將啟動「mRNA Access」新計畫，開放研究人員運用莫德納的mRNA技術，針對新興或被忽視的傳染病開發新疫苗；三、擴大專利承諾，不會對COVAX預先市場承諾機制的92個低收入和中等收入國家強制執行COVID-19專利。莫德納表示，目前莫德納臨床產品組合目前包含COVID-19、人類免疫缺陷病毒（HIV）、立百病毒及茲卡病毒疫苗，將於2025年前推進其餘病原體的相關計畫，並以延續原型疫苗方式，利用針對代表性病毒所開發的初版疫苗，進行迅速修改來應對其他相關病原體，為未來可能引起流行但現仍未知的病原體「X疾病」作準備。針對「mRNA Access」計畫，莫德納表示，將向全球合作夥伴公開莫德納的臨床前製造能力和研發專業知識與技能，邀請合作機構的研究人員利用莫德納的mRNA平台，為現有和被忽視的疾病研發mRNA藥物。而為了進一步強調莫德納對低收入和中等收入國家的承諾，莫德納也將更新專利承諾，絕不會對COVAX預先市場承諾機制內92個低收入和中等收入國家的製造商強制執行COVID-19疫苗專利。莫德納執行長 Stéphane Bancel表示，將致力戰勝這場全球大流行疾病，並藉由承諾不在中低收入國家強制執行COVID-19相關專利，及以最低的每劑價格提供COVAX最多的疫苗劑量來兌現這項承諾。全力對抗全球COVID-19疫情，竭力為下一次大流行疾病做準備。
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