2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會/顧雲崧:盼權促會減輕家庭負擔
罕見疾病患者因人數少、藥物開發難度高,長期被視為醫療體系中的弱勢群體。為改善患者用藥可近性、減輕病友沉重負擔,立法院厚生會攜手多位專家與病友代表,成立「罕見疾病權益促進委員會」。遺傳性痙攣性下身麻痺(HSP)病友聯誼會長顧雲崧受邀擔任委員之一,他表示「全民健保是強制性的社會保險,應以公平為基礎,照顧所有人,特別是罕病這樣的弱勢群體。」並對權促會的成立寄予厚望。為病友發聲,期盼權促會減輕家庭負擔作為「罕見疾病權益促進委員會」的一員,顧雲崧希望能協助病友發聲,讓政策制定者更深入了解病友家庭的真實需求。他強調,權促會的成立是一個重要的起點,目的就是提升罕病患者的權益,推動相關政策的改革與完善,並期盼政府能用更積極的態度面對問題,縮短藥物審核的時間,提供更全面的健保給付,讓更多病友受益。顧雲崧指出,目前的醫療政策在許多方面限制了罕病用藥的可近性,尤其健保對於罕見疾病用藥的審查過於嚴苛,即使有新藥出現,審核程序也非常漫長,許多孩子在等待藥物期間,病情惡化,甚至無法等到藥物上市。他建議政府應落實「罕見疾病防治及藥物法」,並在健保給付上提供更具彈性的支持,並進一步指出,「罕病患者在商業保險方面往往被拒保,健保的覆蓋範圍也有限。政府應將更多罕病用藥納入健保給付,這對減輕家庭負擔至關重要。」重視患者需求,罕病家庭亟需協助目前政府已公告246種罕見疾病,罹患罕病的人數約為21,858人。雖然國內有140種罕見疾病用藥,其中76種已納入健保給付,但仍有64種藥物無法獲得補助。此外,還有許多罕病患者面臨「有藥無健保」或「根本無藥」的困境。顧雲崧的兩個女兒所罹患的HSP便屬於目前無藥可治的106種罕病之一。回憶起女兒的求醫過程,顧雲崧感慨良多,「我的兩個女兒大約在一歲半時,我和太太就發現她們站不起來。」經過漫長而艱辛的檢查,最終確診為HSP,是導致下肢無力與痙攣的罕見疾病,患者需終身依賴輪椅和輔助藥物。然而,HSP目前並無有效治療藥物,僅能依靠肌肉鬆弛劑和肉毒桿菌等藥物緩解症狀,但這些藥物並未納入健保給付,也未列入《罕病法》第33條「支持性及緩和性照護費用補助」所涵蓋的藥物清單,家庭需完全自費負擔高昂的藥費。顧雲崧表示,「藥物全部都得自費,對普通家庭來說,壓力非常大,」並強調,許多罕病患者家庭無法承受這樣的負擔,甚至因此失去基本生活保障。「健保的宗旨應是保障全民,特別是像罕病患者,這些無法依靠商業保險的弱勢群體。」除了用藥支持,顧雲崧也提出了對照護體系的擔憂。「許多罕病患者的父母擔心自己年老後,孩子無人照顧。這種焦慮在我們病友群體中非常普遍。」他認為,政府應積極建立更多專門的安養機構,為罕病患者提供持續照護,確保他們在父母無法照顧後,仍能生活的有尊嚴。「每個生命都應該被看見與尊重,罕病患者雖然人數少,但他們的需求不應該被忽視。」顧雲崧說道,亦期盼權促會的成立,能推動更多政策改變,為罕病患者爭取平等的醫療權益。