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全台病患約1200人 血友病新藥1劑1億元健保署評估納健保

B型血友病患者須每周施打一至二次第九凝血因子針劑,細胞治療只需施打一針就有機會痊癒,但費用達一億元。本報資料照片
B型血友病患者須每周施打一至二次第九凝血因子針劑,細胞治療只需施打一針就有機會痊癒,但費用達一億元。本報資料照片

聽健康

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打一針,藥費居然破億元,A型、B型血友病細胞治療針劑陸續獲美國食品暨藥物管理局(FDA)核准,只需打一針,就有機會痊癒,不過,藥價分別為三○○萬、三五○萬美元,被喻為有史以來最昂貴的單次性治療藥物。目前健保署正與藥廠初步交換意見,評估納入健保的可行性。

六月十四日為世界捐血人日,血液基金會及中華捐血人運動協會舉辦「感恩茶會暨五十周紀念新書發表會」,當時健保署長石崇良致詞時透露,可能核准一劑近億元的針劑治療,超過現有「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)一劑四九○○萬元紀錄。

據統計,目前全國B型血友病患共一九六人,為控制病情每周施打一至二次第九凝血因子針劑,每人每年藥費約五○○萬至七○○萬元。至於A型血友病患者,人數約千人,每人每年藥費也在五○○至七○○萬之間。健保署醫審及藥材組長黃育文說,病友須持續治療,否則易造成關節內自發性出血,將引發關節腫脹、疼痛,還可能導致病友癱瘓,不良於行。

黃育文指出,基因治療問世,透過藥物彌補基因缺陷,恢復喪失的凝血功能,這有可能是一勞永逸的治療,有助提升病人生活品質,不過,新藥是否納入健保,需接受「醫療科技評估」(HTA)等程序,該藥物目前在台灣人體臨床試驗僅三、四年,還無法確定是否終身有效。

上個月健保署曾與藥廠、血友病友團體舉辦座談會,一名出席這場會議的醫師表示,初步協議為打完一針後,由健保署分期付款,均攤十年,期間如果藥效變差,患者需改打現有凝血因子製劑,健保就不予給付,目前就看藥廠是否同意這種給付方式。

據了解,藥廠代表到健保署詢問相關申請健保給付程序時表示,三五○萬美元是美國售價,在不同地區會有不同的藥價,換句話說,在台實際藥費仍有空間可談。健保署副署長龐一鳴表示,日前廠商送交平行審查機制所需資料,將依程序處理,健保署相當重視此款細胞治療藥物,正在審慎評估中。

黃育文表示,正考量病患人數、回診次數、住院費用及病人生活品質等因素,以及評估藥費分攤方式,與藥廠協商一個試算方案。此外,為了公平照顧所有病人,將邀請英國「國家健康暨照護卓越研究院」(NICE)及日本等國專家討論細節,希望未來支付標準能與國際接軌。

台大醫院血友病中心主任周聖傑表示,B型、A型血友病基因治療要價不菲,考量健保財務因素,研判需再等半年至一年,才有機會納保。圖/聯合報系資料照片
台大醫院血友病中心主任周聖傑表示,B型、A型血友病基因治療要價不菲,考量健保財務因素,研判需再等半年至一年,才有機會納保。圖/聯合報系資料照片

台大、高醫10人試用血友病新藥 9人穩定

台大醫院、高醫附醫均參與這款破天價的臨床試驗,台大收治六名患者、高醫收治四名病友,施打迄今三、四年,目前僅有高醫一名患者因凝血因子濃度低於正常值,退出臨床試驗,其餘受試者情況穩定。

台大醫院血友病中心主任周聖傑表示,B型、A型血友病基因治療要價不菲,考量健保財務因素,研判需再等半年至一年,才有機會納保。

周聖傑指出,血友病基因治療針劑是將一種不會致病的「腺相關病毒」作為載體,將凝血因子DNA送入肝臟細胞,讓其製造凝血因子,解決患者凝血因子不足問題。針對該項基因治療,台大共收治六名成年患者,分別接受不同藥廠血友病細胞治療針劑臨床試驗,目前狀況穩定,無須再施打凝血因子。

周聖傑說,該基因治療研發至今十三年,大部分參與臨床試驗的病人至今仍有療效,但也有病人因不明原因失去藥效,是否「終生有效」,需進一步觀察。

高雄醫學大學應用基因體研究中心主任、高醫附醫小而血液腫瘤科主任邱世欣表示,該院於四、五年前參與這項臨床試驗,收治四名血友病患者,截至目前為主,成效顯著,其中三人體內凝血因子濃度與正常人差不多,另一人則因濃度逐漸降低,需定期施打健保給付的凝血因子製劑。

「很開心有這樣的救命藥物,讓血友病患者擁有與一般人相同的生活品質。」輔大醫學院數據科學中心執行長蒲若芳表示,血友病患多為年輕族群,未來基因療法有可能一次性解決病情,甚至治癒,但費用屬於天價,或許可繼續採用現行每周施打凝血因子製劑方式,就健保署如何評估整體社會價值及成本效益。

台灣醫務管理學會理事長洪子仁表示,健保署考慮給付血友病基因治療針劑,一旦成真,這將是破天價的藥物,昂貴新藥問世,大幅增加醫療支出,這已是未來趨勢,但健保給付始終無法符合病友需求,病家如需自費治療,勢必陷入「要錢或要命」等兩難困境。

醫改會執行長林雅惠指出,健保財務有限,高價、低價藥物勢必互相排擠,呼籲健保署儘速擬定「醫藥科技評估」(HTA)機制,綜合評估治療效果、財務衝擊,以及縮短病人住院天數、檢驗檢查,與生活品質等因素,而新藥經費或許可以多元化,包括,社會募款、稅收補助、健保支應等。

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