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血友病有解?醫師學者攜手用基因編輯技術找治療方向

兩名女學者研發「基因剪刀」獲今年諾貝爾化學獎,國內的陽明大學藥理所講座教授、台北榮總醫師邱士華運用基因編輯技術打造「新式基因精準編輯治療創新平台」,他今天在科技部發表研究成果,指出此平台可用於全身血液疾病基因修復,替血友病、遺傳性視網膜疾病(如夜盲症)等基因受損病症找出治療方向。

邱士華說,目前血液疾病只能透過輸血或骨髓移植來減緩,無法根治。正常成人的血紅蛋白(HbA)是由兩個α-球蛋白和兩個β-球蛋白亞基(α2β2)的四聚體組成。血紅蛋白能與氧氣結合,主要功能是將氧氣從肺臟運送至身體其他組織。臨床上最常見的血液疾病,如鐮狀貧血、β-地中海貧血,就是因為β-球蛋白基因(HBB)突變,造成β-球蛋白的結構改變或產量降低,導致血紅蛋白產量或功能異常。

他表示,為提供治療方案給這些病友,研究團隊自我組裝超分子奈米分子與奈米探針科技,結合今年獲諾貝爾化學獎的基因編輯技術「CRISPR/Cas9」,能夠高效率將完整HBB基因剪接進入血液細胞內。這項技術上個月發表在國際期刊Science Advances,正申請國內外專利。

陽明大學團隊指出,「CRISPR/Cas9」技術利用分子生物技術,有效率並精準修改微生物、動植物與人類的去氧核醣核酸(DNA)。

學界以剪刀比喻基因編輯技術,邱士華說,今年獲諾貝爾獎的兩個學者,一人擅長剪下受損的DNA,一個擅長將新的DNA修補進去。若精準剪下受損的DNA,治療就能更精準。兩人相遇後即長期合作,2011年發表研究成果,首度將基因編輯的基礎科學成果轉化為應用技術,創全球先例。

陽明大學藥理所講座教授、台北榮總醫師邱士華運用基因編輯技術打造「新式基因精準編輯治療創新平台」,今天在科技部發表研究成果。圖/科技部提供
陽明大學藥理所講座教授、台北榮總醫師邱士華運用基因編輯技術打造「新式基因精準編輯治療創新平台」,今天在科技部發表研究成果。圖/科技部提供

骨髓移植 血友病 地中海貧血

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