罕病的未來／孰輕孰重 藥物給付兩難

【元氣周報／記者詹建富／報導】

「台大醫院的醫師明明都已確立診斷，我得了『陣發性夜間血紅素尿症』（PNH），這種疾病是衛生福利部公告的罕見疾病之一，但申請健保給付用藥時卻遭到刁難。」病友李振茂每講幾句話，就氣喘吁吁，他說，「如果等到血栓引發中風，生命就毫無尊嚴。」

中年之後 莫名發燒血尿

從小罹患小兒麻痺的李振茂，從沒有想過步入中年之後，PNH會悄然上身。他說，約在十多年前，他總是出現莫名的發燒，偶爾合併腹痛，有一次半夜起來小便，發現紅色的尿，讓他嚇一大跳。但多次進出醫院卻都查不出病因，有一次到某大醫院檢查，醫師說脾臟腫大，膽囊有碎結石，建議割除這兩個器官，但他藉故要和家人商量，就逃出了醫院。

不過，由於症狀依舊存在，幾年前他改到另一家醫院就醫，但症狀不僅更加嚴重，還合併血紅素偏低，被送進加護病房，醫師說只有切除脾臟和膽囊才能保命，他只好接受開刀。

每三個月 得到醫院輸血

問題是，術後這些年，他在夜間發生溶血反應，釋出血紅素，並經腎臟排到尿液中，一直沒有解除，幾乎每隔三個月，就必須到醫院輸血。醫師安慰他，PNH是造血幹細胞的基因變異，因此會發生溶血反應，但它不會遺傳給下一代。

直到兩年前，李振茂看到一群罹患PNH疾病病友爭取健保給付用藥的報導，他才發現有人與他命運相同，但藥商因無法繼續免費給藥，造成病患有斷藥之虞，因而引起馬英九總統的重視，促使健保署迅速把治療PNH的用藥eculizumab納入給付。

健保給付 卻難核准用藥

李振茂滿懷希望，以為身上多年的慢性溶血症狀可因健保的德政而獲改善，但申請的文件屢遭健保署打回票。他說，這兩年來，由醫師開立的診斷書、各項檢查報告，都已送到健保署，而且多次補件，但健保署都沒有通過，「眼看著別的病友都已核准用藥，自己的病卻被一再拖延，如今僅依賴輸血一途，只能經常生悶氣。」

李振茂說，由於他體力日衰，且必須經常到醫院報到，太太為了在病榻照顧，被迫向公司請假，但由於過於頻繁，因此被公司解僱。如今，夫妻倆並無工作收入，僅仰賴政府的社福救助過活。

健保署：一年費用千萬 病況審查較嚴格

不過，對於李振茂的遭遇，健保署提出解釋。健保署醫審及藥材組科長郭垂文表示，由於治療PNH的用藥eculizumab一劑就要18萬多，每名病患一年藥費高達1300萬元，因此該藥需經特殊專案審查，目的在為健保費把關，每一分錢都要用在刀口上。

因此，健保製訂給付治療PNH藥物eculizumab的適應症，係根據血液病學會及台大臨床治療經驗而訂，而且必須先排除再生不良性貧血、缺鐵性貧血等因素，六個月後必須重新評估治療結果，如果無效就要停藥。根據健保署統計，目前只有五名PNH病人適用於eculizumab的藥物治療。

郭垂文指出，李振茂雖然符合PNH的診斷，也透過民意代表陳情，但由於抽血檢驗的血紅素數值和心肺功能檢測結果，都剛好未達給付門檻，而且患者並沒有嚴重的血栓、腎功能下降，讓健保署實在愛莫能助。他說，健保署近日會繼續追蹤李振茂的臨床檢驗數據，只要符合給付條件，就會給付。

健保 血紅素

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