2024-08-05 焦點.杏林．診間
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罕見疾病
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2024-07-16 醫療.泌尿腎臟
台商返台就醫竟出現「藍綠色尿」，醫揭原因！尿液8顏色背後藏警訊
一名從越南返國的台商，在當地因為尿道炎、龜頭包皮腫脹發炎，回台後就診發現是細菌性尿道炎，但驗尿時卻發現尿液呈藍綠色，原來是服用含亞甲基藍的藥物。而尿液顏色不止可反應患者服用的藥物，也可能身體發出的警訊，如深黃色代表身體缺乏水分、綠色和綠膿桿菌感染相關，如對尿液顏色有疑慮，應由泌尿科醫師進一步檢查。泌尿科醫師呂謹亨在臉書粉專「泌尿科呂謹亨醫師-大亨醫師」分享，有位剛從越南回來的台商，在當地因為得了尿道炎、龜頭包皮腫脹發炎，有先看診、服藥，因為不放心，回台後還是到診所就醫，還好只是細菌性尿道炎，淋病、梅毒、性傳統病等都是陰性，不過仍要留意空窗期，建議3個月或出現症狀時，再回診就醫。因為這位台商尿道依舊疼痛，所以有幫他驗尿，結果尿液顏色竟呈現「藍綠色」，而非一般的黃色尿，呂謹亨指出，這是因為越南當地的醫院，開立了一款台灣沒有使用、含「亞甲基藍」的藥物Domitazol，效果類台灣醫師常用的泌尿道感染消炎鎮痛藥物「非那吡啶」（Phenazopyridine），而這款藥會讓小便呈橘黃色。尿液顏色可以看出一個人飲水是否足夠，還有潛在的健康問題，呂謹亨表示，尿液含有水、鹽、尿素及腎臟分泌的黃色尿色素，因此尿液大多呈現透明淡黃色，當攝取水分足夠，尿液的顏色就會變淡；水分攝取量不足、流汗或水分流失太多時，顏色就會較濃。另外，尿液的顏色也會受到食物、藥物或疾病等因素影響；在飲食方面的影響，如維生素B群會讓尿液呈亮黃綠色；β-胡蘿蔔素與維生素C，或含有這些成分的紅蘿蔔、木瓜、中藥大黃等，會導致偏深黃或橘色；吃了紅火龍果、甜菜、黑莓尿液會呈紫紅色；綠蘆筍吃過多則可能變成綠色、深褐色，如果對小便的顏色有疑慮，應盡快尋求泌尿科醫師檢查。呂謹亨表示，以下8種疾病或身體狀態，也會改變尿液顏色：深黃色代表意義：代表身體缺乏水分橘色代表意義：肝或膽管有問題粉色或紅色代表意義：血尿，如泌尿道感染、攝護腺肥大、結石、腫瘤等深褐色代表意義：嚴重燒傷、溶血性貧血、橫紋肌溶解、急性黃疸性肝炎等疾病，尿色可能深如醬油。綠色代表意義：感染綠膿桿菌乳白色、混濁代表意義：乳糜尿，若伴有解尿異常、腰痛、發熱，恐是泌尿道感染紫色代表意義：紫色尿袋症候群，長期放置尿管慢性感染造成黑色代表意義：罕見疾病「黑尿症」，先天代謝異常常見會使尿液顏色改變的藥物則有以下5種：黃色反應服用藥物：維他命B2、複合維他命B黑色反應服用藥物：含鐵製劑，緩瀉劑深棕色尿液反應服用藥物：抗瘧疾藥物、橘紅或橘黃色：抗凝血劑、尿路發炎藥物，如Phenazopyridine、抗凝血藥，如Warfarin、風濕免疫藥物、帕金森氏症藥，如Entacapone、鐵螫合劑與肺結核藥物紅色反應服用藥物：抗癲癇藥物、抗凝血藥、消炎止痛藥、精神穩定劑；化療藥如俗稱「小紅莓」的Doxorubicin，如引起出血性膀胱炎，可能血尿綠色或藍綠色反應服用藥物：亞甲基藍、甲基藍，如Methylene blue、抗憂鬱劑，如Amitriptyline、胃酸抑制劑，如Cimetidine、促腸胃蠕動藥，如Metoclopramide、非類固醇消炎止痛藥，如Indomethacin、肌肉鬆弛劑，如Methocarbamol、抗組織胺，如Promethazine、保鉀利尿劑，如Triamterene
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2024-07-03 醫聲.罕見疾病
罕藥研發成本高 投入藥廠少 台灣卻成全球罕病卓越中心 他分析是「這原因」
罕見疾病患者少，藥物研發成本高，診斷、給付皆相對困難，因此願意投入的藥廠不多，而台灣獨特的環境，讓罕病治療成為國際的重要基地。「台灣是全球第五個設立罕病專法的國家，並盡力協助患者醫療、照護、心靈、家庭支持等多方面的需求。」台灣賽諾菲（Sanofi）罕見疾病事業處處長Olivier Filicic說，台灣對罕病照顧治療經驗，是國際間爭相學習的指標。罕見疾病定義是年盛行率萬分之一以下，目前台灣認定244種罕病，患者1萬7千多人，其中僅40種罕病有健保藥可治，其他則等待健保給付中或無藥可醫，以酸性神經鞘磷脂缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency, ASMD）為例，若未及時治療，患者恐面臨多重器官受損、早逝，目前治療藥物已經在台取得藥證，尚待健保給付中。Olivier表示，常見的慢性病，如二型糖尿病、高血壓等疾病因病患人數多、發展早，相關衛教、診斷、治療選擇及照護都已成熟，但罕病若無治療藥物，即使診斷確診也束手無策。他指出，藥廠是罕病醫療領域中的關鍵板機，除了須說服投資機構、公司股東和管理階層，投資於成本高昂、時間長且風險高的罕藥研發，也要與政府合作，確定治療給付如何兼顧鼓勵創新與財務負擔，並提供醫療人員與國際同步的臨床資訊，使罕病患得以及時接受診治，更與病友團體協作，提供相關所需資源。來台投入罕病領域前，Olivier曾在大陸、中東等地投入糖尿病、異位性皮膚炎等領域的工作，十分熟悉不同疾病、地區的製藥產業特殊性。他表示，台灣對罕病患者的照顧在全球名列前茅，包含政府制定罕病法，設立孤兒藥專款，醫療端提供專業的臨床知識、診斷基礎架構和經驗，成立25年的罕病基金會則提供罕病病友身心靈照顧，進行衛教宣導，並不斷給予政策建議，「罕見疾病基金會建立與病友團體的緊密合作關係，也是其他國家難以複製的關鍵。」投注罕病事業中，最令Olivier印象深刻的經驗，是剛到台灣的第三個月時，參加罕病基金會在新竹關西罕見家園舉行的國際龐貝日活動。龐貝氏症會導致肌肉、骨骼、甚至是心臟逐漸衰弱，未接受治療的嬰兒型患者很快就會死亡，晚發型者則可能逐漸喪失行走的能力，必須依賴輪椅、呼吸器，而呼吸衰竭前的肌肉流失是加速死亡的主要原因。他回憶，當手中抱著小嬰兒的父母，全神貫注看著台上20歲接受治療有效的病友分享經驗，「那一刻我知道自己每一天都在做對的事，我和我的團隊本就應盡全力為罕病患者付出！」因此賽諾菲在今年世界罕病日，正式推動為愛納罕Better Care for Rare（BC4R），以加速診斷（Diagnosis）、創新治療（Innovation）、藥物可近性（Access）以及病友支持（Support）等四大面向，持續與各界攜手為國內病友提供更好的照護。Olivier說，罕病人數少、診斷難，臨床試驗執行和數據蒐集難度高，使得罕藥從研發到上市後的給付皆面臨諸多挑戰；研發者希望政府在考量財務衝擊時，也對藥廠研發新藥付出的努力予以肯定及鼓勵，並讓更多罕病患者能夠及時用到新藥。當初選擇來台灣發展最主要的原因就是台灣是全球罕病卓越中心，Olivier希望深入了解並學習台灣罕見疾病照護的架構；他強調非常榮幸有這個寶貴的機會參與其中，與病友團體、醫界、學界及主管機關共同為罕病患者努力，「我們投入罕病領域除了提供藥物為病人帶來希望之外，更希望發揮影響力，集結社會的力量來幫助這群弱勢患者。」
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2024-06-27 醫療.感染科
2024流感新冠疫苗懶人包／流感可能與新冠共同流行！10月雙疫苗開打時程及對象整理
疾管署指出，4月底才結束的流感稱公費藥劑延長使用，因為流感進入流行期再次重啟。疾管署發言人曾淑慧指出，即日起至7月31日再次擴大公費流感抗病毒藥劑用藥措施，只要有類流感症狀，且家人／同事／同班同學有類流感發病者，皆可使用。此外，10月1日起將開放11類公費對象接種流感、新冠疫苗施打，《元氣網》以下整理10月的雙疫苗開打時程及細節。流感疫苗+新冠疫苗開打時程第1階段流感疫苗+新冠疫苗開打時間：2024／10／01起11類公費對象：．醫事及衛生防疫人員．65歲以上．55歲以上原住民．安養、長期照顧（服務）等機構之受照顧者及所屬工作人員．滿6個月以上至國小入學前幼兒．孕婦．具有潛在疾病之高風險慢性病人．BMI≧30者與罕見疾病及重大傷病患者．國小至高中（職）／五專一至三年級學生．6個月內嬰兒之父母．幼兒園托育人員、托育機構專業人員及居家托育人員（保母）、禽畜業及動物防疫相關人員第2階段開打時間：2024／11／01起施打對象：流感疫苗：50至64歲無高風險慢性病成人。新冠疫苗：滿6個月以上民眾是流感還是新冠？由於本年流感可能與新冠共同流行，若有發燒或咳嗽、流鼻涕、喉嚨痛等類流感症狀，應用新冠家用快篩輔助檢測。若有危險徵兆，如呼吸急促、呼吸困難、發紺、血痰、胸痛、意識改變、低血壓等，應盡速就醫，並由醫師依主訴與臨床判斷，評估是否符合公費藥劑用藥條件，倘經醫師判斷符合條件者，不需流感快篩，即可開立公費流感配置藥劑，包括克流感、易剋冒、速剋流及瑞樂沙。》公費流感藥劑配置查詢新冠的部份，依疾管署監測資料顯示，近期國內主流株為JN.1、KP.2、KP.3。目前現有快篩與PCR等檢測方法仍能有效偵測病毒，已核准抗病毒藥物亦持續有效。美國CDC評估接種XBB疫苗於青壯年與高齡者，皆具有效疫苗保護力，建議高風險者補接種疫苗，以得到更佳的保護力。》新冠/肺鏈疫苗專區查詢【參考資料】．疾管署 ．聯合報系新聞資料庫
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2024-06-13 醫聲.罕見疾病
不懂基因檢測報告該怎麼辦？透過專業的「遺傳諮詢師」解密遺傳秘密，衛福部應未雨綢繆「此事」！
將口水吐進唾液收集器回寄，由日本實驗室分析檢測三百多種基因，有助預測疾病風險；檢測套組僅需八千多元。近年，基因檢測夯，不少生技公司在醫療科技展大肆宣傳好處，連購物平台也公開販售檢測套組，但在缺乏遺傳諮詢師專業講解下，民眾常自己嚇自己，花錢活受罪。基因諮詢的專家：遺傳諮詢師罕見疾病基金會執行長陳冠如表示，透過基因篩檢可降低新生命發生遺憾的風險，其中遺傳諮詢師扮演重要角色，目前全國僅64名遺傳諮詢師取得人類遺傳學會、台灣遺傳諮詢學會頒發的證書，衛福部也未擬定國家專業認證機制，亂象叢生。在搜尋網站鍵入「基因諮詢」就出現許多認證課程，不分學歷背景，任何人均可報名參加；上課兩至三天、花上五六千元就可取得「基因諮詢專業認證」，沒空還可網路視訊上課。台灣遺傳諮詢學會理事長簡純青表示，遺傳諮詢師為具有高度醫療專業的醫事人員，必須具備基因檢測知識正確解讀報告內容，更需良好溝通技巧；我國一九八五年推行「優生保健法」重視遺傳諮詢，但迄今近四十年，政府仍未將遺傳諮詢師列入國家專業認證中，導致相關從業人員良莠不齊。民眾付出大錢卻無法理解基因檢測報告背後的意義？愈來愈多醫院、健診中心、生技公司提供基因檢測服務，但部分業者只提供檢驗報告書及書面解讀，民眾花錢僅能換來看不懂的數字圖表。簡純青表示，速成班遺傳諮詢師的專業度不夠，可能也不清楚自己講錯什麼、給病人什麼錯誤觀念，容易引發不必要的恐慌。北榮細胞遺傳檢驗室主持人張家銘表示，常有門診患者拿著在其他地方做的基因檢測報告希望釐清困惑，報告常提及某些基因異常，罹患某些疾病或癌症的風險較高，例如與尿酸相關的特定基因ABCG2出現變異，「可能」導致尿酸較高，這就讓患者以為將罹患高尿酸血症。美國女星安潔莉娜裘莉做了基因檢測，發現帶有乳癌遺傳基因BRCA1突變，於是預防性切除了乳房、卵巢。張家銘說，門診也收治過這類病人，在診間哽咽問著「是否必須切除？」事實上透過基因檢測也能協助癌友精準用藥，而危險族群可經由飲食、生活習慣及定期檢查，降低罹癌風險，不用過於恐慌。目前全台有14家醫院設置遺傳諮詢中心，依規定各需2位遺傳諮詢師。簡純青認為，神經內科的神經退化疾病、皮膚科的皮膚病變及癌症門診的次世代基因定序檢測均需遺傳諮詢師提供諮商，預估全台至少需200人才夠用，目前僅64考到證照，呼籲衛福部健全遺傳諮詢專業體系，將遺傳諮詢師納入國家專業證照體系，嚴格把關基因檢測的品質，抑制基因檢測市場亂象。砸大錢進行基因檢測 缺少專業解讀恐導致罕見疾病者心理不安罹患海洋性貧血，常年為心悸、頭暈等症狀所苦的陳小姐，已到適婚年齡，與男友交往穩定，但一直不敢跨出那一步，原因是男友為獨子，她擔心宿疾遺傳給小孩，將來承受和自己一樣的病痛，對於另一半的求婚，遲遲不敢說「我願意」。「罕見疾病的患者都會擔心下一代是否仍會出現罕見疾病，孩子飽受疾病的折磨。」奇美醫院兒科遺傳諮詢師郭美金說，常遇到前來諮詢的女性，心情極度緊張，講著講著就哭了出來，令人不忍。郭美金表示，許多人花了好幾萬元接受基因檢測，看到報告後陷入憂鬱情緒，擔心影響保險、婚姻及下一代也遺傳了遺傳疾病，有人為此持續諮詢二、三年，仍未走出心中陰霾。遺傳諮詢師專業解讀 可望安撫受試者焦慮不安的情緒如果報告出由「遺傳諮詢師」以科學數據及深入淺出等方式解說遺傳給下一代的機率及可能風險有多大？可透過什麼方式減少發生機率？有哪些預防或治療藥物？哪裡可以找到相關資源？相信可安撫受試者焦慮不安情緒。郭美金強調，基因檢測報告不只影響自己、另一半，甚至牽涉到一整個家族的身心健康狀況，尤其某些致癌基因或是先天遺傳性疾病，這對諮詢人員來說壓力沉重，並非一般心理師所能承擔。台灣遺傳諮詢學會理事長簡純青表示，檢測已知基因突變位點花費約二至三千元，但部分生技業者推出近十萬元套組，其中部分檢測項目並不適用所有人，民眾也不瞭解檢查項目意涵，建議接受相關檢測前應先接受醫師評估，報告出爐後更需遺傳諮詢師解釋內容。責任編輯 吳依凡
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2024-05-28 醫療.精神．身心
每天只想躺平、出現行屍走肉或黯然銷魂感覺，小心都是「這疾病」引起！治療達到「這目標」才不會慢性化！
近來不想做任何事的「躺平族」日增，許多抱怨萬物齊漲，收入無法像工時一樣增長，挫折壓力超載、出現情緒障礙甚至身心耗竭。奇美醫院精神醫學部主治醫師謝光煬今提供他多年觀察癥候心得，提醒大家留意身邊親友隱藏的情緒危機，及早發現因應，才能防止意外。「重度憂鬱」會讓人躺平如同爛泥：情緒受苦的早期特徵有那些？謝光煬指出，處在困境、情緒受苦的人可能出現特徵：對日常活動失去興趣，社交退縮、不與他人互動，無心工作或不專心，曠職或工作表現退步，過量吸菸、飲酒等。最嚴重的憂鬱發作時，人會恍惚遊蕩猶如「行屍走肉」、或是整天躺平像「一灘爛泥」，出現這些狀況要小心是重鬱發作。「重度憂鬱」發作會使整個人看起來無精打采，會整天躺床，什麼也不想做，哪兒也不想去，如同一灘爛泥，恍神、反應變慢、魂不守舍，有如行屍走肉。邋遢、凌亂、不梳頭洗臉、不整理房間，有沒有吃喝、有沒有睡覺什麼都不在意、都不重要了。謝光煬指出，這樣的狀況持續兩周以上，就要趕快就醫，有些人持續長達數月，經常出現輕生絕望言詞。重鬱症的終身盛行率超過10%，即每10人就有一兩人在一生當中經歷重鬱發作，遺傳影響高達四成，絕對不是罕見疾病，親友發病也不應該有異樣眼光看待。重鬱症是重大的情緒疾病，治療目的以症狀完全緩解為目標謝光煬說，重鬱症不只是一時心情低落，而是重大情緒疾病，造成嚴重社會、職業功能障礙，不易自己痊癒，可能一再復發。發病期間病人內心極其苦悶煎熬，就像經歷心靈的重感冒或暴風雨，卻往往不被理解，被認為無病呻吟。時遭汙名化貼上「懶惰、軟弱、抗壓性差、消極頹廢」等負面標籤。謝光煬表示，重鬱發作是人類情緒最低落的谷底，所謂「黯然銷魂」描述的就是這樣的狀態。經歷重鬱發作的就是重鬱症的病人，需要專業的協助。很多患者不承認有病、不願就醫。大家要改變觀念、現在「看精神科」已很普遍。重鬱治療以症狀完全緩解為目標，研究顯示，若僅部分緩解，可能慢性化，未來復發機率提高3倍。積極藥物治療一般三個月內2/3可完全緩解；難治的還有較新的心理治療、電痙攣、重覆式經顱磁刺激(rTMS)等有效方式，可達成完全緩解。謝光煬提醒，發現疑似重鬱發作，務必就醫，尋求專業治療協助，不要獨自承受，不要諱疾忌醫。病人需要理解和支持，包容和鼓勵。而關懷、陪伴、傾聽、同理、不妄加評斷，就是最好的支持。責任編輯 吳依凡
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2024-05-02 活動.活動最前線
「2024莫德納台灣mRNA前瞻新創獎」即日起開始徵件 期待發掘mRNA研發潛力新星 展露臺灣生技實力
由莫德納台灣及中央研究院生醫轉譯研究中心主辦的第二屆「莫德納台灣mRNA前瞻新創獎」，即日起開始徵件至6月15日，號召臺灣新創公司、醫療與研究團隊等參與，最終將選出5組獲獎團隊能夠獲得總額新臺幣250萬元獎金，且今年分別在初審以及複審的入圍階段增加以下新的輔導資源「Pitch Master Camp」和「Pitch Mater Class 1 on 1」，從傳授入圍者專業提案簡報技巧到客製化的一對一專業輔導，協助各個團隊展現珍貴的研究結晶，讓臺灣亮眼生技研發實力再次驚豔全球！「2024莫德納台灣mRNA前瞻新創獎」歡迎全國科研團隊踴躍參與提案徵案項目：五大治療領域，傳染病、免疫腫瘤、罕見疾病、心血管疾病、自體免疫疾病。徵案類型：「mRNA技術、傳遞系統與優化｣或「生物醫學研究」等類別。徵件時間：即日起至6月15日下午5時整止。詳細競賽相關資訊公布於國家生技研究園區官方網站，歡迎有意願報名者上網查詢（活動網頁https://mrna.care/mn01frqjA）。莫德納台灣總經理李宜真透露：「雖然mRNA仍算較為新的研究領域，但臺灣人才濟濟，從2023年的獲獎案件中，我們已經看到臺灣團隊許多前瞻的研究成果，讓莫德納總部感到非常驚喜，高度肯定臺灣的新創研發與研究水平。」上屆獲獎團隊之一的國立陽明交通大學生醫工程研究所教授陳冠宇分享：「耗時十年研發『人體仿生肺晶片吸入試驗替代系統』能獲評審青睞對我們而言是莫大的鼓勵，讓我們更堅定研究的方向，研究支持經費更成為了我們創業的基石，盼透過這套系統取代傳統動物實驗，更聚焦在藥物測試平台的創新設計。」中央研究院生醫轉譯研究中心主任吳漢忠表示，去年收到多元的研究案，深刻感受到臺灣生技產業求新求變的創新精神與充沛的研發量能，期待今年也期待能看見更多新血參與挑戰，藉由莫德納的mRNA技術經驗，互相切磋交流，加速推進臺灣生醫產業發展！李宜真說，莫德納秉持著創業家的精神，期盼幫助加速臺灣優秀研究團隊的成果落地，除了提供獲獎團隊獎金與業師輔導的資源外，今年更會在入圍階段規劃Pitch Camp簡報溝通大師班，促進團隊邁向國際舞台的技能培養機會。
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2024-04-30 癌症.其他癌症
不必遠赴德國，《淚之女王》洪海仁罹「膠質細胞瘤」台灣就可治療！女主角頭痛、失憶…都是腦瘤常見症狀
話題韓劇《淚之女王》劇中女主角因罹患「雲狀細胞瘤」，最後結局與男主角遠赴德國治療。醫師指出，這個病應是「膠質細胞瘤」，而且台灣就可以治療，不用遠赴德國。洪海仁得的「雲狀細胞瘤」應是「膠質細胞瘤」由金秀賢、金智媛主演的韓劇《淚之女王》日前播出大結局，劇中女主角洪海仁（金智媛飾）因罹患罕病「雲狀細胞瘤」，最後與白賢祐（金秀賢飾）遠赴德國治療。土城長庚醫院副院長魏國珍表示，雲狀細胞瘤的正式醫學名稱應稱為「膠質細胞瘤」，以雲狀為名形容應是戲劇效果，要形容腫瘤飄渺、沒有界線的特質；膠質細胞瘤是最常見的腦瘤，每十萬人中約有三、四人罹病，人數不多，但並非罕見疾病，劇中所稱罕見是指其治療困難，因為腫瘤很廣泛，難以透過外科手術切除，「我看了劇中的片子，腫瘤樣態確實很困難、廣泛。」「膠質細胞瘤與正常腦組織不易區分，手術不易清除乾淨，若切太乾淨又會導致神經功能後遺症。」魏國珍表示，人體具有「血腦屏障」，藥物不易進入腦部，膠質細胞瘤不易藉由手術清除的前提下，以超音波加微氣泡方式，可打開血腦屏障，讓藥物進入腦部作用，有效控制腫瘤，讓患者不必手術。魏國珍表示，長庚醫院正進行相關臨床試驗，已進入第三期，待未來通過成為常規治療後，外國民眾也能來台治療，台灣病人也不用到外國尋求治療。腦瘤分型多 常見症狀頭痛、噁心、情緒及人格變化腦瘤分型相當多，大致可分「原發性」及「轉移性/續發性」，原發性腦瘤又有良性與惡性之分。根據魏國珍撰寫的長庚醫院「腦瘤」衛教資訊指出，原發性惡性腦瘤中將近80%為膠質瘤，源自膠細胞。一般性症狀包括頭痛、噁心、嘔吐、第六對腦神經麻痺(造成複視)，這些症狀主要反映出腦瘤造成的顱內壓上升。若腫瘤阻礙腦脊髓液循環，將造成水腦症，使顱內壓上升。患者心智狀態亦可能改變，出現如失語症、記憶力減退、注意力變差、情緒或人格變化等症狀。劇中女主角洪海仁亦有出現上述多種症狀。於去年3月病逝的龍巖集團創辦人李世聰也是罹患其一種腦部惡性膠質瘤（Glioblastoma Multiforme，GBM）。惡性膠質瘤的初期症狀不明顯，多數患者當發現時，腫瘤已經有相當程度大小。此疾病發生率雖較其他腫瘤來得低，但以現有治療方式如手術、放射治療、化學治療，不易根除且容易復發，相當棘手。花蓮慈濟醫院也致力從當歸萃取物中尋求治療腦瘤的契機十多年來，花蓮慈濟新藥創新研究團隊，希望能夠幫助腦瘤病患，改善生活品質，延長病患的存活時間，致力於新藥開發研究。先是發現當歸萃取物中的成分，有助於治療惡性腦瘤；進而於2014年，以細胞的壽命記時器「端粒酶」為標靶，從中草藥篩選出HK-001，能夠高度抑制「端粒酶」活性，並讓癌細胞快速老化。經多年努力，在動物實驗中，發現當歸萃取物EF-001，可以抑制癌症免疫檢查點PD-L1，增強惡性膠質母細胞瘤免疫治療效果，也就是說EF-001可以去除PD-L1關掉T細胞的「觸手」，T細胞就可以辨認出腫瘤，進而殺死腫瘤細胞，提升免疫治療的效果。再將EF-001與生物材料聚酸酐結合，貼在病患的手術切除部位。因為手術部位還會有殘存肉眼看不見的腫瘤細胞，貼片貼在手術部位，達到局部藥物高濃度、高滲透、長時效的特性，在手術處，緩緩地釋放藥性，用以抑制腦瘤細胞的生長，且對正常細胞毒性很低，降低對其他正常腦細胞的傷害。【延伸閱讀】．「殯葬天王」龍巖集團李世聰神經膠質細胞瘤逝！醫：幾乎是惡性，8症狀要懷疑腦瘤可能．淚之女王海仁可來台治雲狀腦瘤？長庚醫師這樣說．開腦植當歸貼片 抗惡性腦膠質瘤．疾病百科／腦瘤【參考資料】．長庚紀念醫院．聯合報系新聞資料庫
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2024-03-29 癌症.抗癌新知
自費治療負擔大 PatientsForce助晚期癌患治療減負擔
癌症患者等待健保通過給付的期間不能停止治療，現行患者先自費治療的情況，多是不得不的選擇，以近期臨床上市的台灣突破性晚期乳癌口服新藥為例，此種治療藥物的藥理機制屬於表觀遺傳調控劑(HDACi,Epigenetic Modulator)，用於治療既往使用過內分泌療法失敗或復發的HR+/HER-2-晚期乳癌病患，但目前仍在申請健保給付審查中，病患如要使用必須自費，經濟負擔甚大。PatientsForce采鋐健康總經理張向昕表示，為協助新藥病患在健保未給付期間降低自費用藥的財務負擔，已協助該乳癌新藥藥廠完成合規的病人支持計畫（PAP)用藥申請，提供獲得醫師處方但需要自費的病人，透過醫師同意登錄申請，可獲得部分藥物的支持方案，希望能為病人減輕持續自費用藥的負擔。台灣第一個獲醫策會頒發「國家醫療品質獎標章」的病人支持計畫(PAP)藥物管理數位系統「醫藥通」，自2017年上線以來，已協助超過五萬名自費使用特殊藥物的病人，涵蓋腫瘤、罕見疾病、呼吸道疾病、免疫系統疾病、體重管理、生長障礙不等之藥物及營養品補助專案，讓病患可在醫院治療過程中，經醫師評估是否符合處方標準，進而轉介參與相關計畫，減輕治療期間的經濟壓力。PatientsForce營運總監王怡文指出，傳統型態的病人支持計畫(PAP)採用的是臨床實驗型收案方式，不但耗費時間長，且難與醫療臨床現場配合，特別是考量病人在治療過程中的身心狀況，與醫療臨床現場的行政工作的複雜性，建置一個以病人為中心的服務系統變得至關重要，需要一個有同理心的照顧團隊，能不厭其煩地協助病人，並居中協調醫院、醫師、臨床護理、藥庫、藥局、藥廠等單位。數位化的醫藥通，透過臨床親近性高之通訊工具（LINE）來整合個案管理系統（CRM），至今已有九成的專案醫護人員與收案病患開始使用，LINE的互動率也高達九成，從送件到核件，原本繁瑣的贈藥申請流程更平均縮短了超過90%的時間。總經理張向昕表示，「醫藥通」目前已通過十多家全球頂尖藥廠的合規查驗，在台灣持續提供超過50種新醫藥病人支持計畫，並開展多項病人價值伴隨服務，盼透過ESG概念的實踐，協同政府醫療及健保政策的市場扶助，以幫助大眾取得可負擔的新醫藥福利。
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2024-03-10 慢病好日子.最新活動
生醫獨角獸／解開「漸凍症」面紗 中研院團隊研發抗體 攻克治療瓶頸
數年前風靡全球的「冰桶挑戰」，旨在提升人們對「漸凍症」的認識，近日曾飾演《驚奇隊長》女主角父親的美國男星肯內特米歇爾離世時事，再次將其推入大眾視野。漸凍症的全名為「肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）」，發生率約為十萬分之五，全球有近40萬名病人，台灣則約有1500人，發病年齡多是40歲以上，九成以上發病原因不明，少數為遺傳所致。漸凍症是一種目前尚無法根治的神經退化性疾病，確診有如被宣判死刑，患者在確診後大多僅剩三到五年的壽命，只有極少數案例可存活數十年，例如物理學家霍金。漸凍症患者的肌肉將逐漸衰弱萎縮，影響四肢運動，並造成發音、吞嚥及呼吸的障礙，後期病人身體完全無法活動，最終大多因呼吸衰竭病逝。現今漸凍症治療以延緩病情的惡化為主，並無有效的治療方式，然而延緩效果也有限，僅能延長患者生命約3個月。中央研究院基因體研究中心副主任陳韻如表示，近年國外有新興治療出現，達到神經保護的效果，據稱可延長18個月的壽命，不過無法針對病因改善，尚治標不治本。專注神經退化疾病 發現錯誤蛋白質折疊陳韻如所率領的團隊，主要的研究領域為蛋白質摺疊。針對漸凍症等神經退化性疾病，研發一種叫作TDP-O的新型抗體，透過此抗體標靶抑制的機轉，來抑制TDP-43蛋白質產生的有毒性物質，揭開漸凍症的致病關鍵因子。陳韻如解釋，在某些失智症、漸凍症等神經退化性疾病中，發現了TDP-43蛋白質因錯誤摺疊堆積於腦部或脊髓中造成毒性，進而引發數種神經退化疾病，如95%的漸凍症及50%的額顳葉失智症患者皆有TDP-43蛋白質堆積狀況。現階段針對漸凍症病患作為治療對象，她說明，是因為該疾病雖然罕見，但絕大多數病患皆有TDP-43蛋白質堆積的情形，意味著不需大費周章篩選病人，可加快抗體用於治療進程。十年研究至製藥 盼進入臨床試驗下一步陳韻如介紹目前研發的TDP-O抗體特性，可針對TDP-43蛋白質的堆積物進行清除，而不會攻擊到其他正常的蛋白質。她細數研究一路上的點點滴滴，2014年首次發表論文，再到研發抗體、進行動物實驗，逐漸進展到製藥階段，歷時十年歲月。然而，仍有不少挑戰需克服。陳韻如說，要進到人體實驗階段需符合法規，申請美國FDA認證通過核准才可進入臨床試驗，大概需要3億新台幣的資金。新藥研發所費不貲且難度高，在商業發展上，陳韻如表示，未來預計將技轉給藥廠或新創公司，獲得更多資金以進行後續的臨床實驗，當TDP-O抗體技術成熟、發展成藥後，後續有望擴大應用於阿茲海默症、額顳葉型失智症（FTD）的治療。啟蒙源自家庭 立志以開發成果影響國際 陳韻如的父親，是有著「台灣肝帝」美名、畢生投入肝病治療及研究的中央研究院院士陳定信，在父親的言傳身教下，陳韻如也將研究作為志業。至於她研究的主題，則受到患有阿茲海默症的祖母影響。對於漸凍症的藥物研發，陳韻如坦言，有時會感到徬徨，因為罕見疾病患者不多，能幫助到的人數也相對較少。然而，若真的開發出有效的藥物，將在全球產生巨大的影響，也能因此讓世界看到台灣。「如果整個學研界停止運作，世界就會停留在現在的階段，隨著人口越來越多、越來越老，越來越嚴重！」繼承父親一生奉獻於研究的使命感，以實現祖母所患的阿茲海默症有藥可治為目標，陳韻如將在研究的漫長道路上，持續奮力前行。（影片來源／百靈佳殷格翰藥廠）團隊介紹中央研究院基因體研究中心副主任陳韻如為計畫主持人，成員包含章微微博士、鄭志倫博士、張育仁博士候選人、吳任容博士候選人，曾獲選國家創新獎學研創新獎、科技部未來科技獎。獨角獸2.0生醫新創加乘計畫為百靈佳殷格翰主辦，為了能帶領著民眾的生活走向更美好、更健康的方向邁進，秉持企業主張「Life Forward」持續鼓勵台灣生醫新創發展，今年辦理「獨角獸2.0生醫新創加乘行動計畫」，共收到89件新創計畫，並由德國總部遴選出6組團隊。投稿計畫中，約六成聚焦癌症、數位科技領域，並以發展創新突破性藥物、新興發展技術為台灣，甚至全球患者爭取最大的健康福祉，更期待藉此也能讓國際看見台灣生醫實力。【獨角獸系列報導】其他獲獎團隊看這裡：📍百靈佳殷格翰「獨角獸計畫2.0」 6台灣新創團隊獲獎 接軌國際生醫發展📍北醫團隊開發AI平台 助攻國際新藥研發快速通關📍腦損傷患者迎來新契機 清大團隊開發促進腦神經再生藥物📍新源生技開發次世代眼藥 降低上百萬黃斑部病變、乾眼症失明風險📍分散式臨床試驗革新 友元醫材創一條龍系統助推進📍清大團隊整合生物晶片平台 輔助醫師用藥判斷 縮短6倍藥物篩選時間
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2024-02-16 焦點.元氣新聞
在「賀瓏夜夜秀」被嘲諷模仿的陳俊翰病逝！律師高考榜首、密西根法學博士…罕病人生超勵志
曾被列入民進黨不分區立委候選人、中研院法律學研究所博士後研究學者陳俊翰傳出離世。台大醫院新竹分院院長余忠仁表示，陳俊翰被送至新竹台大分院急救後身亡，病情與肺部感染有關。罕見疾病基金會執行長陳冠如聞訊感到訝異，她表示，陳俊翰初一都傳訊息跟自己聯繫拜年。陳俊翰出生時即被診斷罹患SMA陳俊翰出生時即被診斷罹患SMA，醫師曾告訴他與家人，患者在不用藥前提下存活時間僅三至四年。全身癱瘓還經歷火警導致雙腿截肢的陳俊翰，卻克服疾病，考取哈佛大學法學研究所碩士學位，曾任加州柏克萊大學擔任訪問學者，並取得密西根大學法律博士學位歸國。他是台大法律、會計雙學士，是2006年律師高考榜首，是台灣第一位SMA律師，同時也取得會計師執照。陳俊翰曾說，除了擔任律師，更想當一位倡議者，從事可以改變政策、制度的工作，為身心障礙者發聲，「讓身心障礙者發揮自我價值。」以取得美國紐約州律師執照的他，為此放棄美國高薪，執意回到台灣，不但薪資較為有限，也受限健保無法取得治療藥物，但受法庭劇啟發踏上法律之路的他，仍希望為國內身障人士發聲，幫助他們獲得應有權利。民進黨發聲明證實噩耗民進黨也在臉書發聲明證實陳俊翰逝世的噩耗：陳俊翰律師因疑似感冒引起併發症，2/10前往台大醫院新竹分院急診，雖經醫護人員極力搶救，仍於2/11凌晨不幸逝世。我們聞訊感到無比震驚與悲傷，俊翰的家人低調辦理後事，年節期間未對外公布，今日委由民進黨黨中央代為發布消息。感謝各界關心，也請給家屬空間處理相關事宜。台版「非常律師」！ 首位罕病SMA律師 陳俊翰獲美法學博士日前熱播韓劇《非常律師禹英禑》引發討論。劇中女主角是韓國首位自閉症律師，靠著超越常人的毅力與疾病共存，在法律世界中闖蕩，十分激勵人心。在台灣，也有一位不畏病魔，勇敢追逐理想、為病友發聲的「非常律師」——罹患罕見疾病「先天性脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」的陳俊翰。【疾病百科】脊髓性肌肉萎縮症SMA脊髓性肌肉萎縮症是一種體染色體隱性遺傳疾病，主要病症為肌肉無力、萎縮，依照發病年齡、症狀輕重，分為五類型。第0型及第１型通常在嬰兒期即死亡，第二型為中度，第三型較輕微，第四型患者在成年後才會發病。>>看詳細曾是律師高考榜首、哈佛碩士 今獲密西根法學博士出生時就被診斷出罹患SMA，醫師告訴陳俊翰與家人，一般來說，SMA患者在不用藥的前提下，存活時間僅有三到四年。全身癱瘓，還歷經火警導致雙腿截肢的陳俊翰，卻以驚人的精神，克服疾病的桎梏，在法學專業上取得超人成就：他不但取得台灣大學法律、會計雙學士，是2006年律師高考榜首，是台灣第一位SMA律師；陳俊翰同時也取得會計師執照。陳俊翰並於2014年取得哈佛大學法學研究所碩士學位，曾赴加州柏克萊大學擔任訪問學者。今年，他剛取得在密西根大學的法律博士學位，8月底學成歸國；他長期鑽研國際人權、身心障礙政策與法律。無藥可用仍執意回台 陳俊翰盼改變制度、為身障者發聲回到台灣，陳俊翰說，除了擔任律師，未來更想當一位「倡議者」，做可以改變政策、制度的工作，為身心障礙者發聲，「讓身心障礙者發揮自我價值。」他目前擔任中華民國肌萎縮症病友協會法律顧問。事實上，陳俊翰早已取得美國紐約州的律師執照。陳母說，若留在美國，不僅SMA藥物有保險給付，執業的薪水也比台灣高。執意回到台灣，是希望「看看有什麼是我可以做的。」在美國，由於外籍學生的身份，陳俊翰必須負擔保險金額，而他也因此受惠，取得SMA治療藥物，「美國追求的是平等，大家交的保費一樣，受到的保護也是一樣的。」陳俊翰說，有別於台灣商業保險不接受「帶病投保」，美國的保險機制強調「無差別、無歧視」，讓自幼就確診罕見遺傳疾病的他，得以安然接受治療。回到台灣，因為健保針對SMA患者用藥採限縮給付，須於一歲內確診，且年齡未滿七歲才能獲得給付。年近40、早已超過限制年齡的陳俊翰，因此無藥可用，只能任憑身體機能逐漸退化，陳母苦笑說，「其實根本就是等死。」全身癱瘓仍有高成就 罕病創辦人陳莉茵：堪比霍金癱軟的身軀，坐在從美國攜回，不需動手就可以操縱的電動輪椅上，四肢癱瘓、萎縮的陳俊翰，偶爾還需要請一旁的母親協助「喬」一下身體的位置，讓人不禁聯想到罹患罕見疾病「肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）」的天才物理學家史蒂芬・霍金。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵就曾在健保會會議中，拿陳俊翰與霍金相比，希望說服認為部分罕病孤兒藥治療後患者仍無法自理，就是「無效醫療」的會議委員，在療效至上的新藥給付原則外，也應該考量「病人本身的價值」。陳莉茵說，霍金雖然只剩下一根小指頭可以活動，但是仍對物理學界有重大貢獻，「健保永續的價值，是照護者與被照護者的終極關懷。」她認為，疾病是人的本質，不應該因為一個人罹患重大傷病就輕看他，陳俊翰就是最好的例子。冰冷指標之外 罕藥納保應考量人的價值「我覺得很沮喪的是，明明有藥卻無法獲得給付。」 陳俊翰說，回台後他更深入了解罕病新藥健保給付的審查機制，包括醫療科技評估（HTA）、成本效益比值（ICER）、生活品質調整後存活年數（QALY）等，「這些都只是冰冷的指標，而且有很多人為操作的空間。」他希望罕病用藥能更快納保，讓更多患者有藥可用。國內現行藥物納保審查機制及指標，多須考量藥物療效與成本效益。陳俊翰說，「難道所謂的成本就只有藥價嗎？」他認為，罕病患者因為疾病而住院、無法就業，也會增加社會成本。至於療效方面，陳俊翰說「難道你期待罕病患者，用藥之後，就能像正常人一樣過生活？」他認為，罕病用藥不能和一般疾病藥物使用相同的療效標準。罕藥專款執行率低 陳俊翰籲提集體訴訟陳俊翰認為，財務衝擊不可作為正當化「不讓罕病孤兒藥納保」的理由，「這是一個很廉價的藉口。」如此悲憤，是因為這些藥物，對於陳俊翰與罕病病友而言，是活下去的救命藥。他指出，面對健保罕藥專款執行率未達百分之百，有錢卻付不出來的現況，「我覺得這是健保署的行政怠惰。」事實上，雖然未執行的數億金額，相對逾8000億的健保總額來說，只是「麵包屑」，卻是等待救命藥治療的罕病病友、家屬的巨大希望，陳莉茵說，這些預算「涓滴都珍貴」。陳俊翰則以自身法律專業說明，為了病友權益，應該提起集體訴訟，或是赴監察院陳情、舉發，藉由法律途徑，讓更多病友得到藥物救治。病友聲音聽不見 應團結病友取得認同在台灣，審核新藥納入健保的健保大會、藥物給付共同擬定會議（即共擬會，PBRS）中，病友代表至多只有2位，且僅為列席，雖可以發表意見，但無法做成決議。陳俊翰說，共擬會中都是醫療提供者、付費者代表的聲音，健保應保障的對象民眾、患者反而幾乎沒有置喙餘地，遑論病患中因人數少，而相對弱勢的罕病病友。「必須先讓罕病病友的訴求得到社會的認同，這樣才能讓行政單位感到壓力。」陳俊翰期待透過集體的努力，讓罕病患者的聲音能夠「上達天聽」。其實除了罕病，陳俊翰想得更遠，希望幫助不分疾病別的身障人士，都能夠獲得應得的權益，以無愧於他受法庭劇啟發，踏上法律之路的初衷——消弭社會不公義。（更多罕病議題，請看「經濟學人評7國罕見疾病用藥可近性：台灣核准藥物漸少又耗時，落後國際」）責任編輯 葉姿岑
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2024-02-16 醫聲.罕見疾病
陳俊翰病逝／台版「非常律師」 首位罕病SMA律師陳俊翰獲美法學博士
【2024/02/15編註】日前在脫口秀節目「賀瓏夜夜秀」被嘲諷模仿的民進黨不分區立委被提名人陳俊翰律師，驚傳在春節期間離世。根據聯合報報導，據悉陳俊翰在春節期間送醫急救，隨後不治，享年40歲。陳俊翰患有先天性「脊髓性肌肉萎縮症」，在家人支持下，考取律師高考榜首與會計師執照，在第11屆立委選舉獲民進黨提名不分區立委第16名。日前熱播韓劇《非常律師禹英禑》引發討論。劇中女主角是韓國首位自閉症律師，靠著超越常人的毅力與疾病共存，在法律世界中闖蕩，十分激勵人心。在台灣，也有一位不畏病魔，勇敢追逐理想、為病友發聲的「非常律師」——罹患罕見疾病「先天性脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」的陳俊翰。【疾病百科】脊髓性肌肉萎縮症SMA脊髓性肌肉萎縮症是一種體染色體隱性遺傳疾病，主要病症為肌肉無力、萎縮，依照發病年齡、症狀輕重，分為五類型。第0型及第１型通常在嬰兒期即死亡，第二型為中度，第三型較輕微，第四型患者在成年後才會發病。>>看詳細曾是律師高考榜首、哈佛碩士 今獲密西根法學博士出生時就被診斷出罹患SMA，醫師告訴陳俊翰與家人，一般來說，SMA患者在不用藥的前提下，存活時間僅有三到四年。全身癱瘓，還歷經火警導致雙腿截肢的陳俊翰，卻以驚人的精神，克服疾病的桎梏，在法學專業上取得超人成就：他不但取得台灣大學法律、會計雙學士，是2006年律師高考榜首，是台灣第一位SMA律師；陳俊翰同時也取得會計師執照。陳俊翰並於2014年取得哈佛大學法學研究所碩士學位，曾赴加州柏克萊大學擔任訪問學者。今年，他剛取得在密西根大學的法律博士學位，8月底學成歸國；他長期鑽研國際人權、身心障礙政策與法律。無藥可用仍執意回台 陳俊翰盼改變制度、為身障者發聲回到台灣，陳俊翰說，除了擔任律師，未來更想當一位「倡議者」，做可以改變政策、制度的工作，為身心障礙者發聲，「讓身心障礙者發揮自我價值。」他目前擔任中華民國肌萎縮症病友協會法律顧問。事實上，陳俊翰早已取得美國紐約州的律師執照。陳母說，若留在美國，不僅SMA藥物有保險給付，執業的薪水也比台灣高。執意回到台灣，是希望「看看有什麼是我可以做的。」在美國，由於外籍學生的身份，陳俊翰必須負擔保險金額，而他也因此受惠，取得SMA治療藥物，「美國追求的是平等，大家交的保費一樣，受到的保護也是一樣的。」陳俊翰說，有別於台灣商業保險不接受「帶病投保」，美國的保險機制強調「無差別、無歧視」，讓自幼就確診罕見遺傳疾病的他，得以安然接受治療。回到台灣，因為健保針對SMA患者用藥採限縮給付，須於一歲內確診，且年齡未滿七歲才能獲得給付。年近40、早已超過限制年齡的陳俊翰，因此無藥可用，只能任憑身體機能逐漸退化，陳母苦笑說，「其實根本就是等死。」全身癱瘓仍有高成就 罕病創辦人陳莉茵：堪比霍金癱軟的身軀，坐在從美國攜回，不需動手就可以操縱的電動輪椅上，四肢癱瘓、萎縮的陳俊翰，偶爾還需要請一旁的母親協助「喬」一下身體的位置，讓人不禁聯想到罹患罕見疾病「肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）」的天才物理學家史蒂芬・霍金。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵就曾在健保會會議中，拿陳俊翰與霍金相比，希望說服認為部分罕病孤兒藥治療後患者仍無法自理，就是「無效醫療」的會議委員，在療效至上的新藥給付原則外，也應該考量「病人本身的價值」。陳莉茵說，霍金雖然只剩下一根小指頭可以活動，但是仍對物理學界有重大貢獻，「健保永續的價值，是照護者與被照護者的終極關懷。」她認為，疾病是人的本質，不應該因為一個人罹患重大傷病就輕看他，陳俊翰就是最好的例子。冰冷指標之外 罕藥納保應考量人的價值「我覺得很沮喪的是，明明有藥卻無法獲得給付。」 陳俊翰說，回台後他更深入了解罕病新藥健保給付的審查機制，包括醫療科技評估（HTA）、成本效益比值（ICER）、生活品質調整後存活年數（QALY）等，「這些都只是冰冷的指標，而且有很多人為操作的空間。」他希望罕病用藥能更快納保，讓更多患者有藥可用。國內現行藥物納保審查機制及指標，多須考量藥物療效與成本效益。陳俊翰說，「難道所謂的成本就只有藥價嗎？」他認為，罕病患者因為疾病而住院、無法就業，也會增加社會成本。至於療效方面，陳俊翰說「難道你期待罕病患者，用藥之後，就能像正常人一樣過生活？」他認為，罕病用藥不能和一般疾病藥物使用相同的療效標準。罕藥專款執行率低 陳俊翰籲提集體訴訟陳俊翰認為，財務衝擊不可作為正當化「不讓罕病孤兒藥納保」的理由，「這是一個很廉價的藉口。」如此悲憤，是因為這些藥物，對於陳俊翰與罕病病友而言，是活下去的救命藥。他指出，面對健保罕藥專款執行率未達百分之百，有錢卻付不出來的現況，「我覺得這是健保署的行政怠惰。」事實上，雖然未執行的數億金額，相對逾8000億的健保總額來說，只是「麵包屑」，卻是等待救命藥治療的罕病病友、家屬的巨大希望，陳莉茵說，這些預算「涓滴都珍貴」。陳俊翰則以自身法律專業說明，為了病友權益，應該提起集體訴訟，或是赴監察院陳情、舉發，藉由法律途徑，讓更多病友得到藥物救治。病友聲音聽不見 應團結病友取得認同在台灣，審核新藥納入健保的健保大會、藥物給付共同擬定會議（即共擬會，PBRS）中，病友代表至多只有2位，且僅為列席，雖可以發表意見，但無法做成決議。陳俊翰說，共擬會中都是醫療提供者、付費者代表的聲音，健保應保障的對象民眾、患者反而幾乎沒有置喙餘地，遑論病患中因人數少，而相對弱勢的罕病病友。「必須先讓罕病病友的訴求得到社會的認同，這樣才能讓行政單位感到壓力。」陳俊翰期待透過集體的努力，讓罕病患者的聲音能夠「上達天聽」。其實除了罕病，陳俊翰想得更遠，希望幫助不分疾病別的身障人士，都能夠獲得應得的權益，以無愧於他受法庭劇啟發，踏上法律之路的初衷——消弭社會不公義。（更多罕病議題，請看「經濟學人評7國罕見疾病用藥可近性：台灣核准藥物漸少又耗時，落後國際」）責任編輯 葉姿岑
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2024-01-29 醫聲.罕見疾病
罕病建言書提六大訴求 健保署這樣說／夜夜秀爭議3
罕病病友陳俊翰被列入民進黨不分區立委候選人，引發各界對罕見疾病的討論熱度。過去罕病患者常在醫療決策中被忽視，罕見疾病基金會於選前提出建言書，呼籲政府及各政黨候選人，應重視這群人數雖少，但境遇辛苦的罕病患者，並倡議健保罕藥專款應年年成長，且完全執行。衛福部健保署推估，因去年一年內健保就收載10項罕病新藥，罕藥專款應已完全執行，今年專款亦比去年多出11餘億。罕病基金會提出的「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」共有6大訴求，包括：「落實健保社會保險精神、增加罕藥可及性」、「響應聯合國宣言，捍衛罕病人權」、「健保罕藥專款合理成長、確實執行」、「優化醫療科技評估流程，加速罕藥給付」、「擴大病人實質參與，明確運用於醫療科技評估」、「成立罕病創新多元基金」。罕病基金會創辦人陳莉茵曾落淚向政府喊話，罕病病友無法投保商業保險，是健保作為強制性社會保險，最應該幫助的群體，有其適法正當性與優先性，給付原則不該僅以財務為唯一考量，且罕藥專款占健保總額比率低於1%，絕非健保財務危機主因。健保署：去年專款用罄 今年再增加11億支持健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，包括一劑4900萬的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療在內，健保去年共計收載10項罕見疾病新藥，另有數項藥物擴增適應症；健保署今年也開始審查數項罕見疾病新藥，預計年後送至藥物共擬會討論。罕病基金會積極倡議，健保罕藥專款應完全執行完畢。黃育文表示，截至去年12月為止，罕藥專款執行率為96%，不過醫院罕藥申報有6個月時間落差，若將時間差考量在內，推估去年罕藥專款完全執行完畢。去年罕藥專款額度為140億元。黃育文表示，罕藥專款用於罕見疾病與血友病患者，以全台病人數量計算，自然成長率應落在2%至4%。今年罕藥專款額度為151.35億，較去年增加約11億，且高出自然成長率，是健保署於健保會中爭取，經醫界與付費者協商後的成果。（責任編輯：周佩怡）
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2024-01-29 醫聲.罕見疾病
曾淋雨仍見不到立委陳情 罕病權益遭漠視 病友參政「為加速改變」／夜夜秀爭議1
罕病患者、民進黨不分區立委候選人陳俊翰，日前遭《賀瓏夜夜秀》來賓、前央視調查記者王志安訕笑為造勢工具，引發軒然大波。事實上，罕病患者參政陳俊翰並非首例，國民黨前立委、現任基隆市社會處長楊玉欣也是一名罕病立委。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，病人是被環境逼急了才想參政，盼能加速改變進程。身為罕病病患大家長，陳俊翰、楊玉欣、議員參選人尤文瀚在正式參選前都曾詢問陳莉茵的意見。她表示，自己始終如一，對病人參選均持「支持但不贊同」的看法，雖理解罕病患者權益長期遭受漠視，病友倍感痛苦，想藉由參政快速改變醫療環境，同為罕病家長，自己不可能不支持，卻也擔心病患身體不堪負荷。陳莉茵想起，過去為了爭取罕病權益，「我們曾在樓下淋著雨，等著跟立委見面，終究也是沒等到。」她的次子罹患罕見疾病，她得兼職工作並賣房買藥，甚至準備帶兒子移居美國以獲取救命藥物，因放不下罕病眾戰友，決定留在台灣，1999年更創辦罕見疾病基金會，催生罕病法，照顧了無數罕見疾病家庭。為了推動罕病政策，陳莉茵寫了無數的陳情信，敲響每一道官員的門，備嘗冷言冷語的同時，也感受人間溫暖善意，她回憶道，曾經帶著同仁，在大雨中淋雨，等候著立法委員，終究卻是也是未能見著。如今罕病患者自己挺身而出「她其實很心疼」。病友入黨從政 引罕病、身障議題關注國內醫療決策過程缺乏病人角色，醫療科技評估（HTA）等與用藥權利相關的藥物審議流程，也不見病友參與，這也是陳俊翰放棄美國律師高薪回台的原因之一。陳莉茵說，病友參政方式多元，病友團體對外發聲也是參政、改變現狀的管道之一，病友選擇加入政黨從政，恐面臨利益交換等複雜情況，想要一項自己支持的法案通過，可能必須妥協簽下十幾條。罕病基金會共同創辦人曾敏傑表示，台灣各弱勢族群團體，從身障、罕病到高齡，需要更緊密連結，爭取更多立委支持，為弱勢族群發聲，改善其就學、就業與成長空間，台灣社會的民主、人權價值才能彰顯，與國際人權價值潮流平起平坐。因順位不在安全名單內，各界質疑民進黨是將陳俊翰作為吸票工具。陳母則持不同看法，認為陳俊翰獲政黨邀請列入不分區名單，並非因為身障者身份，障礙者應有平等參政的權利，若因障礙者背景就將名次提前，反而是種歧視。陳莉茵則說，病友能列入安全名單自然最好，如楊玉欣就曾被排入國民黨不分區立委名單，不過政黨政治有其考量，如排名不違背陳俊翰意願，透過參選讓民眾看見他對罕病、身障議題的主張，並無不可。陳俊翰畢業於哈佛大學法學研究所碩士學位，曾任加州柏克萊大學擔任訪問學者，並取得密西根大學法律博士學位歸國。他曾於受訪時表示，台灣是民主社會，障礙者有能力、意願參選，各界應給予肯定；民眾本來就會檢驗每一位政治人物，在踏上政治之路時，自己已做足準備，面對來自社會各界的正負面評論。（責任編輯：周佩怡）
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2024-01-28 醫聲.罕見疾病
夜夜秀引爭議 重傷罕病家屬的心 前立委楊玉欣：罕病患者父母其實都很自責
「罕病病患面對日益嚴重的病況，其實想要的是『好好死去』，但又不知道有什麼辦法，所以能想到的就是自殺。尤其是遺傳性的罕病病人，他們的父母其實都很自責，常常想要帶著小孩一起去自殺。」楊玉欣難過地說。《賀瓏夜夜秀》節目對於罕病身障者陳俊翰律師不當言論，引發喧然大波，除了罕病基金會發表抗議聲明外，各界也聲援陳俊翰律師。實際上，台灣也有罕病患者進立法院執行參政權，那就是現任基隆市社會處處長楊玉欣，她是第一位罕病立委，也是推動《病人自主權利法》重要推手。 楊玉欣是第8屆國民黨不分區立法委員，本身是罕病患者，深知重病患者備受磨難的煎熬。也思考著有沒有可能有一條「安全防線」，讓每個人和每個家庭不要掉入痛苦的深淵，而這就是她與同僚們推動病主法的最重要原因。約莫一年半前，楊玉欣接受財團法人器官捐贈移植登錄及病人自主推廣中心採訪，談及自己從政歷程，及推動《病人自主權利法》的心路歷程。以下文章節錄自「穿越生命之河 預見未來的自己」一書，全文將分上下兩集刊出。內文：19歲發病罹患罕見的遺傳疾病：「三好氏遠端肌肉無力症」「我自己就是罕病患者，完全了解病人對有尊嚴地走完人生最後一哩路的渴望，我希望能有法律來維護每人生命最終的尊嚴。」病人自主研究中心創辦人（目前擔任基隆市社會處處長）楊玉欣說。回想起民國82年，她在花樣年華的19歲時發病，突然跌倒、爬不起來，大她1歲的姊姊也在同一個時間點發病，經由醫師檢查診斷之後，確診為「三好氏遠端肌肉無力症」，這是一種全身性肌肉退化的罕見遺傳疾病，身體每一個有肌肉的地方都將慢慢失去功能。「當醫師宣佈確診時，告訴我『你無藥可醫、你會癱瘓』時，其實那時候我就已經死了。沒有什麼事情比你得了一個『好不起來的絕症』更恐怖。」楊玉欣訴說著當時這個如晴天霹靂的消息，帶給她的衝擊。「既然已經死過一次，就沒有什麼可害怕的了。當你已經接納它，也願意繼續往前走，就不那麼害怕，也就願意承擔了。」籌建「罕見疾病基金會」，傾聽病人的聲音──「自殺」有了這番醒悟，楊玉欣試著轉換心情，她想，要如何讓自己受到的苦可以幫助到別人？於是她開始共同參與民國87年「罕見疾病基金會」的籌備（88年正式成立），藉由自身及服務重症病人的經驗，讓她徹底了解病友切身的需要。罕見疾病大多無法治癒，楊玉欣在關懷病人及家屬時，發現病人經過病魔長期的折磨，他們都會談論一個問題，就是「自殺」。楊玉欣說，「面對日益嚴重的病況，其實想要的是『好好死去』，但又不知道有什麼辦法，所以能想到的就是自殺。尤其是遺傳性的罕病病人，他們的父母其實都很自責，常常想要帶著小孩一起去自殺。」楊玉欣開始思考，當疾病極其痛苦、難以治癒，幾乎無尊嚴的生命樣態，要如何在最後得到圓滿？然而，無論對罕病病友或一般人來說，醫療不斷進步，有越來越多的辦法來延長生命「徵象」，但當事人想要喊停的時候，卻無法再為自己發聲……她不斷思量這當中關於生命意義、生命價值的問題。讓重症病人有一個尊嚴離開世界的方法：推動《病人自主權利法》於是她腦海中一直浮現一個想法：「這些重症病人，難道沒有一個有尊嚴離開這個世界的方法，而不是採取自殺的方式嗎？」這個疑問在她心裡累積長達20年。直到她擔任第8屆不分區立委時，這個契機來了！101年2月，楊玉欣37歲時，獲選為第8屆不分區立法委員，她一上任就立刻著手推動《病人自主權利法》（簡稱病主法）。她認真說道，促使她推動這部法律的「初衷」是：「希望所有求生不得、求死不能的病人和家庭，不是在痛苦掙扎中死去，而是能夠獲得有尊嚴、自主善終的機會，而國家有義務要建構友善的制度，來保障重症病人的尊嚴和自主權。」對於生命的看法：已死過一次 就戰鬥吧！「『活著』很不簡單！」經過確認罹患罕病之後，她每天都在經歷著旁人無法想像的極大痛苦，她說：「想想看，你每天跟人家講300次『幫我』，這種『活著』必須靠別人幫你做所有一切，洗澡、穿衣服、撥頭髮、拿開水、把腳動一下、脫褲子、擦屁股等，會是什麼感受？」如果苦難不能有意義，如果疾病受苦對社會不能有所助益，那真的當時就該死去！楊玉欣認為：「既然已經死過一次，就知道為何而戰，那個戰鬥就是，如果我的疾病的經驗可以讓我有一些反思，思考著如果有一件事可以不讓別人遭受同樣的痛苦、不再經歷我所經歷過的苦難，就值得為它奮戰！」雖然疾病對病人的打擊是很劇烈的，但同時它也能夠產生巨大的爆發力，讓問題成為創造價值的契機！責任編輯：吳依凡
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2024-01-18 醫療.泌尿腎臟
50多歲婦人腰痛、頻尿！竟是罹患「良性膀胱平滑肌瘤」醫師提醒出現3症狀盡早就醫
一名50多歲的女性，近兩年間持續感到腰痛並出現頻尿情況，起初以為是脊椎受到壓迫，沒想到就醫接受核磁共振檢查，竟驚見膀胱黏膜下有一顆3公分的腫瘤。經過病理報告證實，是罕見的「良性膀胱平滑肌瘤」，所幸經成功手術摘除後，預後良好，建議門診追蹤即可。婦腰痛求診發現膀有一顆腫瘤 竟是罕見的膀胱肌瘤長安醫院泌尿科醫師黃煒軒說，患者因為腰痛症狀前往神經內科求診，核磁共振檢查發現膀胱裡有一顆腫瘤，因此轉診到泌尿科。由於初步懷疑可能是惡性腫瘤，與病患討論後決定施以膀胱鏡腫瘤刮除手術。手術發現，腫瘤與一般的膀胱腫瘤不一樣，表面呈現平滑特徵，病理報告確認這是一例罕見的膀胱肌瘤。黃煒軒說，膀胱肌瘤在所有膀胱腫瘤中所占比例不到0.5%。根據有記載的文獻統計，全世界僅有約250例報導，其中以女性患者居多。目前，對於這類罕見疾病的發生機制仍不清楚，推測可能與荷爾蒙失調、膀胱感染等多種因素有關。提醒出現3症狀盡早就醫膀胱肌瘤可能無症狀，或因腫瘤的大小和位置而表現為頻尿、排尿困難、尿液不適等症狀，有時甚至伴隨血尿或腹痛。以此患者為例，腫瘤逐漸擴大至3公分，對膀胱收縮造成影響，因此頻尿情況在這1至2年間逐漸明顯。主要治療方式為手術切除，因為預後良好且復發機率非常低，門診定期追蹤即可。黃煒軒提醒，如果出現頻尿、尿急、反覆泌尿道感染等症狀，建議盡早尋求專業的泌尿科醫師檢查，以便及早發現和處理。原文引用自：聯合新聞網延伸閱讀：．幾歲開始老很快？醫曝3年紀是斷崖式衰老關鍵，6方法延緩老化．長壽最佳步數不是1萬步？ 歐洲研究：走「這個步數」可降低死亡風險．當70歲時想過什麼樣的生活？6種生活態度讓你更健康長壽、自在圓滿責任編輯：陳學梅
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2024-01-06 醫聲.罕見疾病
搶救TTP之10／出現紫斑、貧血、腎臟問題可能不是紅斑性狼瘡？專家：跟TTP差在「這個酵素」
血栓性血小板低下紫斑症（TTP）雖然是個極罕見的血液疾病，致命又帶有不確定性，我們就像「深海中無聲吶喊的海天使」；但隨著疾病衛教資訊增加，許多病友陸續現身，讓我們知道自己不是孤身一人。現在即將舉辦的病友會，我們想邀請大家一起共襄盛舉，彼此分享與交流，減少面對疾病的茫然驚慌，也歡迎提供您寶貴的生命經驗，讓彼此做最佳的後援！●時間：3/30 14:00-16:20●地點：Happ.小樹屋｜大葉桉分館2樓（台北市中山區民權西路20號2樓）●報名連結：https://reurl.cc/G4nnjD去年底人稱「最美周芷若」的港星周海媚逝世，外傳她飽受紅斑性狼瘡（SLE）所苦，始終未獲證實，但也引起世人對該病及其他症狀類似的疾病如血栓性血小板低下紫斑症（TTP）的關注，曾有TTP患者出血嚴重送加護病房洗血才轉危為安，2年後竟又復發送急診，再次脫險後就不敢掉以輕心，固定回診追蹤至今。台中榮民總醫院血液腫瘤科醫師滕傑林表示，紅斑性狼瘡和血栓性血小板低下紫斑症的症狀雖皆為免疫疾病，患者都會出現血小板低下、紫斑和腎臟問題等，嚴重者甚至過世，但兩者的致病機轉不同。前者是免疫系統錯認自己的細胞是外來的而開始攻擊，造成全身器官組織如皮膚、關節、血液、腎臟及神經系統發炎；後者是血液中的ADAMTS13酵素受抗體影響而活性低落，導致全身各處微小血管形成血栓，出現血小板低下造成的紫斑，以及血管內溶血造成的貧血等症狀。紅斑性狼瘡？血栓性血小板低下紫斑症？驗酵素就知道！「只要檢驗ADAMTS13酵素就可判別。」滕傑林說，酵素檢驗須等一周才知道結果，但約莫5年前起，只要醫師臨床判斷可能為TTP患者，就會先投予血漿置換（俗稱洗血）作為急性期處理，目前判斷從未失誤過。精準判斷的背後，是20餘年臨床經驗的累積，滕傑林回憶，他剛執業時遇到一名70歲老翁，因血小板低下而直覺性地安排輸血小板，但患者接續發生癲癇，經神經內科醫師提醒後，他看血液抹片發現破裂的紅血球，才改洗血處置，「患者血小板低下是因為形成血栓，若再輸血小板，反而會加重病情。」雖然換血成功率高達九成，卻有五成患者日後會再復發，滕傑林表示，曾有位60歲婦人出血嚴重、血糖很低，送加護病房緊急洗血才脫離險境，回診幾個月後自覺已經好了，不再回診，2年後又再度復發，此次痊癒後就固定每3個月回診至今。TTP檢驗酵素預防給藥 台灣醫師竟越做越賠錢？但滕傑林坦言，目前患者回診僅是一般抽血，不像義大利部分醫院是每6個月檢驗一次ADAMTS13酵素，一旦數值開始往下掉，即使尚未出現症狀，也會先給予預防性治療，甚至是縮短恢復時間的新藥；若有需要，酵素檢驗亦可急件處理。「就算新藥進入台灣，現在國內酵素檢驗一次耗時一週、要價幾萬元，難以達到像義大利那樣預防性投藥早期治療。」滕傑林也說，台灣TTP治療是走健保DRGs「論質計酬」流程，意即針對同一種疾病相同複雜程度，醫院不論採用何種治療方式、住院天數多寡，健保的給付都一樣，「但檢驗、治療，或者讓患者住在加護病房觀察，都會衝破DRGs的上限，等同醫師做越多賠越多，這也影響到病人的治療效果。」因此，滕傑林認為，TTP須先從DRGs中獨立出來，而目前後天性TTP無法被認列為罕見疾病，那政府是否有可提供其他資源患者？「醫界認為，若要像義大利這樣可以及時幫助患者，國家必須改變對衛生政策的看法，台灣健保是全有全無制度，鄰近日本是部分負擔，新加坡是強迫健康儲蓄，政策上的檢討改進，才能讓重病患者及時得到處置。」想知道更多？歡迎加入TTP患者及家屬成立的病友團體「十三分之一罕見血液病友聯誼會 - 血栓性血小板低下紫斑症TTP」
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2023-12-21 醫療.罕見疾病
中年出現長期流鼻血、不明原因頭暈等狀況，小心是「這病」引起，應長期追蹤治療以降低潛在健康風險！
1名69歲婦人因頭暈問題困擾多年，始終找不出原因，最近經仁愛長庚合作聯盟醫院耳鼻喉科醫師張耕閤診斷，從她長期流鼻血，並在舌頭尖端與下唇發現一些類似血管瘤的小突起，且鼻腔粘膜上散布著許多小血管瘤並有出血現象，加上眼白非常白，走進診間時明顯無力、呼吸急促，最終確診她罹患罕見疾病中的「遺傳性出血性血管增生症（HHT）」。編輯按：HHT是疾病名稱：Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia的縮寫簡稱，原始報導使用遺傳性出血性血管增生症，台灣更常使用的翻譯為「遺傳性出血性血管擴張症」，下面仍以「遺傳性出血性血管擴張症」說明。張耕閤為婦人抽血檢查血色素，血液檢驗報告顯示糖化血色素值極低，只有3.6（女性正常值11.5 ～ 16.5），已達到危險水平。於是緊急要婦人接受輸血治療後，頭暈、流鼻血等症狀明顯改善。什麼是「HHT」？遺傳性出血性血管擴張症有什麼風險？HHT（遺傳性出血性血管擴張症）是一種血管發育不正常的疾病，尤其容易影響到是連結動脈與靜脈間的微血管（也有使用毛細血管），影響到微血管的形成，導致微血管數不多，並且這些病人的微血管壁薄、微血管易捲曲變形，只要輕微碰撞就可能造成微血管破裂而出血。隨者患者年紀的增長，體內會逐漸出現內臟動靜脈畸形病變，常發生在胃腸、肝臟、肺臟、腦部等部位。內臟動靜脈畸形病變，主要就是動脈靜脈間缺少微血管，動脈血直接流到靜脈，直接衝擊的結果導致靜脈壓力過大而容易破裂出血。出血的症狀會隨年齡增長會有日趨惡化的狀況。根據研究指出患者約在16歲左右，會開始出現一些血管畸形病變的相關徵兆，90%以上的HHT（遺傳性出血性血管擴張症）在40歲以上，就會因血管畸形病變發生相關的出血問題。患者的生存率和死亡風險會受到罹病年齡的影響，研究指出HHT（遺傳性出血性血管擴張症）患者的生存率較低，死亡風險隨著年齡的增加而增加。因此，對於長期存在頭暈、無力和流鼻血等症狀的患者，及早到門診接受檢查和治療非常重要。罕見疾病定義是什麼？遺傳性出血性血管擴張症的發生率有多高？遺傳性出血性血管擴張症屬於罕見疾病，根據罕病法對於罕見疾病的定義為：盛行率在萬分之一以下、罕見性、遺傳性和診治的困難性，以上述的三項指標為參考原則。根據財團法人罕見疾病基金會的資料：目前估計遺傳性出血性血管擴張症的盛行率介於萬分之1-2間，此病盛行率隨著不同地區有所差異，在美洲的安地列斯群島的發生率較高，臺灣應屬於低盛行率區域。遺傳性出血性血管擴張症如何早期發現，早期常見症狀有哪些？患者自從幼年時會就開始出現自發性、反覆性鼻腔出血問題，是遺傳性出血性血管擴張症首要的症狀。張耕閤指出容易引起慢性鼻腔出血，血色素持續降低，身體代償習慣就會造成長期頭暈、無力、易喘等症狀。尤其當患者伴隨有鼻中隔彎曲、鼻過敏或鼻竇炎時，由於鼻腔常有阻塞與流鼻涕，擤鼻涕時更容易出血。遺傳性出血性血管擴張症患者早期的症狀：慢性鼻腔出血，因易出血也容易發生缺鐵性貧血，也會在各種黏膜組織（特別是口腔黏膜、鼻黏膜）、皮膚、手、唇、舌、臉、泌尿生殖器等部位常會發現因微血管擴張所引起的點狀出血瘀點。有50%的患者在20歲前就開始鼻出血，30歲後則有93%的患者會出現經常性的鼻出血症狀。張耕閤提醒持續不明原因頭暈和經常性流鼻血可能是罕見疾病的警訊，如果民眾長期有類似症狀，建議應及時到醫院進行檢查，以確定病因並接受適當治療，以提高生活品質並降低潛在的健康風險。罕病基金會建議患者應長期追蹤並且需要定期評估貧血、血氧、動靜脈畸形等問題是否發生，一旦確定罹患此病，家族中其餘成員也應接受長期的追蹤，以便得到此病的家人都能獲得完整的醫療監測與照護。參考資料：聯合新聞網：6旬婦長期頭暈找不出原因 醫從她走路無力、流鼻血找出病症財團法人罕病基金會：遺傳性出血性血管擴張症 ( Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia )中華民國藥師聯合公會論文：遺傳性出血性血管擴張症之介紹及治療
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2023-12-15 醫聲.Podcast
🎧｜罕病身障律師陳俊翰受歧視 罕病為什麼弱勢？竟然有藥用不到！
編按：《賀瓏夜夜秀》節目對於罕病身障者陳俊翰律師不當言論，引發喧然大波，罕病基金會日前也發表聲明抗議。實際上，罕見疾病長期以來都是社會上極弱勢之族群，但仍然在各行各業領域發揮專長，除了事件本身的陳俊翰律師，目前任職基隆市政府社會處長楊玉欣，更是第一位參政的罕病患者，本集PODCAST受訪者罕病醫師三軍總醫院病理部主治醫師陳燕麟，是從國二時發現罹患肌帶型肌肉萎縮症，陳燕麟醫師將談罕病的困境，聽一位罕病醫師如何帶著患者共同成長....國中時發現自己跑得慢，結果竟是罹患萬分之一機率、尚無藥可醫的罕見疾病肢帶型肌肉萎縮症前兆！「我常說自己是幸運的，只是肌肉無力不會很疼痛，還有好的腦袋，人生不是只有健康而已，即使現今仍沒有藥醫，不代表我的人生就要黑白⋯⋯疾病禁錮的是你的身體，不是你的心靈⋯⋯」三軍總醫院病理部主治醫師陳燕麟花了11年才對自己的疾病比較釋懷。🎧立即收聽 按右下角播放鍵↓陳燕麟目前也是肌肉萎縮症病友協會理事長，「我雖然是在進行疾病相關的研究，但更多的是協助患者走出疾病的陰霾，只要患者走出幽暗黑森林後，天空就會變得不一樣。」這是身為醫師病友最有說服力的地方。高中時被診斷為「肢帶型肌肉萎縮症」的陳燕麟，回想發病過程，「大概在國二時，就發現自己跑跳有點奇怪，剛開始時是自己在掂腳時雙腳抖著落地，當時還覺得好玩，直到國中要參加大隊接力時才發現不對勁，練習接力賽時，下一棒在等待區慢跑等著交棒時，怎麼跑都跑不到，只覺得奇怪也不會覺得跑得慢是個病。」後來陳燕麟如願考上高中，但也開始擔心體育課過不了關、畢不了業，央求父母帶他去看病，花了一段時間才確診為肢帶型肌肉萎縮症。肌肉萎縮症又稱為肌肉失養症，指的是一種肌肉細胞持續萎縮、退化的疾病，源於基因異常造成。肢帶型肌肉萎縮症通常會有四肢骨骼肌無力或消瘦的情形，接近近端肌肉會比遠端肌肉嚴重。陳燕麟從國中發病開始，直至大學畢業、到醫院上班時都還能自行走路，當主治醫師時開始使用柺杖，3年前靠輪椅代步，病情逐漸惡化，明顯反映在肢體活動。僅七成罕病有藥醫 然健保給付慢 病人陷漫長等待當自己是病人又是醫師的雙重身份時，陳燕麟非常了解兩者間的無奈，「罕病不像一般疾病，得花很多時間找病因，在診斷的過程中很容易放棄，好不容易確定是哪個疾病時，又面臨沒有藥醫，家屬也不知怎麼幫忙患者，求診過程充滿無奈。」全台約有2萬名罕病患者，罕病的定義為疾病的盛行率在萬分之一以下，起因為遺傳造成。台灣2000年通過罕見疾病防治及藥物法，5年後健保也編列專款用於罕藥。罕見疾病基金會執行長陳冠如指出，目前收載的罕病多達240種，有藥物治療的不到七成；隨著醫療科技進步，新的罕藥不斷上市，帶給病人一線生機，雖然健保有專款，但預算成長有限，近年發現通過給付的罕藥愈來愈少，病人等待的時間愈來愈長，變成看得到吃不到。以陳燕麟罹患的肢帶型肌肉萎縮症為例，至今仍沒有治療方式，這也是他醫學院畢業後想要投入病理科的原因，希望能找出自己疾病的蛛絲馬跡。有藥醫對患者而言，就是帶來活下去的勇氣，「但若因為金錢關係，病人無法用到藥，不就回到沒有健保的時代？」陳燕麟一語道破健保須照顧罕病患者的意義。日前健保署有條件給付脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療一劑高達4900萬，創下有史以來健保給付最貴的藥物，也引起諸多討論。陳冠如解釋，實際上給付是有限縮的，一生就治療這一次，且是有條件給付，一年符合資格者只約二到三人，個人的價值若能因為藥物治療而獲得改變，甚至改變了一個家庭及社會，都是非常值得的投資，實際上，多數的罕病患者仍沒有好的治療方式。日前罕見疾病基金會也提出「罕見疾病創新治療及藥物給付政策建言」白皮書，希望政府正視罕病現今面臨的困境及挑戰。陳冠如指出，早年對於罕藥有專案進口讓患者優先使用，但10年前二代健保開始實施「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」（共擬會），開始考量藥物價錢對財務的衝擊，決定哪些藥物可以獲得給付；但罕藥不能只看療效，必須與一般藥物有所不同，需要更精準的評估，因此希望在共擬會底下成立次專家委員會，加入罕病學者專家來審查罕藥，也希望健保專款可以合理成長、確實執行，縮短病人等藥時間。（延伸閱讀：總統候選人隻字未提 台灣首部罕病建言書為病友求生路／罕病建言1）陳燕麟小檔案現職：三軍總醫院病理部主治醫師學歷：輔仁大學化學所博士輔仁大學醫學系學士經歷：耕莘醫院病理部主治醫師陳冠如小檔案現職：罕見疾病基金會執行長學歷：陽明大學遺傳學研究所碩士台灣大學植物學系學士經歷：罕見疾病基金會 醫療服務組組長Podcast工作人員聯合報健康事業部製作人：韋麗文主持人：蔡怡真音訊剪輯：Shiro腳本撰寫：周佩怡音訊錄製：滾宬瑋特別感謝：罕見疾病基金會
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2023-12-12 焦點.元氣新聞
陽交大團隊打造仿生肺晶片結合動態系統，創藥品研發新境界
「老鼠的呼吸比人快5到7倍，呼吸道黏液分泌只有不到人類的30%，即使藥物用在老鼠身上有效，也不一定適用人類」國立陽明交通大學生醫工程研究所教授陳冠宇花費大約十年時間研發「人體仿生肺晶片吸入試驗替代系統」，希望透過這套系統取代動物實驗，他說，除了想減少動物犧牲，基於上述理由，他也期盼藉由這套系統增加藥物實驗的精準性，讓藥物研發效率大幅提升、拯救更多人命，進而達到「救人、動保」兩目的。由於這樣的起心動念，促使陳冠宇踏上了仿生器官研發之路，十年期間，在他與研究團隊的努力下，原本被視為冷門的研究領域，也終於開花結果，且在中研院、莫德納所攜手主辦的「莫德納台灣mRNA前瞻新創獎」頒獎典禮中獲得關注。陳冠宇說，在所有得獎研究計畫中，「人體仿生肺晶片吸入試驗替代系統」最獨特之處在於，這項計畫主要聚焦於藥物測試平台的創新、設計，這樣的理念可獲得評審青睞，對研發團隊來說，是很大的鼓勵，也非常不容易。打造仿生肺器官系統，更能創造新藍海陳冠宇分享道，國外發展仿生器官技術已逾十年，當初之所以選擇人體肺部進行仿生器官晶片研發，主要原因在於台灣的空氣污染十分嚴重，使得慢性阻塞性肺病（COPD）等肺部疾病的盛行率相當高。根據統計，台灣每年有將近五千人因COPD失去生命，若成功研發人體仿生肺晶片搭配動態系統設計，相信許多病患可受益，藥物研發流程也會更順利、更有效率。陳冠宇團隊所研發的「人體仿生肺晶片吸入試驗替代系統」包含「人體仿生肺晶片」與「動態、吸入性循環系統」，他解釋，肺部與其他器官很不一樣的地方在於，肺部充滿氣體，也會分泌液體、黏液，若想貼近人體真實呼吸狀態，除了晶片，也必須透過動態、吸入性循環系統模擬「呼吸時的肺部環境」變化，這環境充滿氣體、液體流動，能大幅提升對藥物吸收和代謝研究的準確性，而這是很高的門檻，這也是這項研發成果的獨特所在。創新仿生器官崛起，引燃醫藥界重大變革「我們所做的事情，是進行真正的『改變』！」陳冠宇表示，傳統藥物研發流程，一定要經動物實驗階段，若透過這套系統，就不一定要用動物做實驗，對整體製藥產業，將帶來極大變革。據統計，研發新藥在臨床前階段時，若在非人類模型做實驗，也就是進行動物實驗就算成功，當進入臨床試驗，失敗率還是高達92%以上 ，除了花費大量時間，研發費用的耗損也非常驚人，若用仿生器官晶片取代動物實驗，甚至進行動物實驗很難做到的罕見疾病和大規模藥物探索，除了可以提升臨床試驗成功率，也可省下大量經費、時間。對於國際藥廠莫德納所持續專研的mRNA技術，陳冠宇觀察到，若有一個理想平台可協助進行藥物研發，讓mRNA治療更有機會運用在囊性纖維化等罕見疾病，並測試吸入性給藥途徑等可行性，對mRNA藥物研發，一定可提供更大助益。研究團隊十年磨一劍，終在國際嶄露鋒芒提到這次獲得「莫德納台灣mRNA前瞻新創獎」肯定，陳冠宇表示，這次台灣本土所研發的科技成果可以這麼成功，受到國際藥廠關注，實在是非常榮幸，也十分感謝，這也意味未來這類跨領域研究將逐漸受重視，希望該團隊研究成果可以被更多國際藥廠採納，未來，對於人類生命、動物生命，也可帶來更正面、長遠的影響。
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2023-12-08 焦點.元氣新聞
磐石醫藥躋身全球廣效疫苗開發領頭羊
突如其來的疫情，加速了疫苗研究與臨床應用，其中mRNA（信使核糖核酸）技術更成為全球矚目的熱門領域，可應用在傳染性疾病、罕見疾病、呼吸道疾病和癌症等範疇，為人類預防及治癒疾病帶來新曙光。廣效疫苗安全且耐受性良好 有望迎來治療曙光成立於2021年的磐石醫藥生技，隔年進駐國家生技園區，設立產品研發實驗室，並在美國波士頓建立海外據點。磐石醫藥生技主要為開發低醣廣效蛋白以及mRNA疫苗，其中，低醣廣效新冠蛋白疫苗預計明年春季將在美國申請人體臨床試驗，若順利完成，將是全球廣效疫苗的領頭羊，有助於鞏固國家防疫安全，並進軍國際醫藥舞臺。磐石醫藥生技在取得中研院前院長翁啟惠團隊的專屬技轉授權後，致力研發廣效疫苗，是全球發展低醣廣效疫苗先驅。磐石醫藥生技資深副總李政欣兼具醫學及病毒學專業，曾任哈佛醫學院基因治療中心副主任及美國AB抗體生物科技公司研發長，帶領團隊不斷累積生技藥品開發的經驗與能量，他認為mRNA疫苗極具優勢，將是未來疫苗與藥物開發的新趨勢，可以有效協助各國對抗新冠疫情，也有利於未來因應新興感染病的發生。疫苗具應付變種病毒的能力 提供更完整保護蛋白質、醣類是構成生物體的主要分子，人體有超過90%的蛋白質屬於醣蛋白，當身體發炎、感染、惡化，都與蛋白質醣化過程發生變異有關。李政欣表示，細胞醣蛋白的產生非常複雜，磐石醫藥生技目前正利用「去醣化」開發對抗新冠病毒的疫苗，主要原理在於找到醣化的位置、分析醣鏈的定序，「掀開」被醣分子蓋住的抗原，讓疫苗引發更強的免疫反應。李政欣強調，磐石醫藥生技除了以醣化工程技術平台為立基點，研發團隊也思考經由mRNA在人體細胞中轉譯出蛋白質，可以提供目前各種蛋白藥物開發，另外一條更快速，更有效率的新途徑。「我們認為這是一個機會，mRNA疫苗技術可望翻轉全球醫藥產業的藥物開發模式，透過RNA藥物邁向精準治療。」李政欣表示，磐石醫藥生技的「低醣廣效mRNA流感疫苗計劃」開發能夠對抗各式變異株的廣效疫苗，運用醣化工程技術平台在流感病毒的血凝素HA蛋白序列上，做選擇性醣位點的移除，誘發更強的免疫反應。同樣的技術，可望廣泛應用於各種流行性病毒感染疾病，全年齡族群都適用，被視為疾病預防、治療的創新解方。新技術新突破 期待貢獻流行病防範新冠疫情對世界帶來重大影響，磐石醫藥生技由中研院技轉授權廣效蛋白質新冠疫苗、廣效mRNA新冠疫苗，團隊延續先前開發的次世代廣效新冠疫苗，鑽研「低醣廣效mRNA流感疫苗計劃」，在2023年首屆莫德納台灣mRNA前瞻新創獎當中脫穎而出。李政欣表示，未來將針對季節性、大流行性流感開發出更安全有效的疫苗，期望降低重症死亡機率。「榮獲『莫德納台灣mRNA前瞻新創獎』的肯定，對磐石醫藥生技是個莫大的鼓勵。未來將加速mRNA的各項研發，並與學研單位建立策略合作關係。期望一步一腳印開創成功案例，整合更多研發能量，發掘更多商業應用機會。」李政欣看好mRNA的潛力，有了能對應疫情大流行的武器，就有辦法控制流行疾病的蔓延，盼藉此減少流行病疫情對全球產業的衝擊、對經濟與健康的威脅。
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2023-12-07 活動.精彩回顧
莫德納台灣與精準醫學推動中心簽訂合作意向書 攜手培育台灣mRNA生醫產業人才
台灣大學精準醫學推動中心計畫主持人、台大醫學院院長倪衍玄與莫德納台灣總經理李宜真簽署精準醫學推動中心與莫德納台灣的合作意向書，共同攜手推動mRNA（信使核醣核酸）科學與精準醫學在台灣發展，培育跨領域生醫人才。台大醫學院院長倪衍玄表示，精準醫學是當今醫學領域的重要趨勢，中心以全齡健康願景、推動精準健康產業發展、培育具創新精準醫學跨領域人才爲目標。mRNA技術於2023年獲得諾貝爾獎肯定，成為治療及預防疾病的新方式，能滿足現今快速變化醫療需求，是生醫產業明日之星。相信透過與擁有豐富mRNA技術相關實務經驗，並以mRNA技術研發為核心的跨國製藥生技公司莫德納合作，藉由台灣大學精準醫學推動中心推廣至各大學，以人才培育為基礎加速提升國內生醫產業發展。莫德納台灣總經理李宜真表示，mRNA突破性的技術在傳染性疾病、免疫腫瘤、心血管疾病甚至罕見疾病等領域，具有無限發展可能性。台灣每年培養非常多第三類組的學生，莫德納希望透過與台灣大學精準醫學推動中心的合作，將母公司的豐沛資源與產業經驗帶進學界，促進mRNA科學教育向下扎根，協助培育新世代的生醫產業人才，期待促成更多產學交流，引領台灣生醫人才走向國際舞台。 雙方透過簽署合作意向書，未來將共同規畫將mRNA科學納入相關課程及配套活動中，並邀請執行教育部精準醫學領域夥伴學校包括國立中興大學、國立清華大學、國立成功大學、國立陽明交通大學、臺北醫學大學共同參與，落實培育台灣核酸技術產業需求的人才。教育部精準健康產業跨領域人才培育計畫總辦公室主持人錢宗良強調，人才是產業發展的基礎，與莫德納的合作將有助於臺灣精準健康產業拓展國際合作與鏈結。台灣大學精準醫學推動中心結合夥伴學校的教學研發資源，以及莫德納豐富的mRNA技術與實務經驗，期許能為臺灣健康產業人才培育打下堅實根基。
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2023-12-05 癌症.癌友故事
病友訴求新藥審查公開透明 健保署認同將盡速開會研議
癌症希望基金會、台灣病友聯盟、罕見疾病基金會今呼籲，新藥審查應「公開透明、可被追蹤監督」。衛福部健保署表示，對病友團體訴求表示認同，已規畫明年起推動健保數位轉型，藥品給付審查導入數位化管理，提供廠商可即時掌握案件審查進度及時程，提高審查效率及資訊透明度。至於審查案件進度開放民眾查詢，考量涉及各別廠商權益，目前將先函文、電子郵件方式蒐集廠商、團體代表意見，並盡速開會研議。健保署醫審及藥材組長黃育文說，健保署致力加速審查新藥或擴增給付範圍申請案，今年已公告新給付新藥共31件，包括癌藥8件、罕藥10件及其他新藥13件；擴增給付則共24件，含癌藥11件、罕藥1件及其他新藥12件。另有6件待公告生效，包括癌藥4件、罕藥1件及其他新藥1件。黃育文指出，今年新藥收載件數較去年成長82%，預計受惠約22萬人，整體藥費支出約113億元。以癌症新藥為例，約可替每位病友每年節省約351萬元。健保署規劃五點加速收載癌症新藥健保署為加速收載新藥，共規劃五點精進作為。黃育文說，首先，針對未完成三期臨床試驗，但具臨床急迫性藥品，於今年針對已獲食藥署加速核准上市藥品，屬臨床迫切需求，實施「暫時性支付制度」收載，提升民眾用藥可近性。健保署目前已收載4項新藥及擴增2項，共計6項，含肺癌、膽管癌、神經母細胞瘤、白血病、NTRK基因融合腫瘤及最新細胞治療產品CAR-T。其次，健保署於明年1月1日成立「健康政策與醫療科技評估辦公室」專責辦理醫療科技評估，計畫招募110人協助健保加速新藥收載審查，目前約已招募至80人；同時會與國際專責組織如英國NICE，建立交流合作，接軌國際臨床指引，深化我國醫療科技評估實力，未來朝向設立行政法人為目標，。第三，健保署將於明年1月起，推動「平行送審」新措施，廠商申請新藥查驗登記時，即可同時向健保署申請建議給付，縮短等待許可證審查及健保核准給付時間，預估藥品於取得許可證後6個月內公告生效。目前規畫適用五大藥品項目，包括經食藥署查驗登記審查認定優先審查、加速核准、小兒或少數嚴重疾病藥品或藥品突破性治療，以及在我國申請查驗登記時，尚未在國際上市的藥品，或是國際上市許可二年內在台製造新藥。另包含在我國申請查驗登記時，已在十大醫藥先進國核准上市滿五年，但屬在台研發製造的新成分新藥，及新科技比既有健保已收載品項相對療效佳且價格低的藥品。第四、健保署已爭取於明年健保總額「擴大編列新藥新科技」，含新藥、新特材、新增診療項目-NGS及暫時性支付預算，達70.93億元，相較於今年新醫療科技預算增加38.19億元，成長率為116%。第五、未來健保署將參考明年健保基金使用狀況，爭取額外預算，規劃設立獨立於健保總額外的「新藥癌藥基金」。黃育文說，健保署關心病友醫療權益，持續傾聽病友心聲，但健保資源有限，健保署除積極爭取預算外，也努力與藥商協議，對新藥物、新療法如具臨床實證及給付效益，加速積極納入給付，為病友及家屬爭取最大權益。
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2023-12-01 醫聲.Podcast
🎧｜專訪腦庫推手謝松蒼：研究大腦找失智、罕病解方，病患捐大腦造福世人
大腦是人體最重要也最神秘的器官，許多與腦神經相關的疾病，至今找不出致病原因，病友因此無藥可治。為促進研究，醫界、病友歷經近30年爭取，台灣第一座腦庫終於在11月5日正式揭牌。腦庫中存放大腦組織的2台冰箱，恆溫攝氏零下80度，腦庫推手、台灣腦庫協會理事長謝松蒼卻認為，這將是一座「最有溫度的腦庫」，承載無數自願捐腦的罕病病友大愛。🎧立即收聽 按右下角播放鍵↓病友囑託：死後捐腦用於研究「如果病治不好，我走後，大腦、身體組織都交給醫師研究。」謝松蒼說，一位罕病患者臨終時的託付，是他堅持至今的動力。該病友罹患的類澱粉神經病變，當時是不治之症，剛開始病人還能走路，後逐漸失能，必須以輪椅代步。離世前，患者妻子急電謝松蒼，因腦庫尚未成立，他將病友遺體送交病理解剖。台大醫院病理科醫師漏夜完成該患者腦組織、周邊神經解剖，發現類澱粉神經病變病友手部無力的原因，與神經壓迫導致的腕隧道症候群不同，是澱粉沉澱所致，也找出病人常於睡夢中猝死的原因。謝松蒼表示，這是臨床上的重要資訊，國際上鮮有相關研究，且類澱粉神經病變為遺傳疾病，找出病因能讓患者後代、親友獲得預防、治療機會，「每一位捐贈大腦的病友，都為我們上了重要一課。」台灣腦庫收治對象共有3類。第一類是罕見疾病患者，第二類為神經退化疾病如失智症、阿茲海默症患者等，第三類則是正常人。謝松蒼解釋，正常人的大腦可作為研究時的對照組，有意願的民眾可與腦庫協會聯繫簽約。不過，簽訂捐腦同意書到過世之間，民眾也可能隨老化出現失智等症狀，規劃結合追蹤計畫，必要時進行神經認知功能檢測，捐腦民眾能夠早期發現疾病進行治療。晚30年起步 台灣腦庫設計領先國際全球已有150多處腦庫，台灣腦庫受限法規，成立時間落後國際30年，在謝松蒼及律師、檢察官在內的腦庫團隊奔走下，衛福部才以行政解釋，將取腦與遺體解剖做出區分，讓腦庫成立有了法源。謝松蒼表示，台灣腦庫起步晚，若沒有創新作為，與國際的落差將永遠存在。擘劃腦庫藍圖時，就規劃腦庫除腦神經組織外，若病友同意，將一併收集患者其他器官組織，並進行大腦電腦斷層檢查。這兩件事，都是領先國際的作法。謝松蒼解釋，許多神疾病是由腦神經以外的周邊組織開始，例如巴金森氏症被認為與腸胃道神經中的發炎因子有關，即「腸—腦軸」概念，把胃臟納入研究，才不會少了一塊拼圖。這是國外腦庫過去沒有的觀念，在台灣開始推動以後，美國也正考慮跟進。民眾捐贈的大腦，經病理診斷後，腦庫將以「一半防腐、一半冷凍」方式保存。謝松蒼說，學者在研究時多假定這兩半大腦病變情況相同，但也有研究指出，人腦不見得對稱。為解此迷，必須透過影像學檢查掃描大腦，但因設備昂貴，少有腦庫設置專用儀器。台灣腦庫利用設置在台大醫學院的地理優勢，與位於台大醫院的法務部法醫解剖中心協調，利用中心電腦斷層儀器檢查患者捐贈的大腦，以減少研究時的誤差，未來可再結合台灣人工智慧、資通訊優勢，讓研究成果更上層樓。承載病友大愛 盼政府支持、永續經營「希望腦庫成為病友大愛永遠的家。」回首草創腦庫過程，謝松蒼感性表示，身為神經科醫師，執業數十載，長期與罕病病友相處，深深感受到病友的大愛，以及對於腦庫的期待，自己常對腦庫協會團隊說，如果現在能多做一些，未來就能少點遺憾。台灣腦庫將比照大體老師捐贈模式，訪談捐贈者家屬，為每一位貢獻大腦的病人留下紀錄。採訪過程中，謝松蒼提及「病友大愛」的次數不可勝數。作為醫者、科學家，他掛念病友的期待，認為腦庫一經成立，就像火車出站無法返回，雖然先以試辦計畫方式，讓腦庫成立跨出的最艱難的第一步，但腦庫要持續維運、在研究上發揮功能造福病友，才能不辜負已逝病友的期待，呼籲政府穩定編列經費支持，確保腦庫永續經營。謝松蒼小檔案現職：台灣腦庫協會理事長台大醫院神經部主治醫師台大醫學院解剖暨細胞生物學教授經歷：霍普金斯醫院神經科研究員學歷：霍普金斯大學神經科學博士哈佛大學公衛碩士台大醫學士Podcast工作人員聯合報健康事業部製作人：韋麗文主持人：林琮恩音訊剪輯：高啟書腳本撰寫：林琮恩音訊錄製：滾宬瑋特別感謝：台灣腦庫協會
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2023-12-01 焦點.杏林．診間
醫病平台／冬日裡的暖陽
【編者按】：這星期是由一個醫學院提供三位醫學生在醫院實習後寫出的學習心得。一位醫學生說：「老年醫學科的這段時間裡，我正在練習實踐全人醫療，謝謝老師與奶奶，希望在未來實習與執業的日子裡，我能夠持續實踐著全人醫療，並且用真心對待每一位病人。夠持續實踐著全人醫療，並且用真心對待每一位病人。」→想看本文另一位醫學生在精神科病房照顧一位病人，領悟到：「醫病關係理應是雙向的，病人需要被關心，醫療人員也需要被肯定與信任，身為小小的醫學生，能被記得名字是很令人感動的事，那種受重視與信任的感覺是如此地珍貴，雖然在醫療決策上，我們醫學生能貢獻的有限，但我最能做的是每天用心地、真誠地關心他們的狀況。」→想看本文最後這位醫學生在剛進入醫院實習時的感受是：「醫學生令人悲傷的是，我們也不難看見總是為病人盡心盡力的醫師，在耐心且詳細的解說後仍無法獲得病人與家屬的認同，甚至因為溝通落差而陷入曠日廢時的訴訟中，層出不窮的案例也成為新一代年輕醫師們行醫時心中的顧忌。」而同一位醫學生在醫院盡心照顧一位病人之後，分享如此珍貴的心得，「在社會價值變動及病人權益快速提升的現代醫療體系中，醫師們與病人關係的拿捏的確需要如履薄冰的細膩，然而過度防衛與自我保護卻可能造成與病人間的疏離。」希望醫學教育的老師與社會大眾一起努力呵護台灣的醫病關係，我們的子孫才會有關懷病人的好醫師。踏入臨床的世界將滿一年，回首一望，與病人相處的點滴都歷歷在目。縱使醫療大環境已經和幾十年前大相逕庭，即便「醫病關係」的課題已成為每位醫師需要持續進修的學分，然而對於菜鳥醫學生而言，我認為這是個最好也最壞的時代。美好的是，在醫學教育漸趨多元化的現在，我們有致力於醫學教育的老師與前輩們，默默在醫病關係的領域耕耘出一片良田，讓我們打從大一入學便有引領醫學生探討醫病衝突與和諧的哲學課程，隨著年級增長還有逐漸進化的各式醫病溝通學分，更在進入臨床後配合輪訓科別定期安排豐富的倫理討論會，讓我們在一次次的分享與省思中調整自己面對病人與生老病死的心態。然而，令人悲傷的是，我們也不難看見總是為病人盡心盡力的醫師，在耐心且詳細的解說後仍無法獲得病人與家屬的認同，甚至因為溝通落差而陷入曠日廢時的訴訟中，層出不窮的案例也成為新一代年輕醫師們行醫時心中的顧忌。現代的醫病關係好似初春結冰的湖面，我們總是被教導要時時保有視病如親的態度，卻深知在迎接病人的康復與感謝時，也得小心翼翼避開隨時可能破裂的薄冰。在這樣矛盾且人人自危的醫療環境裡，身為菜鳥的我雖然還感受不到一線面對醫病糾紛時的壓力與無奈，卻也時時謹記著老師與學長姐「好好保護自己」的指引，因此時常在「向病人敞開心胸」與「保持適當距離」的模糊界線打轉與困惑。直到我遇見了傑西阿姨。還記得那是個寒冷的冬天早晨，輪訓到大五內科最後兩週的我已被知識轟炸的體無完膚，令人沮喪的是，印出的新科別病人名單充斥著不確定念法是否正確的自體免疫疾病，而點開被老師指定照護病人的電子病歷，也因為病人進出醫院太多回使得操勞的電腦遭遇了前所未見的當機，心中對嶄新科別的學習熱忱頓時滅了一半。在與長得驚人的病史奮鬥後，團隊的總醫師學長帶著我到病人的床邊，仔細的向病人與家屬介紹這位未來兩週新加入團隊的菜鳥醫學生，我才發現我主要照顧的病人，和先前遇過長期以醫院為家、精神早已被病情磨損的病人不太一樣，是一位年紀與我母親相仿、被自體免疫疾病摧殘、瘦弱卻面帶燦爛微笑的樂觀阿姨。當時正巧遇到換藥時間，我在看見護理師拆下一層層紗布下顯現的腐爛腳部傷口後忍不住倒抽一口氣，卻看著阿姨抓著床邊圍欄強忍疼痛後仍勇敢的向我比了個讚，並在我離開病房時熱情的喊著我的名字向我揮手再見，那是我在半年見習生涯中第一次感受到心臟如此真實的糾痛，同時卻被阿姨眼神流露的堅毅與生命力大大感動。大概是阿姨與母親氣質相似的感情投射，並且被阿姨散發的能量所感染，那天以後，前往傑西阿姨的病房聊天成為每天臨床業務與課程結束後的例行公事，也是我兩週最大的快樂泉源。起初，我在一問一答間逐步了解傑西阿姨的綿長病史，隨著每日觀察並記錄阿姨換藥的進步，我慢慢越來越能掌握傑西阿姨的病況，可以盡所能地向阿姨解釋各項醫療處置的用意與結果，更激發我努力尋找阿姨得到的罕見疾病的現狀治療與展望，即便希望渺茫，仍鍥而不捨地和老師與學長姐們討論。除了在醫療知識方面的長足進步，隨著每天和傑西阿姨的聊天時間越來越長，我們之間也逐漸建立起深厚的友誼，我們時常就像兩個興奮的小女生一樣，總是在夕陽撒落的窗邊天南地北的聊到護理師催促著我們去吃晚餐，才發現原來病人與醫師的距離可以如此靠近，才發現小小的醫學生也能為生命快要失去盼望的病人帶來一點希冀，一夕間，見習六個月來對病人築起的防衛圍牆崩塌，是傑西阿姨教會我何謂視病猶親。在社會價值變動及病人權益快速提升的現代醫療體系中，醫師們與病人關係的拿捏的確需要如履薄冰的細膩，然而過度防衛與自我保護卻可能造成與病人間的疏離。我期許自己未來成為醫者時，即便面對病人偶有力不從心，也要時刻想起與傑西阿姨之間建立的美好情誼，提醒自己避免築起與病人間的高牆，成為一位有溫度的醫師、成為林口台地晦暗冬日裡的暖陽。延伸閱讀：11/27 嗨奶奶，很高興認識妳11/29 301號病房責任編輯：吳依凡
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2023-11-21 醫聲.健保改革
老藥不降、新藥不來 專家：得配套保護產業／藥價改革3
隨醫療科技進展，新藥費用愈來愈高，造成健保財務負擔，罕見疾病用藥、癌症用藥納保等待時間愈來愈長，即使納保也必須限縮給付。衛福部健保署研擬一系列藥價改革措施，未來過專利期的藥品將參考國際藥價，採十大醫藥先進國最低價給付。「這是最大的一次健保藥價給付改革，具重大歷史意義。」前中央健保局總經理、行政院生技產業策略諮議委員會委員張鴻仁表示，在醫藥先進國家，專利過期藥品，會因學名藥競爭價格下探，但此現象受核價模式影響，健保開辦至今都未在台發生，本次藥價改革，是讓台灣與國際藥價接軌的關鍵。康照洲：國外推動學名藥取代原廠藥已久 療效未必較差台灣藥學會理事長康照洲表示，藥品在專利期後會出現學名藥、生物相似藥等，這些藥的開發成本比原廠低，可以用較便宜的方式販售。這種現象不是只發生在台灣，台灣有健保醫療費用已經相對便宜，國外不少藥品都得自費，藥品價格是越低越好。康照洲以日本為例，日本甚至有推動學名藥取代原廠藥，就是希望讓藥價往下降。雖然學名藥仍會被外界認為品質價差，「原廠藥吃一顆就有效，學名藥得要吃好幾顆」，但隨著製藥品質愈來愈高，這種狀況已經改善不少。再者，康照洲說，我國藥費跟醫療費用都受到健保總額牽制，若是藥費持續膨脹、沒有下修，醫療服務卻被壓縮。就像醫療院所抱怨其健保點值1點只值0.6元，反藥價卻是1點1元，讓他們覺得不公平。另一方面，新藥可能是效果較好、副作用較低，或是可以處理以往沒辦法治的疾病。康照洲表示，如果現行藥價降不下來，我國也沒有錢買新藥，新藥進不來，我國的醫療品質就會下降，必須要有措施來壓低藥價。康照洲提醒，我國在調整藥價的同時，必須要保護國內產業發展，避免影響藥廠生存。例如以藥品而言鈣片價格很低，但食品卻偏高；或是在人工成本上揚的時候，價錢卻持續下降，導致抗生素等藥因為利潤不夠而不願意繼續生產。李伯璋：藥價調降需先市場調查 同時推動部分負擔健保署前署長、北醫公衛學院教授李李伯璋表示，老藥其實學名藥、原廠藥都有，而健保也有例行的藥價調整措施，一次一次調整下不少藥的價錢已經很低。現在藥品已經出現糖果價錢的狀況，而藥廠也是在商言商，如果健保署沒有給出合理價錢，擔心藥價品質會出現問題。李伯璋也說，市場調查很重要，健保署會有比較十國中位價，如果我國藥價沒有合理管理機制也是不合理，因此藥價調降的時候一定要考量，每顆藥的成本為何，讓藥廠仍維持合理利潤。另一方面，可以透過民眾部分負擔來避免因低廉藥價而過度領藥的狀況。張鴻仁表示，健保署須負擔促進國內生技產業發展的部分責任，但角色不能太重，否則影響健保財務，反而引發各界反彈。健保署透過宣示性的藥價優惠，給予願意投入研發的國產藥廠些許鼓勵，各界應給予肯定。透過老藥降價挪出資源，提撥經費獎勵國內藥廠，預估對健保藥品財務影響不到百分之一。（責任編輯：周佩怡）
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2023-11-21 醫聲.健保改革
解缺藥危機 健保署列4點擴大首發新藥優惠／藥價改革2
健保署規畫二代健保開辦以來最大規模藥價改革，為解決缺藥問題，研擬擴大首發新藥藥價優惠，針對製造新藥、台灣自行研發新藥、國際上市許可2年內藥品、製造十大醫藥先進國核准上市滿5年但台灣仍屬新成分等4類藥品藉以鼓勵本土製藥產業，並針對首2張取得剛過專利期學名藥藥證的藥廠，提供高於原廠藥一成的核價。醫界憂心，此舉有違引進學名藥目的，恐會排擠其他醫療服務，政府若要鼓勵產業發展，應以健保以外的預算挹注。病團則表示，政策實施後學名藥、生物相似藥收載機率提高，應推動差額負擔，才是以病人為中心的做法。4條件藥品比照首發新藥核價 解缺藥危機過去即使是在台灣研發的新藥，如台大醫院基因醫學部主治醫師胡務亮研發的罕見疾病AADC缺乏症基因治療，因市場考量及為先取得FDA核可，以加速在台藥證審核等因素，多選擇先在國外上市，再回台上市，未來健保署針對此類藥品，將視為在台首發新藥給予優惠核價。健保署醫審及藥材組組長黃育文說，給予在台製造藥物優惠藥價，能解缺藥危機，提升國內的製藥量能，台灣就不必受制於國際供應鏈排序，當國人有需求時，能夠及時因應。健保署擬擴大台灣首發新藥定義，未來國內製造新藥，即使先在國外上市，只要2年內回台上市，也能比照在台首發新藥給予藥價優惠；十大醫藥先進國核准上市滿5年，但屬國內新成分的在台製造新藥，亦比照首發新藥核予藥價。另外，為鼓勵國產藥品，若學名藥在國內製造，前二張取得藥證者，核價可比原廠高出一成。上述項目需修訂「全民健康保險藥物給付項目及支付標準」，目前修法作業中，預計年底預告，明年上半年正式實施。學名藥核價恐高於原廠藥？醫院代表、病團：應以其他預算獎勵台灣醫院協會副理事長朱益宏表示，衛福部以藥價優惠鼓勵本土藥商，確實立意良善，但也不宜「鼓勵過頭」，台灣藥品研發能力差，新藥多為國外原廠研發，台廠能做的範圍以學名藥為主，若學名藥支付藥價高於原廠藥，墊高國內藥價，在健保總額制度下，恐會稀釋其餘醫療服務點值，建議政府以公務預算獎勵藥廠，不要占用健保資源。年輕病友協會副理事長劉桓睿也說，台灣藥業確實需被支持，但使用學名藥本意是降低藥價負擔，若核給高於原廠藥的藥價，與目的有違。政府輔助產業發展應以其他預算支持，已經緊繃的健保財務，新藥、生物相似藥、學名藥都要納保，未來健保財務恐難承擔。台灣製藥公會常務理事陳誼芬說，以藥界立場對政府鼓勵台灣製藥產業發展樂見其成，且製藥如國防，國藥國產才能確保國安。「面對高昂藥價，應以多元藥品策略降低藥品負擔，多元收費模式也要納入考量。」劉桓睿說，健保今年起開始給付生物相似癌藥，在制度鼓勵下，未來健保收載的生物相似藥、學名藥愈來愈多，政府應做好衛教，讓民眾了解藥物選項差別，且應推動「差額負擔」，讓經濟能力允許、對生物相似藥有疑慮的病患，能自付差價使用原廠藥，病友擁有選擇權，才是以病人為中心的用藥決策。前中央健保局總經理張鴻仁說，愛用原廠藥是人性，並非療效問題，而是偏好問題；藥品差額給付爭議處是健保法中未賦予法源，但也未明文禁止，建議健保署透過試辦計畫，徵詢社會意見，研擬未來全面實施可行性。（責任編輯：周佩怡）
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2023-11-16 焦點.元氣新聞
基因檢測洞悉個人疾病風險 助力預防醫學、精準治療
年度醫療盛會「第七屆台灣醫療科技展」策展共有三大主軸——「智慧醫療」、「精準醫療」、「全齡健康」，其中可謂三大主軸交集的「基因檢測」相關解方服務，在癌症次世代基因定序（NGS）明年預計納入健保給付，且今年底再生醫療雙法有望通過等時事熱點下，格外成為關注焦點！作為生物遺傳最小單位的基因，在各種複雜的排列組合下，形塑出無數獨一無二的生命體，而透過先進基因檢測技術，得以預測個人罹患疾病風險，經由「預防勝於治療」調整生活習慣及對症下藥，可降低患病風險，達成預防醫學、精準治療、全齡健康目標。常見的應用，包括遺傳風險基因檢測、新生兒基因檢測、與癌症相關的細胞突變基因檢測等。精準醫療技術發展日新月異，其中次世代基因定序能夠找出致癌的驅動基因，協助醫師使用合適的標靶藥物治療病患，提高治療成功率。在本屆台灣醫療科技展參展廠商中，行動基因生技打造全方位癌症管理方案，透過尖端基因檢測結合疾病與藥物分析，提供癌症治療之最佳方針、復發與抗藥性監控，以及特定癌症風險與免疫治療評估。均泰生物科技亦以次世代定序技術為核心，提供客戶自樣品製備、定序至後端生物資訊分析的完整解決方案。除了包含基因體學之精準定序設備及試劑銷售服務、生物資訊分析、高效能核酸／蛋白質萃取系統等研究應用，也代理單細胞定序、多重抗體染色及影像擷取系統等儀器設備，滿足基礎研究及臨床研究客戶需求。慧智基因開發多種深具臨床價值的基因檢測服務，包含生殖醫學、產前孕前、新生兒、癌症、罕見疾病、精準用藥等六大領域，並堅持全程在台檢測，提供最安心的檢測品質。國際醫藥大廠旗下的羅氏診斷，提供涵蓋肝炎、愛滋、微生物、心臟、性健康等多項血清免疫與分子自動檢測應用，同時積極發展定序及數位方案的創新技術。亞洲準譯提供感染病原基因檢測服務，利用基因定序技術、生物資訊分析與比對，與醫療院所和臨床醫師，合作開發獨有的台灣本土資料庫，提供高效率的檢測服務，讓病程進展快、病況危及生命、診斷困難的患者，第一時間得到最有效的診斷治療，不錯失黃金治療時間。大江基因醫學則祭出以精準預防醫學為核心的「個人化健康管理對策」，透過基因檢測、菌項檢測及再生醫療技術，評估個人先天體質狀況，提供精準醫療的客製化服務、專利保健保養特調，培養強健抵抗力。另一方面，基因檢測也是再生醫療的一環，有望為更多患有罕見困難性疾病、癌症的病人帶來一線生機。訊聯生技集團以「再生醫學／細胞治療」、「精準健康／基因醫學」、「分子數位科技／智慧研發」為三大核心能力，旗下「訊聯生技」更是國內首家專攻細胞治療的上市櫃公司，持續拓展再生醫學及細胞治療應用範圍。去年更成立訊聯細胞智藥，加速開發細胞製劑等診斷與治療，並結合基因與細胞療法開發技術。除了各家生醫業者推出多元基因檢測服務，臺中榮民總醫院更打造了全台最大的基因資料庫，作為國內產學研界的強大後盾，積極與國內外頂尖產學研究單位合作，開展細胞治療臨床試驗及癌症基因檢測。中榮的人體細胞組織優良操作規範（GTP）實驗室甫於上月底完工揭牌，將以產學合作辦公室為平台，持續鏈結國內外廠商合作臨床試驗，促進產業發展茁壯、接軌國際。●展會名稱：第七屆台灣醫療科技展●展覽期間：11月30日至12月3日●展覽場地：台北南港展覽館一館●展出攤位數：約2500個●展覽特色：全球首創以醫院為主角的展會，預計有70多家醫療機構參展，參展商並有許多國內外科技大廠，將展出醫療科技應用佈局，不論產業人士或一般民眾皆適合參加點我免費索票，精準醫療、基因檢測就在這裡！
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2023-11-16 醫聲.罕見疾病
病團盼設多元基金 暫時給付創新罕藥
隨著醫療科技飛速發展，罕藥研發對罕見疾病患者帶來無限希望，部分創新治療因臨床試驗參與病人數少，療效證據搜集時間較短，但罕藥急迫性，雖治療價值仍不確定，且缺長期追蹤數據，致醫療科技評估資訊不完整，但為確保藥物可近性，罕見疾病基金會創辦人陳莉茵呼籲，應成立罕病創新藥物多元基金，暫時支付昂貴的創新治療，以助病患度過眼前難關。陳莉茵表示，原先希望罕藥專款能支付創新藥物，但因健保總額成長、罕藥給付受限，病患常等不到藥過世，因此建議參考英國創新藥物基金、台灣癌症新藥多元支持基金的精神，成立罕見疾病創新藥物多元基金，以因應未來罕藥發展趨勢，可視為創新治療療效不明確時的解方，暫時給付1至3年，病友接受治療期間，也可蒐集真實世界數據，以利常規納保時參考，「病法第19條、第33條，均已賦予成立罕藥基金的法源，政府若有意執行，就能迅速設立。」至於基金財務來源，陳莉茵說，依照菸害防制法等相關規定，菸品健康福利捐年度總額中，有2.7％供罕病等醫療費用，其餘可能途徑還有公務預算、其他政府部門對生技發展的獎勵費用、製藥業廠商徵收、空氣和水污染防治費、公益及運動彩券盈餘等等。「罕見疾病是每個人都必須面對、生命傳承中無可避免的隨機風險。」陳莉茵表示，若社會無法保障這群最弱勢者的健康權，又要如何鼓勵國人放心生兒育女，且罕病家庭與社會都要付出極大的成本，「何不讓病患及早接受治療，未來還可能像傑出科學家史蒂芬・霍金一樣對社會奉獻心力。」
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2023-11-16 醫聲.罕見疾病
創新藥物現曙光 3罕病基因治療仍卡關
基因治療是一次性、治癒性的療法，未來將是罕見疾病治療的新曙光，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療今年8月有條件納保，其餘仍待基因治療納保的罕病，除了芳香族 L-胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症，還有去年9月取得藥證的萊伯氏先天性黑矇症（LCA），和仍在臨床試驗第三期的裘馨氏肌肉失養症（DMD）等。「罕病病患、家屬都希望能盡快用藥，不然越晚接受治療，療效越差。」台大醫院基因醫學部主任簡穎秀無奈地表示，許多罕病病患越早接受治療愈好，避免功能退化到無法挽回、甚至死亡的地步；AADC缺乏症便是其中一種，救命藥基因治療去年7月獲歐盟上市許可，但在台灣至今卻已卡關一年多。2010年，台大醫院小兒部暨基因醫學部主治醫師胡務亮的團隊研發出AADC缺乏症基因治療，將AADC基因藉由腺病毒載體攜入腦中，提高多巴胺產量，改善神經問題與運動能力，目前台大醫院已有30位病童因恩慈療法、臨床試驗獲得基因治療，去年7月更獲歐盟上市許可。但基因治療在台灣今年一月申請藥證至今，仍尚未通過，接下來還要面對漫長的健保給付等待期，簡穎秀表示，病患家屬常常望藥興嘆，只能盡量維持身體狀況，等待未來使用基因治療的機會；目前全台共65位AADC缺乏症病患，其中5到10位正等著接受基因治療，讓人生有重新運轉的機會。簡穎秀建議，藥證、給付審查應考量罕藥的特殊性，加速程序，讓病患在惡化到無法挽回前，得到治療；天主教輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳也說，新藥發展快速，價格昂貴，審查、給付制度應有所調整，如成立罕病藥物創新多元基金，先支付已獲藥證、正等待納保的罕藥，並有多元財務管道，健保與公務預算應該均納入。
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