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• 2024-12-04 焦點.元氣新聞

  AI新藥開發/對抗實體癌大突破- CAR001(CAR-T)進入臨床試驗-癌症治療現曙光

  實體腫瘤占九成癌症病人數，基因變異性大，基因突變的型態更複雜，除了傳統的手術、化療、放療與標靶外，由中國醫藥大學附設醫院攜手再生醫療廠長聖生技所研發的異體、非病毒基改的多靶向「CAR.BiTE-GDT 細胞治療」簡稱CAR001，就像一台車裝上導航系統，能直搗癌細胞黃龍，並同時號召周遭免疫細胞進行攻擊；在大腸直腸癌、三陰性乳癌、肺癌、腦癌的動物實驗顯示，能殺死九成癌細胞，研究成果已刊登於科學研究權威國際期刊《先進科學（Advanced Science）》。目前該治療已獲得食藥署核准，進行臨床第一及2a期試驗，未來正式上市有望增加臨床實體腫瘤治療選項。CAR001新藥與目前已上市自體CAR-T細胞免疫療法類似，皆透過改造身體免疫細胞，輸入癌症患者體內來對付體內的癌細胞；但已上市自體CAR-T是透過病毒改造患者自己的T細胞，也因靶向單一不適用於實體腫瘤，目前以血液癌症為主，同時患者本身的免疫細胞品質也影響治療成效。抗癌三箭：多靶向、異體、非病毒基改具醫師背景的長聖生技總經理黃文良表示，新藥結合2種作用機制，能多靶向全面擊殺癌細胞。實體腫瘤會製造HLA-G、PD-L1等免疫干擾因子來抑制免疫細胞，因此新藥將分泌BiTE（雙導向T細胞活化抗體），一端抓住T細胞、另一端抓住帶有PD-L1的癌細胞，引導T細胞精準消滅癌細胞，不誤殺、傷及周遭正常細胞，減少治療副作用；針對HLA-G陽性或PD-L1、HLA-G雙陰性的癌細胞，新藥改造的T細胞是GDT細胞，即使癌細胞靶點變異或丟失，也逃不掉它的辨識與擊殺。在大腸直腸癌、三陰性乳癌、肺癌的動物實驗中，能打擊九成以上癌細胞，延長3至5倍存活期，對腦癌也有一定的治療效果。美國FDA去年11月也正式要求更新CAR-T治療的黑框警告，提醒引發續發性癌症的風險，黃文良解釋，不同於現今是以病毒為載體進行基因編輯，CAR001新藥採用mRNA技術基因改造，品質及安全性佳，減少引發續發性癌症且因使用GDT細胞其先天細胞特性能降低神經毒性症狀症候群（ICANS）等副作用風險；因此美國與台灣FDA僅要求追蹤接受治療的患者2年，遠低於既有CAR-T治療的15年，大幅縮短13年追蹤時間。此外，CAR-T細胞須依不同患者的T細胞做客製化改造，製備時間約一個月，增加跟時間賽跑的癌症患者壓力，且治療費用在美國超過1千4百多萬元，去年台灣健保給付價也要819萬元；但CAR001新藥取自健康人細胞，可大規模製備細胞，大幅降低製備時間與成本，提升藥物可近性。CAR-T與新藥比較新藥進入臨床試驗 癌患有機會藉再生雙法提早用藥黃文良表示，目前新藥已獲食藥署核准，進行臨床第一及2a期臨床試驗，現已收案3位受試者，CAR001 臨床試驗的第一組病患已成功通過安全性監察委員會（Safety Monitoring Committee, SMC）的安全性評估，這顯示 CAR001 的細胞治療在安全性上具備良好基礎。目前試驗已順利進入第二組病患階段，整體臨床試驗進展順利。若接續完成二期臨床試驗，並經審查風險效益，具安全性及初步療效，就有機會依照「再生醫療法」、「再生醫療製劑管理條例」，取得暫時性藥證，讓具急迫性的癌症患者先行用藥。CAR001新藥也獲醫藥品查驗中心（CDE）指標案件輔導，將加速推進新藥臨床試驗至藥品上市；至於恩慈療法，則可能待明年第一季子法出爐，才能做進一步的規劃，「如果成功的話，有機會延長癌症患者生命，在健康的狀態下活得更久。」延伸閱讀AI新藥開發 外泌體抗癌重大突破 /中國醫大附醫與聖安生醫研發「靶向性外泌體」 突破腦血屏障 治癌具雙重優勢腦神經退化治療有解？「外泌體」可望瞄準病灶「神救援」

• 2024-11-29 醫聲.罕見疾病

  罕病權促會／蒲若芳：應重罕藥社會價值，增加病人參與決策

  近年健保被詬病收載罕藥時，僅參酌成本效益及財務衝擊，導致給付牛步或條件限縮，讓罕病患深陷等藥折磨，也降低罕藥專款執行率與成長率。專家表示，罕病患少、世界對疾病認識匱乏，因此健保評估罕藥時，應更重視其所帶來的社會價值，並增加罕病患參與評估過程的機會，讓治療使用者意見被看見，同時將該特殊評估方式制度化，使罕病患能穩定接受健保治療，不受決策過程人事更換影響。日前總統賴清德出席罕見疾病基金會活動致詞時表示，一個國家是否偉大在於國家文明，其中一個文明指標，是弱勢族群是否在這個國度自在生活，因此照顧罕病患是國家政策。然而，近年健保延遲給付，影響藥物可近性，促使厚生會成立「罕見疾病權益促進委員會」，期盼照顧到所有有需求的罕病患。據統計，累積未給付的罕見新藥，自2017年至2024年6月共達21種，可照顧27種罕病，這些罕病的通報人數截至6月，共有8,369人，其中高達28.5％、2,387人已過世；另有12種、約1,427人目前沒有任何有效的治療方式，正等待唯一的生路。罕藥科學價值不利 應重社會價值委員會委員之一、藥物經濟學專家的輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳表示，健保收載新藥時，會參考醫療科技評估（HTA）報告，「當然審議專家有其專業，但如果只看冷冰冰的臨床試驗數據，忽略藥物如何改善罕病患的生活品質，就會低估藥物價值。」她進一步指出，罕藥的科學價值有先天缺點，包含臨床試驗人數少、世界對疾病認識不多、難做到雙盲對照研究、療效不確定性高、藥物難以大規模生產以降低成本等，都不利於罕藥的整體價值評估，故應更重視罕藥的社會價值，意即疾病所致的健康需求、照護需求、日常困擾、治療給予的幫助與長期心理、家庭、經濟影響等。若要完整呈現罕藥對病患的影響，蒲若芳建議，增加病患參與決策流程，例如設立罕病次委員會，決定參考價值面向，並邀請病患分享意見及經驗，以落實「以病人為中心」的精神，才能全方位反應罕病治療的價值。罕藥ICER應特殊處理 讓患者「公平」用藥至於目前未明文規定但實際參考的「遞增成本效果比值（ICER）」評估，蒲若芳解釋，其為一種成本效益分析指標，用於評估給付與否，所算出的數值代表「比起原來的藥物，以新藥治療，每多得一個『健康品質人年（QALY）』，須增加多少成本」，若低於設定的ICER閾值，便給予給付，其中牽涉到許多參數。然而，蒲若芳表示，若參數設定錯誤，形同「垃圾進，垃圾出」，得出的數值毫無意義，如果要將ICER用於罕藥，應進行特殊處理，例如建立台灣一般藥品的ICER標準，再對罕藥QALY給予加權、放寬ICER閾值、高於ICER閾值者有其他配套措施等，讓罕病患有「公平」而非「平等」用藥的機會。蒲若芳補充，當然如果時間資源人力許可，將經濟模型用於預測各種治療的比較，可以了解藥品可能帶來的好處（多得到多少QALY）；甚至利用模型協助給付初期給付範圍限縮的決定，例如病情較輕微、及早治療預後良好者等。她強調，在台灣情境下使用ICER是為了什麼？如果僅是用於議價，可沿用現行已有的許多控制藥價的方式，不需大費周章另外蒐集ICER所需數據。

• 2024-10-08 醫聲.醫聲要聞

  一塊麵包吃一天，她從醜小鴨變身生技業天后

  「我曾經一塊麵包吃一天，為了生活....只要有賺錢的機會都不放過，出社會後斜槓多份工作，白天工作，還兼家教、工業設計...」坐在記者前面的康霈生技執行長暨研發長凌玉芳談到過往為了生活四處打拼的經歷，忍不住哽咽落淚。在專訪前一小時，凌玉芳才在上市前的記者會上，意氣風發的發表康霈生技醫美新藥CBL-514注射劑第二期臨床試驗。凌玉芳指出，「CBL-514用於局部減脂、橘皮治療及罕見疾病竇根氏症，目前已完成美加澳500人的2期臨床試驗，新藥可透過誘導脂肪細胞凋亡減少治療部位脂肪，明年下半年將在國際上展開2個多國多中心的三期臨床試驗，預計花20億元、收案600人。」能有今日的成果，凌玉芳自己也沒想到，她跟康霈生技董事長徐坴暉一手孵出的蛋，成了極受矚目的金雞蛋。10月2日康霈生技正式在台灣證券交易所掛牌上市，從興櫃股后一舉進入更大的資本市場，因颱風影響遲至4日交易，當天成交價518元，大漲了19.35%，這匹黑馬到底能跑多快跑多遠，外界都睜大眼睛看。從小苦過來，斜槓人生還是不忘「研究」夢凌玉芳頂著完美妝髮信心十足，直視外界不甚友善的眼光。質疑的眼光來自「她」是半路出家，也沒有漂亮的學經歷，她是成功大學醫學院生化暨分子生物研究所碩士生，大學還是唸成大工業設計，這在含金量很高的生技業裡真的太過「渺小」。凌玉芳談起個人的學經歷也不示弱，這與她出身艱苦的生活環境有關，「我父親是軍人出身，當年就以一萬元的薪水養我們家四個小孩，高中考上北一女後，當年發生六四天安門事件，就跟著參加社會運動，父親覺得沒在唸書，堅持轉回家鄕的中壢高中。」她苦笑著。回到當地的高中後，由於數理是凌玉芳的強項，學校派她參加數理奧林匹亞競賽，也獲得很好的成績，原本可以選擇保送名校但她放棄，而是參加聯考，一心一意希望能上清大化學系，但考試當天她發高燒，成績不理想，差了0.04分，上了成大工業設計系。上了大學，凌玉芳因軍人子弟學費有補助，但生活費得自己賺，加上工業設計系是很花錢的科系，只要有打工的機會都不放棄，研究所還同時兼了5個家教，「我去端盤子，去醫學系當助教，曾經一天只吃一個麵包，連當時的導師都看不下去，建議改當家教賺錢比較快，醫學系的同學還幫忙介紹時薪較高的鐘點家教..」回想自己一路上的辛酸，凌玉芳忍不住掉淚。為了脫貧，凌玉芳畢業後還持續斜槓兼差，白天工作，空檔時間接工業設計及家教，一個月賺7、8萬，直到某天有個前輩告訴她，「你現在看起來薪水很多，但你喜歡做研究想要開發新藥，身兼數職是不行的。」前輩的一句話打醒夢中人，凌玉芳將重心轉回研發上，但也過著一個月只有4萬元的薪水，但在心裡對自己喊話「一定要成功」。在研究的路上，凌玉芳也是經過不斷的轉折後才回到初衷，唸工業設計系時，因為太喜歡實驗，跑到生命科學系和同學一起進行實驗，這也讓她決定考生化暨分子生物研究所，當時指導教授賴明德，專長為膀胱癌、腫瘤分生學、基因治療等，這也打下了未來醫美新藥的研發基礎。從大學到研究所，凌玉芳獲得不同的養份，工業設計教導她看事情要放遠至未來十年、二十年的可能性，不能只有紙上談兵；賴明德教授帶她了解細胞凋亡的原理，醫美新藥的作用原理，就是讓脂肪細胞凋亡達到局部減脂的目的。新藥研發出來後，必須進行臨床試驗，凌玉芳與徐坴暉兩人先找親朋好友集資，第一年只募到幾千萬元，沒想到一下子就用完了，為了找錢，兩人開著破車就去見投資人，但被打槍的機會太大，不只新藥的效果被質疑，公司淨值還只剩一元，董事長徐坴暉苦笑著，「我把房子拿去抵押兩次，還跟老婆把財產分開，免得連累她。」醜小鴨化身金母雞，投資人爭相投資後來整型外科名醫張高榮陸續加入，加上一群老股東也堅持不放棄，一切的轉機就在2021年2a臨床試驗開始解盲的這一刻，張高榮拿著試驗結果的數據找上國內生技大廠—友華生技，獲得1.68億元的資金，一夕間醜小鴨變成了天鵝，吸引了眾多投資人加入競逐行列。張高榮指出，「由於友華生技曾經是全球最大玻尿酸在台的代理商，但失去代理權後，就一直找尋醫美相關產品，友華生技對於局部減脂的新藥充滿興趣，就投入資金一起研發。」凌玉芳透露要上市時，將相關文件送至台灣證券交易所審核時，有被問及明年進行的第三期臨床試驗是否可以在台灣進行，但台灣沒有醫美新藥的臨床試驗經驗，因此，未來仍會以歐美國家為主，以銜接未來美國FDA藥物申請的條件，期待2027年可以上市。

• 2024-07-24 焦點.元氣新聞

  癌藥基金衛福部承諾3年達百億 病團盼快增新藥給付

  總統賴清德宣示二○三○年減少癌症死亡率三分之一，為此先成立癌症新藥基金（簡稱癌藥基金）增加民眾用藥可近性，衛福部承諾三年內逐步達百億規模。對此，癌症病團認為，基金應成立專家委員審核監理，且應納入包括病友在內的各界聲音。政府也應該盤點健保新藥給付與國際治療指引落差，以癌藥基金協助，逐步趕上。蔡麗娟：七成癌友須自費用藥 衝擊家庭經濟癌友生命與時間賽跑，但平均卻得花兩年等待新藥納人健保給付，即使獲得給付也限縮給藥條件，台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟表示，據調查僅三成癌友有藥可用，七成癌友必須自費用藥。癌症希望基金會則於二○二二年針對癌友調查，發現逾過二成癌友自費超過百萬元。嚴必文：健保署因財務縮減用藥對象，對病人不公這對家庭經濟造成的衝擊不言可喻，更存在醫療階級化的隱憂。癌症希望基金會副執行長嚴必文指出，曾有肺癌病友家屬分享，母親接受基因檢測後，確定有符合使用某新藥的基因，經醫師建議自費用藥迄今三年多，腫瘤幾乎消失，但藥費已快要耗盡家產。嚴必文說，健保署設置的藥物給付條件，部分並非基於科學實證，純粹因財務衝擊過大，於是縮減用藥對象，節省健保開支，「這對病人十分不公平。」台灣癌症基金會自二○一九年起，提出癌症新藥基金構想，今年總統大選前，有十多個病友團體共同提出訴求，終成衛生政策，並參考英國制度，規畫以尚未完成三期臨床試驗的新藥為主，已上市藥物不在此限。蔡麗娟表示，癌藥基金可作為過渡型機制，但為確保基金永續運作，必須經過法制化流程，目前已有九十二位立委、十二項修法版本，包括癌症防治法修法、另設健全醫療發展條例等解方，且必須設置專家審議委員會監理，除藥物經濟學、倫理專家外，也應該納入病友團體角色，政府也應協助病團賦能，增加與專家交流。癌藥基金年底將公布作業要點，嚴必文表示，該作業要點應明確訂出納入藥品範疇，並確保財源穩定性，否則可能會重蹈英國第一代藥品基金，因財務規模不斷膨脹後破產的經驗，且新藥兩到三年後得評估是否回歸健保，因此，必須了解新藥所需預算後，適度增加新藥預算以確保藥品可以納入健保給付。 王正旭：朝野立委共識 先撥款再立法【記者賴昀岫／台北報導】衛福部指出百億癌症新藥基金需時三年才逐步到位，與外界期待有落差。立法委員、血液腫瘤科醫師王正旭指出，基金愈快到位，愈能直接幫助癌友，雖牽涉癌症防治法修法，但因是民生法案，討論上不至於受影響；至於在健保總額內的新藥新科技預算，未來也期待可以寬列，讓更多民眾受惠。百億癌症新藥基金難得讓朝野立委有共同目標，立法院厚生會還成立「提升台灣癌症新藥可近性委員會」定期開會，更期待可以「先撥款再立法」，擔任法制研究組共同召集人的王正旭認為，修法是要符合財政紀律法要求，且必須尋覓適當財源才能讓基金永續。癌症患者已有對應的基金，其他疾病新藥也大幅進步，健保署今年在「新醫療科技」與「新藥暫時性支付」項下編列七十億元。王正旭表示，目前很多國際上已經屬於標準用藥，進到健保體制時的財務衝擊沒辦法順利銜接，期待未來寬列相關預算，讓更多民眾受惠。針對新藥政策走向，王正旭認為，百億基金的概念源於英國，台灣剛開始有這樣的基金的制度出現，期待未來穩定後，可將這個經驗逐步擴大或另立基金。石崇良：納創新藥物 下周討論要點【記者沈能元／台北報導】行政院明年將編列公務預算五十億元，正式成立癌藥基金，計畫於後年達百億規模。衛福部健保署長石崇良表示，年底前將制定「癌症新藥暫時性支付專款作業要點」，健保署已開始研議相關機制，目前規畫參與人員包括專家、病友及付費者代表等，下周邀請國外學者說明作業要點與病患參與，爲了健保永續經營，他對癌藥基金期待很深。癌藥基金針對具醫療迫切需求及治療潛力，但臨床效益、財務衝擊評估不確定的藥品或新適應症，討論是否暫時性支付。希望公正、客觀預估受惠人數，避免收載新藥後造成健保點值下降。石崇良說，並非每個國家都成立癌藥基金，例如南韓就並未設置，因為他們的健保收取高額部分負擔，且保費以每年百分之十的速度成長。相較之下，我國健保部分負擔較低，藥費支出負擔重；新藥藥價昂貴，且要評估對病人的效益才能決定是否給付，設癌藥基金，希望解決這兩個問題，盡快引進新藥。「我了解癌症病人的心急及痛苦，如果藥物可延長生命，大家都希望得到機會。」石崇良指出，癌藥基金將納入有治療潛力的新藥，但藥物可能只通過第一期、第二期臨床試驗，且藥費昂貴，若立即納入健保，恐衝擊健保財務，所以計畫先以癌藥基金支付。癌藥基金成立後，目前規畫收納藥物可得到三年給付，透過真實數據進行療效評估，如療效良好將直接納入健保給付；如經三年評估，認為療效不足或廠商不願降價，就「死了這條心」剔除該藥品，其他新藥才有機會納入。

• 2024-07-19 醫聲.醫聲

  肺癌治療缺口系列／晚期治療給付限縮，癌友深陷三大困境

  肺癌是台灣新國病，大約每兩名確診病患中，就有一人已是晚期，台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟觀察到，不少晚期肺癌病患除了面臨「疾病本身煎熬」，同時也承受「有藥卻用不起、沒能力用」與「無法參與後續新藥國際臨床試驗」等困境，若政府可以盤點癌症新藥、新科技缺口、對癌症新藥給付有更明確的規劃，並增加對醫療、保健的投資，將更能幫助癌友獲得所需治療、提升存活率，對於達到賴政府「2030年降低癌症死亡率1/3」目標，也能產生助益。蔡麗娟指出，目前，癌症新藥審查平均達782天，病患真正用到新藥時間，需等待3、4年以上。即使健保有給付，可能因財務衝擊而限制使用，往往也是後線治療，或限制療程及期程，，有些藥物甚至已列為國際治療指引的標準治療，病患還是無法順利使用。舉例來說，像國際治療指引中，晚期肺癌病患若有EGFR基因變異，標準治療用藥為第三代標靶藥物，但因健保給付限縮，現在只有腦轉移病患可獲給付，在所有晚期病患中，只佔一成，其他病患與新藥的距離非常遙遠，治療權益也受到影響，存活面臨很大挑戰。晚期病患和時間賽跑，壓力十分沉重「健保的初衷在於避免病患因病而貧、因貧而失去治療機會，這樣的情況，與健保初衷背道而馳！」蔡麗娟直言，晚期病患等於是在和時間賽跑，當多數病患被迫自費用藥，且無力負擔合乎國際標準治療療程，也會造成「醫療階級化」隱憂，病患有藥卻用不到，無論是病患或病患家人，身心壓力都會更沉重。一旦晚期癌症病患無法接受國際標準療程，還會面臨更大、更全面性的挑戰。蔡麗娟分析，由於多數癌症新藥臨床試驗以國際標準治療為基礎，當健保給付速度延遲、臨床試驗較難找到適合、接受標準治療的病人，國際藥廠未來進行新藥臨床試驗，可能就會跳過台灣，這對台灣的生技、醫療產業，都會帶來衝擊，無論是國際競爭力的累積或新藥使用經驗的傳承等，也都會產生不利影響。癌症新藥給付，財源需多方支持對於如何改善上述困境，蔡麗娟認為，現在的健保總額成長率只有不到5%，而癌症新藥的成長率為10%，只仰賴健保總額，等於是「巧婦難為無米之炊」。若觀察國內生產毛額（GDP）可發現，2023的整體醫療保健支出只佔6%，健保總額則只占GPD約3.5%，與韓國、日本相比，都有落差，這代表在醫療保健支出上，政府的投入並不足夠，須投入更多資源，才能把餅做大。目前，針對癌症新藥的引進、運用，政府正在逐步規劃癌症新藥基金、暫時性支付等制度，以補足癌症新藥財源缺口。對此，蔡麗娟表示，由於健保總額的限制，導致許多已完成第三期臨床試驗、已上市，且列為國際標準治療療程的新藥無法跟隨國際腳步納入給付，而這類藥物對癌症病患可提供立即幫助，應優先考慮列為癌症新藥基金適用項目，以補足癌友急迫性治療需求。蔡麗娟也建議，政府應積極盤點癌症新藥給付缺口、整體預算，分析哪些治療、用藥與國際治療指引有落差，盡快補足，並檢視實證醫學證據，以作為癌症新藥引入、給付規劃參考，如此才能真正符合癌症病患所需，資源才能獲得有效運用。

• 2024-06-21 醫聲.Podcast

  🎧｜百萬細胞療法治療癌症？免疫治療權威張文震這麼建議

  近期，立法院通過了「再生醫療法案」，這項歷經十年才通過的法案，為缺乏治療方法、現有治療方式效果不佳的急重症病患，帶來了新的曙光，但這道曙光能帶來多少療效呢？台灣免疫暨腫瘤學會理事長、林口長庚血液腫瘤科系主任及台灣癌症基金會執行長張文震指出，患者仍應優先選擇正規治療，而細胞療法作為選項，須了解其治療方式和風險，並尋求專業醫療團隊的第二意見，以做出明智決定。🎧立即收聽 按右下角播放鍵↓張文震指出，病患在選擇治療方法時，應優先考慮已有治療指引的正規療法，雖然有些患者因害怕副作用，而尋求安全性較高的替代療法，但經驗豐富的主治醫師能夠調整藥物劑量，幫助患者順利完成治療，如果正規療法無效或無法使用，病患再來考慮細胞療法也不遲。再生醫療雙法通過，為病患帶來新希望在再生醫療法案通過之前，衛福部已頒布了特管辦法，開放了六項細胞治療技術，為癌症患者提供了新的治療選擇。張文震指出，細胞療法與傳統藥物治療的最大差異，在於前者目前仍被定位為醫療技術，而非藥物。因此，細胞療法的療效並未如藥物般，經過嚴謹的臨床試驗和多國多中心的研究來證實。以嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法為例，這是一種被明確定義為藥物的細胞療法，經過嚴格的臨床試驗和審查程序，證實有效並獲得藥證。然而，其他的細胞療法目前多定位為醫療技術，缺乏藥物的確定療效。所以，政府對於細胞療法的管理重點，在於確保其安全性，這包括對實驗室規格、技術人員、細胞培養過程等的嚴格管理。《再生醫療法》及《再生醫療製劑管理條例》，主要為細胞療法提供明確的法律依據。張文震強調，法案的通過讓細胞療法能在一定的規範下執行，尤其是細胞源頭的管理和再生技術的規範上，對於癌症治療的發展將帶來幫助，法案同時增加兩千萬的加重罰則，以確保整個產業能夠在合法規的環境下運行。細胞療法非藥物 建議患者尋求第二意見張文震進一步解釋，再生細胞療法的原理，是透過細胞的培養和回輸，讓這些細胞在體內發揮攻擊腫瘤的作用。然而，由於細胞療法目前多數仍被定位為醫療技術，其療效未能如藥物經過大規模的臨床試驗。尤其細胞培養過程複雜，需投入大量資金，從數十萬到百萬不等，使得治療費用居高不下，卻為許多癌症患者帶來了希望。張文震提醒，細胞療法的未來發展，仍需更多的臨床研究來證實其療效和安全性。患者在選擇治療方式時，應充分了解其潛在的風險和未確定的療效，尋求專業醫療團隊的第二意見，並根據自身的經濟狀況，做出適合的抉擇。張文震小檔案現職：台灣免疫暨腫瘤學會理事長林口長庚醫院血液腫瘤科系主任經歷：長庚醫院腫瘤科總醫師學歷：中山醫學院醫學系Podcast工作人員聯合報健康事業部製作人：韋麗文主持人：蔡怡真音訊剪輯：許凱婷腳本撰寫：蔡怡真音訊錄製：許凱婷特別感謝：台灣免疫暨腫瘤學會

• 2024-06-12 名人.潘懷宗

  潘懷宗／心肌肥厚「新藥」三期效果亮眼！可望降低心臟衰竭和猝死

  2024年5月底，一項3期臨床試驗表明，患有阻塞性心肌肥厚(Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy；oHCM)的病患服用最新研發藥物---阿菲卡坦(Aficamten)後，更加容易行走輕鬆、做家務事、執行日常工作和運動，因為該藥使心臟能夠順利打出血液，提高身體攝氧量，而攝氧量的增加除了可以提高患者身體活動力之外，也可以降低後續心臟衰竭、心臟移植和猝死的機率。相關成果除在《新英格蘭醫學雜誌》刊登外，也在葡萄牙里斯本市2024年心臟衰竭會議上發表，該會議由歐洲心臟學會主辦。《阿菲卡坦》是最新一代口服/小分子心肌肌球蛋白抑制劑(Cardiac Myosin Inhibitors)註1，可以減少每個心動週期內，「肌動蛋白」與「肌球蛋白」兩者間連接的橫橋數量，從而抑制心肌過度收縮。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗（ClinicalTrials.gov 識別碼：NCT05186818），總共納入了282名患有症狀性 HCM 和左心室出口阻塞的成年人，被隨機分配到《阿菲卡坦》口服錠劑組(142人)或安慰劑組(140人)，參與者平均59.1歲，59.2%為男性，平均基礎LVEF(Left Ventricular Ejection Fraction；左心室射血分率)為74.8%，治療時間長達24週，期間監測各項數值，包括跑步機或騎自行車的運動峰值攝氧量（pVO2）變化，以及各項心臟功能評估。與安慰劑組相比，《阿非卡坦》治療組第24週pVO2顯著增加1.7 毫升/公斤/分，不論患者是否同時接受或未接受乙型受體阻斷劑治療，而控制組則是毫無增加。此外，依照紐約心臟協會心衰竭分級(1~4級)，第1級最好(完全無心衰竭症狀)，第4級最差，治療組有83人進步至少1 級以上(58.5%)，而控制組只有34人(24.3%)。另外，在降低左心室出口壓力差到30 mmHg以下方面，治療組有70人(49.3%)，而控制組只有5人(3.6%)，整體效果令人滿意。在安全性方面，嚴重不良事件情況(8位病人/5.6%)與安慰劑組(13位病人/9.3%)相比，發生率較低。同時，沒有因為「左心室射血分率」降低(＜50%)而導致心臟衰竭惡化或治療中斷的報告，顯示耐受性良好。美國食品藥物管理局在這之前，就已經給予《阿菲卡坦》針對該適應症的突破性療法認定。論文第一作者/通訊作者為美國麻州伯靈頓市(Burlington)萊希醫院/醫學中心 (Lahey Hospital and Medical Center)的馬龍醫生(Martin S. Maron)，他同時也是肥厚型心肌病變中心主任，對於有症狀的阻塞性HCM患者來說，心肌肌球蛋白抑制代表了一種令人興奮的最新藥物選擇。醫學界認為像《阿菲卡坦》這樣，能夠展現具有臨床意義的方式提高患者運動能力，並且不會出現中斷治療的低LVEF事件(左心室射血分率)，不論對HCM患者或是治療他們的臨床醫生來說，都是相當受歡迎的。此藥是由加州南舊金山的生物製藥公司(Cytokinetics, Inc.)所開發，預計於2024年第三季向 FDA 提交新藥申請 (NDA)，並向歐洲藥品提交行銷授權申請 (MAA)，距離核准上市，指日可待。HCM的發生率為1/500，是青少年猝死最常見的原因之一，屬顯性單一基因遺傳性疾病，該病會使心肌增厚，讓心臟無法有效率的把血液打出去，進而造成呼吸急促(喘)、胸痛、心律不整、心臟衰竭和死亡，當然同時也降低人們日常工作和運動的能力。患者中有60%可以找出致病的基因變異，但仍有40%的病人尚未找到，目前已知在心臟肌肉的基本單位---肌小節（Sarcomere）上，有8個致病基因，最常見的兩種位於Beta myosin heavy chain 7 (MYH7)和Myosin binding protein C3 (MYBPC3)的位置上，這兩種就佔據了已知60%中的75%。而另外40%未知的變異基因，科學界仍持續努力找尋中。就在近日，台灣振興醫院在心臟權威魏崢院長的領導下，通過了一項6年期臨床試驗計畫，除比對台灣人的HCM致病基因，與西方人是否有所不同外，更期望能挖掘出另外40%的基因病變所在，嘉惠全球病患。2022年以前，阻塞性HCM的藥物只能症狀控制(像是:乙型阻斷劑、鈣離子阻斷劑和抗心律不整藥物)，無法直接針對病因加以治療。當藥物控制不良，仍持續有心臟衰竭現象時，病患可以選擇手術治療，去除多餘肥厚的心肌。到了2022年，美國食品藥物管理局首先批准第一個針對病因的治療藥物瑪瓦卡坦(Mavacamten；商品名Camzyos)，該藥具選擇性的會和肌球蛋白結合，降低肌球蛋白ATP的釋放，減少心肌長期不當收縮，進而阻止心肌肥厚產生。然而，臨床試驗顯示，雖然在增加運動峰值攝氧量，以及，降低左心室阻力差方面，表現不錯，但《瑪瓦卡坦》會增加不良事件的發生率(例如: 心臟衰竭)，並且它與許多常用藥物會相互影響，因此，使用此藥的患者就需要醫生嚴格監控，較不方便。綜上所述，最新藥物《阿菲卡坦》，比起次新藥物《瑪瓦卡坦》，似乎略勝一籌。正由於三期臨床結果的成功，Cytokinetics的長期合作夥伴Royalty Pharma決定擴大雙方的策略合作，估計Cytokinetics陸續將獲得總計 5.75 億美元的資金，用於支持該公司盡速將《阿菲卡坦》上市和後續其他新藥的研發工作。註1: 心臟肌肉（cardiacmuscle）是由心肌細胞構成的一種肌肉組織，心肌細胞與骨骼肌的結構基本相似，也有橫紋。以肌小節（Sarcomere）為單元，每個肌小節又由肌球蛋白（myosin，又稱粗肌絲）與肌動蛋白（actin，又稱細肌絲）所構成。參考文獻:1. M.S. Maron et al., Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. New England Journal of Medicine, 2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2401424責任編輯：陳學梅

• 2024-06-12 醫聲.醫聲要聞

  禮來與臺大醫院簽訂合作協議 啟動台灣首個「新型態臨床試驗研究模式策略合作」

  台灣禮來與臺大醫院今 （11）日簽訂合作協議，合作協議由台灣禮來勝間英仁總經理和臺大醫院吳明賢院長共同簽署，正式啟動國內首個「新型態臨床試驗研究模式策略合作」。透過此次合作，台灣禮來與臺大醫院共同致力於以受試者為中心的新型態臨床試驗研究模式，提升臨床試驗案設計、臨床數據多元性及醫療健康服務的平等及可近性，同時銜接國際臨床試驗數位化趨勢。透過雙方資源的整合，提升我國臨床試驗及醫藥產業的國際競爭力。國際間藥品臨床試驗以數位化方式設計並執行正快速進展成趨勢，考量法規、研究設計、 受試者安全及權益等因素，包含數位化告知同意程序（e-consent）、遠端看診（tele-visit）、電子資 料遠端收集系統（digital data collection）、穿戴式裝置（wearable devices）和其他遠端醫療設備等已逐漸導入各類的臨床試驗計畫中執行，不僅減少受試者親赴試驗機構回診的頻率及交通不便性，同時確保健康服務的平等及可近性，以提升醫療人員試驗執行效率與品質，產業加速臨床研發時間，提升試驗案臨床數據的多樣性。台灣禮來致力於「將科學轉化為治療」，多年來在糖尿病、肥胖症、腦神經科、免疫系統及腫瘤治療等方面成果豐碩，近五年來亦為臺大醫院國內、外臨床試驗研究量能前十大的合作夥伴。臺大醫院臨床試驗中心成立20餘年來，近兩年每年執行中的臨床試驗案超過1千件，研究者自行發起案約計2百件，研究量能豐沛。持續領導全國七大強項臨床試驗疾病聯盟包含肝臟疾病、乳癌、胃腸疾病及幽門桿菌、小兒及成人感染、肺癌、心血管疾病臨床試驗合作聯盟。台灣禮來總經理勝間英仁表示，「身為健康醫療照護體系的夥伴，禮來很高興能與臺大醫院共同合作，推動台灣新型態臨床試驗合作，將國際臨床試驗數位趨勢在台灣落地。多元與包容是禮來公司重視的價值，在臨床試驗領域，禮來公司多年來也持續努力確保受試者的多元性及健康服務的平等性，我們期待與合作夥伴共同營造一個能嘉惠台灣病患、健康醫療照護者和整個醫療照護環境的承諾，透過臨床試驗數位化合作加速藥品創新的研究，提升台灣臨床研究國際競爭力。」透過雙方資源的整合，台灣禮來將結合臺大醫院豐富醫療研究專業、人才及資源，積極推動分散式臨床試驗及應用數位健康技術等新型態模式，打造創新研究模式及研究環境，接軌國際藥品臨床試驗數位化趨勢，期待更多臨床試驗案件選擇台灣執行，提升我國臨床試驗國際競爭力。

• 2024-04-19 醫聲.癌症防治

  2024癌症論壇／NGS納健保嘉惠癌友 查岱龍：精準治療適用跨癌別

  近年來，精準治療的出現，為許多病患帶來新的希望。不過國防醫學院外科學科教授、三軍總醫院泌尿外科主治醫師查岱龍提醒，針對基因突變所進行的癌症精準治療，其療效必須經過大型臨床試驗的驗證，才能真正對癌友產生幫助，如果治療沒有經過大型臨床試驗驗證，不但可能沒有效果，病患還可能承受副作用傷害。查岱龍說，精準醫療主要是透過次世代基因定序（NGS）等基因檢測，有效區別帶有特殊基因變異的病患，並適時使用適合的藥物，像BRCA基因突變，不僅乳癌、卵巢癌，攝護腺癌病患也可能有這類基因突變，已有大型臨床試驗顯示，使用標靶藥物針對這類基因突變治療，存活機會就會比較提升。健保署今年5月，預計將NGS納入健保給付，而根據「特管辦法」規定，實驗室須經新的認證程序、審核，才能進行NGS檢測，台灣2024精準健康產業政策白皮書則建議，應「優化醫療機構申請實驗室開發檢測（LDTs）之申請程序與管理」，以提升審核效率。對此，查岱龍表示，目前特管辦法審核延宕，可能影響NGS健保給付，期待NGS納入健保給付後，更多病患可獲適合治療。責任編輯 吳依凡

• 2024-02-06 癌症.抗癌新知

  長庚攜手國際藥廠吉立亞 有望加速台灣常見癌新藥研發

  長庚醫療體系每年診斷出新癌症病例為全國最多，約占18%，長庚與國際藥廠吉立亞醫藥簽訂臨床試驗合作備忘錄。林口長庚醫院副院長林永昌表示，吉立亞近期發展血癌、頭頸癌新藥，本次與長庚合作，有望將台灣、亞洲人常見癌症如膽管癌、胃癌，納入全球策略中，台灣醫師也能進一步參與國際新藥研發。長庚決策委員會主委員程文俊一月卅一日與台灣吉立亞醫藥總經理Cathy Su簽署合作備忘錄，共同推動早期臨床試驗，聚焦癌症腫瘤領域，提供患者提早獲得幫助。林永昌表示，長庚醫療體系南北院區每年診斷的新癌症病例占全國18%，本次與吉立亞醫藥合作，將聚焦腫瘤臨床試驗、共同合作臨床前試驗、生物標記／轉譯研究等學術臨床研究，透過本土臨床試驗研究發展加速新療法的研發和上市，為病人爭取更多治療機會，嘉惠更多病人。國際藥廠新藥研發依照全球策略進行，吉立亞在血癌、頭頸癌的新藥研發快速，而大腸癌、乳癌等全球主流癌症也都主力研究範圍；長庚與吉立亞合作後，建議將亞洲人常見的膽管癌、胃癌納入優先研發項目中，吉立亞台灣代表允諾將與總公司研議。林永昌說，本次與國際藥廠簽訂合作，代表台灣的臨床試驗品質已達一定水準，台灣提供臨床資料協助新藥的研發，同時也可加速收案；台灣醫師不僅可以及早接觸到新藥發展，同時也可嘉惠國人，優先將國人好發的癌症納入其中，進行新藥開發。程文俊指出，長庚醫療體系將提供完整和專業的臨床醫療環境，為臨床試驗提供堅實的基礎；吉立亞醫藥則擁有豐富的研發經驗和創新技術，期望通過此次合作，雙方共同致力於醫學研究和臨床實踐，相信將為未來的癌症治療開拓新的可能性，為病人帶來更多希望，實現醫學的突破與進步。責任編輯 葉姿岑

• 2024-01-23 癌症.抗癌新知

  簽署MOU聚焦六大領域 長庚攜手百靈佳殷格翰推臨床試驗

  廣泛性小細胞肺癌對化療反應佳，但可能在6至15個月內復發，且可能產生抗藥性，長庚醫療財團法人與百靈佳殷格翰藥廠昨天共同簽署臨床試驗合作備忘錄（MOU），合力推動臨床試驗，除了癌症，也將聚焦糖心腎共病、思覺失調症等六大領域，共同加速藥物研發進程，造福更多病患。這也是長庚體系首次簽訂醫療全體系的臨床試驗，長庚醫療財團法人決策委員會主委程文俊表示，如何讓民眾得到最好的醫療，對民眾及台灣醫療未來發展非常重要，期待強強結合的雙贏策略，讓台灣民眾在臨床治療診斷，及藥物應用可以和國際接軌。百靈佳殷格翰藥廠總經理邱建誌指出，過去十年與長庚醫療體系緊密合作，已開展上百個臨床檢測點、近70件臨床試驗，近4成皆為早期臨床試驗，以免疫、腫瘤專科為大宗，近來聚焦六大專科領域，包括糖心腎共病（CRM）、思覺失調症、胸腔科慢性漸進性纖維化間質性肺病（ILD）、免疫、腫瘤、眼科等，希望持續創新，改變疾病發展樣態。據2022年國人十大癌症統計，肺癌連續43年排名前2名。台灣每年約新增1.3萬名肺癌病人，小細胞肺癌約占六分之一，其中逾七成為廣泛性小細胞肺癌。林口長庚肺腫瘤及內視鏡科主任郭志熙指出，少數癌症基因雖被發現，卻沒有適合治療的藥物，希望藉由相關領域合作，展開臨床試驗，更明確知道適用於哪些病人、出現什麼副作用等。秉持「Life Forward──生命總是不停前進，我們可以推動它往更好的方向」的核心精神，百靈佳殷格翰藥廠與長庚醫療體系簽署合作備忘錄，目標是2030年之前，在多數尚無治療方案的領域提供協助，推出15個人類全新藥品與適應症。邱建誌表示，期許以雙方的優勢與資源，改變某些特定癌症或疾病治療選擇有限等困境，造福更多病人。

• 2023-11-16 醫聲.罕見疾病

  病團盼設多元基金 暫時給付創新罕藥

  隨著醫療科技飛速發展，罕藥研發對罕見疾病患者帶來無限希望，部分創新治療因臨床試驗參與病人數少，療效證據搜集時間較短，但罕藥急迫性，雖治療價值仍不確定，且缺長期追蹤數據，致醫療科技評估資訊不完整，但為確保藥物可近性，罕見疾病基金會創辦人陳莉茵呼籲，應成立罕病創新藥物多元基金，暫時支付昂貴的創新治療，以助病患度過眼前難關。陳莉茵表示，原先希望罕藥專款能支付創新藥物，但因健保總額成長、罕藥給付受限，病患常等不到藥過世，因此建議參考英國創新藥物基金、台灣癌症新藥多元支持基金的精神，成立罕見疾病創新藥物多元基金，以因應未來罕藥發展趨勢，可視為創新治療療效不明確時的解方，暫時給付1至3年，病友接受治療期間，也可蒐集真實世界數據，以利常規納保時參考，「病法第19條、第33條，均已賦予成立罕藥基金的法源，政府若有意執行，就能迅速設立。」至於基金財務來源，陳莉茵說，依照菸害防制法等相關規定，菸品健康福利捐年度總額中，有2.7％供罕病等醫療費用，其餘可能途徑還有公務預算、其他政府部門對生技發展的獎勵費用、製藥業廠商徵收、空氣和水污染防治費、公益及運動彩券盈餘等等。「罕見疾病是每個人都必須面對、生命傳承中無可避免的隨機風險。」陳莉茵表示，若社會無法保障這群最弱勢者的健康權，又要如何鼓勵國人放心生兒育女，且罕病家庭與社會都要付出極大的成本，「何不讓病患及早接受治療，未來還可能像傑出科學家史蒂芬・霍金一樣對社會奉獻心力。」

• 2023-11-16 醫聲.罕見疾病

  創新藥物現曙光 3罕病基因治療仍卡關

  基因治療是一次性、治癒性的療法，未來將是罕見疾病治療的新曙光，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療今年8月有條件納保，其餘仍待基因治療納保的罕病，除了芳香族 L-胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症，還有去年9月取得藥證的萊伯氏先天性黑矇症（LCA），和仍在臨床試驗第三期的裘馨氏肌肉失養症（DMD）等。「罕病病患、家屬都希望能盡快用藥，不然越晚接受治療，療效越差。」台大醫院基因醫學部主任簡穎秀無奈地表示，許多罕病病患越早接受治療愈好，避免功能退化到無法挽回、甚至死亡的地步；AADC缺乏症便是其中一種，救命藥基因治療去年7月獲歐盟上市許可，但在台灣至今卻已卡關一年多。2010年，台大醫院小兒部暨基因醫學部主治醫師胡務亮的團隊研發出AADC缺乏症基因治療，將AADC基因藉由腺病毒載體攜入腦中，提高多巴胺產量，改善神經問題與運動能力，目前台大醫院已有30位病童因恩慈療法、臨床試驗獲得基因治療，去年7月更獲歐盟上市許可。但基因治療在台灣今年一月申請藥證至今，仍尚未通過，接下來還要面對漫長的健保給付等待期，簡穎秀表示，病患家屬常常望藥興嘆，只能盡量維持身體狀況，等待未來使用基因治療的機會；目前全台共65位AADC缺乏症病患，其中5到10位正等著接受基因治療，讓人生有重新運轉的機會。簡穎秀建議，藥證、給付審查應考量罕藥的特殊性，加速程序，讓病患在惡化到無法挽回前，得到治療；天主教輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳也說，新藥發展快速，價格昂貴，審查、給付制度應有所調整，如成立罕病藥物創新多元基金，先支付已獲藥證、正等待納保的罕藥，並有多元財務管道，健保與公務預算應該均納入。

• 2023-10-04 活動.活動最前線

  台灣生醫新創驚艷國際 百靈佳殷格翰獨角獸2.0徵件至12月6日

  國際藥廠百靈佳殷格翰在全球推展「百靈佳殷格翰 2023 獨角獸2.0──生醫新創加乘行動計畫」，即日起開始徵件至12月6日，邀請台灣新創公司、醫療團隊參加徵件，領域包含疾病數位診斷、治療與照護、纖維化等多種臨床試驗，盼台灣生醫以及研究成果再次驚艷國際。台灣百靈佳殷格翰總經理邱建誌表示，台灣營運表現已連續11年兩位數成長，且德國總部對於台灣醫療環境展現的能量給予高度肯定，希望讓國際在不同層面看見台灣生醫，除了高質量的新創研發外，也將臨床試驗高度水平介紹給世界，甚至由台灣醫師擔任全球試驗主持人，這些努力最終都將能回到嘉惠病人與提升台灣醫療水平的目標。百靈佳殷格翰去年推出「生醫新創獨角獸Grass Roots支持計畫」，共徵得169個計畫，其中由醫學院藥理所副教授楊鎧鍵所帶領的研究團隊，發現內質網蛋白TXNDC5在肺臟纖維化形成中所扮演的重要角色，不僅讓肺臟纖維化的治療提供全新方向，更令國際經艷。延伸閱讀：台灣之光／肺纖維化治療見曙光！內質網蛋白扮演關鍵角色「百靈佳殷格翰2023獨角獸2.0──生醫新創加乘行動計畫」今年擴大與產官界的支持網絡，除了與財團法人生物技術開發中心繼續攜手合作之外，更獲得台灣生物產業發展協會與行政院國家發展基金創業天使投資等研發單位更多的支持，這也代表獲選團隊除了可獲得百靈佳殷格翰總部審案、選案並提供專屬時段諮詢服務、台灣百靈佳殷格翰的研發資金支持外，更有機會雙重獲得天使投資。延伸閱讀：2021獲獎團隊深度報導／百靈佳殷格翰打造生醫獨角獸 6支團隊突圍獲獎「百靈佳殷格翰2023獨角獸2.0──生醫新創加乘行動計畫」徵案公告與收件：2023年10月1日起至12月6日晚上12點（含）止👉👉 詳細計畫資訊

• 2023-09-15 醫聲.Podcast

  🎧｜吃藥發生嚴重副作用怎麼辦？原來藥害救濟管藥物不管疫苗 「這6種情況」也不行

  「吃這個也癢，吃那個也癢」可不只是一句廣告用語，它實際上是表示身體出現過敏警訊。有患者吃藥後產生延遲性過敏反應，眼睛癢看眼科，喉嘴痛看耳鼻喉科，皮膚癢看皮膚科，最後發現是因藥物引起的過敏反應，但錯過第一時間的診治，引發嚴重的皮膚過敏症狀史帝文生—強生症候群（SJS），危及生命。🎧立即收聽 按右下角播放鍵↓藥害救濟申請兩千餘件 6成是嚴重皮膚不良反應依1999年累計至今成功申請藥害救濟的個案有2,318例，其中814例都是嚴重皮膚症狀，藥物救濟基金會企劃宣導組長吳宛倫指出，6成救濟都是嚴重皮膚不良反應，包括史帝文生—強生症候群（SJS），毒性表皮溶解症（TEN），藥物疹合併嗜伊紅血症及全身症狀（DRESS），藥害救濟給付案的可疑藥品常見的有降尿酸藥、抗癲癇藥物、非類固醇抗發炎藥（NSAID）、抗生素等。為了提醒民眾注意藥物過敏反應，基金會也整理出六大症狀，包括喉嚨痛、發燒、口腔粘膜潰爛、皮膚紅疹搔癢、水泡、眼睛癢紅腫灼熱。吳宛倫指出，雖然藥物都是有足夠的安全性才會上市，但也沒有一個藥物百分之百的安全或沒有風險，過敏反應可以發生服藥後的二到三天，或二到三個月，就有個案過敏症狀發生在不同部位，服藥又過了一段時間，看遍了很多科別後仍找不出原因，導致嚴重皮膚症狀，危及生命。7成民眾忽略延遲性過敏 申請救濟得因藥導致住院才行吳宛倫會這麼提醒，是基金會曾經調查，7成民眾誤認為藥物過敏立刻發生，忽略了延遲性藥物過敏的可能，另外，調查中有3成的人認為只有老幼及過敏體質者才會發生過敏反應，實際上，每個人都有可能發生，尤其過去沒有使用過的藥物要特別警覺。但也並非一發生過敏反應就可以申請救濟，藥害救濟的制度屬於人道救濟，也不是過失賠償，因此需排除人為過失，申請的要件必需是正當合法使用藥物，醫師依適應症給予處方，但因個人體質或病情差異或藥品特性，造成使用者死亡、障礙或達到住院的程度才可以申請救濟，救濟的最高金額為300萬。申請救濟個案會由衛福部的藥害救濟審議委員會審理，視個案情況與使用藥品產生不良反應的關聯程度給予不同的救濟金額，這20多年來，基金會累計至今的救濟總金額超過5億7千多萬。6種狀況不能申請 出國買藥、臨床試驗藥物都名列其中吳宛倫也提醒民眾，若申請藥害的狀況有人需要負責，就不能提出申請，以下是常見無法申請狀況：1.沒有依照醫囑使用：未按時服藥，產生問題；或自己生病吃家人的藥，會歸因於個人問題2.適應症外的使用：沒有依照藥物的適應症使用，例如，沒有尿酸問題卻吃了治療尿酸的藥物；但也有例外情形，如有些癌症新藥會有適應症外使用情形，若是十大先進國家都是如此用法或列為治療指引，仍可以申請救濟。3.藥廠出產有瑕疪藥：有些藥物上市後出現問題下架或回收，不在救濟之列4.試驗用藥：為實驗性質目的，表示仍在收集相關用藥資訊5.急救用藥：在用藥的考量上是以救命為第一優先，為急迫性用藥6.海外購買的藥物：因各國藥品管理規範、分級不同，即使該藥在台灣領有藥證，但仍無法確保成分及品質完全相同，若服用後出現嚴重不良反應狀況，則無法受到台灣藥害救濟制度的保障。由於疫情解封後帶來出國潮，民眾常會購買當地的藥物，諮詢專線也很多民眾關心相關問題，吳宛倫表示，國外藥物不會有中文包裝，在不知正確用法用量及禁忌症的情形下，使用上有很大風險，即使在國外買跟台灣「一模一樣」的藥物，甚至該藥也在台灣領有藥證，但國外的法規與台灣不同，都不能等同是台灣的藥品，自然無法提出救濟申請。諮詢專線被打爆 藥害、疫苗受害主責不同別搞混至於民眾該如何避免產生嚴重的藥物反應，目前基金會已把幾種易過敏的藥物列出，民眾在領藥時，要詳細看藥袋上的警語標示，若發生問題，要帶著藥袋或藥物明細前往原看診醫師，詳述過敏反應。另外，曾經發生過敏的藥物也必須記得，並提醒醫師加註在雲端藥歷上，避免再度發生過敏反應，民眾也可以攜帶過敏卡，就醫時拿給醫師參考。民眾想了解更多資訊可電洽藥害救濟專線：02-2358-4097。在疫情期間，藥害救濟專線被打爆了，很大部份是接種疫苗出現嚴重不良事件，吳宛倫提醒，這屬於預防接種受害救濟，主管機關為地方衛生局，因此，民眾可以打1922連絡地方政府。吳宛倫小檔案學歷：國立臺灣師範大學社會教育學系博士現職：財團法人藥害救濟基金會企劃宣導組組長Podcast工作人員聯合報健康事業部製作人：韋麗文主持人：蔡怡真、周佩怡音訊剪輯：高啟書腳本撰寫：邱書昱音訊錄製：滾宬瑋特別感謝：藥害救濟基金會

• 2023-04-24 名人.黃達夫

  為何特管法及再生醫療爭議大？醫：讓病人付費做療效不明治療

  再生醫療法的催生者說，台灣再生醫療，亂象叢生，實在無法推薦。特管法有違醫學倫理四年前，特管法上路時，我雖然明白，立法用意是要提供末期病人一線希望，但是，「特管法」讓病人自己付費，去接受療效不明的治療，基本上違反了實證醫學精神，也有違醫學倫理。所以我不樂觀其成。理由是，任何尚未完成對照組臨床試驗的療法，沒有效的機會遠遠大於有效的機會。美國藥物管理局（FDA）開了一扇門，容許少數追求最後一線希望的病人，嘗試尚未完成第三期臨床試驗的治療，卽所謂的「恩慈療法」，是由藥廠免費提供藥物供病人試用。立法後，看到愈來愈多醫療院所，大肆宣傳細胞療法，招攬病人。我就以「我不會讓我的家人接受目前的細胞療法」一文，勸告病人，目前的細胞療法大多不值得一試。再生醫療爭議性更大萬萬沒想到，衛福部竟然提出了一個爭議性更大的「再生醫療法」，令人不解。記得當初，我讀到「特管法」的推手，王宥釣與紀君霖兩位年輕夫婦，推己及人的故事時，心裡是感動的，我也完全可以理解他們純潔又善良的動機。原來，王先生是在正規治療無效後，到日本接受細胞治療，結果，腫瘤縮小，而多了3年家庭時光。所以，他們想要讓其他台灣的病人，也能在無藥可醫時，能夠有另一個選擇。然而，我知道事情並不是那麼簡單，我更清楚台灣醫界及生技產業的生態，因此，從一開始，我就對此法的推行，憂心忡忡，因為，當有利益衝突時，受害的就是病人。衛福部通過「特管法」一年後，在一篇媒體報導，紀君霖理事長說，通過特管法是一個好的開始，如何確保安全性及合理價格，將是下一步。她說，每次參與政府會議，對不合理的規定總是砲火連開，就是這樣又直又強的個性，讓她堅守著初衷。很可惜，她的把關，最後似乎沒有成功。衛福部從未公開療效衛福部力拚「再生醫療雙法」在本會期完成立法，紀君霖接受媒體採訪卻直搖頭，表示衛福部從未公開過療效評估，細胞療法到底能幫助到什麽樣的病人，至今都是一團迷霧。如有病友詢問，她一概回答「不要做細胞療法」。紀君霖還說，癌症標靶藥物一個療程自費約20到30萬元，即使療程需百萬，仍有大規模臨床試驗結果可供參考，但台灣細胞療法的成功率至今仍是謎，「百萬花下去像丟進許願池，誰也不知道療效」。她更強調，台灣再生醫療已經商業化。」我相信紀理事長說這些話時，心情是沉重的。有趣的是，當初，對於「特管法」的推行，我和紀君霖理事長站在對立面。今天，我百分之百同意紀理事長對於台灣再生醫療的看法。我們為了保護病人，要一齊阻斷「再生醫療法」。責任編輯：辜子桓

• 2023-04-17 醫聲.癌症防治

  2023癌症論壇／急性骨髓性白血病 侯信安：標靶藥物減副作用

  急性骨髓性白血病是成年族群中，最常見的急性白血病，但治療上卻面臨「存活時間短」、「年長者治療效果差」的瓶頸，從2011年到2015年統計8,000名病友，平均存活時間8個月，60歲以上年長者僅3至5個月，在17種癌症分析中，白血病友平均損失17年半的壽命，遠高於胰臟癌。台大醫院血液腫瘤科主治醫師、中華民國血液病學會祕書長侯信安指出，長者因體力不堪承受傳統治療，包括化學治療、血液幹細胞移植的治療，年長病人治療效果差，中位存活期僅3個月，20年來沒改善，醫療照護需求未被滿足。由於急性骨髓性白血病相當複雜，正確診斷、分類對治療計畫擬定至關重要，現在可利用次世代定序基因檢測（NGS）帶來新的希望，判斷是否要化療結合標靶治療，或是盡早進行造血幹細胞移植，讓治療「贏在起跑點」，疾病的存活率亦有望突破。侯信安說，目前國外所使用的急性骨髓性白血病標靶藥物，約有10種之多，能減輕治療副作用，但國內現在引進、獲得健保給付的標靶藥物只有兩種，分別為BCL-2口服抑制劑與FLT3抑制劑，期待國內引進藥物的速度可以加快，也希望台灣加入更多國際臨床試驗，病友若能加入臨床試驗，也可得到新藥醫治的機會。👉🏻【更多精彩內容】2023癌症高峰論壇線上策展👈🏻

• 2023-03-20 名人.黃達夫

  黃達夫／昂貴檢查可能無助病情…當醫師建議自費醫療 最好尋求第二意見

  最近讀到李家同教授在聯合報民意論壇刊登「如何應付新科技的挑戰」一文，李教授説「最近全世界都熱衷於創新二字，因此對於新科技，絕大多數人會立刻全盤接受。李教授舉例，不久前，被判詐欺入獄11年3個月的伊麗莎白福爾摩斯，當初支持她一滴血檢驗公司的人，都是美國知名人物，包括前國務卿。他的結論是，政府官員尤其不能輕易盲從新科技，務必把納稅人的錢用在刀口上。他建議，決策者要瞭解新科技的原理，更要請傑出的數學家冷靜分析是否完全合乎邏輯。我非常同意李教授的觀點，在醫學領域，我觀察到，過去政府一些醫療決策，因為缺乏合乎邏輯分析，而沒能把人民的納稅錢用在刀口上，因而，衍生很多後遺症，禍害很大。最近有位同事，告訴我，他陪他的父親去看病，醫師建議他們選擇一項自費的治療，說明了很多該治療的好處，這位同事説，儘管他對該治療的價值有所存疑，但是，他怎麽可能在他父親面前，跟醫師説，他想用健保就好。昂貴檢查卻無助病情我自己雖然不在第一線照顧病人，但是我例行參加不同癌症團隊的討論，經常有他院轉來的病人，所以，會看到這些病人的病歷，我觀察到，用自費做些對病人沒有助益的高單價檢查，或使用一些對病情不會有所改善的高貴藥物或手術的情況，有愈來愈多的趨勢。而且這些問題並不只發生在早已被詬病的私立醫院，而是發生在享有盛名的醫學中心。醫院管理只在乎收入我在20幾年前就曾寫公開信，批評台灣醫院管理學院碩士生所做的研究，竟然都在探討如何去開發自費項目，來增加醫院的收入。當時，我就直言，醫院管理最重要的目標是品質管理，而不是財務管理。只在乎收入卻忽視了品質監控的醫院，對病人而言，跟詐騙集團一樣可怕。前不久，遠見專欄醫師作家，寫了「健保外的自費耗材必要嗎？醫療費用體制下的醫德還剩多少？」一文，感嘆台灣醫師醫德的淪喪。足見，我多年來憂心的問題，只是愈來愈嚴重，民衆花冤枉錢的機率也就愈來愈高。多詢問不同醫師意見因為，所謂醫療創新科技，一般人很不容易瞭解，連美國國務卿都會受騙，更何況是一般人。我過去寫過一些文章，告訴民眾昂貴的醫療不一定是更好的醫療。宣稱某種醫療的效益，必須經對照組臨床試驗的考驗，而不是名醫説了算。因為，最近看到好多個病人被誤導去接受幾百萬，甚至上千萬的細胞療法，很是痛心。當然，自費耗材的問題更普遍，我只好在此奉勸病人，當醫師建議您接受自費新科技的治療時，您最好尋求第二，甚至第三意見，看看哪位醫師對您病情的評估比較仔細，對於醫療建議的説明比較清楚，並且能夠提供必要的數據來讓您瞭解，到底花了這麼多錢，會得到多少好處？經過深思熟慮後，再做決定。(責任編輯：葉姿岑）

• 2023-02-24 醫療.懷孕育兒

  避孕卻不想戴套？男性也有口服避孕藥可吃：成功率99％！未來進行人體臨床試驗

  許多伴侶在進行親密性行為時，不想懷孕的話，都會做好避孕措施。女性在避孕方面有很多選擇，像是避孕藥、貼片、避孕器，但男性只有避孕套可用。近期，科學家研究報告，有一種非荷爾蒙避孕法的男性口服避孕藥，在老鼠身上成功率99%，且副作用小；這讓男性避孕措施多了另一種選擇，也可以幫忙承擔避孕的風險。口服避孕藥非女性專利，男性也可以吃在性行為前，許多人為了避孕，在在做愛前做好避孕的安全措施。而我們知道女姓的避孕方法有，口服避孕藥、貼片、子宮內避孕器（IUD）、緊急避孕藥（事後避孕藥）等，但男性幾乎只有「避孕套」一種方法可供選擇，但根據美國調查，有87%的男人，對保險套使用，作為男性唯一的避孕工具，是非常不滿的。不過近年來，「男性避孕藥」一直在持續研發中！對此，醫師黃軒在臉書粉絲團「黃軒醫師 Dr. Ooi Hean」分享，近期閱讀的國際期刊《Nature Communications,自然通訊》有關《通過可溶性腺苷酸環化酶的急性抑制，讓男性事前避孕藥》的研究，在未來，男性的避孕除了保險套，也有多一種選擇。男性事前避孕藥·美國研究：根據美國威爾康奈爾醫學院研究團隊發現，哺乳動物的精子要有活力移動，必須要有一種酶叫 “可溶性腺苷酸環化酶Soluble adenylyl cyclase (sAC)”的酶，這種酶充是精子活動力的「開關」，只要此酶受到抑制時，精子就無法移動!·動物實驗 給藥後1小時內有效：研究人員在小鼠身上進行了多次實驗，證實只要給予腺苷酸環化酶的「抑製劑」時，精子會有以下反應:1. 大約 30 分鐘到 1 小時內，精子開始停止移動。2. 2小時避孕效果為100%3. 3小時後避孕效果下降至91%4. 24小時後精子又開始活動。研究人員前從實驗中得到的小結論：男性事避孕藥，在給藥後1小時內有效，一天後就藥效就會消失。但黃軒表示，這項研究目前僅基於小鼠的實驗結果。研究團隊計劃在三年內，開始對人體進行臨床試驗。他們期待八年後可以商業化銷售「男人的事前避孕藥」，讓男性也許除了套套，還有另外一種選擇的幸福。延伸閱讀：．射精前戴套即可避孕？醫提醒：計算排卵日避孕有前提．「手淫」降低罹癌機率！可改善早洩問題？醫盤點6大手淫常見的迷思．月經愛愛更易高潮是真的！性學博士許藍方授「性高潮秘訣」3關鍵

• 2022-12-23 醫聲.Podcast

  🎧｜癌症看診一條龍！歸功於台大癌醫「這設計」

  很多人一聽到自己罹患癌症，都感到晴天霹靂，在一陣慌亂中尋求其他醫師的第二意見，甚至是第三、四、五意見，台大醫院附設癌醫中心分院（以下簡稱台大癌醫中心）目前正在嘗試「癌症治療一條龍」計畫，院長暨中華民國癌症醫學會理事長楊志新指出，已先針對肺癌進行多科整合門診，就是將治療所需科別，如胸腔外科及放射腫瘤科、血液腫瘤科的門診，集中在同一個時段，減少病人在不同診間奔波，可加速診斷、協助規劃往後療程。楊志新表示，癌症患者剛診斷時，可能會懷疑結果是否正確，決定四處求醫；即使治療一段時間，患者或對藥物產生抗藥性，進而不信任醫師，最終仍出走他處。但他提醒，「有些人病急亂投醫，服用偏方或找密醫，可能因此延誤病情。」「癌症不是一個疾病，而是很多疾病合在一起。」楊志新說，癌症患者所需治療不盡相同，建議患者在懷疑或確定診斷時，找大型醫院的多專科團隊協助規劃治療，降低對個人、家庭、工作等負面影響。🎧立即收聽 按右下角播放鍵↓台大醫院日式設計藏玄機 成整合門診先驅以台大醫院1993年成立的腫瘤醫學部為例，雖以內科為主，但也邀請放射腫瘤科、胸腔科醫師加入團隊，「台大醫院是比較日式的門診型態，醫師會在後走廊交流患者病情，若看診當下有需求，亦可以在隔壁診間找其他醫師討論。」楊志新指出，台大醫院整合門診制度約領先國健署推行的癌症診療品質精進計畫10年，後來也沿用進台大癌醫中心的設計。目前台大癌醫中心設有肺癌、乳癌等癌別的整合門診，集結腫瘤內、外科、胸腔內科、放射腫瘤科，甚至是眼科、皮膚科、骨科等不同專業的醫師在同一區塊、同一時間看診，各診間前門為患者等候區，後門則相通至另一區塊。「我們會視病人不同狀況進行多科討論，例如疑似肺癌的病人來找我，若需要開刀可以到隔壁找副院長陳晉興一起討論；若需要放射性治療，就與林峰銘醫師商量；另外也能跟胸腔科主任施金元確認是否容易拿到檢體進行診斷。」楊志新說明，整合門診減少醫師及患者等待照會的時間，不只醫師能記得病情細節，患者也能參與討論，達成醫病共享決策。除了當下在診間看診外，楊志新表示，其實醫師看診前便已做足功課，或和多專科團隊交換意見，根據每個病人不同的腫瘤特性，量身訂做個人化的療程，包含治療策略、衛教、執行及追蹤，治療之餘，還不忘給予患者與病家心理支持。他坦言，患者數量多，有時難以討論每個患者，但困難個案絕對會納入討論中，且患者可直接與醫師一同規劃療程。他也透露，現在台大癌醫中心積極籌備泌尿科、耳鼻喉科，期望使癌症患者治療更有效率。用新藥、省健保 楊志新2建議避免患者奔波台大癌醫中心施行整合門診已久，是許多醫療院所觀摩的對象，楊志新認為，醫師原有的門診、開刀時段固定，醫療院所勢必會花一段時間集結相關醫師同時段開診，「尤其中、新生代醫師更應習慣這種治療模式。」藉此提供患者完善的治療。減少患者四處求醫的艱辛，除了設立整合門診，楊志新建議，政府可多鼓勵醫師們進行臨床試驗，並更努力維護既有的臨床試驗公開平台，讓患者即時知道各醫院正進行的臨床試驗，「畢竟臨床試驗是取得新藥的最快途徑，還能節省健保。」他也提到，患者詢問不同醫師意見，會越問越困擾，「10個醫師給你20種不同意見，因為一個醫師本來就會給你2種意見。」所以須增加患者對醫師、醫院所做決策的信心，讓患者待在同一間醫療院所持續接受治療，減少重複醫療。癌症盤據國人10大死因之首已久，令不少人聞癌色變，楊志新安慰，這些因癌逝世的患者多為長者，且只要年紀增加，罹患癌症的機會也愈高，不過「早期的癌症當然可以根治，晚期亦有很多很好的藥物可以延長生命、維持生活品質。」他呼籲民眾發現癌症後，應該積極治療，無需過度慌張。楊志新小檔案學歷：台灣大學臨床醫學研究所博士台灣大學醫學院醫學系學士現職：台大醫院附設癌醫中心分院院長 中華民國癌症醫學會理事長台灣大學醫學院癌症研究中心主任經歷：台灣大學醫學院腫瘤醫學研究所所長台大醫院腫瘤醫學部主任美國國家癌症研究中心腫瘤內科部臨床醫師Podcast工作人員聯合報健康事業部製作人：韋麗文主持人：蔡怡真音訊剪輯：周佩怡腳本撰寫：蔡怡真音訊錄製：周佩怡特別感謝：臺大醫院附設癌醫中心分院、中華民國癌症醫學會

• 2022-12-05 醫聲.Podcast

  🎧｜「搖滾醫師」李健逢致力次世代基因定序研究：自己的國人自己救！

  基因治癌時代來臨，次世代基因定序（NGS）驅動的精準醫療蔚為風潮。奇美醫院醫學研究部長暨國衛院癌症研究所研究員級主治醫師李健逢表示，透過基因檢測釐清致癌的基因突變位點、建置本土基因資料庫，可讓癌友有更多機會取得標靶治療等新療法，「自己的國人自己救！」國衛院「精準醫療公私合作聯盟」整合基因檢測產業、國內外製藥界以及臨床試驗平台，透過一條龍的縝密計畫，從檢測工具銜接治療藥物或臨床試驗機會，讓癌友、產業界均受惠。李健逢說，透過蒐集患者接受新式檢測、治療取得的生物資料，在學術上具有重要價值，國衛院已建置國家級人體生物資料庫整合平台，並將設立癌症主題的精準醫療資料庫。🎧立即收聽 按右下角播放鍵↓國內部分基因變異 國外少見不同族群面臨的基因突變型態截然不同。李健逢指出，本土基因資料建檔目的，是想了解這片土地、這個族群，不同基因變異所占的比例，以成為未來藥物開發的方向。國內部分基因變異國外相對少見，如肺癌EGFR等，基因資料庫可幫助製藥產業研發適合國人的新藥、新治療方式，亦可作為國外新藥引進時的投資報酬率評估基礎。「基因檢測獲得的資料，理論上是公共財、由國人共同擁有。」李健逢認為，在保障基因資料取用的安全性，以及研究、開發新藥救治癌症患者之間，應取得平衡；在利害關係人均能接受、符合國家規範的前提下，生物資料應被合理的釋出，用於新藥、新治療與新適應症的開發，才能發揮其最大意義。去除個資 保障資料安全性有醫師擔心，境外藥商若取得國人的基因資料，或許會造成國安危機。李健逢則說，國衛院、科技部執行的生物資料庫相關計畫，取得的生物資料原始檔均依法上傳至國家高速網路運算中心，並已去除個資，無法辨識出單一個體；醫研、產業界有資料運算需求時，也需透過國網中心平台進行運算，只能帶走運算後的結果，原始資料須留置國網中心，生物資料隱密性與安全性皆受保障。李健逢指出，NGS是有別於傳統方法學的一系列檢測技術，能夠一次檢測數百萬條基因序列，三天內便可取得檢測結果，幫助患者迅速銜接到治療。他形容，NGS就像街景車，可瞬間捕捉完整街景；傳統基因檢測一次只能檢測約300個鹼基，像是拿著相機一張、一張拍照，並且經過後製剪輯才能夠釐清某地的地貌。NGS要價數萬元至數十萬元不等，尚未納入健保給付。李健逢直言，在健保財務困窘，NGS納保需考量財務衝擊，是否全癌別納保，或僅給付現有標靶治療較多的癌別，尚待討論。透過蒐集更多真實世界資料，亦有助日後NGS納保時，決定納入的癌別以及基因數量。參與計畫 患者有機會獲NGS除了自費使用或藉商業保險協助支付，目前患者取得NGS檢測、並獲得標靶藥物治療的機會之一，是參與國衛院的「精準醫療合作計畫」。李健逢說，癌友只要到與「台灣癌症臨床研究合作組織（TCOG）」合作的逾20家醫療院所就醫，便有機會透過參與相關精準醫療計畫獲得次世代定序基因檢測的機會。在「元氣醫聲」專訪尾聲，李健逢向主持人透露，在大學時期曾參與樂團，擔任電吉他手，可說是位「搖滾醫師」。醫師、樂手的雙重身份，與日前風靡全台的韓劇「機智醫生生活」不謀而合。李健逢表示，自己也是此劇粉絲，已看到第二季。該劇中一位男童接受器官移植救命的劇情一經播出，韓國民眾簽署器官捐贈意願者也跟著上升。李健逢十分認同藉由影劇宣導醫療觀念，並表示國衛院研究人員戮力研究，為促進民眾健康想方設法，若藉由媒體傳播讓國人了解努力成果、在醫藥科技上的新突破，將能增進民眾認同感，也讓民眾了解能夠如何獲得醫藥資源，「讓大家的健康獲得更好的規劃。」延伸閱讀／疾病與它們的起源：精準醫療在台灣李健逢小檔案現職：國衛院癌症研究所研究員級主治醫師奇美醫學中心醫學研究部 部長奇美醫學中心精準醫學中心精準醫學核心實驗室主任學歷：高雄醫學大學醫學系（醫學士）國立中山大學生物醫學研究所（博士）經歷：奇美醫院臨床病理科主治醫師奇美醫院臨床病理科主任奇美醫院病理中心部長Podcast工作人員聯合報健康事業部 製作人：韋麗文 主持人：林琮恩 音訊剪輯：高啟書 腳本撰寫：林琮恩 音訊錄製：滾宬瑋 特別感謝：國家衛生研究院、奇美醫院醫學研究部

• 2022-11-28 焦點.用藥停看聽

  參加臨床試驗皆是白老鼠？若吃到沒療效的藥或安慰劑該怎麼辦

  隨著科技的進步，藥物的研發及療程的規劃革新也變得更加快速，各種「傳統」療法、「新型」療法、「輔助」療法、「另類」療法也像雨後春筍般冒出。不過這些療法，是否真的對於疾病有功效呢？退一步說，是否至少不會對人體造成傷害？相信無論是病友自行就診或陪家人回診時，或多或少都聽過「臨床試驗」四個字吧！臨床試驗最主要的目的，就是為了回答上述兩個問題，能通過臨床試驗的藥物，基本上至少都在「安全性」與「療效」兩點經過嚴格的審查，這篇文章則會針對這個主題，進行更深入的介紹。首先，我們來簡單介紹藥物的研發程序，以及臨床試驗在其中扮演的角色。一個藥物的最一開始，通常會由醫學院、醫學中心、藥廠等研究機構提出雛形，這時怎麼吃、吃多少、要吃多久暫時還不在考慮範圍內，研究者更在乎的是，藥物成分發揮效用的原理，成分影響體內訊息傳導的路徑，跟其他同療效成分相比的差異，這些成分的代謝方式與體內殘留等問題。而這些問題的答案，也不會馬上就想從人身上得到，而是會先透過動物實驗來評估。舉例來說，某個成分進入實驗老鼠體內後，每隻都在三個小時內立即死亡，不管我們自認對這成份背後的機制如何的熟悉，恐怕都有許多調整的空間。直到安全性、副作用、毒性、藥效、穩定性等特性都確認之後，才會被申請成為試驗用新藥（investigational new drug, IND），進行下一步的臨床試驗，及臨床試驗通過後的專利申請、量化生產等程序。接著來聊聊臨床試驗的設計方式吧！設計與審查由誰負責？他們足夠代表我們病友的權益嗎？負責審查的機構大致可以分成兩種，人體試驗委員會（Institutional Review Board, IRB）與各國的食藥署（Food and Drug Administration, FDA）。前者會由地方衛生局或是醫院負責籌組，由律師、病友等「非醫藥相關」的人士組成，主旨在探討一切與醫療倫理相關的議題，包含收集資料的方法、研究對象的挑選、預計效益及成本等等，通過審查才能正式進行收案及藥物的測試。後者則是政府機關的一部分，在台灣隸屬於衛生福利部，負責生產及進口藥品、疫苗、生物醫藥製劑等，對其進行監督管理。特別在藥物管理方面，食藥署會負責建立審查制度並進行審查，並在以安全為前提之下，盡量簡化流程，為國民把關藥物安全。進入臨床試驗之後，大致可以分成四期，以下分期詳述。第一期的目的是「確認安全性」，先不求有功效，至少不能有壞處。在抗癌藥物研發的情況中，尤其會優先從用過所有治療選項，已經無計可施的末期病患當中詢問意願。醫師及藥商會告知病友可能的利益及風險，確定對象的意願、並知情同意之後，從低劑量開始慢慢給予至高劑量，密切觀察病人的狀況。從這樣的程序來評估人體所能接受的最大及安全劑量，並觀察是否有不良反應產生。收集完第一期臨床試驗的數據、整理成報告，審核通過後進入第二期臨床試驗。此期的目的則是「確認有效性」，確定沒有壞處之後，當然要進一步確定此藥物有好處。這期會徵求30-100位受試者，藉由比較「服用此藥物的組別」與」「未服用此藥物的對照組」是否在疾病治療的效果上有顯著差異，來決定此藥物是否真的有療效。根據2010年Nature Reviews Drug Discovery期刊的統計，僅34%的藥物能夠通過這個階段，是研發過程當中失敗率最高的。到了第三期，通過的條件變得更加嚴苛，不只要顯著的比未服用藥物者有療效，還要顯著的比同款藥物或是治療相同疾病的其他藥物好，來了解這個藥物是不是具有量化生產的效益。不過，當一個藥物效果超群，而且臨床上有相當迫切的需求時，也有機會在做完第二期臨床試驗之後，跳過第三期臨床試驗，直接上市開始使用，資料後續再補齊即可，比如許多防止COVID-19傳染的疫苗，就是透過這樣的模式，在短短一兩年內，快速研發、進行臨床實驗、上市，防治了嚴重傳染病的蔓延。最後則是第四期臨床試驗，又稱之為上市後研究期，會在藥物上市之後持續追蹤使用的病患，觀察是否有嚴重不良事件（severe adverse event, SAE）的產生，以及若為需要長期使用的藥物，是否會在時間尺度拉長的狀況下，出現原本沒觀察到的副作用。介紹完臨床試驗的過程，各位讀者對臨床試驗更認識了嗎？接著我們來了解看看參與臨床試驗的利弊得失吧！益處包含可以增加治療機會，對於某些目前無法有效治療的疾病，參與臨床試驗或許是唯一的希望所在。另外，臨床試驗通常會有經費補助，因此經濟能力較無法負擔的病患，也能藉此獲得低廉而優質的藥物治療。風險則包含參與雙盲試驗會遇到的狀況，雙盲試驗指的是醫生在分配藥物給病人時，醫生不知道病人吃的是藥物或安慰劑（對照組），同時病人也不會知道自己吃的是不是試驗藥物。因此若被分到對照組，病情可能不會有改善。不過現在相當多臨床試驗已經開放跨組治療，也就是試驗過程中，如果發現沒有療效，就會適時給予確定有效的藥物、換到試驗藥物組別，以免病患個人的治療時機受到延誤。除此以外，加入不同期別的實驗，比較用的對照組不同，也會影響到檢驗的項目與頻率，對於生活的影響程度如何？這些都是決定參與臨床試驗之前，病患必須考慮過，並與醫生一起討論的事項。最後澄清一些網路常見謠言，其實參與臨床試驗並不會「成為實驗的白老鼠」；相反的，每個臨床試驗都經過相當嚴謹的設計，確保沒有醫療倫理問題，病患的安全也時時受到嚴密觀察，如此才能通過審查、開始收案。如果成功的話，無論對醫師或是病人及其家屬，無疑都是件好消息，一方面可以增加治療選擇、未來也能造福不幸罹同樣疾患的病友。而失敗頂多是沒有效用，很少有增加副作用或是使病情惡化的案例發生。即使是第一期試驗，也多半是嘗試過所有治療選項依舊無效的病人，更不會有「成為白老鼠」的疑慮。在精準醫療的時代，每種基因突變或異常的蛋白質表現，幾乎都可以設計特定的藥物對應，然而這些藥物要成功上市、使用，必須經過證據力足夠的臨床試驗。因此如果您符合資格，也嘗試過許多種治療選項，依舊不盡如意，或是無力負擔昂貴的自費藥物時，可以與主治醫師討論看看加入臨床試驗，給這些藥物與自己一個機會哦！參考資料：1. DiMasi JA, Feldman L, Seckler A, Wilson A. Trends in risks associated with new drug development: success rates for investigational drugs. Clin Pharmacol Ther. 2010 Mar;87(3):272-7. doi: 10.1038/clpt.2009.295. Epub 2010 Feb 3. PMID: 20130567.【本文獲問8健康新聞網授權刊登，原文標題：【吳教恩醫師】參加臨床試驗都是白老鼠？醫闢謠：人體試驗均經嚴格審查】

• 2022-09-04 新冠肺炎.COVID-19疫苗

  BA.5次世代疫苗「僅供美國」 王必勝估得等年底才能打

  媒體人趙少康質疑，現在已經變異到Omicron BA.5，許多國人等待BA.5次世代疫苗，結果食藥署昨日公布卻是BA.1的次世代疫苗EUA，「難道是指揮中心已經買了對抗BA.1的疫苗，硬逼我們打？」中央流行疫情指揮中心今緊急宣布下午4點召開記者會說明。指揮官王必勝在記者會中先向在場媒體致意「抱歉，今天有風有雨，還突然開記者會」，並提到，今天在媒體和網路上看到有些人對次世代疫苗採購有疑慮，採購和施打都是防疫最重要的一環，這些資訊如果不正確擴散，會影響施打意願，必須要即時澄清，因為攸關人民健康安全。王必勝說，他還記得去年去年一些錯誤訊息，對於誇大疫苗副作用，造成很多長者對於施打疫苗疑慮，到現在都有，我們也耿耿於懷，對於疫苗的問題我們需要澄清的資訊，都會馬上澄清。王必勝說，次世代疫苗有兩種，雙假疫苗第一種是原型株加上BA.1，資料完整，包括第二／三期臨床試驗、動物實驗都有，已核准使用的國家，包括英國8月15日核准，瑞士、澳洲、歐盟等，我們也通過。王必勝說，次世代疫苗也是很近期剛出來的疫苗，另外一個次世代疫苗是原型株加上BA.4、BA.5，這2天我們看到美國通過EUA，送審美國資料以動物試驗為主，參考了BA.1的佐證資料通過EUA，「我們有點訝異，也是比較不是傳統正規的做法，美國有他的考量」。王必勝表示，原型株加上BA.4、BA.5，目前主要基於動物試驗資料，參照BA.1臨床試驗佐證，通過美國EUA，但世界各國並沒有採納。是否比我們通過的效果好或好多少，目前都難以確定，因為沒有更多臨床試驗資料可以佐證。王必勝說，我們也接觸廠商，但不論BNT或莫德納都沒有提供這款的資料給我們審核，據廠商說法是，目前不會供貨給美國以外的國家。我們需要廠商提供資料給食藥署審核，才能使用疫苗，等他們送給我相關資料審核再採購、到貨，檢驗封緘我們估計過，接近年底。

• 2022-07-23 醫聲.罕見疾病

  胡務亮落淚 盼到罕病AADC病童基因治療重拾童年

  濃眉大眼、笑起來帥氣又可愛的小旭，外觀看似與正常人無異，但卻時不時揮舞雙手，偶爾會躁動發出聲音，或是需要他人牽著行走。今年十歲的他，其實罹患罕見疾病芳香族L-銨基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症。今天在「台灣首次基因治療AADC缺乏症研發 獲歐盟上市許可記者會」中，小旭媽媽表示，小旭出生兩個月時，他的雙手外翻、腳下垂，全身軟趴趴，抱著他到處求診也找不到問題所在，一家人陷入沮喪與擔憂，幸好在小旭一歲時，就找到生命中的貴人，也就是臺大醫院基因學部暨小兒部主治醫師胡務亮，並被確診為AADC缺乏症。AADC缺乏症是一種先天基因缺陷疾病，當缺乏AADC這種酵素時，不僅連帶影響多巴銨與血清素的製造，也一併使腎上腺素與正腎上線素分泌不足，引起病患嚴重的發展遲緩及自律神經系統功能失調等等。其中最令人心碎的是，每隔一段時間，孩子就得經歷數小時類似癲癇的症狀，稱作動眼危象，這段期間裡，孩子無法進食及休息，對病童與家長來說都是萬分的折磨。除此之外，小旭也有餵食困難、肢體張力低下等問題，須常常至復健科報到，但時間無情流逝，起色十分有限。直到2014年，兩歲半的小旭接受基因治療手術，將AADC基因藉由腺病毒載體攜入腦中，提高多巴安產量，改善神經問題，他才開始會抬頭、翻身、坐立、站立甚至是走路，令小旭父母與整個醫療團隊十分振奮且感動。基因治療獲歐盟許可 台灣上市納健保給付成關鍵胡務亮回憶，當時基因治療被認為是技術而非藥物，因此AADC基因治療無法得到政府太多的協助。在2010年完成首例恩慈療法，原想申請正式臨床試驗，不料遭遇重重困難，「那時病毒還剩一些，要去申請正式臨床試驗，但財團法人醫藥品查驗中心（CDE）對現有的病毒不是很滿意，要求毒理試驗，變成病毒要重做，生技醫藥國家型科技計畫（NRPB）說研究計畫拿到人體研究倫理審查委員會（IRB）才可以開通給錢，但IRB說病毒要做完、合乎規格後才給IRB，問題是我兩手空空怎麼做病毒，沒有病毒，研究計畫的錢就在那邊，我們就被卡死了。」胡務亮哽咽落淚說道，此時張榮發基金會慨捐的千萬元如同及時雨，讓他得以持續進行計畫。一路坎坷前行，終於獲得衛生福利部同意，由台大醫院執行臨床試驗第一、二期以及二B期，到2020年為止，總計有30位病童接受治療。今年7月20日，歐盟核准AADC缺乏症基因治療的上市許可，而目前台灣尚未開始罕藥認定、許可證申請，最後納入健保給付，若是沒有健保給付，病家負擔可能要上看二、三千萬元，使這群在生命演變過程中，代替他人承受隨機苦難的小小鬥士們，無法得到照顧。即將升上國小四年級的小旭，正體驗著同齡人的日常，上學、和父母到處旅遊吃美食，熱愛音樂課打拍子的律動感。截至6月底，台灣共有60位像小旭一樣的AADC缺乏症病患，其中至少有6位正等著接受基因治療，讓他們從輪椅上站起來、正常進食，活得更像一般人。

• 2022-07-16 焦點.元氣新聞

  成大醫院攜手百靈佳殷格翰 簽訂臨床合作備忘錄

  台灣醫療技術入列世界頂尖，臨床試驗能力吸引國際藥廠攜手開發新藥，對抗難解疾病。成大醫院與百靈佳殷格翰藥廠今天簽訂臨床試驗合作備忘錄（MOU），由成大醫院院長沈孟儒與百靈佳殷格翰總經理邱建誌代表簽署，近年雙方開展近30項臨床試驗合作，產出創新醫療解決方案，目前正進行思覺失調症藥物臨床三期收案，為該試驗收案量全球第三大醫院。成大醫院秉持三大使命「教學、研究、服務」沈孟儒表示，成大醫院具備「教學、研究、服務」三大使命，除了培養更多優秀醫界人才及追求服務病患品質，更在藥物研發領域積極發展。成大醫院臨床試驗中心成立至今22年，此次與百靈佳殷格翰的合作，聚焦早期臨床試驗數量上的增加，結合成大醫院具備國際卓越的臨床試驗品質，希望帶動台灣前端醫藥研發的開創性能力，找到更多適合台灣病患的解決方案。成大醫院與百靈佳殷格翰的合作，陸續產出創新解決方案包括有第一個預防中風發生的抗凝血NOAC藥物、第一個證明可降低心血管死亡事件發生的糖尿病藥物、第一個二代晚期肺癌藥物等，以及正進行中，從二期進入到三期收案的思覺失調藥物。成大醫院與百靈佳殷格翰研發多項創新解決方案1.第一個預防中風發生的抗凝血NOAC藥物2.第一個二代晚期肺癌藥物3.從二期進入到三期收案的思覺失調藥物(進行中)成大醫院與百靈佳殷格翰合作，攜手加速藥物研發，造福更多台灣病患百靈佳殷格翰總經理邱建誌分享，該公司秉持「透過創新展現價值」精神，過去幾十年，在多種適應症的新藥開發道路上完成多項突破。2021年，百靈佳殷格翰投入全球年度淨銷售額的兩成、41億歐元作為研發的投資基金，目標是在2025以前，再推出15項人類處方用藥的新藥品，而成大醫院擁有優質的醫療能力與前瞻研究團隊，一直是百靈佳殷格翰的重要夥伴。成大醫院臨床試驗中心為長期獲得衛福部補助認可的卓越臨床試驗中心，主任陳彩雲表示，成大醫院不斷強化自身優勢，與國際性藥廠合作，結合臨床第一線經驗與專業研究資源，致力藥物研發領域。此次透過簽訂臨床試驗合作備忘錄，希望結合雙方優勢，共同推動更多臨床試驗，攜手加速藥物研發進程，造福更多台灣病患。延伸閱讀：什麼是思覺失調症？此次雙方合作的臨床試驗中，關於中樞神經領域研究，特定Gly-T1 抑制劑在2021年已獲得FDA核准，得應用於治療思覺失調症相關認知障礙（CIAS），並進入臨床試驗階段。全台罹患思覺失調症患者約10萬人，症狀分為正性症狀（妄想、幻覺、幻聽、思想紊亂）；負性症狀（自我封閉、情感冷漠、情感矛盾），以及認知障礙（無法專注、記憶力降低、失去解決問題的能力）。目前思覺失調症治療僅針對正性及負性症狀的改善。Gly-T1 抑制劑則是針對思覺失調症相關認知障礙的藥物，有望提升患者推理及解決問題能力，該臨床試驗預計進行至2024年，目前此項研究受試者招募，收案規模達全球臨床試驗第三大，為思覺失調症患者及家屬開啟一道曙光。思覺失調症的正性症狀1.妄想2.幻覺3.幻聽4.思想紊亂思覺失調症的負性症狀1.自我封閉2.情感冷漠3.情感矛盾思覺失調症的認知障礙1.無法專注2.記憶力降低3.失去解決問題的能力延伸閱讀：國立成功大學醫學院附設醫院 早期發現「思覺失調症」的前驅期症狀什麼是思覺失調症 電影《瀑布》講述思覺失調症的故事，女主角賈靜雯在劇中詮釋患者心境的轉折，影迷感動。這部電影的背景是現在最有感的新冠疫情時代，故事鋪陳採用平凡的日常互動，帶出思覺失調症患者與家屬不為人知的陰暗生活，也增進大家認識曾被稱為「精神分裂症」的慢性精神疾病。思覺失調症主要是思考和知覺的失調有關，像是腦中產生錯亂，會出現妄想、幻覺、幻聽、認知障礙等症狀，終其一生都要與疾病共存。目前沒有可完全根治的方法，部分患者只能靠藥物改善控制；家族遺傳、重大壓力、環境因素等，都是誘發因素之一。1.思覺失調症是一種慢性且重大的精神疾病，與腦內功能運作失常有關。2.思覺失調症好發於青少年晚期及成年初期。3.臨床症狀顯現為：知覺、思維、情感、行為等多方面的功能性障礙。資料來源：元氣網疾病百科。

• 2022-05-18 新冠肺炎.專家觀點

  第三種口服神藥能防重症？抗憂鬱症藥氟伏沙明可治新冠嗎？

  臉書朋友“特務“前天（2022-5-15）寄來一篇文章，徵詢我的意見。這篇文章是2022-5-12發表在華人健康網的2種口服抗病毒藥不符條件怎麼辦？醫：第三神藥「無鬱寧」能防重症，作者是萬芳醫院精神科醫師潘建志。我看完後立刻給“特務“回覆：「確實有正面的研究報告，但FDA沒有授權。」（註：無鬱寧是抗憂鬱症的藥）實在是很巧，我給“特務“的回覆是在前天，而昨天美國FDA發表Memorandum Explaining Basis for Declining Request for Emergency Use Authorization of Fluvoxamine Maleate（備忘錄解釋拒絕申請馬來酸氟伏沙明緊急使用授權的依據）。我們先來看潘醫師文章的重點：「有一般病患可以吃，安全有效又容易取得的藥嗎？有的，這便是【無鬱寧】， Fluvoxamine 。……能減少住院死亡比率接近三成，沒Paxlovid 有效，但和莫拉皮韋差不多。實證醫學證據等級相當高。台灣也是奇怪，某XXXX的臨床實驗證據等級很低，卻有健保給付還大力推廣。不說了，說多了都是淚，還有網軍要來洗。伊隆·馬斯克的基金會贊助了無鬱寧的研究，結果都是發表在Lancet ，JAMA ，Nature 等一流期刊上，頭撞頭實驗裏海放沒用的狗藥伊維菌素，相當靠譜。」因為潘醫師有提到Lancet ，JAMA ，Nature，所以我就到PubMed搜索。我有搜到一篇Lancet和兩篇JAMA的臨床研究論文 ，但沒有看到Nature的論文。Lancet 和JAMA 的論文是：JAMA 2020-12-8：Fluvoxamine vs Placebo and Clinical Deterioration in Outpatients With Symptomatic COVID-19: A Randomized Clinical Trial（有症狀 COVID-19 門診患者的氟伏沙明 vs 安慰劑和臨床惡化：一項隨機臨床試驗）。結論：在這項針對有症狀的 COVID-19 成人門診患者的初步研究中，與安慰劑相比，接受氟伏沙明治療的患者在 15 天內出現臨床惡化的可能性較低。 然而，該研究受到樣本量小和隨訪時間短的限制，臨床療效的確定需要更大規模的隨機試驗和更明確的結果測量。JAMA 2021-11-1：Mortality Risk Among Patients With COVID-19 Prescribed Selective Serotonin Reuptake Inhibitor Antidepressants（COVID-19 處方選擇性血清素再攝取抑製劑抗抑鬱藥患者的死亡風險）。結論：這些結果支持證據表明，SSRIs 可能與 COVID-19 的嚴重程度降低有關，這反映在死亡率的 RR 降低。 需要進一步的研究和隨機臨床試驗來闡明 SSRIs 對 COVID-19 結果嚴重程度的影響，或者更具體地說是氟西汀和氟伏沙明的影響。Lancet 2022-1-1：Effect of early treatment with fluvoxamine on risk of emergency care and hospitalisation among patients with COVID-19: the TOGETHER randomised, platform clinical trial（氟伏沙明早期治療對 COVID-19 患者急診和住院風險的影響：TOGETHER 隨機平台臨床試驗）。結論：在早期診斷為 COVID-19 的高危門診患者中使用氟伏沙明（100 毫克，每天兩次，持續 10 天）治療減少了住院治療的需要。關於FDA昨天發表的備忘錄，它的重點是：2021 年 12 月 21 日，FDA收到 David R Boulware 醫生提交的申請，請求緊急授權氟伏沙明之用於新冠病毒陽性的24 歲及以上成人的門診治療。該請求主要基於 TOGETHER 試驗的結果，這是一項針對巴西高風險、有症狀的成人門診患者的隨機、雙盲、安慰劑對照平台試驗。…雖然該研究達到了其主要終點，但結果主要是由於急診科就診時間超過 6 小時的減少，並且對該終點的評估以及 6 小時時間點是否代表具有臨床意義的閾值存在不確定性。當關注具有臨床意義的結果（例如住院或住院和死亡的患者比例）時，氟伏沙明的治療益處並不具有說服力。STOP COVID 和真實世界數據研究存在設計局限性，包括規模小、單中心、終點選擇和缺乏隨機性。另外兩項試驗，STOP COVID 2（比 STOP COVID 試驗大幾倍的試驗）和 COVID-OUT 未能證明氟伏沙明在門診環境中對患有輕度 COVID-19 的成人有益處，並且由於無用這兩項試驗都提前終止了。支持氟伏沙明治療 COVID-19 的擬議作用機制的體外和體內數據有限。所提出的抗炎機制尚未得到充分證明，氟伏沙明通常也不被認為是一種抗炎藥。迄今為止，沒有證據表明當 COVID19 疾病的嚴重程度較輕時，抗炎治療在感染的早期有益，並且目前僅建議需要補充氧氣的住院患者使用抗炎治療。原文：第三新冠神藥，醫生強力推薦，FDA拒絕授權

• 2022-04-15 新聞.元氣新聞

  世界龐貝氏症日：罕病家庭齊心，期待新治療！

  每年的4月15日是世界龐貝氏症日，全台近百位患者與病童家庭10日舉行病友聚會與醫療講座。醫師和家長們對於剛上市的新療法充滿期待，希望藉由相對優勢的新療法，以及國家的支持與協助，讓這群罕見疾病的孩子順利成長，未來對社會有貢獻，成為「手心向下」的人。 主辦活動的台灣龐貝氏症協會，現場安排台大兒童胸腔與加護醫學科主治醫師呂立、台北榮總兒童遺傳內分泌科主任楊佳鳳、臺大醫院基因醫學部主任暨小兒部主治醫師簡穎秀，介紹患者呼吸道的照護、支氣管鏡檢查，以及最新的治療情況。醫師:相較第一代治療 新療法相對有優勢簡穎秀醫師指出，台灣從2006年起使用第一代療法治療龐貝氏症，這是一種酵素替代療法，清除細胞內的肝醣；部分嬰兒型患者從出生即開始治療，多年下來幾乎都和正常兒童有著一樣的生活表現，但隨著時間的拉長，部分患者細胞吸收酵素的效果開始出現局限性，必須增高劑量和使用頻率。 簡穎秀醫師參與多項龐貝氏症的跨國臨床試驗，她表示，新療法是原有治療的改良版，治療效果有著相對優勢，也因為細胞對新療法的吸收效率較好，劑量可以減少。她更說，新療法日前已在台上市，希望健保可以提供給付，讓更多病人受惠。 呂立醫師也認為，對醫師、患者與家屬來說，新療法問市是近20年來的大好消息。他說，龐貝氏症患者呼吸道肌力不足，長期以來只能透過第一代治療維持穩定，嚴重者甚至要插管和氣切，但改換新療法後，對於及早治療和照顧的患者， 肌肉和力氣有著更明顯的進步，讓疾病的治療成效更好。早期發現早期治療是關鍵因此，龐貝氏症患者的早期治療非常重要。呂立醫師說，早期發現、早期治療是一大關鍵，會改變孩子的一生，愈早治療的孩子，未來改善的空間會愈大，肌肉力氣和整體發展都會很不錯。 楊佳鳳醫師則向在場家長介紹支氣管鏡的檢查方式，她說，嬰兒型患者易出現上呼吸道阻塞，必須透過軟式支氣管鏡檢查和處置，但有時家長會誤會這是侵入式手術，其實這不是侵入性檢查，更非手術，檢查全程未進行真正麻醉，只是讓孩子深度熟睡15-25分鐘，極細的支氣管鏡不會傷害呼吸道，是相對安全的檢查。而且檢查過程中若發現問題，可立刻置入支氣管鏡支架，有效抽痰，發揮治療功能。 她建議新生兒一旦確診後，即應先做一次支氣管鏡檢查，之後如果沒有太大的呼吸問題，半年到一年追蹤一次，平常若發現患者呼吸型態改變，例如喘或奇怪聲音出現，就要盡快就醫檢查。 醫師鼓勵病友: 永遠正向樂觀 楊佳鳳也說，醫病共同的心願都是希望有更好的治療方式，她常提醒病人與家長：「我們要做的是維持最好的身體狀態，同步等待更好的治療方式，更要相信新藥會為治療來希望，永遠抱持正面樂觀的想法。」 另針對COVID-19疫情下的就醫問題，簡穎秀醫師提醒病友，中斷治療對病情有害，國外研究發現，即使只暫停二個月，病人的行走功能都會退化，建議患者如果發生居家隔離等狀況，中斷治療最多也以一個月為限，而且居家隔離期間，該做的運動復健也一定要做，不要讓活動力變差。萬一患者真的完全無法出門而要做居家治療，一定要先和醫師討論；至於龐貝氏症患者施打疫苗的副作用，和一般人差不多，不必太擔憂。 罕病基金會創辦人陳莉茵也出席活動，鼓勵龐貝氏症病患家庭不要放棄希望。針對防疫期間就診的快速通道問題，她說，罕病基金會之前曾行文照護罕病者的14家醫療院所請求協助，各醫院都有不同的因應措施，因此龐貝氏症患者和家長若因疫情而遭遇就醫困難，都可以洽詢基金會提供協助。 病童媽媽：盼孩子長大 手心向下來自台南的病童「棠棠」媽媽說，八年來每週帶著女兒北上到榮總使用第一代治療，同時搭配各種物理職能復健和呼吸、構音語言治療，盡量讓身體維持最好的狀況，即便這麼努力的治療及復健下，隨著年齡增長，孩子的整體狀況仍有退步，例如聽損、嗆到的頻率增加、大腿無法抬高等等…；而隨著醫學進步，她和其他家長都期待新療法能帶來更好的成效。 她也期盼新的治療方式可獲得國家的支持協助，減輕病患家庭的負擔。她更說，孩子們如果能順利成長，未來將會對社會國家有貢獻，懂得付出，不再是社會的負擔，「他們一定不會只是手心向上，而會長成一個個手心向下的大人。」 全台龐貝氏症病患約90人，台灣龐貝氏症協會理事長鄧慧娟表示，協會目前有69個病家加入，家長們相互打氣與分享資訊；前兩年因為疫情，病友聚會只能在線上進行，今年終於恢復實體團聚，有遠自台東、台南、高雄、彰化等地的近百名家長和孩子參與，一起分享病童的成長與抗病歷程，展現絕不放棄的生命力量。 這次聚會中，部分病友家庭反映已陸續遭遇治療瓶頸，鄧慧娟說，現在新療法提供相對優勢的治療預後，等於是一份全新的希望，家長們希望新療法能讓所有患者都能用得起、用得到，讓孩子健康順利的長大。 鄧慧娟並介紹，龐貝氏症(Pompe Disease)的命名源自荷蘭的J.C. Pompe醫師，他在觀察嚴重肌肉無力和心臟肥大症狀的嬰兒時，發現肌肉的肝醣堆積問題，由於當年是他首度在文獻中提出此疾病，因此後世以他的姓來命名，並以他的逝世日期為世界龐貝氏症日，紀念J.C. Pompe醫師對疾病的貢獻。MAT-TW-2200516-1.0-04/2022

• 2022-03-16 癌症.血癌

  2022癌症高峰論壇／血癌患者的新希望：CAR-T細胞有如機器戰警，賣力打敗血癌細胞

  癌症治療方式日益多元，除了傳統治療方式，衛福部已於2021年底，核可近年歐美新興的CAR-T細胞療法治療適應證，成為台灣患者的新希望。花蓮慈濟醫院幹細胞與精準醫療研發中心主任李啟誠表示，CAR-T的治療方式非常高階，過程歷時數周，病患先特定合作醫院抽血取出T細胞球，經適當冷凍保存，專機送到國外藥廠，在實驗室進行基因轉植改造成為CAR-T細胞，接著擴增足夠數量後，重新輸回病人體內對抗癌細胞。結合三種高科技 有如人體內的機器戰警CAR-T結合「細胞治療」，「基因治療」，「免疫治療」三種高端醫療技術，李啟誠比喻，可把T細胞視為一般的警察，但經過特殊訓練改造後，成了威力強大的「機器戰警」（也就是CAR-T細胞)，而CAR-T細胞具有辨識敵人(癌細胞)的能力，更會重新活化，攻擊力更強。目前CAR-T細胞只適用於B細胞的血癌治療，不適於肺癌、肝癌、大腸癌等固態癌。李啟誠表示該技術於2012年由美國賓州大學的教授研發成功，2017年獲得美國的FDA核准，近年已成熟運用於治療晚期B細胞血癌與淋巴癌，可用於血癌病患，根據國外經驗，有30%以上的根治機會。高階治療 費用至少千萬元CAR-T費用昂貴，美國FDA的核准收費高達47萬美元，台灣的健保也不給付，患者自費治療至少要花上千萬元，負擔沈重。李啟誠說，目前取得該專利的諾華藥廠已同意為台灣調降費用，如果國內病人預後良好，望健保署評估整體財務狀況，給予病人更多健保給付支持。台灣醫界和生技界近來也開始研發本土的CAR-T。李啟誠說，有兩三家研究單位正進行臨床實驗，若有病人願意參加國人自行研發的CART臨床試驗，或申請恩慈療法，都可免收費用。【癌症心聲大調查】填問卷抽好禮．【2022癌症高峰論壇】免費報名 https://pse.is/423qsw電話報名：(02)8692-5588 #26982022癌症高峰論壇/無畏・癌症教會我的事 精彩活動內容

• 2022-01-09 新冠肺炎.專家觀點

  國鼎新冠肺炎新藥解盲成功？教授：非新藥，是源自牛樟芝

  讀者Vicky今天（2022-1-5）利用本網站的「與我聯絡」詢問：【看到新聞說台灣生技公司國鼎「新冠肺炎藥」解盲成功！用藥第28天康復率100%　將在美申請EUA，請問教授這篇新聞可信度，因為常參考您的文章，發現新聞容易斷章取義，麻煩能否幫忙確認一下可信度，謝謝！】這位讀者寄來的連結打開的是一篇今天發表在《健康雲》的文章國鼎「新冠肺炎藥」解盲成功！用藥第28天康復率100%　將在美申請EUA。類似的報導也出現在台灣各大媒體，但是美國則還沒看到有任何相關報導。這篇文章的第一段是：「國鼎生技(4132)於今（5）日由董事長劉勝勇在櫃買中心召開記者會宣布，公司旗下口服新冠肺炎新藥Antroquinonol ，在美國、秘魯及阿根廷進行治療新冠肺炎二期臨床試驗解盲成功，第14天用藥組患者的康復率是97.9%，且第28天都沒有死亡，也沒有呼吸衰竭，康復率100%。後續公司將依計畫將二期臨床試驗分析數據以及研發相關文件送交美國FDA，申請緊急授權(EUA)審查。」我到公共醫學圖書館PubMed搜查Antroquinonol，共搜到62篇論文，而最早的一篇是2007年發表的A new cytotoxic agent from solid-state fermented mycelium of Antrodia camphorata（一種來自牛樟芝固態發酵菌絲體的新型細胞毒劑）。這篇論文是出自台北醫學大學，而第一作者是Tzong-Huei Lee（李宗徽）。這篇論文發表的時候李博士是台北醫學大學的教授，但是在2014年他轉任台灣大學教授。這篇論文的摘要是：「Antroquinonol是一種泛醌衍生物，是從樟樹（Polyporaceae，Aphyllophorales）的固態發酵菌絲體中分離出來的，這是一種台灣本土的寄生真菌。 通過光譜數據分析闡明了化合物1的結構。 評估了其對 MCF-7、MDA-MB-231（人乳腺癌）、Hep3B、HepG2（人肝癌）和 DU-145、LNCaP（人攝護腺癌）細胞系的細胞毒活性，以及 IC (50) 值 範圍從 0.13 +/- 0.02 到 6.09 +/- 0.07 microM。」從這段摘要就可看出，Antroquinonol被研究的治療的對象是乳癌、肝癌、和攝護腺癌，而事實上直到現在2022年，Antroquinonol被研究的主要治療對象還是癌症。請看2021年發表的論文An efficient high-speed countercurrent chromatography method for preparative isolation of highly potent anti-cancer compound antroquinonol from Antrodia camphorata after experimental design optimized extraction（一種高效的高速逆流色譜方法通過實驗設計優化提取從牛樟芝中製備高效抗癌化合物蒽醌醇）。（註1：這篇論文是出自浙江科技大學）（註2：Antroquinonol的意譯是蒽醌醇，音譯是安卓奎諾爾）台灣大學藥學系教授顧記華也有在2010年發表Antroquinonol displays anticancer potential against human hepatocellular carcinoma cells: a crucial role of AMPK and mTOR pathways（Antroquinonol 對人肝細胞癌細胞顯示出抗癌潛力：AMPK 和 mTOR 通路的關鍵作用）。（註3：這篇論文是源自博士研究生江柏政的博士論文，請看牛樟芝成分Antroquinonol的抗癌作用研究）根據美國國立醫學圖書館屬下的Clinical Trials（臨床試驗）網站，國鼎的確是有註冊一個評估Antroquinonol用於治療新冠肺炎的2期臨床試驗，請看Double-blind Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Antroquinonol in Mild-Moderate COVID-19 Hospitalized Patients（評估 Antroquinonol 在輕中度 COVID-19 住院患者中的安全性和有效性的雙盲研究）。但是，這個網頁所顯示的是「尚無結果」，而這可能是因為網頁還未更新。不管如何，國鼎今天所宣布的「新藥」其實是已經有14年的歷史。至於這個老藥對新冠肺炎的療效，我們就予以樂觀的期待它3期試驗的結果。原文：國鼎新冠肺炎新藥，不是新藥，是源自牛樟芝

• 2022-01-03 養生.保健食品瘋

  精神病患比一般人缺乏 維生素D能治精神病？最新研究出爐

  維他命 D 缺乏在精神病患者中比在一般人群中更常見，而動物實驗也發現較低維他命 D是與大腦變化有關聯性，所以有些專家就認為維他命 D 可能具有神經保護作用，而補充維他命 D 也許能改善精神病。為了要證明此一假設，目前已經有兩項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗發表在醫學期刊。第一篇論文是2017年發表的Vitamin D Supplementation in Chronic Schizophrenia Patients Treated with Clozapine: A Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled Clinical Trial（服用氯氮平治療慢性精神分裂症患者的維他命 D 補充劑：一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗）。在這項試驗裡，精神病患連續 8 週每週服用14000 IU的維他命 D 補充劑，結果顯示，與安慰劑相比沒有任何益處。第二篇論文是前天（2021-12-28）發表的Effect of Vitamin D Supplementation on Outcomes in People With Early Psychosis（維他命 D 補充劑對早期精神病患者症狀的影響）。這項來自英國的多中心、雙盲、安慰劑對照、平行組隨機臨床試驗對 18 至 65 歲的成年人在首次出現功能性精神病的 3 年內進行了檢查。在試驗的一開始共有 2136 名患者接受了資格評估，然後在經過層層的篩選後，只有149名患者被確定符合資格。他們的平均年齡是28.1歲，其中89名是男性，60名是女性，84名是白人，65名是黑人或其他少數族裔。這些患者裡共有 106 名 (74.6%) 的維他命 D 濃度是低於20 ng/mL，而其中 58 名更是低於10 ng/mL。這些患者被隨機平均分配成兩組，實驗組是連續6個月每月一次服用 120000 IU 的維他命 D口服液，對照組則是服用安慰劑（甘油三酯）。口服是由研究人員施行給患者。結果是：1.實驗組患者的維他命D濃度大幅增加（平均16 ng/mL）2.在6 個月時，主要結局的intention-to-treat analysis（有意治療分析）在兩組之間沒有差異3.在3 個月和 6 個月時，次要結果分析也未觀察到差異4.Function symptom score（功能症狀評分）的整體評估也沒有顯著差異5.Function disability score（功能障礙評分）的整體評估也沒有顯著差異6.Calgary Depression Scale score（卡爾加里憂鬱指數評分）也沒有顯著差異所以，這篇論文的總結是，在這項隨機臨床試驗中，未發現補充維他命 D 與 6 個月時的心理健康或代謝結果之間存在關聯。原文：維他命 D 治療精神病？最新研究出爐