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陳莉茵/擴大罕病給付 基因治療盼曙光

2022-02-28 00:13聯合報 陳莉茵/罕見疾病基金會創辦人、弱勢病患權益促進會理事長

過年前遇見一位來不及用藥、被罕病折磨到只剩16公斤的病人,忍不住激動落淚。

憶及1998年首次為取得救命罕見疾病藥品向衞生署陳情,並籌建罕病基金會,迄今24年。全民健保本著社會保險精神,當年即收載給付罕藥,並於2005年設置專款,目前給付59種罕藥,照顧已公告235種罕病中的35類罕病患者。較之當年步履維艱,何以今時今日再談罕藥困境?

罕藥昂貴 看到吃不到

罕藥研發時間長、成本高、市場小而造就高價。然而現代醫學科技發展,針對單基因罕病使用的新藥研發多有斬獲,目前計畫進入台灣市場,並等待健保給付的昂貴罕藥已達20種,有限的罕藥專款難免有巧婦難為無米之炊的困境,導致給付程序緩慢、給付規範嚴格。

度日如年病急又渴望解終生之難的病患,自然只有望藥興歎,徒生藥貴命杳的錐心大憾。在個人用不起、連健保也捉襟見肘的狀況下,昂貴罕藥對台灣病患來說,無異於是「無意義」的罕藥醫療研發產製而已。

市場太小 罕藥降價難  

健保給付參考十國中位藥價由來已久,但對罕藥而言,若國際藥商視罕藥為「絕對商品」,台灣因病患人數相對少、市場小,與其他病患人數多倍於台灣的大國相比,降價或低價誘因相對也小。二代健保以降,健保給付趨緩更緩、嚴格更嚴格已是常態,是否影響新罕藥進入台灣市場前的臨床試驗及恩慈治療,有待觀察。

去年底SMA藥品在中國大幅降價,是否造成大國壟斷而「罕藥鎖台灣」的困境,也令人擔憂。面對生命傳承中的「永續基因聖戰」,罕病患者的醫療權益爭取,是否再面臨令大家的下一代都極困擾的「永夜罕藥危機」?

我們需要政府、醫界、藥界與民間組織根據2019年WHO全民健康覆蓋,及2021年聯合國「應對罕見疾病患者及家屬的挑戰」決議文,共同基於國際罕病議題高度,集思廣益的積極面對及作為,例如成立各經濟體專利公益平台及區域性罕藥定價,避免壟斷使病患用藥權益雪上加霜。

基因治療 盼設立專款

罕病大都源自基因缺損,昂貴罕藥用一輩子,不但是唯一仰仗的健保之困,更是病患們的終生噩夢。因此,基因治療對期待「治癒」的病患,便成為病苦中的曙光。然而引進新技術仍有許多問題待解,例如臨床療效、長期副作用、尤其基因治療所費不貲,預算應是大問題。

就現行制度,其費用若置現有罕藥專款,勢必因財務衝擊過高而嚴重排擠其他罕藥,同時也可能需要調整給付計畫或法規,因應不同性質的治療。為降低經費預算排擠,罕病基金會建議另謀財源並另設專款以行特別給付計畫,俾利效能評估及財務管理。

因此主張罕見疾病防治及藥物法預算項下,每年應另多撥付全民健保定額「基因治療專款」,以確保在合理財務資源挹注及管控下,引進各罕病基因治療。

國際罕病日 關懷生命

二月廿八日是國際罕病日,病患承擔著人類生命傳承中的隨機風險,大家從赤腳顛簸而行到如今削足適履,歷經萬難卻也慶幸在台灣,更明白國際大環境險峻及公共資源分配的困頓與艱難,祈願各界鼎助罕病患者能夠合理及時治療與用藥,在全民健保的台灣價值中,顯現尊重生命的終極關懷。

健保給付
罕見疾病
SMA

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