衛福部今天公告12月將上路新制，包括罕病AADC缺乏症基因治療藥物納入健保暫予支付，終生僅需施打一次但要價高達新台幣1億元，第1年使用人數13人，寫下給付單價最高紀錄。
罕病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症」過去無藥可治，嬰兒剛出生時也許看不出異狀，等到3、4個月大就會開始出現包括嚴重發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常、自律神經失調、睡眠問題、情緒障礙等症狀，兒童時期就可能因併發症死亡，往往來不及長大。
根據台大醫院新生兒篩檢統計，台灣約每3萬人中有1名個案。台大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自2007年開始研發AADC缺乏症基因治療藥物，後技轉給美國藥廠，從研發到臨床試驗，一手由台大醫院主導，並在台灣進行，為台灣新藥發展的重要突破。
衛福利部今天公布即將上路的12月新制，全是藥品給付新規定，共3項藥物，包括轉移性胰腺癌成人病人的第一線治療藥物、停經後轉移性乳癌病人治療藥物以及AADC缺乏症治療藥物。
健保署指出，12月1日藥品給付規定公告生效，公告暫予支付含eladocagene exuparvovec成分藥品Upstaza及其藥品給付規定。受益對象為18個月以上、未滿6歲之具有嚴重表現型的AADC缺乏症病人。
健保署強調，新藥通過給付具有重大意義，不但滿足臨床需求，且為唯一治療該疾病的基因療法，終生施打一次。預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第2年至第5年每年新增5人，藥費5億元。
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