親愛的網友:
為確保您享有最佳的瀏覽體驗,建議您提升您的 IE 瀏覽器至最新版本,感謝您的配合。

肌萎病友盼 給付罕病奇蹟之藥

2019-12-15 23:58聯合報 記者簡浩正、陳婕翎、邱宜君/台北報導

罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟總召李怡潔(左)說,治療藥物Spinraza已在多國獲...
罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟總召李怡潔(左)說,治療藥物Spinraza已在多國獲給付,但國內尚無進展。 記者簡浩正/攝影

「脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者最近走上街頭,因為藥物 「Spinraza」能挽救逐漸死亡的神經元細胞,讓他們即使只有一根手指還能動,也能表達自己,「藥改善的不僅是生命,而是活下去的方式」,但藥費昂貴,健保給付尚待討論。病友請命,罕病家庭為大家承擔遺傳風險,如今有藥可用,需要社會支持。

罕病基金會才過廿歲生日,這也是廿年來再度有病友為用藥走上街頭。Spinraza能讓神經細胞死亡按下停止鍵,被稱為奇蹟之藥,美國從二○一六年通過。台大醫院基因學部主治醫師簡穎秀表示,全台至少約四十名患者符合用藥、平均一年需近四億元,但能讓患者和與一般孩子般成長,脫離被禁錮的人生。

快三歲的「妞妞」熱情揮手,很難想像她是出生就被宣判活不過六個月的SMA寶寶。妞妞三個月大時成為全台第一位藥廠贊助「恩慈療法」個案,小小一支針反轉一家命運,一年注射三劑,配合居家復健,讓原本只能躺著、連吞口水都臉色發黑的妞妞能夠坐起來、小口進食、喊爸爸媽媽,努力學走路,一切就像奇蹟。

藥有多「神奇」,來不及用藥的遺憾就有多深。劉爸爸的兩個兒子都患有SMA,廿年前確診後,他跑遍全台,試過各種方法都徒勞無功,眼睜睜看著兒子漸漸無法行走,尤其今年讀大一的小兒子連用手按鈕的力氣都失去了。最近看到及時用藥找回行動力的小病友,劉爸哽咽:「我真的好想把兒子塞回去重生一次。」

台大醫院基因學部暨小兒部主治醫師胡務亮表示,Spinraza是治療SMA首選,美國之後,歐盟、加拿大等陸細馬過審查與保險給付,台灣從最初共同參與研發計畫至今,卻因藥價等因素遲遲未納入健保。

胡務亮和簡穎秀一同為SMA病童請命,建議健保能同意急迫性最高的第一、二型嚴重型患者,立即給藥治療,至於其他型別使用藥物,也希望社會保留開放討論的空間。

SMA
肌肉萎縮

延伸閱讀

同類文章

長庚治罕見「毛」病 婦人揮別30年的「麻」煩

婦人罹罕病「毛毛樣」查不出 過了30多年麻痺人生

肌萎兒臨終:我先去天堂找一個家 等把拔和馬麻

8歲女童全身狂滲血流紅眼淚 一天發作5次

給付罕病奇蹟之藥 健保署長:和病友一樣焦慮

SMA女孩:藥改善的不僅是生命,而是活下去的方式

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)分四型 全台患者四百人

SMA病友期待健保保障「萬一」 罕病就是這萬分之一

SMA患者為用藥請命 爭取最後一根手指還能動的機會

罕病+血癌不喪氣 全班幫她圓跑步夢

罕病中的罕病!12歲視力剩0.03 女童軒軒揮灑畫紙溫暖人心

眉骨凹、頭頂高像辛普森家族 牽引器擴張讓一歲娃頭型變圓了

治療顱縫早閉 頭顱擴張牽引不錯過大腦黃金成長期

「我要活的比他們還要久」罕病夫是她心頭痛 又掛心兒發病步後塵

發病後螢幕是他唯一的窗 直到遇見了治療師

翻轉罕見人生/肌萎症的她 當媽媽是最驕傲的身分

萬分之一在我家/二指鋼琴師的玩轉音樂之路

把罕病病友家搬進展覽 體驗萬分之一的生活方式

罕病基金會20歲 6病友生命奮鬥影片當成年禮

「樂透都沒那麼容易中」連生2罕病兒 新篩檢救了老二

人生勝利組夫妻生「天使症候群」女兒 出國求助看到更心碎的一幕

生生相惜愛不罕見…感受罕病家庭的處境

陳莉茵獲罕病英雄獎 感謝台灣人的善心

台灣罕病經驗成國際典範 越、韓取經

萬分之一在我家/曾命懸一線 罕病高雪氏症男孩轉大人

鎖了冰箱鎖不了失控的食慾…在「小作所」工作賺錢讓小胖找到目標

「家有罕病兒為何還要生?」31歲媽育四子撕刻板標籤

「家有罕病兒為何還要生?」31歲媽育四子撕刻板標籤

罕病沒有難倒這個家:一滴血揪出高蛋白質是她的致命殺手

影/肢端肥大症 4成患者無病識感

猜你喜歡

加油站打工久站 年輕女生小腿爬「藍蜈蚣」

肚子痛在哪個部位,疾病差很大!一張圖看懂腹痛位置及原因

不痛的腎結石比會痛的更危險!醫曝超可怕後果

睡醒老是肩膀僵硬、腰酸背痛?醫教簡單3撇步助改善睡眠

膝蓋差的人,通常肛門也鬆弛!為何下半身有力很重要

久坐、爬樓梯…臀腿痠痛 簡易拉筋3招 緩解不適

騎車還在戴4分之3罩安全帽?他用自身經驗告訴你下場

「抖腳」很難看但對身體好 專家:正確抖法有3大功效

爸媽注意!全國8月中至8月底 暫停嬰幼兒卡介苗接種

如廁後擦拭「方向」該怎麼擦?擦錯恐泌尿道反覆感染甚至敗血症

全球罕見…產後取出肌瘤竟是孩子3倍大 施景中嘆:真的難報母恩

痠痛復健 治標不治本

震驚!28歲妙齡女下體出血就醫 崩潰發現自己是男兒身

李登輝吸入性肺炎致命 醫師:這5類族群要留意

讓身體穿上「天然束腹」防劣化 專家教你重拾端正身體

一天到晚肌肉拉傷?醫師說要40歲之後留心這疾病

9成糖友恐患「疲勞症候群」 快檢查早餐是不是吃過這些

老翁被芒果樹幹砸中胸部 疼痛就醫幸運發現肺部腫瘤

李前總統逝世 胸腔醫:吸入性肺炎致死率高

治療痠痛像打棒球 電療徒手為一壘 少了其他只能殘壘

李登輝嗆傷釀肺炎 醫師籲長者慎防嗆咳

水喝多不如會喝水!腎臟科醫師教你「喝水5要點」

40歲後每增1歲,腎功能就衰退1%!9個危險因子常被忽略

胃食道逆流引起火燒心 這6大飲食禁忌要注意

英國男子手臂長陰莖 醫師:糖尿病患要注意

便秘多與5因素相關 養成這6個好習慣順暢排便

腹主動脈瘤如未爆彈 破裂險些要老婦人的命

夏天猛灌「水」竟腎結石?醫師:咖啡、茶別當水喝

2歲女童吞了爸媽婚戒 空腹時間不足只能全身麻醉取出

肚子變大可能是婦科腫瘤!醫師:水瘤大小是關鍵,若有這5點病症要當心

血糖失控引來黃斑部病變 開車載客眼前突然一片黑

商品推薦

贊助廣告

留言