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85%罕病用藥不給付 孩子來不及長大 病友母:求給我們活下去的機會

罕病基金會為苦等救命罕藥病患尋活路,提出縮短罕藥審查時程、落實罕藥總額預算執行、多元評估療效、擴大病友參與、期待基因治療的曙光等五項呼籲。記者蘇健忠/攝影
罕病基金會為苦等救命罕藥病患尋活路,提出縮短罕藥審查時程、落實罕藥總額預算執行、多元評估療效、擴大病友參與、期待基因治療的曙光等五項呼籲。記者蘇健忠/攝影
「讓我的孩子和其他病友有活下去的機會。」龐貝氏症患者洪聲平的媽媽,一提到未來龐貝氏症二代藥物恐更動給付條件,孩子可能無法持續用藥時,難掩激動。罕病基金會創辦人陳莉茵表示,罕病藥物通過健保給付平均要等30.3個月,現在還有20多種罕藥等候給付,高達八成五的罕病並未被照顧到,很多孩子等不到藥物,來不及長大。

罕病照顧 面臨四大困境

台灣目前公告240種罕見疾病,通過罕藥95種,其中僅61種獲得健保給付。陳莉茵表示,罕病照顧有四大困境,一是罕藥給付數量變少,一代健保時給付率86.8%,二代健保降為47.6%;二是罕藥給付等待時間加長,一代健保等候時間為5.2個月,現在是30.3個月;三是限縮給付條件,用藥條件更加嚴苛;四是罕藥專款成長率停滯。

「芳香族L-胺基酸類脫羧基酵素缺乏症(AADC)」患者小蒴的媽媽說,孩子很幸運參與基因治療臨床試驗,目前AADC僅有基因治療可以延續生命,但健保完全沒有給付,其他病童連治療機會都沒有,在未接受治療的狀態下,AADC患者最多只能活到3歲,「我的孩子很幸運參與臨床試驗,但其他孩子呢?」

罹患脊髓性肌肉萎縮症SMA)的王小妹,今年滿11歲,昨天卻是她第三度開刀的日子。王媽媽說,女兒1歲確診,當時還無藥可用,現在終於有藥可用,健保卻有滿滿的限制,未滿7歲不能用藥。她說,女兒想當舞蹈家的夢因SMA此生無法實現,但現在她連活下去都艱難,明明有藥可用,卻用不到,只能被迫等死。

患有SMA,但取得美國密西根大學法學博士學位、成為國內第一位罕病律師的陳俊翰說,健保對罕病用藥設定一堆條件,對外訴說健保資源有限,「公車上人已經滿了」,但「公車一直是滿的」,罕藥根本沒有上車機會,即使健保設置罕病專款,執行率未達百分之百,專款的剩餘款項又回到健保大水庫,病人用不到,這其實違背健保初衷。

洪聲平出生時剛好有藥可用,長期使用第一代龐貝氏症藥物,近期聽說第一代藥物給付條件恐改變,第二代藥物又尚未獲得給付,再加上使用限制,如果患者已無法行走或需要侵入性呼吸輔助器,未來即使第二代藥物納入給付,也會被排除。龐貝氏症協會會長鄧慧娟表示,明明有藥可用,若因條件限制被迫下車,等於被剝奪性命。

健保署:將提升審查效率

健保署長李伯璋表示,政府有責照顧所有民眾健康,今天將舉行專家會議討論8項罕病用藥給付申請。健保署醫審及藥材組長黃育文說,罕藥給付多參考加、英、澳等國財務評估及經濟效益,目前共14款罕藥審查中,健保署將提升效率,也希望藥廠協助,縮短罕藥給付時間。

罕病照顧倒退 4成1無藥可用

罕病用藥不僅等得久且使用限制日漸增多,三總病理部主治醫師陳燕麟患有肢帶型肌肉萎縮症,他身為醫師,看見健保確實幫助許多罕病患者,但對於部分罕病患者而言,現在卻如同「活在沒有健保的年代」。罕病基金會針對國內罕病團體及聯誼會進行調查,一個病團代表一個罕病病種,41%的罕病病種至今無藥可用。罕病基金會共同創辦人曾敏傑感嘆,政府對罕病照顧愈來愈退步。

罕病基金會執行長陳冠如說,基金會調查國內26個罕病病友團體、25個病友聯誼會,了解罕藥使用狀況。59%表示有健保給付的罕藥、41%則連罕藥都沒有。但有藥可用的59%中,90%認為健保給付條件太嚴苛,更擔心健保財務吃緊,未來無法繼續給付。

陳冠如說,健保署目前評估罕藥給付採取「醫療科技評估」機制,此次調查中,七成五團體認為不合理,不該用此方式評估罕藥給付;二成五認為,如果要採用「醫療科技評估」機制,應採用適合罕藥的規畫,必須將罕見疾病的特殊性考量在內。

曾敏傑表示,罕藥給付時間愈來愈長,現在平均30.3個月,病友團體希望等待時間能逐步縮短,他理解罕藥價格昂貴,但未來罕藥給付是否納入「部分負擔」的概念,可以討論及調整,而不是讓患者一直等待,身體狀況愈來愈糟。

曾敏傑表示,對於罕病照顧,除了提供藥物,也應該考量協助罕病家庭孕育下一代。根據調查,有治療方式的罕病家庭,九成都願意接受基因檢測及孕前基因檢測。從防治罕病的角度,也應讓罕病家庭受到更完整的照顧。

基因檢測 龐貝氏症 肌肉萎縮症 罕見疾病 SMA

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