2024-12-08 失智.大腦健康
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2024-12-06 醫聲.數位健康
花慈無人機送藥獲獎「總統盃黑客松」 未來有望正式實施
花蓮地形得天獨厚，卻也多偏鄉，並飽受天災侵害導致道路中斷。花蓮慈濟對於住在偏僻山區的慢性病患，或是急迫的醫療需求，透過電子處方箋、無人機送藥將醫療送至病患手中。花蓮慈濟的無人機送藥計劃獲選2024總統盃黑客松卓越團隊獎，預計22日領獎，盼能持續打通政策，推動施政，讓患者及時用藥。花蓮慈濟副院長陳星助表示，花蓮縣因偏鄉多，成多項數位醫療政策試辦場域，目前花慈受中央健保署委託，試辦院方APP導入電子處方箋，民眾遠距看診完後，院方會發送電子處方箋QRcode到民眾的手機中，只要憑QRcode就可以到健保特約藥局領藥，不僅節能減碳，省去仍須到醫院領取紙本處方箋的路途，及慢性處方箋後續保管的困難，藥局端也可確認處方是否重複調劑，避免醫療浪費。他透露，健保署預計今年12月舉辦記者會分享花蓮試辦成果，也正調整健保快易通，未來將納入電子處方箋機制，有望推廣至全國。花蓮慈濟醫院醫事室副主任張菁育也舉例，4月花蓮強震造成中橫公路交通阻斷，太魯閣晶英酒店成孤島，受困民眾中不乏多位慢性病患，身上藥品存量不足，就可以透過遠距醫療得到藥物處方箋。不過，送藥到手又成為另一關卡。陳星助表示，花蓮慈濟正試辦無人機送藥，為符合藥事法的親自交付處方規定，目前先將藥品從衛生所送至衛生室或消防局，再由護理師或急救人員送到患者手中。以往由空勤總隊投藥，每年預算雖有25億元，但每次飛行都帶有一定風險，因此花慈期盼建立無人機偏鄉運送機制，先從緊急醫療著手，透過無人送藥機，高效率、低成本空中投遞物資，又兼顧災民與勘災飛行員的生命。無人機送藥計劃也正克服颱風等天災環境下仍能精準定位，以及取得交通航管的許可。計劃日前獲得2024總統盃黑客松卓越團體獎，本月22日將由總統賴清德頒獎，陳星助說，透過黑客松平台，希望無人機送藥有機會直接列入施政計畫，調整既有法規，整合航管、衛福部系統，串連申請核准流程，縮短偏鄉山區緊急運送距離，讓急迫性患者能及時用藥。
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2024-12-06 焦點.元氣新聞
AI醫療時代 無人機送藥、電子義肢都成真
2024醫療科技展昨天登場，國內各醫院紛紛展現醫療接合數位的成果，花蓮慈濟醫院照顧許多偏僻山區的慢性病患，透過電子處方箋、無人機讓病患及時用藥；基隆彈藥庫去年爆炸造成洪姓中士重傷截肢，經過救治，三總團隊為他裝上「高科技仿生手臂」，透過密集復健，已可執行手部精細動作，不僅重返部隊，更能正常生活。立法院長韓國瑜昨天出席醫療科技展開幕活動表示，台灣醫療技術先進，但全球知道的人太少，建議明年應成為醫療「走出去」元年；經濟部長郭智輝也表示，AI大幅改變醫療科技的面貌，透過政府與產業共同努力，建構全面且多元的大健康產業鏈，可成為台灣的下一個護國群山。花蓮慈濟昨天展示無人機送藥計畫，此計畫已獲選2024總統盃黑客松卓越團隊獎。花蓮慈濟副院長陳星助表示，花慈接受健保署委託，試辦院方APP導入電子處方箋，民眾遠距看診完後，院方會發送電子處方箋QRcode到民眾手機中，憑QRcode就可到健保特約藥局領藥，省去到醫院領取紙本處方箋的路途，藥局也可確認是否重複調劑。去年因基隆彈藥庫爆炸重傷截肢的洪姓中士，昨天戴著造價300萬元的電子仿生義肢出席。三總復健部主治醫師張智雅說，透過義肢復健整合計畫，幫助患者回歸職場。洪中士目前使用一年左右，慣用手為右手，左手裝置仿生手臂用來作為生活輔助，如開水瓶等，也可正常開車。榮總體系醫院也展現智慧醫療成果，北榮硼中子捕獲治療（BNCT）投入癌症臨床試驗多年，迄今幫助逾500名頭頸癌、腦癌等患者，預計2027年建置完畢並啟動服務。台中榮總是全國唯一躋身「Newsweek」全球百大智慧醫院，導入H200超級電腦，加速發展AI應用，並與輝達、鴻海合作，讓人工智慧落實於醫療。長庚醫院在展場成立四大專區，例如智慧醫療專區有「智能手術室面板」，以大數據視覺化整合手術室資源管理；北醫附醫引進「醫起付」系統，協助民眾查詢自費項目是否可獲商業理賠；新光醫院關注醫療永續，以微軟平台導入碳盤查資料，即時進行碳管理。國泰醫院展出「智慧篩檢，語言早療綠燈暢行」等成果。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／賴瓊慧：台卵巢癌類型療效差 需更精準治療救命
台灣卵巢癌病患，因癌症型別與用藥、檢測缺口等因素，導致在抗癌過程中，遠比其他國家病患來得辛苦。林口長庚紀念醫院副院長、東亞婦癌研究團體理事長賴瓊慧指出，台灣的卵巢癌病患組織型別，約有20%為亮細胞癌，與日本25%，分居全球前一、二名，在歐美，占比則只有5%不到，這種型別即使很早期發現，由於化療效果不佳，後續往往不是很樂觀，因此很需要精準檢測、用藥等更好治療模式，才有機會扭轉頹勢、力挽狂瀾。賴瓊慧解釋，卵巢癌並沒有很好的早期篩檢工具，英國過去曾進行20萬人的調查研究，結果發現，即使透過定期抽血檢查CA125、照超音波等方式，卵巢癌病患的死亡率並沒有因而下降。卵巢癌與致癌基因有關，以著名的致癌基因BRCA變異為例，這組基因與乳癌、卵巢癌的發生息息相關，男性若有這基因，也容易出現攝護腺癌，像林奇氏症(Lynch syndrome) ，除子宮內膜癌、大腸癌、甲狀腺癌、卵巢癌等，也都與基因變異有所關連。精準用藥，有助延長病患存活期事實上，在基因學領域，BRCA基因變異屬於「HRD陽性」範圍之一，HRD為「同源重組修復缺失」，這是指腫瘤細胞的雙股DNA有修復缺陷，若使用PRAP抑制劑，藥物就可以針對這樣的缺陷進行攻擊，以達到有效抑制腫瘤生長目的，並增加病患活命機會。以所有晩期卵巢癌病患來說，約一半患者為HRD陽性，其中4成屬於BRCA基因致病性突變；其餘6成為HRD陽性但無BRCA基因突變。在卵巢癌治療的歷程當中，若可以及早手術，手術仍為治療首選，之後則需要進行維持性治療。賴瓊慧進一步分析，近年來有國際性研究顯示，在卵巢癌術後進行化學治療，達到完全緩解後，可繼續維持性治療，若有BRCA致病性突變或為HRD陽性族群，使用PRAP抑制劑，可帶來不少助益，對降低復發風險，也有幫助，像BRCA致病性突變者用藥，復發風險可降低七成、HRD陽性者降低約5成；以延長存活期來說，BRCA致病性突變者用藥，可降低死亡率45%。 舉例來說，有一項大型臨床試驗證實，若HRD陽性病患使用血管新生抑制劑，搭配PRAP抑制劑，整體存活期中位數從57.3個月增加至75.2個月，死亡風險也降低達38%，已具明顯意義，而且這也列為國際治療指引重要選項。癌症死亡率下降1/3，用藥、篩檢都是重點雖然不少研究指出，使用PARP抑制劑對HRD陽性病患有利，但根據台灣目前的健保給付原則，卵巢癌病患中，只有帶有BRCA基因變異的病患，才有機會使用PARP抑制劑，其餘HRD陽性病患若要用藥，便必須自費，而HRD檢測部分，也是必須自費。賴瓊慧直言，在門診中，約有3成病患因無法負擔自費藥物而被迫只能接受不斷復發、反覆接受化療命運，若要達到賴清德總統所宣示「癌症死亡率下降1/3」目標 ，「只要政府願意投資，就可以達陣！」此外，在今年2月施行的的特管辦法中，衛福部為了提升檢測品質、維護病人權益而將實驗室開發檢測服務(LDTs)也納入管理，但因申請案件增加、流程需通過一道道關卡而造成審查塞車，卵巢癌相關HRD檢測也遭卡關，不僅如此，HRD因檢測較為複雜，檢驗認證上，各方也有不同看法。從檢測卡關到病患人權，皆須重視賴瓊慧認為，以往實驗室若已取得國內外認證，且已執行過許多相關基因次世代檢測，或已有大型臨床試驗證據作為擇選標準，以HRD檢測為例，可考慮是否先放行，並在三年後收集數據、真實世界治療成果報告，與國際數據進行比對，一旦差距太大，便取消續證資格。對於HRD等檢測項目，賴瓊慧也提醒，在歐美社會，現在已開始推行反基因歧視法，意思是說，保險業者不能把基因檢測結果列為拒保或提高保費的理由，這對病患、民眾都非常不公平，公司行號不能因基因檢測結果影響任用評估標準，希望台灣社會也可以盡早正視這項議題，並盡快跟上立法，以保障病患、民眾權益。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／劉文雄：晚期治療接軌國際 藥物二擇一造成困擾
卵巢癌是三大婦癌之首，以往沒有好的治療方式，近年因精準醫學突發猛進，發現五成的卵巢癌患者有一半帶有HRD（同源重組修復基因缺陷）陽性，可給予相對應的PARP抑制劑，這也讓晚期患者治療出現曙光。日前台灣癌症基金會與聯合報健康事業部所舉辦的「展望治療新希望，卵巢癌精準治療」圓桌會議，多位婦癌權威與會共同關心婦女權益。晚期卵巢治療給付 與國際指引有落差會議中，高雄榮民總醫院婦女醫學部副主任劉文雄指出，美國NCCN治療指引或是歐洲的ESMO治療指引，都建議卵巢癌HRD陽性的治療，無論手術、化療的治療順序為何，維持治療方式都有兩種，一為單用PARP抑制劑，一種為組合療法PARP抑制劑加血管新生抑制劑，兩者都有其效果，不過，目前健保給付PARP抑制劑一線使用只限於帶有BRCA基因突變者；雖然血管新生抑制劑去年也開始給付一線使用，但同時又規定兩者只能擇一使用，造成治療上的困境。目前非BRCA基因突變的HRD陽性患者藥物使用仍未獲得健保給付，劉文雄認為，若健保能給付組合療法是最好的，因為臨床數據顯示，PARP抑制劑加血管新生抑制劑，整體存活期中位數可延長至75.2個月，降低38%的死亡風險，療效顯著。但健保資源有限，若不能完全給付時，是否可以先以HRD陽性患者且高風險復發的患者為給付對象。劉文雄認為，卵巢癌治療須要接軌國際治療指引，健保資源如何分配得好好思考，不過，健保財務有限，民眾也應該想想健保的體制問題，錢必須花在刀口上，民眾除了減少四處逛醫院的醫療浪費外，增加保費及部份負擔都須面對討論。至於卵巢癌如何早期發現，由於卵巢位處骨盆腔，等腫瘤大到壓迫腸胃才有機會被發現，不過，民眾仔細觀察身體變化仍可自我察覺。網紅罹癌提警訊 非典型腸胃症狀應小心網紅江老師自述是在平躺時覺得腹部隆起覺得有異，原以為是自己發胖了，才就醫檢查發現是卵巢癌，她呼籲婦女朋友若發現腹部凸起不要以為是肥胖，要趕緊就醫，而平常做子宮頸抹片檢查時若有需求可請醫師做陰道超音波，看卵巢的健康狀況。劉文雄也提醒，臨床上有三到四成的卵巢癌患者是由腸胃科轉診過來，而八成的患者都曾經在診斷前出現非典型腸胃症狀，例如骨盆痛、腹脹、便祕、食慾不佳或消化不良等，多數民眾會先去看腸胃科，吃藥後症狀改善，但過一段時間又出現，這種反反覆覆的症狀若沒改善，就要轉至婦產科檢查，因為第一時間的及時診治會影響預後，別因避諱看婦產科而延誤病情。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／張志隆：卵巢癌用藥給付缺口 多數病患成用藥弱勢族群
「卵巢癌病患中，不少是媽媽病患，當發現得卵巢癌，家中常陷入一片混亂….」馬偕紀念醫院醫學研究部主任、癌症中心主任張志隆觀察到，由於卵巢癌是高復發癌症，所以晚期卵巢癌即使接受化療、療程結束，也往往在一年半就復發，之後復發頻率縮短至一年、半年，隨著復發日漸頻繁，病患被迫不斷進出醫院，導致在醫院婦科病房，八成都是卵巢癌病患，其中不少是媽媽病患，平常上有老、下有小要照顧，病患全家生活大受衝擊。在台灣癌症基金會與聯合報健康事業部所舉辦的「展望治療新希望，卵巢癌精準治療」圓桌會議中，張志隆分析，根據NCCN（National Comprehensive Cancer Network，美國國家癌症資訊網）、ESMO (European Society of Medical Oncology，歐洲腫瘤學學會)等醫療指引，對於卵巢癌的治療，以手術為首要，化療也是重要選項，只要透過手術將腫瘤病灶清除乾淨，病患的存活率就會明顯增加，後續運用維持性療法可讓復發風險下降。HRD陽性病患多數無精準用藥近年來，研究顯示，在卵巢癌病患中，約一半為HRD（同源重組修復缺失）陽性族群，這代表腫瘤細胞的雙股DNA都有修復缺失，這也意味著癌細胞的修復系統較脆弱，若使用PARP抑制劑，便可針對癌細胞這項弱點進行攻擊，病患存活期很有機會延長一倍以上，生活品質也比較好，像著名的致癌基因BRCA突變，便屬於HRD之一。因此無論是NCCN或ESMO，對於HRD陽性病患，都將PARP抑制劑列為維持性療法第一線用藥。不過，台灣目前這類藥物的健保給付對象僅限於BRCA陽性病患，在HRD病患中，BRCA陽性族群只占4成，其餘六成為無BRCA基因突變並不在給付行列，患者必須自費使用。對此，張志隆認為，若台灣健保給付與國際治療指引接軌，病患或許就有機會及時用藥，若女性、媽媽族群可透過用藥多爭取生存機會，生活也可步入常軌，對於病患本身、家庭，都有好處。HRD檢測藥物民眾都須自費 張志隆指出，相較於其他單基因檢測，HRD屬於檢測指數，分析上較複雜，需經過臨床驗證，才能證明其正確性、精準性，目前民眾得自費檢查，但以健保所給付的NGS(次世代基因定序)為例，其中有分大、小套組（Panel），像大套組中，有些基因還沒有對應治療藥物，相較之下，HRD陽性已有相對應藥物，且有研究實證的支持，納入健保給付會比較合理。現在，由於「特管法」中「實驗室自行研發檢驗技術」（Laboratory developed tests, LDTs）相關證認程序需有多道關卡，其繁瑣流程導致送件案數塞車、卡關。對於上述現象，張志隆呼籲，現在不少病人正在苦苦等待、期盼用藥，希望相關流程可以加速，讓病患可以盡快在其治療院所得到檢驗、用藥。張志隆也建議，台灣癌症基金會幾年來協助一千多個病患HRD檢測的成果，或許可以進行真實世界數據（The Real-World data）的比對分析，進而建立值得信任的檢測基礎，這對於治療、檢測進展，也可帶來莫大益處。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／病團台癌：晚期病患，檢測、用藥皆救命關鍵
「對於晚期卵巢癌病患，檢測、藥物取得拖越久，生命也就一點一滴流失。」在台灣癌症基金會與聯合報健康事業部所舉行的「展望治療新希望，卵巢癌精準醫療」圓桌會議中，台灣癌症基因會執行長張文震、副執行長蔡麗娟呼籲，由於精準醫療快速進展，目前晚期卵巢癌已有精準治療用藥可用，不過其中不少病患「有藥卻用不到」，在基因檢測上，也面臨塞車、檢測自費負擔等困境，亟需政府、各界的重視。卵巢癌為沉默殺手，病患相對弱勢蔡麗娟指出，卵巢癌為女性的「沉默殺手」，根據110年癌症登記資料，確診人數為1,793人，在卵巢癌、乳癌、子宮頸癌等三大婦癌中，死亡率居首，近五成確診即晚期，其晚期確診占比比乳癌、子宮頸癌來得高，不過在治療上，健保藥物選擇卻受到不少限制，病患在病權倡議與發聲聲量來看，也相對弱勢，也相對受忽視。近年來，國際研究顯示，對於HRD（同源重組修復缺失）陽性的病患，PARP抑制劑若用於第一線維持性治療，可幫助延緩疾病復發，疾病復發的間隔時間可延長，不僅存活率上升，病患的生活品質也比較好，不過目前健保用藥給付僅限於HRD陽性族群中的BRCA基因變異病患，與國際治療指引有明顯落差，至於HRD檢測，目前需自費。台灣癌症基金會在2022年到2024年間，針對1,007位病患提供基因、基因生物標記檢測補助，其中，HRD陽性佔51.2%，BRCA則佔18.8%，面對病患所遭遇的種種困境，讓張文震、蔡麗娟皆深感不捨。提升病患存活率，為當務之急張文震表示，在過去，卵巢癌的治療策略，並沒有重要突破，目前已有效果明顯的藥物、基因檢測可供使用，不過不少病患還是沒機會接受檢測並適時的用到適當的治療，希望透過政策推動，讓病患的存活率進一步提升。台灣癌症基金會於2023年12月-2024年1月進行「卵巢癌病友質化訪談」，根據統計顯示，卵巢癌病友最關心基因檢測及藥物健保給付等問題，對於「基因檢測項目」、「檢測報告內容」、「治療後復發風險、藥物副作用」等也充滿疑惑。基因檢測卡關，急需解套策略此外，賴清德所推動「健康台灣」的治癌三支箭之一為「聚焦基因檢測及精準醫療」，近來，衛福部為了提升檢測品質、維護病患權利，將實驗室開發檢測服務(LDTs)納入今年二月所實行的特管辦法當中，但也因申請案件增加、流程需經重重關卡造成審查塞車，不少卵巢癌相關HRD檢測也遭卡關。對此，張文震表示，兩年前衛福部已修正公告「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」（簡稱特管辦法），將LDTs納入管理，並請想執行的醫療院所送件、申請，但不少醫療院所壓線才送件，導致大塞車，目前LDTs採滾動式管理，邊做邊調整，但案件消耗仍需要一些時間，各方得共商解套策略，而跨醫療院所攜手合作，就是其一。提升用藥、檢測可近性，實現健康台灣新願景張文震期盼，未來台癌可以就這幾年檢測補助所累積的資料與婦癌醫學會等進行合作，以了解整體趨勢，也期待「以病友、病團角度出發」進行政策倡議，以改善用藥、基因檢測缺口。對於病患個資的保護，也要尋求更多共識，同時也希望透過各界一起為病患用藥、接受檢測權益發聲，讓病患有更多活命的可能性，並攜手為達到賴清德總統「2030年癌症死亡率下降1/3」目標而努力。張文震、蔡麗娟也認為，隨著精準醫療快速的進展，應幫助病患認識更多疾病、治療相關資訊、知識，基因檢測後，也須讓病人進一步了解檢測結果與治療有何相關性，並量身打造個人化建議，期盼衛福部優先通過已有癌症相關計畫獲核准之實驗室，以提升HRD檢測可近性。同時，也希望藥物健保給付盡快接軌國際，讓病患負擔不會如此沉重。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／呂建興：母女兩人同患卵巢癌、自費用新藥負擔沉重
日前一名50餘歲女性罹患晚期卵巢癌，她的母親在7年前也同樣是卵巢癌患者，母女都是臺中榮總婦女醫學部副部主任兼任婦科主任呂建興的個案，女兒在醫師建議下，進行HRD（同源重組修復缺失）檢驗，發現為HRD陽性，且近一步檢測，發現某個雙股DNA修補的基因有遺傳性的突變，患者自費使用了PARP抑制劑，目前病情控制良好。呂建興指出，台灣的健保給付和國際治療指引有落差，PARP抑制劑目前無法全面給付在HRD陽性病患，會影響了治療的選擇。根據台灣癌症登錄系統，卵巢癌約有5成確診時已經是第三期或第四期，因此即使接受大範圍手術以及後續的化學治療，復發的機會仍然很高，估計7成的病人在3年內會復發。近幾年研發上市的新藥，針對不同的基因檢測結果來做維持性療法，可以增加無病存活期、甚至整體存活期。由於晚期患者治療缺口大，日前，台灣癌症基金會與聯合報健康事業部舉辦「展望治療新希望，卵巢癌精準治療」圓桌會議，多位婦癌專家與會討論，共同倡議婦癌權益。卵巢癌患5成帶HRD陽性 新藥PARP抑制劑減5成復發實際上，卵巢癌的患者有5成屬於HRD陽性，其中40%屬於BRCA基因突變；其餘60%為HRD陽性但無BRCA基因突變。目前健保給付帶有BRCA基因的晚期卵巢癌患者，可以第一線使用PARP抑制劑作為維持性療法，預期可以減少60%-70%成的復發及死亡的風險，而HRD陽性使用PARP抑制劑也能降低50%-60%復發及死亡的風險。呂建興臨床上就遇到一名類似個案，七八年前一名老婦人罹患第三期卵巢癌，經由手術及維持性療法治療成功，目前維持定期追蹤檢查。大約兩年前，約五十多歲的女兒也同樣罹患卵巢癌，進行基因檢測後發現患者帶有非BRCA基因突變的HRD陽性患者，後來給予PARP抑制劑，病情控制良好。老婦人的另名女兒也被驗帶有相同基因突變，在進行預防性卵巢輸卵管切除之後，預估可以減少九成卵巢癌的風險。呂建興強調，這也是為何HRD檢測對於卵巢患者是必要的選項。由於健保沒有給付，讓非BRCA基因突變的HRD陽性患者得自費使用，增加患者負擔，希望政府可以放寬給付標準。呂建興提及，卵巢癌需要手術及藥物的全方位治療，才能夠讓這個死亡率很高的癌症，存活率能夠逐步的增加。特管法上路檢體大塞車 跨院合作找治療契機不過，現今迫在眉睫要處理的事，「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」（簡稱特管辦法），將LDTs納入管理，實驗室要取得審查核准才能進行基因檢測，但因申請案爆增，造成審查進度大塞車情形。由於檢測塞車情形，形成民眾即使願意自費檢測也因不合乎法規，而無法接受檢測。幾個月前終於打聽到鄰近醫院實驗室已先取得核准，因此跟對方的血液腫瘤科醫師聯繫後，也請病理科配合取件送驗，患者拿到報告後再回台中榮總看病，審查的速度及把關的條件應該要彈性處理。呂建興指出，政府立法管理實驗室及把關報告的品質，對民眾是個保障，但如何疏通案件大塞車現況，考量臨床HRD檢測急需的可近性，呼籲相關單位可考慮彈性放行，避免影響病人治療權利。手術情形影響預後 患者就醫宜找婦癌次專科另外，呂建興也提醒，增加卵巢癌的整體存活率，最重要還是第一時間的手術處置，手術若能將癌細胞清除乾淨，原本高危險性就能降低，依據統計第四期卵巢癌5年存活率不及3成，但有些醫院可以達5成，醫療團隊給予的支持會關乎到病人的預後，因此，民眾只要懷疑是卵巢癌，須要至婦癌科看診，可以尋找第二意見給予最好的個人治療計畫。而國內早已推動婦癌次專科，中華民國婦癌醫學會、台灣婦癌醫學會都有完整婦癌專科醫師的名單，民眾可以上網尋找。呂建興也認為，要提升卵巢癌的治療水平，政府應該要定期評估各家醫院的癌症治療成果，公開資訊讓民眾有選擇的權利，另外，在婦癌相關的網站上，也有醫病共決SDM的討論單，會有詳細的溝通討論內容，包括治療選項、基因檢測等相關訊息。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
沈默殺手卵巢癌／王鵬惠：子宮內膜異位、基因突變為高危險群，宜提早篩檢
台灣一年有近1,800名卵巢癌患者，平均罹病年紀為55歲，由於早期篩檢不易，五成患者都是晚期病人，也讓五年的存活率不到3成。台灣婦癌醫學會理事長、臺北榮民總醫院婦女醫學部教授王鵬惠指出，我們必須像肺癌一樣找出卵巢癌高風險族群，包括子宮內膜異位，及帶BRCA基因突變及HRD（同源重組修復基因缺陷）陽性的遺傳家族史女性，應該特別留意，早期發現早期治療，以提升整體存活率。日前台灣癌症基金會與聯合報健康事業部所舉辦的「展望治療新希望，卵巢癌精準治療」圓桌會議，多位婦癌權威與會共同關心婦女權益。會中，王鵬惠指出，5年前LANCET刺胳針期刊有篇報導，指出台灣卵巢癌患者的預後比日韓兩國好，原因推測來自早期患者比較多，因此，要降低卵巢癌的死亡率須要有兩個策略，一個是找出高風險民眾進行篩檢，第二是確診後是否由婦癌科醫師治療，因為這會影響預後。卵巢癌缺有效篩檢 須找出高風險族群追蹤雖然卵巢癌至今無有效的方法進行早期篩檢，不過，王鵬惠認為，須要像肺癌般先找出高風險族群，然後進行LDCT(低劑量電腦斷層)早篩，實際上，卵巢癌也有高風險族群，除了帶有BRCA基因突變及HRD陽性的患者外，子宮內膜異位也是危險因子，其罹患卵巢癌機會是正常人的3倍以上，研究認為，這可能與內膜異位細胞惡性轉化有關。據統計，卵巢癌的類型，傳統漿液性細胞癌約佔35%，但跟子宮內膜異位相關的類子宮內膜癌有15%及清徹細胞型約18%，後兩者加總已與傳統的卵巢類型相同，王鵬惠指出，國內約有一至兩成的婦女有子宮內膜異位，這群患者須要定期找婦產科醫師追蹤，目前可以利用陰道超音來檢查。另外，卵巢癌患者通常在婦產科或內科病房，但兩者的處置會讓預後有落差，王鵬惠指出，最近國內有醫學中心的論文發表，患者如果接受婦癌醫師先手術再化療，存活期可以達12到16個月，若先在內科進行化療後再手術，只有六個月，顯然，第一時間的治療方式有可能就影響預後表現。不過，有些患者的確第一時間不適合做手術，例如整體健康狀況不佳，或完整手術切除不能完全的卵巢癌，輸卵管癌，原發腹膜癌，都可以接受2至4次週期的化療，在接受完整的減積手術，也可得到不錯的療效。治療前完整基因檢測 部份負擔影響民眾意願另外，在病人的治療上，目前政府有提供NGS次世代基因檢測包含十九種癌症，最高補助三萬，不過，王鵬惠認為，基因檢測及讓病人有部份負擔的概念都是好意，但以卵巢癌患者須檢驗的同源重組修復基因缺陷為例，患者要自費五至六萬元，加上驗出陽性後，患者如選擇使用PARP抑制劑也需要自費，醫療費用負擔很大，都影響病人檢測的意願。王鵬惠建議，政策應該走在精準醫學的前端，每個人終其一生可能有四分之一的機會得到癌症，目前的基因檢測是因為有藥才去檢測，且一生一次，那麼應該讓病人有自由選擇的權利，若是早期患者開完刀就有可能痊癒，病患可以選擇不須要檢測，等到罹患重病時再使用，甚至民眾也能在健康時就做全基因篩檢，等到生病時就能進行基因比對找出診治的方法，讓一生一次的基因檢測達到最大效益。至於很多癌症的給付與國際治療指引有落差，以卵巢癌為例，國際治療指引HRD陽性患者一線使用PARP抑制劑，但健保至今未給付，也源自於財務困窘。王鵬惠非常認同，健保署最近終止停保後復保政策，就是回歸公平正義；另外，使用者付費的觀念也要落實，至於低收入戶的醫療支持，則應回歸弱勢團體福利政策的主責單位內政部，不應全放在衛福部，才能讓醫藥資源合理分配。
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2024-12-05 醫聲.癌症防治
抗癌如作戰！三大病團：政府宜放寬，救命癌藥基礎治療給付
「抗癌就像作戰，要陸海空聯合作戰，勝算才大！」癌症希望基金會副執行長嚴必文指出，癌症治療策略應像軍隊聯合作戰，制訂個人治療計畫，但據基金會調查，高達六成七的癌藥給付遭健保限縮。三大病團認同政府積極降低癌症死亡率的企圖心，但目前癌症基礎治療給付缺口仍在，政府應該盤整資源，將現行治療逐步接軌國際治療指引。癌症希望基金會指出，健保癌藥給付遭受限縮，包括「限縮療程」、「限縮適用對象」與「不得替換或併用療法」，其他限制包括免疫療法給付條件受生物標記限制，或免疫療法、標靶藥物若需替換使用，也會受限。嚴必文觀察發現，健保署已針對給付限縮等問題提出解方，受到健保總額框架限制，健保署仍盡力想追上國際治療指引腳步，努力值得肯定，但也期待病患抗癌時，增加可用的武器，抗癌勝算也進一步提升。台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟也認同政府積極降低癌症死亡率的企圖心，除擴大癌篩，也編列公務預算五十億元，提供癌症新藥多元基金進行暫時性支付，但如此仍無法完全解決目前治療困境，健保給付仍與國際治療指引有所落差。救命藥給付 盼不限縮期限蔡麗娟指出，許多癌症常用到的免疫療法健保給付，得依ＰＤ-Ｌ１生物標記表現量為依據，但國際指引並未如此規定。另外，健保也限縮使用期限，這兩部分應先行放寬，癌藥都是救命藥，治療有成效後病友回歸職場，也找回個人價值，但給付時間到了必須中斷用藥；若未符合健保給付條件自費者，雖靠商業保險可以補醫療費用，但沒有商保者該怎麼辦呢？年輕病友協會副理事長劉桓睿認為，補足癌症基礎治療缺口與新藥一樣重要，政府應該優先處理，據協會日前調查，高達六成患者治療會更換其他療法，其中五成想要更積極治療，顯示癌患在第一時間並沒有接受最適切的治療。蔡麗娟也認為，國人治療上強烈依賴健保，應盤點健保給付與國際治療指引的落差，考量疾病負擔及未被滿足的需求，找出給付優先順序，進行短中長期治療補足計畫。病團也擔心，癌藥健保給付條件未與國際治療指引接軌，不只國內研究無法登上國際期刊，研究收案缺乏也符合標準療程的病人，嚴必文直言，這將減少癌患參與國際臨床試驗的機會，使用新藥的管道也縮減，對台灣病患、學界、醫界，都不是好事。
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2024-12-04 焦點.元氣新聞
當年為平鑫濤插不插鼻胃管與繼子女鬧翻！作家瓊瑤逝世
《聯合報》報導，知名作家瓊瑤（本名陳喆，27年次）4日下午1時22分傳出在新北市淡水區住家輕生，消防救護人員獲報到場，發現她在住家房間內輕生，但發現時已無呼吸心跳，明顯死亡未送醫，享壽86歲。據瓊瑤63歲兒子表示，媽媽留有遺書，交代秘書今天中午回家看看，入屋後發現立即通知119，但救護人員抵達時瓊瑤已身亡。無法阻止平鑫濤被插鼻胃管 瓊瑤覺得「背叛了他」早年瓊瑤以《還珠格格》、《情深深雨濛濛》等多部電視劇捧紅兩岸三地許多男女主角，也因此成了當紅劇作家。不過晚年則因為與繼子女為照顧失智平鑫濤鬧得沸沸揚揚。2年前84歲的瓊瑤也透露擔心自己得失智症，鼓起勇氣去醫院做了MRI（磁振造影檢查）等完整檢查，當時她開心宣布「我沒有失智症，也沒有失憶症」。2017年瓊瑤為照顧失智丈夫平鑫濤心力交瘁，在臉書上以「背叛─別了！我生命中最摯愛的人」為題記錄、分享感受，由於三名繼子女在治療上與她意見相左，她說孩子們堅持插鼻胃管，她最終只能「含淚投降」。但看到丈夫插管後痛苦的模樣，瞬間覺得自己背叛了他。當時瓊瑤與繼子女不斷互相放話，也讓急救插管、安寧照護問題成為話題。平家子女當年與瓊瑤為照顧平鑫濤，多次在媒體傳話爭鋒相對，他們不想讓爸爸不吃不喝好像活活等死，才決定插鼻胃管，「插管一般是說氣切，不能講話，不是鼻胃管，不要無限上綱。」後續平家子女也說想把爸爸接回自己照顧，瓊瑤又在臉書貼上一封「給平瑩、平珩、平雲的一封公開信」，稱要請三位平家子女「高抬貴手」，「人在做，天在看，不要如此殘忍和惡毒」。她稱平家子女說想把爸爸接回自己照顧，她也成全他們。「插鼻胃管」與「氣管插管」不同許多人聽到鼻胃管，認為裝上後就再也拿不下來。食食樂語言治療所所長王雪珮曾受訪指出，鼻胃管是暫時性灌食，只要多做吞嚥訓練，仍然可以恢復自主由口進食。鼻胃管置放時有些不舒服，插完也需適應一段時間，但絕大部分病人後來都能習慣，不會造成痛苦。要特別釐清的是，插鼻胃管與「氣管插管」不能相提並論。安寧緩和專科醫師朱為民曾接受中央社訪問表示，鼻胃管是從鼻孔置入，經過食道到胃裡的細管。優點是可以讓不能由口進食的病人透過管灌吸收營養；但放置時不舒服，會引發嘔吐反射，有異物感。有些失智長者也會覺得一直有管子不舒服、很煩，會去拉扯，管路也可能因為清潔不當導致感染。氣管內管則是從口腔直接放進氣管的管子，較粗，放置的過程更不舒服。優點是接上呼吸器可確保氧氣進入肺中，但缺點是非常不舒服，管子長期置放容易造成口腔壓瘡以及聲帶潰瘍。哪些病人需「留置鼻胃管」？中風、臥床、吞嚥困難及胃腸道阻塞等病人，往往無法自己進食，但為避免營養攝取不足，而須放置鼻胃管。健保署統計，2021年留置鼻胃管3個月以上的病人，共7.9萬人。★珍惜生命，若您或身邊的人有心理困擾，可撥打安心專線：1925｜生命線協談專線：1995｜張老師專線：1980
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2024-12-04 焦點.元氣新聞
AI新藥開發/對抗實體癌大突破- CAR001(CAR-T)進入臨床試驗-癌症治療現曙光
實體腫瘤占九成癌症病人數，基因變異性大，基因突變的型態更複雜，除了傳統的手術、化療、放療與標靶外，由中國醫藥大學附設醫院攜手再生醫療廠長聖生技所研發的異體、非病毒基改的多靶向「CAR.BiTE-GDT 細胞治療」簡稱CAR001，就像一台車裝上導航系統，能直搗癌細胞黃龍，並同時號召周遭免疫細胞進行攻擊；在大腸直腸癌、三陰性乳癌、肺癌、腦癌的動物實驗顯示，能殺死九成癌細胞，研究成果已刊登於科學研究權威國際期刊《先進科學（Advanced Science）》。目前該治療已獲得食藥署核准，進行臨床第一及2a期試驗，未來正式上市有望增加臨床實體腫瘤治療選項。CAR001新藥與目前已上市自體CAR-T細胞免疫療法類似，皆透過改造身體免疫細胞，輸入癌症患者體內來對付體內的癌細胞；但已上市自體CAR-T是透過病毒改造患者自己的T細胞，也因靶向單一不適用於實體腫瘤，目前以血液癌症為主，同時患者本身的免疫細胞品質也影響治療成效。抗癌三箭：多靶向、異體、非病毒基改具醫師背景的長聖生技總經理黃文良表示，新藥結合2種作用機制，能多靶向全面擊殺癌細胞。實體腫瘤會製造HLA-G、PD-L1等免疫干擾因子來抑制免疫細胞，因此新藥將分泌BiTE（雙導向T細胞活化抗體），一端抓住T細胞、另一端抓住帶有PD-L1的癌細胞，引導T細胞精準消滅癌細胞，不誤殺、傷及周遭正常細胞，減少治療副作用；針對HLA-G陽性或PD-L1、HLA-G雙陰性的癌細胞，新藥改造的T細胞是GDT細胞，即使癌細胞靶點變異或丟失，也逃不掉它的辨識與擊殺。在大腸直腸癌、三陰性乳癌、肺癌的動物實驗中，能打擊九成以上癌細胞，延長3至5倍存活期，對腦癌也有一定的治療效果。美國FDA去年11月也正式要求更新CAR-T治療的黑框警告，提醒引發續發性癌症的風險，黃文良解釋，不同於現今是以病毒為載體進行基因編輯，CAR001新藥採用mRNA技術基因改造，品質及安全性佳，減少引發續發性癌症且因使用GDT細胞其先天細胞特性能降低神經毒性症狀症候群（ICANS）等副作用風險；因此美國與台灣FDA僅要求追蹤接受治療的患者2年，遠低於既有CAR-T治療的15年，大幅縮短13年追蹤時間。此外，CAR-T細胞須依不同患者的T細胞做客製化改造，製備時間約一個月，增加跟時間賽跑的癌症患者壓力，且治療費用在美國超過1千4百多萬元，去年台灣健保給付價也要819萬元；但CAR001新藥取自健康人細胞，可大規模製備細胞，大幅降低製備時間與成本，提升藥物可近性。CAR-T與新藥比較新藥進入臨床試驗 癌患有機會藉再生雙法提早用藥黃文良表示，目前新藥已獲食藥署核准，進行臨床第一及2a期臨床試驗，現已收案3位受試者，CAR001 臨床試驗的第一組病患已成功通過安全性監察委員會（Safety Monitoring Committee, SMC）的安全性評估，這顯示 CAR001 的細胞治療在安全性上具備良好基礎。目前試驗已順利進入第二組病患階段，整體臨床試驗進展順利。若接續完成二期臨床試驗，並經審查風險效益，具安全性及初步療效，就有機會依照「再生醫療法」、「再生醫療製劑管理條例」，取得暫時性藥證，讓具急迫性的癌症患者先行用藥。CAR001新藥也獲醫藥品查驗中心（CDE）指標案件輔導，將加速推進新藥臨床試驗至藥品上市；至於恩慈療法，則可能待明年第一季子法出爐，才能做進一步的規劃，「如果成功的話，有機會延長癌症患者生命，在健康的狀態下活得更久。」延伸閱讀AI新藥開發 外泌體抗癌重大突破 /中國醫大附醫與聖安生醫研發「靶向性外泌體」 突破腦血屏障 治癌具雙重優勢腦神經退化治療有解？「外泌體」可望瞄準病灶「神救援」
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2024-12-01 焦點.元氣新聞
醫療╳AI 智慧醫療 擴展對健康生活的想像
科技與醫療的結合是未來趨勢，網路和通訊產業發展，數位科技促成現在的智慧生活，大量醫療資訊被分析運用與交流，成為數位醫療基礎，幫助提高就醫效率、提升疾病判讀準確度，更將治療帶向精準化與個人化，也是醫護短缺的解方之一。智慧醫療改變醫療產業的面貌，更幫助我們擴展對未來健康生活的想像。花蓮慈濟／影像判讀更精準 資訊共享見成效台灣半導體、AI等產業表現，傲視全球，如與醫療接軌，將是成為另一座護國神山。近年來，花蓮慈濟醫院積極引進軟硬體科技，設立人工智慧醫療創新發展中心（AI中心），副院長吳彬安表示，該院積極發展行動化、智能化、大數據分析等智慧醫療，並落實精準醫療、遠距醫療，造福花東居民。吳彬安表示，在林欣榮院長支持下，花慈積極發展AI智能，組織AI團隊，運用於許多科別，大幅提高病理及影像判讀的精準度，例如，腸胃內科胃食道逆流、心臟內科心肌梗塞、神經外科的腦腫瘤轉移聯邦式學習、乳房外科乳癌篩檢、胸腔外科肺癌轉移、胸腔內科肺結核等，均獲極高評價。資訊共享也是花慈智慧醫療的發展重點，吳彬安表示，近年來衛福部提出次世代醫療，要求資訊標準化，為此，花慈團隊整合花蓮秀林鄉等所有鄉鎮、台東、苗栗及南投等山地偏遠地區患者身體資料、就醫紀錄，為遠距醫療奠定厚實基礎。至於醫院與醫院之間的資訊交換，則為智慧醫療也是邁向次世代醫療的重頭戲，吳彬安表示，衛福部推出新一代國際醫療資料交換標準FHIR標準規範，希望各醫院從「電子病歷交換欄位」開始，統一國內醫療院所資料格式，促進院內作業系統智能化、同時加速智慧醫療在台灣落地擴散，且能符合國際標準，為此，花慈投入大量人力與經費，在跨院系統的互通上，已見不錯成效，提升效率，為台灣醫療科技產業打了良好基礎。正因醫療資訊共享上有傑出表現，花蓮慈濟獲選健保署首波電子處方箋試辦計畫的主責醫院，在花東地區正積極推廣電子處方箋，省去紙張，流程簡易，實踐了醫療減碳環保、環境永續等目標。台北榮總／AI扮演副駕 引導醫師精準治療醫療科技日新月異，未來影響民眾最深遠的是「智慧醫療」與「精準醫療」。台北榮總目前致力於發展生成式AI，收集相關醫療數據、影像資料，以進行大數據分析，由AI扮演副駕駛的功能，引導駕駛（醫師）執行醫療行為。台北榮總副院長李偉強說，醫療技術主要分為硬體、軟體兩個領域，科技進步下，許多醫療行為已是「軟硬兼施」，一是利用先進醫療儀器，二再搭配人工智慧（AI）為疾病、檢查等資訊進行大數據分析，在確保病人安全下，提供更好的治療品質。李偉強說，醫療技術硬體方面，包括達文西機械手臂、重粒子治療等先進設備，軟體則是精進電腦程式、人工智慧（AI）等數位轉型，並擴及再生醫療、基因檢測等項目。在手術方面，如達文西機械手臂現在已經可以結合AI；在基因工程上，過去基因排序的電腦流程需花一個多小時，現在若結合AI僅需一分鐘就可以完成判讀。「AI科技進步，模糊了軟硬體醫療技術的界線。」李偉強說，往後更能定義個人體質的差異性，給予符合個人病情的精準治療，甚至利用穿戴裝置早一步監測，未來醫療趨勢一定是「智慧化」、「精準化」及「個人化」。李偉強說，醫療技術方面，AI不是唯一，但確實是未來的趨勢，但運用至醫療時須十分謹慎，應確保給予生成式AI的資訊、數據必須夠乾淨，如此AI才不會學習錯誤，才能真正提升精準化的個人醫療。林口長庚／開發各種偵測軟體 已取得相關許可證數位科技改變了智慧生活，包括提升醫療服務質量，林口長庚醫院院長陳建宗表示，長庚醫院自2018年起，擘畫智能醫療發展策略藍圖，彙整珍貴的「數據」，加速傳統醫療系統的轉型。AI正推動個人化醫療的革新，陳建宗認為，未來的發展趨勢與關鍵為「人工智慧輔助醫療」，可提高診斷準確率、提升就醫體驗。林口長庚醫院運用「服務病患數最多」的優勢，將病歷資料結構化，加速開發疾病診斷模型，逐步實際應用於臨床。2014年，林口長庚即拿下台灣首家「智慧醫院標章」，陳建宗說，長庚醫院在成立之初，已經超前部署導入電腦系統。這10年來，醫院陸續推動電子病歷結構化、成立醫療人工智能核心實驗室與高速運算中心，將數位科技與人工智慧大量應用在醫療領域，並陸續開發出許多輔助判讀的軟體工具。智慧醫療發展的型態非常多樣化，陳建宗強調，人工智慧是現階段最重要的一環，除了協助醫師做更準確的診斷，也增加醫護工作的便利性。林口長庚開發的腕部舟狀骨骨折偵測軟體、心房顫動偵測軟體已經取得食藥署醫材許可證，2024年2月，篩檢心臟衰竭的偵測軟體也取得第3張許可證。陳建宗說，AI把數據變資訊，臨床應用可優化醫護人員的人力，改善民眾就醫體驗。未來，可為遠距醫療帶來新功能，偏鄉民眾不用舟車勞頓，透過連線會診落實醫療平權。台中榮總／全球百大最佳智慧醫院台灣首次、唯一入列科技之於醫療扮演什麼角色？台中榮總院長陳適安說，科技是帶動醫療往前走的力量。美國「新聞週刊（Newsweek）」 今年九月公布全球最佳智慧醫院（World's Best Smart Hospitals），由陳適安帶領的台中榮總獲全球第99名，是國內入選的八家醫院中，唯一進入百大，也是台灣首次有醫院進入全球百大行列。他表示，醫療科技日新月異，持續進步，醫院數位轉型並非專注於單一技術，而是打造完整的數位生態系統。除了台中榮總院內執行專案，也與外部合作，陳適安也是國科會「智慧醫療系統跨院驗證與取證計畫」總召集人，帶領全國醫學中心共同發展AI模型。陳適安今年在慈濟人醫年會（TIMA）分享，台中榮總於2021年建置power BI，每年優化，讓各部科主任掌握病人狀況、改善平均住院天數等；在雲端整合患者數據，全面給予照顧。陳適安說，醫療科技發展勢不可當，已有住院醫師利用ChatGPT詢問患者可能的診斷，但AI用於梳理患者病歷，的確有助快速找重點，他經常勉勵台中榮總同仁，「應最大限度發揮人工智能的優勢，也要最大限度地降低人工智能帶來的風險。」科技帶動醫療進步，但人類智慧是科技的基礎。高醫大附醫／南台灣首家 通過國際HIMSS EMRAM六級認證人工智慧在醫療應用愈來愈廣泛，高雄醫學大學附設中和紀念醫院近年把AI科技導入精準醫療、預防醫學，並參考大數據訂定個人化治療，提高病患存活率。院長王照元表示，智慧醫療在預防惡化和降低死亡扮演關鍵角色。王照元指出，高醫深耕智慧醫療領域，屢創佳績，2022年獲醫策會智慧醫院全機構標章，與台大醫院並列為全台獲獎醫院，去年通過國際HIMSS EMRAM六級認證，成為南台灣首家達成此標準的醫院。智慧醫療不僅著眼疾病治療，更重視疾病預防、早期診斷及個人化醫療方案。王照元說，以大腸直腸癌為例，可根據健檢報告數據早期評估，提供個人化預防建議，透過基因檢測，快速準確得到病人可用藥基因變異結果，在預防和治療有很大成效。高醫近來更開發能預測肺阻塞病人急性惡化AI預測模型，能精確預測肺阻塞疾病進展及預後，在病情惡化前介入，並制定精準個人化治療。此外，高醫機械手臂手術中心引進第四代達文西機械手臂（Xi系統）獲得美國認證，智慧醫療與精準手術走入國際。高醫麻醉科「術後急性腎損傷（POAKI）風險預測與風險最小化系統」也精準降低術後風險。另外，透過遠距智慧醫療平台，病人在家即可接受即時監測、醫療指導。「AI無疑是醫療翻轉的關鍵。」高醫也把智慧醫療延伸到偏鄉，縮短城鄉差距，實現醫療平權，未來更期許AI科技減輕臨床照護負擔，提升醫療照護品質。
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2024-11-30 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／曾敏傑：罕病防治須串連產檢、新生篩檢、罹病生育
罕病病患是承受了人類遺傳過程中，不可避免、發生率低於萬分之一的必然，罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑指出，防治罕見疾病需要政府上下游的串連，從孕產婦產檢、產前診斷、新生兒篩檢到罹病者的生育，都需要國家、專業醫師的協助，加強社會教育、遺傳諮詢、新生兒篩檢擴充，才讓大家安心生育。立法院厚生會召開「罕見疾病權益促進委員會」成立大會，由民進黨立委王正旭擔任召集人，蘇巧慧、劉建國、林月琴及國民黨立委陳菁徽、健康保險署長石崇良等人出席與會，並邀集相關專家學者、民間團體探討罕見疾病權益促進議題。根據健保署的資料，截至今年九月，國內的罕見疾病病患領有重大傷病罕病領證人數已達1萬5171人，較去年成長11%，罕病種類包括：多發性硬化症、脊髓小腦退化性動作協調障礙、結節性硬化症、威爾森氏症、肌萎縮性側索硬化症 (ALS)、夏柯-馬利-杜斯氏症、Fabry氏症、脊髓性肌肉萎縮症 (SMA)、軟骨發育不全症、特發性或遺傳性肺動脈高壓等等。少子化已成國安問題，政府應建立照顧模式曾敏傑說，西方有孤兒藥法，我國也設置罕病法，包含重大傷病等對病人的保障，但是到了2024年，我們不應該再從社會福利的角度思考如何保障了，因為這與我們少子化的問題息息相關，國內少子化問題嚴重，影響到全國生產力、勞動力，已形成國安問題，更應注重人口品質。曾敏傑近一步指出，在國家獎勵人口的狀況下，思考孕產婦的產檢、新生兒篩檢，以及罹病者的生育，讓大家可以安心生育。因此對於社會教育、 新生兒篩檢增加、遺傳諮詢等，應該要串聯起來。他說，但是政府之間的串連是匱乏的，包含對罕病藥物的研發製造、對社會的教育、遺傳諮詢、新生兒篩檢的擴充等等，因此他期待，透過罕見疾病權益促進委員會的平台，把這塊串連起來。盼國健署建立照顧模式。此外，對於罕見病患的治療，曾敏傑呼籲，罕病治療需要「綠色通道」的建立，對於罕藥的審查應該回到生活層面，例如病患過往不能進食，現在可以進食了；以前不能溝通，現在慢慢恢復正常人的生活了。這些都不是過往的財務審查委員所認同標準，因此才更迫切需要這樣的綠色通道。
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2024-11-30 醫聲.罕見疾病
37歲的她失去胰臟、膽囊與脾臟 VHL病友盼：健保納救命新藥
「VHL這個病，讓我的生活像是踩在地雷上，無法預測哪一天會出現新的腫瘤。」37歲的陳立妍罹患「逢希伯-林道症候群 」（VHL），會導致全身多處器官異常增生血管瘤與腫瘤。VHL不僅讓她多次進出手術室，更令她無法想像所謂的未來。然而，近期出現的一種新藥，讓她看到久違的希望，但昂貴的價格和健保列入排隊清單的現實，仍讓她不敢奢望。返台確認罹患罕病，人生如同「定時炸彈」般陳立妍小時候隨家人移民菲律賓，16歲時因為走路偏向一邊、經常嘔吐和頭暈，被家人帶往當地醫院檢查。當地醫師為她進行了腦部手術，切除了腫瘤，但未能確診她的病因。直到返台後，經台灣醫師進一步檢查，才確診她罹患了VHL，並發現胰臟也出現水泡。自此，陳立妍的生命便與腫瘤復發、手術和長期治療密不可分。「那段時間，我總覺得自己像個定時炸彈，隨時會被腫瘤引爆，完全無法掌控自己的身體。」「逢希伯-林道症候群（Von Hippel-Lindau，VHL）」是一種罕見的遺傳疾病，源於人體第三對染色體上的VHL基因突變。這種基因異常會導致全身多個器官的血管和腫瘤異常增生，常見於大腦、眼睛、腎臟及胰臟等部位。腫瘤可能是良性的，也可能演變成癌症，患者因腫瘤生長位置不同，可能面臨視力模糊、行動不便及內臟功能損壞等健康挑戰。由於腫瘤的反覆出現，患者往往需要終身接受檢查與治療，這對生活質量和心理健康都構成巨大壓力。腫瘤過度增生，讓她失去胰臟、膽囊與脾臟112年，陳立妍因胰臟腫瘤過度增生壓迫膽管，接受了胰臟切除手術，並因胰臟、膽囊與脾臟共用血管，不得不同時移除這些器官。術後，她罹患糖尿病，每天需注射胰島素控制血糖，同時因脾臟移除導致免疫力下降，小小的感冒都可能讓她生重病。VHL病友常因腫瘤位置和症狀不同，需要多次進出醫院。陳立妍回憶，曾因小腦的腫瘤一年內復發多次，尤其腫瘤的增生無法預測，有時候剛開完刀不到半年又長出來，那段時間也令她身心俱疲。由於胰臟被移除，陳立妍需要依賴酵素幫助消化，而餐前都要打胰島素，晚上還要補一針，一天至少要注射四次。陳立妍坦言，這樣的生活狀態讓她在工作選擇上受到極大限制，「我不敢選擇壓力大的工作，也避免需要熬夜或頻繁出差的職位。」新藥的希望，渴望擺脫無數次的手術近期，醫界研發出針對VHL的口服新藥，可以有效抑制腫瘤的增生，讓陳立妍看見能擺脫不斷手術的希望，「如果能用藥物控制腫瘤，就不需要再挨刀，也不會有這麼多後遺症。」並坦言，「如果能早點服用這種藥物，也許就不必切除胰臟，現在的生活質量會好很多。」並表示，雖然病友們對此充滿期待，但昂貴的價格仍讓多數病友無力負擔。罕見疾病基金會執行長陳冠如提到：「VHL的手術難度很高，尤其是腎臟、胰臟、脾臟或神經系統的腫瘤。現在有新藥可以抑制癌細胞生長，對於無法手術的病友來說，是新的希望。我們希望政府能加速新藥的審核速度，盡快讓患者受益。」罕病患者的真實故事：
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2024-11-30 醫聲.罕見疾病
3歲童肝脾腫大確診罕病 若斷藥恐切脾或斷命
一雙圓滾滾大眼帶著靦腆笑容看向鏡頭，3歲的言言看似與其他孩童一樣天真快樂，但其實他去年中出現猛爆性肝炎症狀，肝指數飆破3000，腹部腫大，被驗出脂肪肝，膀胱及周遭內臟受壓迫，且呼吸不順暢，肌肉發展遲緩導致走路不穩、時常嗆到；經肝膽腸胃科醫師建議接受基因篩檢，才確診罹患罕見疾病——酸性神經鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）。目前言言透過恩慈療法暫時得以使用酵素補充療法，但明年健保若仍未給付藥物，他恐因千萬藥價而中斷治療，生命再度陷入危險。ASMD又稱尼曼匹克症（Niemann-Pick disease）、鞘髓磷脂儲積症，患者的SMPD1基因突變，使得酸性神經鞘磷脂酶缺乏，無法代謝分解細胞膜的主成份「神經鞘磷脂」，並累積於細胞及器官中，造成肝臟、脾臟、肺臟、骨髓或腦部等病變。依照症狀嚴重程度，尼曼匹克症可細分為三型。言言罹患的是最嚴重的嬰兒神經內臟型（又稱尼曼匹克A型），通常患者一歲前會出現肝脾腫大、衰竭，腹部隆起、無力以致進食困難、便秘、嘔吐、發展遲緩，以及血小板下降；由於病情進展快速，患者大約三歲前就會過世。治療後與常人無異 病團籲優先給付病患數少、較急迫之治療言言的爸爸坦言，得知消息當下，全家晴天霹靂，心情難以言喻，「只知道小孩生命走不長，只能走一步算一步，到處蒐集資料。」聽聞有酵素補充療法，且第一例患者受惠恩慈療法後，症狀有所改善，一家重燃希望。言言同樣藉由恩慈療法，接受酵素補充療法，降低原先堆積於內臟的脂質，明顯縮小肝脾、腰圍，日常生活與同齡孩童無異，只需感冒及睡覺時特別注意呼吸狀況，並接受早期療育，多與其他小朋友互動。目前酵素補充療法的恩慈療法申請已截止，正等待健保給付中，幸好廠商仍提供恩慈療法治療給既有患者，但罕見疾病基金會執行長陳冠如表示，此方法不穩定也非長久之計。若廠商終止恩慈療法，健保也不給付，每年自費千萬元、所需藥物劑量隨病患成長增加的天價救命藥，將是言言一家賣房也無法支應的沈重開支。爸爸說，他對未來沒有把握，並被忐忑、緊張等負面情緒籠罩，但遇到只能面對，能幫助言言多少算多少，也向政府喊話，「這些高昂花費用於救命，但不是一般家庭想籌錢就能籌到，希望健保多給予支持。」尼曼匹克症有黃金治療期，越早治療預後越好，否則就要切掉脾臟或造成器官損傷。陳冠如表示，過去無藥可治，現在已有藥卻卡在健保給付，雖然社會大眾認為藥物昂貴，但現在全台患者不到10位，罕藥專款也僅佔健保總額1.23％，對健保財務衝擊不大，建議未來可針對此類患者數少、具急迫性的治療，建立綠色通道，加速新藥給付速度，避免罕病患病況惡化致殘，甚至發生憾事。
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2024-11-29 醫療.皮膚
皮膚出現像痣的紅點沒症狀可以不管它嗎？皮膚科醫師揭消除方法
皮膚上如果突然長出之前沒見過的東西，難免會令人相當緊張，而有些年長者會發現身體出現一顆一顆像是紅痣的斑點，而且不痛不癢，卻也不確定放著不管它會不會自己慢慢消掉。對此，日本東京皮膚科診所的佐藤卓士院長就為大家解答這神秘的小紅點到底是什麼。皮膚上出現的小紅點是什麼？佐藤醫師表示，這種像痣或是丘疹一樣微微凸起的紅點醫學上稱為「老年性血管瘤」，也叫「櫻桃血管瘤」、「壽斑」、「紅寶石斑」。它是一種良性皮膚腫瘤，它會讓皮膚底下微血管增生，使上方表皮變薄，形成一顆顆扁平狀或圓形的小紅點。老年性血管瘤的病因目前仍不清楚，但和其他疾病沒有關聯，雖然較常見於年長者，並隨著年齡增長而變多，但也可能出現在年輕族群或是兒童身上。老年血管瘤並不會自行消失，甚至會變大。老年性血管瘤和老年斑一樣嗎？老年血管瘤雖然跟紅痣、紅斑很像，但實際上與老年斑和痣是完全不同的皮膚症狀。老年斑和痣是由黑色素沉澱導致，但老年血管瘤則是毛細血管組織增生形成的腫瘤。老年血管瘤不治療會怎樣？佐藤醫師指出，老年性血管瘤是良性皮膚腫瘤，並不會造成身體不舒服，除了紅點範圍擴大或變多之外，感受上是「無關痛癢」，但在意其外觀的人可能會想要去除它。用什麼方法可以消除老年血管瘤？雖然這種血管瘤雖然不會對健康造成危害，但如果是為了美觀，患者還是可以透過雷射或電燒進行治療，只是要注意是否有涵蓋在全民健保或是自身醫療保險的給付範圍。參考資料：Otonanswer.jp
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病成立權促會／擴大篩檢 許多罕見疾病可預防
罕病專款作為救治患者的醫療資源，這意味著政府對罕病患者的支持，不僅是道德義務，更是法定責任，具有適法性與優先性。罕病基金會董事長蔡輔仁指出，在考量高價藥物時，決策者需平衡臨床數據與患者實際改善的效果，有些藥物能提升生物指標，但病人生活品質是否改善，仍需數據支持。蔡輔仁曾在藥物小組會議中遭到質疑，「為何參與臨床實驗的罕病患者多數是七歲以下？」他解釋，原因是患者很少活過7歲，而新藥物可以延長3到5年的生命。對方竟反問他，「若是不能改善病患生活品質，延長的壽命是否只是增加痛苦？」令他深感震撼。蔡輔仁強調，應考量治療對病患生活品質的提升。對於目前無藥可治的病症，健保署應允許患者嘗試高價治療，並收集治療結果，若治療無效則建立退場機制，確保資源分配的有效性。在防治策略方面，蔡輔仁強調，關鍵在於早期介入。海洋性貧血的產前診斷，衛福部國健署提供適切的協助，但對於其他可預防疾病，卻未達相同標準。他建議，應將遺傳性疾病，如脊髓性肌肉萎縮症（SMA）納入產前諮詢與篩檢範疇。立法委員陳菁徽也說，她也是婦產科醫師，透過精準篩檢與新生兒檢測，許多罕見疾病被預防，不僅減輕家庭負擔，也為醫療體制注入更多可能性。若能擴大篩檢範圍，將大幅為家庭與社會減輕壓力。罕病患者的存在是社會的責任，也是人類進化重要一環，他們的治療權益應成為政策優先考量核心，真正實現醫療人權與社會正義。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病成立權促會／等藥艱辛 2350名罕病患離世
罕藥昂貴，一般家庭難負擔，僅能仰賴健保罕藥專款支付，但病團質疑，二代健保後，健保優先考量財務衝擊，導致罕藥給付時間延長、通過率降低，從106年至今，未執行完的罕藥餘款已高達41.217億元，同時卻有20種罕藥、5,943人等待健保給付，形成有錢、有藥，罕病患卻用不到藥的弔詭情形。健保署長石崇良表示，受益於平行審查制度，罕藥取得藥證快速，等待期長最大原因在於健保與廠商議價，但在健保署努力下，已有些微改善，以受理廠商申請到給付計算，去年每個罕藥平均等待18.5個月，今年約11.6個月，明年期望縮短至10個月。但罕病基金會執行長陳冠如表示，根據基金會統計，自二代健保後，罕藥給付率從86.79%，降到61%，罕藥認定到健保給付的等待期從5.2個月，延長到30個月，雖與健保署計算基準不同，卻可見患者等藥的艱辛，20幾年來，已有2350人等不到便離世，另也有8458人用藥不能中斷。罕藥專款執行率連年未達100%，也被詬病。石崇良表示，去年執行率達99%，今年應全數用罄，甚至須從明年預算撥補。但罕病基金會創辦人陳莉茵指出，執行率高是既有罕病患所需的自然成長率，用於新罕藥的專款所剩無幾，又因罕藥給付緩慢、通過率低，能多救幾人的餘款只能流回健保安全準備金。目前有20種罕藥、5,943人等待健保給付，其中12種、1,459人等待唯一用藥。罕藥等待期長，給付通過率低，不少罕藥的健保給付條件又有限制，罕見疾病權益促進委員會主任委員康照洲認為，這是在健保總額限制下，各方對罕藥「價值」的認定不同所致。輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳表示，罕藥的科學價值有先天缺陷，包含臨床試驗人數較少、療效不確定性高等，不利罕藥整體價值評估，但罕藥的社會價值應被重視，即疾病所致的健康需求、照護需求、日常困擾、治療給予的幫助與長期心理、家庭、經濟影響等，甚至應增加病人參與評估流程，全方位反應罕病治療價值。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病成立權促會／病團：罕藥專款合理永續成長
明年健保總額罕藥預算可能「掛零」？罕病病友對此驚惶不已。立法院厚生會成立罕見疾病權益促進委員會，呼籲健保應有罕藥專款，並有自然成長率。罕病基金會執行長陳冠如指出，醫界將罕病預算掛零，對病患、病患家屬是很大的挫折，對罕病患者、家庭面臨的各種困境，更雪上加霜。罕見疾病權益促進委員會主任委員康照洲直言，照顧罕病病患用藥權益，是政府的責任，而罕病藥物財源包含健保制度下的罕病專款給付，以及菸捐等支持，當健保罕病專款不足，政府應想方設法補足缺口，期盼罕病患者用藥全面給付，也希望讓罕病患者盡快用藥，生活、人生可以有所不同、大幅翻轉。健保署長石崇良指出，從民國108年到112年，罕病藥費成長率從4.4%到24.7%，近5年平均成長率10.58%，目前罕病用藥給付策略採取「逐年增加預算」、「加速給付」、「蒐集病友意見及增進與病友間的溝通」等原則。預算編列以「既有治療用藥成長率」、「擴增罕藥給付範圍」與「收載新的罕藥」為原則。厚生會罕病委員會召集人、立委王正旭建議，可借鑑英國「創新藥物基金（Innovative Medicines Fund, IMF）」，將特定稅收或公務預算挹注於罕病與新型藥物開發與給付，英國已成功支持多項高價治療普及化，台灣應參考此模式，設立類似的專項基金，解決高額治療費用對健保的壓力。罕病基金會董事長蔡輔仁表示，「罕病的給付策略，可以大膽一點。」由於罕藥藥價昂貴，若不確定效果，可在一年或一年半後檢視、評估藥物治療成效，並建立退場機制，如此就可讓需要的病患及時用藥，給付效益也有接受審視、評估的可能性。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病成立權促會／健保署長：已爭取公務預算20億，9罕藥明年納健保
立法院厚生會昨天成立「罕見疾病權益促進委員會」，遭受醫界建議健保總額罕藥專款編列零元的弱勢病患，要求全面盤點罕病病患未被滿足的需求、提升罕藥可近性、深化防治策略、全人照顧等。對於病患殷切期盼，健保署長石崇良允諾，已爭取公務預算廿億元，預計明年將審核中的罕藥全數納入健保給付。厚生會罕見疾病權益促進委員會由立委王正旭擔任召集人，陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲擔任主任委員，立委蘇巧慧、陳菁徽、林月琴出席致詞，並邀集罕病基金會董事長蔡輔仁、創辦人陳莉茵、共同創辦人曾敏傑、專家簡穎秀、楊銘欽、蒲若芳、顧雲崧等擔任委員。12類病友 等待唯一用藥王正旭指出，他長年照顧癌症病人，發現癌症病人與罕病病友同樣面臨治療帶來的「財務毒性」，即新藥價格太高，在健保無法給付時，病友財務狀況恐將崩潰。罕病篩檢進步，病人被診斷的同時，政府應提升病人用藥權益，集社會之力幫助病友與家庭，落實賴清德總統所說，「照顧罕病病友是國家政策，政府對罕病病友的照顧也已達國際水準。期盼未來共同努力，讓弱勢族群在台灣能自在的生活。」康照洲指出，罕見疾病新藥收載數量明顯減少、給付時程卻拉長。目前等待健保給付的罕藥共有20種，有12類疾病患者在等待唯一的用藥。罕見疾病患者與家庭等待藥物艱辛、生活照顧不易，成立罕見疾病權益促進委員會期待共同探討並幫助罕病患者爭取權益。罕病用藥 面臨三大困境罕病基金會執行長陳冠如指出，罕見疾病用藥面臨三大困境：等待罕藥給付時程漫長、罕藥專款未充分執行、罕藥專款「歸零」雪上加霜。對於罕藥納入健保給付時程，陳冠如分析，在一代健保時期，健保罕藥給付率百分之86.79%，到了二代健保，下降至61%；等待時間變長，一代健保為5.2個月，二代健保則達到30個月，罕病病患、病患家庭在等待給付過程中，心理壓力、負擔沉重。健保罕藥專款執行率，從2017年到2023年，未執行金額達41億元，費用進入健保安全準備金，沒有用在罕病病患身上。近六千病患 在等待新藥今年罕藥專款占健保總額1.23%，在討論明年健保總額時，部分醫界代表竟建議罕藥專款「歸零」，現在有8400多名罕病病患正在用藥，還有5,943人等待新藥，若健保不再給付，對罕病患者、家庭是很大的挫折，也是殘酷的折磨。石崇良分析，通過罕病認定的疾病有246個，罕病藥物有110種，健保已給付84個，尚未給付的26個藥物中，有10個審查中，其中一個通過審查，明年1月1日起生效給付，有9個藥物廠商未申請給付，另一個藥物未獲健保共擬會通過，還有5個藥物廠商撤案，不申請給付。石崇良承諾，目前正在爭取公務預算廿億元，可用於目前排隊納入健保的九個罕藥，在順序上，針對尚無藥物的病人為優先。在罕藥專款執行率，石崇良指出，去年執行率達99%，今年執行率一定逾百分之百，將建置登錄系統，蒐集藥品臨床使用的真實世界證據（RWE），據以調整給付，將資源用在最有效益的治療。陳莉茵表示，健保照顧罕病病患責無旁貸，應確保健保總額編列不排擠罕病病人需求，充分維護罕藥專款獨立性；合理增加健保罕藥專款；提升罕藥專款執行率。
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2024-11-29 癌症.肺癌
【晚期肺癌停看聽-系列2】晚期肺癌採接續治療 患者更換重大傷病卡兩次 存活期跨越五年、十年里程碑
「晚期肺癌跟過去相比，治療成效進步很多，門診中更換重大傷病卡已經不罕見，更換兩次的患者也大有人在。」曾有位罹患晚期肺癌的56歲家庭主婦，使用第二代標靶藥物三年後才出現抗藥性，基因檢測後，接續使用新一代標靶藥物，又持續治療了2、3年，最近到門診更換重大傷病卡，成功度過5年存活大關，往下一個5年邁進中。台中榮民總醫院胸腔部主任楊宗穎表示，過往晚期肺癌患者僅5%能存活超過5年，現在肺癌治療武器愈來愈多元，採用「接續治療」的模式，存活超過5年、甚至10年已不再是少數。門診中常有患者來重新申請重大傷病卡，建議患者初確診時，應多方了解治療方式與主治醫師討論，選擇最適合自己的方式、爭取最佳存活期。治療第一步 基因檢測找藥物楊宗穎說，晚期肺癌患者治療流程，建議先接受基因檢測，尋找是否有突變基因相對應的標靶藥物，若無就會考慮化療、免疫藥物或合併療法，臨床試驗也是一項選擇。其中標靶藥物會針對癌細胞生長和存活的特定分子做抑制，通常副作用會較化療小。楊宗穎進一步解釋，接續治療是指先使用第一、二代標靶藥物，出現抗藥性後再接著使用另一種標靶藥物的治療方式，有機會讓晚期肺癌患者擁有更長的存活期。根據台灣回溯性統計，晚期肺癌患者接受第二代接續第三代標靶治療，中位存活期超過5年，長達63.5個月，即使採第二代標靶藥物接續化療，中位存活期也超過4年，約50個月；這樣的結果看起來並不會比第一線直接使用第三代標靶藥物來得差。楊宗穎提醒，患者使用第二代標靶藥物進行治療出現抗藥性後，通常需要再次切片檢測，若檢驗出T790M基因突變，則可健保給付接續使用第三代標靶藥物，但部分患者亦可能受腫瘤太小或位置因素等影響難以切片，因此大約有三、四成患者能順利接續治療。由於每個患者的身體狀況都不一樣，建議癌友有機會就要積極接受治療，愈多治療選擇的機會，生命就有機會延長，可以與自己的主治醫師討論，制訂最適合的抗癌長期策略。標靶副作用 多為可預期症狀今年10月健保擴大給付EGFR突變基因的新一代標靶藥物，部分患者受其副作用較小吸引到診間詢問。楊宗穎說，與第二代標靶藥物相比，第三代藥物的優勢是副作用程度較輕，但「很難有標靶藥物完全沒有副作用，現在的副作用都有辦法提前介入、減輕症狀」，患者擔心的副作用問題，其實多為可預期症狀，醫療團隊處理上很有經驗，都已有相對應的處理方式。以國內晚期肺癌患者最常見的EGFR突變基因為例，可塗抹乳液緩解皮膚乾癢，使用抗生素處理毛囊炎，止瀉藥減緩拉肚子，口內膏治療口腔潰瘍等，必要時轉介給皮膚科、整型外科處理甲溝炎問題，平時醫療團隊會時常進行衛教宣導，降低患者恐懼未知感。楊宗穎建議，患者有任何問題，都能提前和醫療團隊溝通，及早進行預防與處理。
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2024-11-29 醫聲.癌症防治
婦癌之首卵巢癌要小心，腸胃出現「這症狀」趕快就醫，精準醫療增存活期
總統賴清德宣誓二○三○年癌症死亡率降低三分之一，卵巢癌為三大婦癌之首，每年新增患者一千八百名，近五成是晚期，多位婦癌專家指出，精準醫療用於晚期卵巢癌可延長無疾病存活期，但健保限縮給付加上基因檢驗須自費，導致這群媽媽病人成為弱勢病患，希望藥物給付接軌國際治療指引，提升患者疾病控制。日前網紅江老師罹患卵巢癌，引起外界注意，卵巢癌第三期五年存活率不到五成，第四期下降到三成，即使化療，部分病患一年半內復發。近年卵巢癌診治有所進展，台灣癌症基金會與聯合報健康事業部共同舉辦「展望治療新希望，卵巢癌精準醫療」圓桌會議，婦癌權威與會，希望提升晚期卵巢癌患者治療效果。台灣婦癌醫學會理事長王鵬惠、馬偕癌症中心主任張志隆都指出，隨著精準醫學發展，發現卵巢癌病患中，有五成ＨＲＤ陽性，而在ＨＲＤ陽性族群中，四成屬於ＢＲＣＡ基因突變；其餘六成ＨＲＤ陽性但無ＢＲＣＡ基因突變。目前標靶藥物ＰＡＲＰ抑制劑可幫助ＨＲＤ陽性病患減少復發、延長無疾病惡化存活期，但健保給付只限帶有ＢＲＣＡ基因突變的患者。使用標靶藥物 已列國際指引「如果可以延長生命，為什麼不做？」林口長庚副院長賴瓊慧指出，最新研究顯示，手術仍是卵巢癌治療首選，不過術後維持療法已有大型臨床試驗證實，若是ＨＲＤ陽性，使用血管新生抑制劑加上ＰＡＲＰ抑制劑，整體存活期中位數從五十七點三個月延長至七十五點二個月，降低死亡風險達三成八，已被列為國際治療指引重要選項。台中榮總婦女醫學部副主任呂建興指出，一名婦人七年前罹患卵巢癌第三期，兩年前五十歲的女兒也罹病，基因檢測發現是非ＢＲＣＡ突變基因的ＨＲＤ陽性患者，後來自費使用ＰＡＲＰ抑制劑，控制良好，婦人的另一位女兒也同時被驗出，因此，建議她進行預防性卵巢切除，可減少九成罹癌機會；ＨＲＤ檢測對卵巢癌患者很重要，但現在檢測及藥物都得自費。台灣藥物給付 不及歐美日韓「在醫院婦科病房，八成都是卵巢癌病患。」張志隆觀察到，不少患者是媽媽、職業婦女，病情不斷復發，來回住院化療，影響整個家庭。目前癌症藥物給付依據基因檢測結果，但健保給付ＮＧＳ次世代基因定序檢測大套組，很多尚無對應藥物，ＨＲＤ陽性患者可使用ＰＡＲＰ抑制劑，卻未給付，台灣的藥物給付與美、歐及日、韓等有落差。台灣癌症基金會從兩年前針對卵巢癌患者進ＨＲＤ檢測，發現一千多名接受補助檢測的患者中，有五成一是ＨＲＤ陽性患者，另也調查，患者最關心基因檢測及藥物健保給付，對於「基因檢測項目」、「檢測報告內容」、「治療後復發風險、藥物副作用」等，充滿疑惑。台灣癌症基金會執行長張文震及副執行長蔡麗娟呼籲，醫界及政府應協助病患獲得更多疾病知識，也須讓病人了解檢測結果與治療的相關性，更期盼衛福部優先通過已有癌症相關計畫獲核准的實驗室，以增加ＨＲＤ檢測的可近性，治療也應接軌國際指引。高雄榮總婦女醫學部主任劉文雄提醒，卵巢癌第一時間的診治影響預後，民眾若有非典型的腸胃症狀，赴腸胃科就醫後仍反覆出現，記得可到婦科就診。王鵬惠也認同，其他科別醫師發現疑似卵巢癌患者，應協助轉診，調查發現，在婦科接受手術及治療，存活率增加一倍。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／顧雲崧：盼權促會減輕家庭負擔
罕見疾病患者因人數少、藥物開發難度高，長期被視為醫療體系中的弱勢群體。為改善患者用藥可近性、減輕病友沉重負擔，立法院厚生會攜手多位專家與病友代表，成立「罕見疾病權益促進委員會」。遺傳性痙攣性下身麻痺（HSP）病友聯誼會長顧雲崧受邀擔任委員之一，他表示「全民健保是強制性的社會保險，應以公平為基礎，照顧所有人，特別是罕病這樣的弱勢群體。」並對權促會的成立寄予厚望。為病友發聲，期盼權促會減輕家庭負擔作為「罕見疾病權益促進委員會」的一員，顧雲崧希望能協助病友發聲，讓政策制定者更深入了解病友家庭的真實需求。他強調，權促會的成立是一個重要的起點，目的就是提升罕病患者的權益，推動相關政策的改革與完善，並期盼政府能用更積極的態度面對問題，縮短藥物審核的時間，提供更全面的健保給付，讓更多病友受益。顧雲崧指出，目前的醫療政策在許多方面限制了罕病用藥的可近性，尤其健保對於罕見疾病用藥的審查過於嚴苛，即使有新藥出現，審核程序也非常漫長，許多孩子在等待藥物期間，病情惡化，甚至無法等到藥物上市。他建議政府應落實「罕見疾病防治及藥物法」，並在健保給付上提供更具彈性的支持，並進一步指出，「罕病患者在商業保險方面往往被拒保，健保的覆蓋範圍也有限。政府應將更多罕病用藥納入健保給付，這對減輕家庭負擔至關重要。」重視患者需求，罕病家庭亟需協助目前政府已公告246種罕見疾病，罹患罕病的人數約為21,858人。雖然國內有140種罕見疾病用藥，其中76種已納入健保給付，但仍有64種藥物無法獲得補助。此外，還有許多罕病患者面臨「有藥無健保」或「根本無藥」的困境。顧雲崧的兩個女兒所罹患的HSP便屬於目前無藥可治的106種罕病之一。回憶起女兒的求醫過程，顧雲崧感慨良多，「我的兩個女兒大約在一歲半時，我和太太就發現她們站不起來。」經過漫長而艱辛的檢查，最終確診為HSP，是導致下肢無力與痙攣的罕見疾病，患者需終身依賴輪椅和輔助藥物。然而，HSP目前並無有效治療藥物，僅能依靠肌肉鬆弛劑和肉毒桿菌等藥物緩解症狀，但這些藥物並未納入健保給付，也未列入《罕病法》第33條「支持性及緩和性照護費用補助」所涵蓋的藥物清單，家庭需完全自費負擔高昂的藥費。顧雲崧表示，「藥物全部都得自費，對普通家庭來說，壓力非常大，」並強調，許多罕病患者家庭無法承受這樣的負擔，甚至因此失去基本生活保障。「健保的宗旨應是保障全民，特別是像罕病患者，這些無法依靠商業保險的弱勢群體。」除了用藥支持，顧雲崧也提出了對照護體系的擔憂。「許多罕病患者的父母擔心自己年老後，孩子無人照顧。這種焦慮在我們病友群體中非常普遍。」他認為，政府應積極建立更多專門的安養機構，為罕病患者提供持續照護，確保他們在父母無法照顧後，仍能生活的有尊嚴。「每個生命都應該被看見與尊重，罕病患者雖然人數少，但他們的需求不應該被忽視。」顧雲崧說道，亦期盼權促會的成立，能推動更多政策改變，為罕病患者爭取平等的醫療權益。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／康照洲：罕藥定義、價值、審核流程，皆須溝通、討論
罕見疾病用藥又稱「孤兒藥」，近年來，罕藥的財源與相關法條的落實，引發關注。台灣醫藥品法規學會理事長、陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲指出，對於罕病患者、家庭來說，罕藥可能是救命之源，藥物全面給付更是當務之急，不過因為健保框架、經費受限，加上各方對藥物「價值」的認定，有不少歧見， 導致許多罕病病患、家庭雖然有藥，卻苦苦等不到藥物納入健保給付，期待賴清德總統也可以把罕病病患的治療、照護也列入健康台灣願景當中，攜手為弱勢罕病病患、家庭尋求更多生路。對於這次立法院厚生會/財團法人厚生基金會成立「罕見疾病權益促進委員會」，康照洲表示，罕見疾病定義、罕藥的健保給付、審核流程等環節，尚有許多立法、流程上的細節需優化，這次成立「罕見疾病權益促進委員會」，就是希望可以針對這些議題、立法、流程進行討論，以凝聚共識。針對罕見疾病定義部分，目前衛生福利部訂有「罕見疾病審議認定原則」，當「罕見疾病及藥物審議會」審議認定時，可為參考，而根據「罕見疾病防治及藥物法」（簡稱罕病法）的認定原則，罕病須包括盛行率在萬分之一以下，且具有罕見性、遺傳性與診治困難性等特性 對此，康照洲認為，像美國對於罕見疾病的認定，以發生率為主，不一定要與基因遺傳連結，若罕見疾病定義以發生率為主，國外一些有罕見疾病適應症的藥物便有機會引進台灣，台灣的罕病患者、家庭，便有更多治療選項，也有更多獲得救治的機會。罕病核藥流程繁瑣，患者生命與時間賽跑目前國外罕藥引進台灣、取得藥物，並獲得健保給付，需要約30個月以上時間。康照洲分析，這樣的結果，主要有兩個原因造成：第一，由於罕病法主管機關為國健署，而審核藥證機關為食藥署，藥物納入健保給付的決策單位為健保署，當罕藥引進台灣，需要經過較多單位核可，且比一般藥物需要更多流程，因此自然比一般藥物需要更多的時間。第二，過去，在第一代健保時代，只要食藥署通過藥證，很快就能納入健保，但進入二代健保時期，罕藥要納入健保，需要經共擬會決議，共擬會每兩個月召開一次，只要稍微一拖延，四個月、六個月時間很快就流逝過去，而罕病患者多數在與時間賽跑，病情不斷演進，這樣的等待，無異帶來許多煎熬、折磨。此外，由於共擬會的成員來自不同單位、團體，彼此對於藥物「價值」認定，常有許多歧見。由於罕病的病患人數很稀少，用藥需求多半也很急迫，因此臨床研究在執行上很不容易，這讓審核程序增添許多變數。舉例來說，有些團體可能認為，病患用藥後，症狀、病情要進步到某一程度，才算「有效」，但對於病患、病患家庭來說，即使只是一點點進步，可能就會對家庭、病患生活帶來許多正向改變，而這樣的「價值」，並非傳統ICER等評估方式可測得，因此需要進一步討論、溝通，才能有共識。康照洲另舉例，假設有一種罕病藥物從注射改為口服，可減去病患往返醫院時間、頻率，病患的生活品質，自然也有所不同，而這樣的「價值」，很難運用傳統方式進行統計、估算，若能將這類考量納入評估，或許較符合罕病患者、家庭需求。過去，罕藥的健保專款執行率並沒有到100%，剩下的經費便流入健保安全準備金大水庫，但同時，卻有不少罕藥的健保給付條件受到限制，並非所有罕病患者都能順利用藥，之所以會有這樣的落差，康照洲認為，這也是各方對罕藥「價值」的認定不同而導致。康照洲直言，照顧罕病病患用藥權益，是政府的責任，而罕病藥物財源包含健保制度下的罕病專款給付，以及菸捐等公費的支持，當健保罕病專款不足，政府就要想方設法補足這塊缺口，期盼罕病患者用藥，皆能全面給付，也希望所有罕病患者因盡快用藥，生活、人生可以有所不同、大幅翻轉。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／蔡輔仁：病患對人類進化有貢獻，罕病專款不應挪出健保
「政府對罕病的照顧其實是不錯的，從立法到推動新生兒篩檢都是國際優等生，罕病雖是小眾，但在人類的進化過程中，我們因為罕病患才能更了解基因的變化，他們對社會的貢獻極大，從預防到治療都應獲得法規保護，罕病預算沒道理要挪出健保。」罕病基金會董事長、中國醫藥大學副校長蔡輔仁持平地說。蔡輔仁指出，政府要照顧全民，很多疾病的人數也比罕見疾病多，罕病沒有要獨佔資源，這幾年各種疾病的新藥紛紛進入健保體制，但大家繳的健保費並沒有增加多少，捉襟見肘下，資源就互相排擠。罕藥改善疾病還是生物指標？仍須更多研究蔡輔仁表示，醫病都很感謝政府對於罕病的照顧，但罕見疾病有「罕見疾病防治及藥物法」保障，任何的決定都可以理性討論，包括近年也在討論藥物的退場機制，無非希望用科學數據來看罕病的治療是真的發揮效果，還是只改善生物指標而已。把錢用在刀口上就須要科學數據的累積，長年鑽研罕見疾病領域的蔡輔仁說，法規幫患者開了藥物綠色通道，在預防端上也進行全國性的新生兒篩檢，但科技帶來的醫學進步，也改變科學界對罕病的看法；以往是因病找因，現在是利用篩檢先找出原因再來確診疾病，醫界了解疾病本身的歷程，但對於健康帶因者的疾病發展並不夠了解，有時只是生物指標的變化，終身不發病，但接受治療後，到底是改善了疾病還是改善了生物指標，須要投入更多的資源研究。「只要科學證據愈來愈清楚，不必要的醫療浪費就能愈來愈少。」蔡輔仁認為，這是政府須要再加強投入研究的部份，同時也須要建立本土資料庫，尤其是具台灣特色的罕病，自己的罕病自己救，才有開發新藥的機會。罕病患承擔生命傳承的隨機風險 蔡輔仁認為，研究罕見疾病雖然是孤單的路但不會永遠是孤獨者，因為你正在做的事大家都看在眼裡，最後會反饋回來，當你幫一名跑遍全台灣或跨國的患者確立診斷，會發現所有的努力都得到回報，也獲得滿滿的成就感。「罕見疾病在社會上的存在是偉大的，患者沒有犯法做壞事，生病只是機率的問題，只是今天不是發生在你身上，而是發生在別人身上，基因缺陷造成的疾病，幫助人類找到基因有可能的變異點，幫助人類進化的一小步，大家應該一起幫忙他們。」蔡輔仁衷心期盼大家能多了解罕見疾病。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／陳柏同：照顧罕病是基本的人權
立法院厚生會於今（28）日成立罕見疾病權益促進委員會，立法院厚生會執行長陳柏同指出，目前等待納入健保給付的罕藥共有20種，其中有12類疾病患者更是在等待唯一的用藥。罕見疾病患者與家庭等待藥物的艱辛、生活照顧的不易。盼將從罕病種類的認定、藥物給付的範圍、藥物給付的速度，關懷病友的權利，並與國際並駕齊驅。立法院厚生會是立法院歷史最悠久，參與立委人數最多，並且以民生議題為問政核心的跨黨派問政次團。1990年由秀傳體系黃明和總裁創立，賴清德總統、盧秀燕市長、蔣萬安市長等在立法委員任內也都擔任過厚生會會長。成立罕病權促會 定期、有系統關心罕病陳柏同指出，1995年開辦全民健康保險，2000 年罕見疾病防治及藥物法三讀立法，一路走來，逐步為罕見疾病患者與家庭撐起照顧的大傘。然而在2012年二代健保上路後，罕見疾病新藥收載數量明顯減少、給付時程卻拉長。在厚生會下成立罕見疾病權益促進委員會，將定期且有系統的關心罕病權益。 罕病病友雖然人數不多，但基於人權的立場上社會應該給予更多的關注與協助。 厚生會希望能促進對話，集思廣益，讓罕病病友的權益在台灣也能與世界上其他國家並駕齊驅。陳柏同指出，罕見疾病發生是基因異常的結果，也是人類演化必然會發生在少數人身上的病變。 每一個國家都會有少部分的人需要承擔人類演化過程的不完美。 也因此多數國家把照顧罕見疾病當作基本人權的議題在面對。厚生會推動法案倡議 提升國人生活品質厚生會曾經協助推動很多法案的提案與倡議，全民健康保險法，厚生會版本比行政院版本更早提出，因而加速了立法的時程。近年來很多重要的議題如廣設AED、民眾急救賦能訓練、吞嚥賦能鼻胃管移除、失智症倡議、癌症新藥基金設立、擴大癌症篩檢等等，厚生會結集產、官、學及相關利害關係人共同商議如何使政策更完善，讓更多的民眾可以因為好的政策而得到更好的生活品質。此外立法院厚生會每年舉辦醫療奉獻獎，鼓勵恪守在醫療資源相對不足的地區奉獻的醫事人員。這個獎項不只在醫界，一般社會大眾也給予高度的肯定，因為這個獎項彰顯了醫療最崇高的精神就是不求名利的奉獻與服務。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／蒲若芳：應重罕藥社會價值，增加病人參與決策
近年健保被詬病收載罕藥時，僅參酌成本效益及財務衝擊，導致給付牛步或條件限縮，讓罕病患深陷等藥折磨，也降低罕藥專款執行率與成長率。專家表示，罕病患少、世界對疾病認識匱乏，因此健保評估罕藥時，應更重視其所帶來的社會價值，並增加罕病患參與評估過程的機會，讓治療使用者意見被看見，同時將該特殊評估方式制度化，使罕病患能穩定接受健保治療，不受決策過程人事更換影響。日前總統賴清德出席罕見疾病基金會活動致詞時表示，一個國家是否偉大在於國家文明，其中一個文明指標，是弱勢族群是否在這個國度自在生活，因此照顧罕病患是國家政策。然而，近年健保延遲給付，影響藥物可近性，促使厚生會成立「罕見疾病權益促進委員會」，期盼照顧到所有有需求的罕病患。據統計，累積未給付的罕見新藥，自2017年至2024年6月共達21種，可照顧27種罕病，這些罕病的通報人數截至6月，共有8,369人，其中高達28.5％、2,387人已過世；另有12種、約1,427人目前沒有任何有效的治療方式，正等待唯一的生路。罕藥科學價值不利 應重社會價值委員會委員之一、藥物經濟學專家的輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳表示，健保收載新藥時，會參考醫療科技評估（HTA）報告，「當然審議專家有其專業，但如果只看冷冰冰的臨床試驗數據，忽略藥物如何改善罕病患的生活品質，就會低估藥物價值。」她進一步指出，罕藥的科學價值有先天缺點，包含臨床試驗人數少、世界對疾病認識不多、難做到雙盲對照研究、療效不確定性高、藥物難以大規模生產以降低成本等，都不利於罕藥的整體價值評估，故應更重視罕藥的社會價值，意即疾病所致的健康需求、照護需求、日常困擾、治療給予的幫助與長期心理、家庭、經濟影響等。若要完整呈現罕藥對病患的影響，蒲若芳建議，增加病患參與決策流程，例如設立罕病次委員會，決定參考價值面向，並邀請病患分享意見及經驗，以落實「以病人為中心」的精神，才能全方位反應罕病治療的價值。罕藥ICER應特殊處理 讓患者「公平」用藥至於目前未明文規定但實際參考的「遞增成本效果比值（ICER）」評估，蒲若芳解釋，其為一種成本效益分析指標，用於評估給付與否，所算出的數值代表「比起原來的藥物，以新藥治療，每多得一個『健康品質人年（QALY）』，須增加多少成本」，若低於設定的ICER閾值，便給予給付，其中牽涉到許多參數。然而，蒲若芳表示，若參數設定錯誤，形同「垃圾進，垃圾出」，得出的數值毫無意義，如果要將ICER用於罕藥，應進行特殊處理，例如建立台灣一般藥品的ICER標準，再對罕藥QALY給予加權、放寬ICER閾值、高於ICER閾值者有其他配套措施等，讓罕病患有「公平」而非「平等」用藥的機會。蒲若芳補充，當然如果時間資源人力許可，將經濟模型用於預測各種治療的比較，可以了解藥品可能帶來的好處（多得到多少QALY）；甚至利用模型協助給付初期給付範圍限縮的決定，例如病情較輕微、及早治療預後良好者等。她強調，在台灣情境下使用ICER是為了什麼？如果僅是用於議價，可沿用現行已有的許多控制藥價的方式，不需大費周章另外蒐集ICER所需數據。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／楊銘欽：專款應依實際編列，並落實執行率
罕見疾病病患過去面臨無藥可治，如今卻因治療藥物無法納入健保，導致治療藥物「看得到、用不到」的困境，今年更發生醫界要求將罕藥專款歸零的爭議。為了提高藥物可近性與社會安全網的周全，立法院厚生會召集13位各領域專家，成立罕見疾病權益促進委員會，擔任委員的台灣大學公共衛生學院兼任教授楊銘欽表示，罕藥專款的預算與總額協商成長率應脫鉤，依實際所需編列預算，執行面應加速罕藥給付，落實專款執行率。罕藥專款納入健保後，2017年罕藥專款成長率達16.79％，2022年剩4.63％，且預算成長原因多是原有病患人數存活所需，新治療幾乎難以納入健保，讓苦候治療的病家備感煎熬。罕見疾病基金會指出，自2017年至2024年，累積未給付的新藥達21種、涵蓋27種罕病，共5,982名病患在等待新藥救命，其中尚有12種、1,427名罕病病患，完全沒有任何治療方法。罕藥專款仍成長 未用鑿可能有「這2原因」楊銘欽說，每年健保總額成長率約3%到5％，但罕藥專款仍有成長，可見健保依舊關照罕病患者。但他也強調，健保應考量罕病的特殊性，專款額度的編列與總額其他四個部門協商成長率的方式脫勾，改依據自然成長率、新認列的罕病種類、新診斷的病友、前瞻式新藥及新給付範圍預算推估登錄作業及平台（HS）所登錄欲申請給付的新藥資訊等，估算出合適的專款額度，不僅能照顧到有需要的罕病患者，亦避免罕病再成眾矢之的；且政府應讓專款穩定成長，確保能照顧到既有及新增的病友。對於往年的罕藥專款，編列了卻沒有完全執行，並將餘款流回健保安全準備金。罕病基金會指出，自2017年至今，餘款已高達42.217億。有專家私下認為，「健保署在吃罕病患豆腐。」對此，楊銘欽分析，可能係醫界有延遲申報健保的情形，若11月用罄專款，就難以支付12月的支出，或原先決定專款12月用於某位罕病患，但該病患不幸過世，都有可能導致執行率未及百分百，並進一步影響未來年度專款預算編列。至於未執行完畢的罕藥專款，是否不回流安全準備金，留用到下一年，涉及法規修訂，楊銘欽說，「法規是人訂的，有需要可以修。」加快健保審查、納暫時性支付 增藥物可近性為了讓已取得藥證，卻未納入健保的新藥獲得給付，楊銘欽說，應再加快健保審查速度，其中健保與專科醫學會應盡快就適應症取得共識，讓病友及早用藥；否則依目前現況，罕藥從獲得藥物許可證至納入給付，平均須等待30個月，比一般藥物更久，「對病友及其家庭都是種折磨。」此外，針對未完成三期人體臨床試驗，或對健保財務衝擊太大，且療效尚不明確的罕病新藥，罕病基金會曾倡議設立「罕病創新治療多元基金」，暫時給付一至三年，期間廠商收集實際治療數據、病友用藥經驗，作為後續常規健保給付的參考。楊銘欽指出，多元基金未完備前，新罕藥或可先納入暫時性支付，多元基金到位後，政府須考量療效與安全性給予給付，如果確定納保，則準備相應的預算；但如果未來出現療效更好、副作用更小、更具成本效果的新藥，可考慮讓舊藥退場，讓有限的專款能照顧更多的病友。
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2024-11-29 醫聲.罕見疾病
罕病權促會／王正旭：精準醫療能降低罕病發生率
在全民健保即將邁入30週年之際，卻傳出醫界建議健保總額將罕藥專款「歸零」，這一決定對近1.7萬名罕病患者，無異於剝奪治療生機。面對這些挑戰，立法院厚生會將成立「罕見疾病權益促進委員會」，權促會召集人立委王正旭表示，成立權促會就是希望集結各界力量，推動政策調整，為罕病患者爭取更好的治療條件，尤其在用藥權益和罕病專款預算，有更完善的支持。「罕見疾病權益促進委員會」三大目標王正旭表示，罕病患者的醫療困境不限於藥物問題，還涉及到篩檢和照護模式的缺乏，雖然台灣已通過多項法案保障罕病患者的權益，但與韓國、日本等國家相比，仍有明顯落差。為此，立法院厚生會決定成立「罕見疾病權益促進委員會」，為罕病患者創建一個發聲的平台，由多位專家學者、病友團體代表及政策制定者共同組成。該會的主要目標包括：第一，提高專款執行率，確保預算得以有效使用。第二，合理增加罕病專款預算，逐年逐項檢討並納入。第三，針對新藥收載制定優先排序，集結專家共識後進行實施，以保證罕病患者的用藥權益。罕病患者因人數少、市場小，相關藥物的開發面臨高昂的成本與巨大挑戰。王正旭提到，罕病家庭往往因無力承擔高額藥費，而陷入財務危機或被迫放棄治療，例如，針對脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的基因治療，每針費用高達4900萬元，這對任何一個家庭而言都是無法承受之重。王正旭建議，政府可借鑒英國的「創新藥物基金」（Innovative Medicines Fund, IMF），將特定稅收或公務預算挹注於罕病與新型藥物的開發與給付中。以英國為例，其專門為癌症和罕病藥物設立的基金，已成功支持多項高價治療的普及，台灣亦應參考此模式，設立類似的專項基金，解決高額治療費用對健保造成的壓力。從源頭做起，精準醫療降低罕病發生率罕病的發生雖無法預測，但透過精準醫療可從源頭降低其發生率。賴清德總統恩師陳志鴻教授曾指出，遺傳諮詢與精準篩檢，能在孕前或孕期診斷罕病風險，從而降低罕病發生率。王正旭呼籲，政府應編列更多預算，用於支持高階基因檢測與遺傳諮詢服務，並提供孕前診斷與篩檢補助。他提到，「少子化現象日益嚴重，我們需要鼓勵新生兒父母進行基因檢測，為下一代的健康提供保障。」全面支持：不僅是治療，還有生活罕病議題不僅是醫療問題，更涉及生命尊嚴與社會價值的體現。王正旭強調，「罕病家庭需要的不僅是治療，還包括：心理支持、教育資源和生育關懷，才有可能真正融入社會。」例如，提供專業心理諮詢服務、幫助罕病家庭面對壓力；建立教育資源支持系統，確保罕病兒童享有平等的學習機會。同時，透過政策推動社會企業參與，幫助罕病家庭獲得穩定的經濟支持。
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