「芳香族 L-胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症」是一種罕見的體染色體隱性遺傳疾病，平均壽命5、6歲，今年12月1日納入健保給付，單劑一億元預估第一年使用人數13人，藥費約13億元，遭醫師質疑新藥僅能延壽至20歲左右，往後生活仍有障礙，需被終生照顧。健保署長陳亮妤表示，對於健保所給付的所有醫療項目或者是藥品，事實上都有公正透明的審查程序，去年至今開會紀錄都在網路上供大家查詢。
AADC缺乏症是一種罕見的體染色體隱性遺傳疾病，當缺乏AADC這種酵素時，不僅連帶影響多巴胺與血清素的製造，也一併使腎上腺素與正腎上線素分泌不足，引起病患嚴重的發展遲緩及自律神經系統功能失調等等，且平均壽命約5至6歲。
健保年12月1日藥品給付納入18個月以上未滿6歲具有嚴重表現型AADC缺乏症，提供唯一治療該疾病之基因療法，終生施打一次。預估生效後第1年使用人數13人藥費 約13億元，第2年至第5年每年新增5 人，藥費5億元。
胸腔內科醫師蘇一鋒日前於臉書發文指出，罕病一個人就能拿到一劑一億元的幫助，該金額能救更多人，他不少患者罹患超級罕病泡泡肺病LAM（LAM淋巴管平滑肌增生症），全國約40名患者，全數服用藥物30年也不用1億元。
北市聯合醫院醫學照護科主治醫師姜冠宇則於臉書說，「AADC新藥我是贊成納入健保的」，這是讓有缺陷的孩子，能有一段時間正常製造血清素、多巴胺，讓功能產生進步，爭取有品質的生命年限。
對於新藥納保爭議，陳亮妤今出席癌症癌症治療數位治理觀摩會受訪說，健保所給付的醫療項目或藥品，都有公正透明的審查程序。該藥品去年2月由廠商提出申請，從去年2月到現任衛福部長、時任署長石崇良任內的8月期間，前後召開3次的專家會，去年8月21日正式通過健保共擬會，相關共擬會議紀錄都是可受公評，一切都公告在網路上供大家查詢。
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