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健保三理由否決SMA罕藥擴增對象 醫籲:至少讓人試試看

2021-11-18 19:26聯合報 記者邱宜君/台北即時報導

「總統求求您,救救我的孩子!」今年七月,一名脊髓性肌肉萎縮症SMA)病童的母親流淚徹夜上書總統,懇求擴增SMA唯一治療藥物Spinraza之給付範圍。健保於2020年7月起納入給付但條件嚴格,「出生12個月內發病確診且開始治療年齡不滿七歲」才可用,全國僅30到50人符合資格,但據台大醫院推估,每年新增患者達40到50人。

今年初藥廠再叩關,申請擴增給付對象為「3歲以內發病確診且不限開始治療年齡」,健保署七月、十月召開兩次專家會議,結果不予通過,主要原因為罕藥專款有限、實證及醫療經濟資料不足。然而,病友及專家仍持續請命,大部分SMA病友眼巴巴看著少數人有藥醫,實在太痛苦,希望讓人至少有機會試試看,試過無效再不予給付。

健保署醫審及藥材組簡任技正張惠萍表示,明年罕藥專款估計有87.75億,若通過廠商提出的擴增給付條件,將新增203人用藥,在87.75億裡佔掉29.8億,會排擠到一萬多名罕病患者的用藥預算,因此只先給付一歲前發病、病況最嚴重的孩童。治療第一年要打六針,之後每年打三針,需要終生治療,每針健保給付245萬800元。

除了錢不夠,未通過理由還有實證不足、醫療經濟資料不足。張惠萍表示,雖知道越年幼用藥效果越佳,但廠商所送的資料缺乏擴增族群自然病程的效益資料、經濟效益評估佐證資料。另根據專家找到的德國觀察性研究,發現16至59歲才開始治療的病人,六成沒有達到具臨床意義的運動功能進步,所以不同意「不限開始治療年齡。」若廠商有更新、更充分的實證,可再次提案,健保署會儘速依程序辦理。

台灣生命之窗慈善協會理事長、SMA病友李怡潔指出,目前在全球42個國家Spinraza都有健保給付,例如以色列、南韓等先進國家。即使在平均每人GDP或平均每人醫療保健總支出低於台灣的國家,例如如捷克、斯洛伐克、波蘭等東歐國家,也都有廣泛給付。

前年社會熱議SMA用藥給付時,本報曾採訪台大公共衛生學院副院長楊銘欽。楊銘欽指出,罕藥很貴,難達成傳統醫療經濟評估中希望看到的「高成本效益比」,加上健保財務壓力未解,已影響到罕病新藥納入給付,是愈來愈難、愈來愈慢。

台大醫院基因醫學部暨小兒部主治醫師簡穎秀今受訪表示,有些國家無論社會保險或商業保險,會先訂定出有效的指標、擬好合約,然後一率先給所有SMA病人一年的用藥給付,如果有效性達標可以繼續用,未達標就不要用。這種做法能讓每個人都有機會用用看,「不然眼睜睜看著別人有藥可醫,實在太痛苦了。」

簡穎秀表示,過去觀念認為只有SMA小小孩用藥才有效,但新藥上市五年來,全世界已經有一萬多名SMA病患在用藥,真實世界資料持續累積下,德國研究證明成年人用藥也有效,只是在沒用藥之前,病人無法事先知道藥物在自己身上效果如何。

「有效的定義是什麼?」簡穎秀說,運動神經元死亡無法復生,但運動神經元的工作,還需要靠很多輔助神經元,沈睡很久的神經元可能可以喚醒,這就是真實世界的證據,還看到有報告說原本都全身都不能動的病人,用藥之後,一根手指頭可以打電腦了。

簡穎秀表示,這個藥沒有神奇到能讓病人都忽然從臥床變成會跑會跳,可能只有手指會動這麼微小、臨床研究無法造就顯著差異的效果,但對於病人來說,可以自己動手打字,已是意義非凡的大事。

今年初藥廠再叩關,申請擴增Spinraza給付對象,健保署七月、十月召開兩次專家...
今年初藥廠再叩關,申請擴增Spinraza給付對象,健保署七月、十月召開兩次專家會議,結果不予通過。本報資料照片

SMA
運動神經元
肌肉萎縮症

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