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血友病病人治療選擇更多元「非凝血因子藥物」預防性治療擴大健保給付範圍

健保署自今年7月起,放寬非抗體A型血友病病人之「非凝血因子」預防性治療給付條件,是台灣治療血友病的重要里程碑。圖/freepik
健保署自今年7月起,放寬非抗體A型血友病病人之「非凝血因子」預防性治療給付條件,是台灣治療血友病的重要里程碑。圖/freepik

聽健康

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資料更新:健保署已於112年7月1日健保擴大給付範圍,非抗體A型血友病患者也可施打。給付條件放寬非抗體A型血友病病人之預防性治療,符合以下其中任一條件者:

1.「12歲以下兒童

2.「12歲以上但規定需有接受第八凝血因子達建議劑量上限,且年自發性出血次數大於6次」

3.「曾發生腦出血」

4.「目標關節出血半年超過3次以上」者

延伸閱讀:每月得挨10次針!非凝血因子藥物擴大健保給付 造福A型血友病患

在校園操場狂奔、跌跌撞撞,是多數人在小時候的記憶,對於血友病患卻難以想像,從幼年時期他們必須時時小心或是穿戴護具,每二至三天就得補充凝血因子來預防出血,終其一生都是醫院的常客,在人生的道路上即便有許多選擇,也常因為頻繁的回診而需要三思,雖然醫藥科技的進步,病友在治療率及出血次數明顯減少,卻無法擁有正常的人生,處處受限。如今採用皮下注射的「非凝血因子補充療法」問世,然而考量健保資源有限,目前僅給付於已產生抗體的患者,對於終生需與疾病共處的病友而言,盼能在治療上能有更多元選擇。

中華民國血友病協會與聯合報健康事業部主辦「血友病圓桌對談」,邀請健保署於去年9月舉辦專家、醫師、病友團體,首次透過圓桌會談的方式,共同拋出問題,促成對話,為日後血友病治療建立獲取共識的基礎。

延伸閱讀:年逾百次到醫院 血友病患盼翻轉人生

這篇文章會告訴你:

血友病是什麼?

罹患血友病的原因?

血友病又細分哪些?

怎麼發現血友病?

血友病的症狀?

血友病如何治療?

病友面臨哪些治療困境?

血友病最新治療藥物?

「凝血因子療法」與「非凝血因子療法」有什麼不同?

「非凝血因子療法」會有副作用嗎?

Q.血友病是什麼?

多數人會將血友病與白血病、血癌搞混。台大醫院血友病中心主治醫師周聖傑說明,血友病是人體內缺乏第八或第九凝血因子所致,而缺乏凝血因子會產生嚴重度不同的出血現象,這個疾病是基因缺陷所造成,可能是遺傳,也可能是患者自身產生新的突變,沒有家族病史。

Q.罹患血友病的原因?

血友病所缺乏的第八、第九凝血因子的基因,恰好都位於X染色體上,所以血友病的遺傳模式是性聯遺傳,如同色盲、蠶豆症一般,嚴重的病人幾乎都是男性,而女性帶有基因缺陷者,絕大多數沒有症狀或症狀相對輕微。

Q.血友病又細分哪些?

血友病主要分為兩類型,缺乏第八凝血因子者稱為A型血友病,缺乏第九凝血因子則是B型血友病。

● A型血友病在男性中的盛行率約是一萬分之一,以台灣兩千多萬人口估算,大約有一千名左右的A型血友病患。

● B型血友病比較少見,盛行率大概是A型血友病的五分之一,由此大概推估有兩百位左右。由於兩種血友病的臨床表現非常相似,需要進一步檢驗才能區分。

● C型血友病是缺乏第十一凝血因子,不過第十一因子在凝血功能中扮演角色較弱,即使嚴重缺乏,所造成的出血也大多相當輕微。

Q.怎麼發現血友病?

血友病是先天性疾病,所以病友們在母親的體內時就已是患者,不過他們不是隨時在出血,少數血友病友在出生時,因為經過產道擠壓,產生了嚴重的腦出血,甚至導致嚴重的後遺症。大多數血友病友,大約是在學會爬行和走路時,才開始被發現到有異常的關節或肌肉出血現象,進而就醫後診斷。

Q.血友病的症狀?

周聖傑說,出血時除了關節腫脹、疼痛與無法活動等不適之外,還會讓關節本身發生不可逆的損傷,包含軟骨磨損、關節滑膜充血增生、硬骨骨質流失及骨刺等。隨著反覆出血,各個關節的逐漸損壞也讓病友們活動受限,甚至不良於行,生活品質大打折扣。

關節損壞之後,再追加更多凝血因子也無法復原,因此,預防性地定期施打凝血因子,以維持血中一定的凝血因子濃度,讓關節出血的機會降到最低,來避免不可逆的關節損壞,周聖傑說,多半病友是在不到一歲時開始爬步,關節內發生出血就要開始預防治療,也有到了二歲前仍沒有發生關節內出血,但這時候無論如何得先行預防,另外,少數人是一出生就發生出血,就需要持續進行預防措施,因此年齡會依照個案狀況來評估。

同時,「零關節出血」或是簡言之「零出血」成為了血友病治療所努力達到的終極目標。

Q.血友病如何治療?

對於血友病患者而言,疾病得伴隨著一生,過去是倚賴捐血者的血液或血漿來治療,隨著科技進步,目前大多以採用靜脈注射的凝血因子製劑進行預防性治療,不過,病友需要每2到3天就要補充注射一次。目前最新的非凝血因子治療,可以延長預防性治療的時間到兩周,最長能夠到一個月,讓血友病友減少到醫院報到的時間。

Q.病友面臨哪些治療困境?

周聖傑說,因為各種加長半衰期的技術仍有其限制,目前的長效凝血因子製劑的半衰期長度,已經到了某種程度的極限,難以再更延長了,仍然只有大約三到四成的血友病友們,能夠達到零出血目標。

此外,部分病友的體內幾乎沒有第八或第九因子,身體的免疫系統可能誤把補充進來的凝血因子視為外來病原,對它產生抗體。這個現象在重度A型血友病比較常見,約一到三成的病友會產生,重度B型血友病患則大約5%會發生,屆時就無法再使用凝血治療出血,更沒有辦法進行預防性的補充來預防出血。

Q.血友病最新治療藥物?

周聖傑說,凝血系統的功能當中,第九因子是活化第十因子的酵素,第八因子則是催化上述作用的催化劑,而「非凝血因子療法」是來取代第八凝血因子的催化功能,經過多年的努力,做出了一個可以同時接合第九因子和第十因子的雙特異性抗體,可以有效地取代第八因子的功能,而且不受病患體內抗體的影響。

Q.「凝血因子療法」與「非凝血因子療法」有什麼不同?

有別於傳統的靜脈注射,「非凝血因子療法」藥物以皮下注射的方式,不僅較為方便,而且半衰期相當長,可以每一到四週施打一次。

這次與會的陳媽媽,拉拔患有血友病的兩兄弟長大,就這麼剛好,今年剛上大一的哥哥是已產生抗體的患者,而高中三年級的弟弟則尚未有抗體。陳媽媽說,「哥哥上了國小後,成為已產生抗體的A型血友病患,直到使用皮下注射的『非凝血因子補充療法」生活漸漸好轉,但是,非抗體的弟弟仍是以傳統靜脈注射治療,我有老花眼,已不方便幫忙戳血管。」

Q.「非凝血因子療法」副作用?

「非凝血因子療法」也曾有研究顯示患者使用後出現血栓。周聖傑說明,這是前期臨床試驗與另一種凝血因子合併使用才會產生,仿單也明確禁止合用。

Q.病友團體的困境及呼籲

台灣健保僅核准使用在A型血友病已經產生抗體的病人,中華民國血友病協會期盼能擴大到沒有抗體的患者使用。協會認為,用藥上能多一種選擇,對於血友病患也能減輕生理、心理的問題。

中華民國血友病協會理事長、也是A型重度血友病患的周瑞欽說,「因為傳統治療採靜脈注射,不少患者即使有出國、留學的機會也都三思,這又是遺傳性的疾病,更別提連婚姻、生小孩可能都會卻步。當初也和妻子討論許久才有小孩,相信未來的醫療技術能不斷進步,血友病也有更多療法。」

社團法人中華民國血友病協會與聯合報健康事業部主辦「血友病圓桌對談」為病友發聲,邀請健保署長李伯璋、健保署參議戴雪詠、台大醫院血友病中心主治醫師周聖傑、社團法人台灣藥物經濟暨效果研究學會理事長柯博升,與病友代表透過平等對談健保永續,造福更多病友。記者林俊良/攝影
社團法人中華民國血友病協會與聯合報健康事業部主辦「血友病圓桌對談」為病友發聲,邀請健保署長李伯璋、健保署參議戴雪詠、台大醫院血友病中心主治醫師周聖傑、社團法人台灣藥物經濟暨效果研究學會理事長柯博升,與病友代表透過平等對談健保永續,造福更多病友。記者林俊良/攝影

圓桌會談談什麼?3大對話助三贏聚焦對話一:健保資源有限,高藥價排擠健保量能

時任健保署署長李伯璋表示,當前血友病專款管理機制為合理用藥、穩定病情,同時也有用藥管理能減少不必要浪費,他強調,有「價值」的藥品的確要合理給付,但健保的錢也要控制不必要的浪費,尤其藥費占了整體醫療費用28.9%, 藥品費用往上衝,等同健保署的錢都在買藥,醫師做苦工,屆時健保會崩盤。

周瑞欽與病友家屬代表皆表示,珍惜健保資源與支持健保永續,也是他們對談的前提,大部分的病友,也都先從好好保護自己,節省醫療資源做努力。

聚焦對話二:治療選擇有限,醫病盼能有更多選擇

「非凝血因子藥物」可每週、每兩週或每四週預防性注射一次,大幅下降一般凝血因子藥物注射負擔及需靜脈注射,健保自108年11月截至112年6月底為止,健保給付僅限於A型血友病抗體患者預防性治療,尚未核准用於非抗體患者。健保署參議戴雪詠在111年9月的圓桌會談中透露,目前健保署提出意見是將12歲以下列為優先注射對象。不過,周聖傑坦言,在科學上難以認定誰最應該先使用的標準,若訂出12歲,就會有13歲的病人質疑為什麼自己不行使用,同時不是所有患者都會選擇換藥,只是希望藥物的使用上能多一個選項。

身兼台大醫院血液腫瘤科醫師的柯博升說,對於習慣傳統治療的病患來說,也可能會有換藥而出現不適反應,「不見得所有人都會換,也不是所有人都不換。」

周聖傑也以日本為例,曾有55位非抗體病患使用「非凝血因子補充療法」,最後有15位換回來,原因包含出血增加等情形。此外,日本也有規定,若患者沒有定期施打,也會從這項療法中剔除,這也是給患者要認真照顧自己的壓力。

經此次圓桌會談,促成健保署直接面對病友、專家,溝通心聲、廣納具體建議,因此會後確可再評估健保財務之下,有擴大給付的可能。

聚焦對話三:專款控管有成,多專科團隊善用資源

柯博升認為,藥物經濟的效益,分母永遠都是藥物價格,如在健保總額固定的情況下,就是各項藥品的效益競爭。除了談藥品,也該思考非藥物照顧,例如建立多專科團隊的可能性,進而預防病患關節出血等。同時,目前已有血友病資料登錄系統,健保署能管控資源,對於大眾來說,患者也能有數據訴說「所使用的健保用在哪,獲得什麼效果。」

聚焦共識:病友顧健康、健保多評估、醫師訂療程,三方為血友病開路

經過這次圓桌會談,搭起健保署、病友、專家三方平台,能夠直率又不失溫度地溝通,與談中看見台灣在照顧血友病患已超越許多國家。不過隨著醫療科技進步,考慮健保財務平衡永續,希望能讓病患有更好治療選擇,健保署也能與藥物供應者討論更多合作方式。同時病患也會有照顧自己健康的責任、制定照顧計畫,以珍惜醫療資源。

延伸閱讀:血友病患隨時都在出血?為何好發男性?醫師帶你認識血友病

健保 抗體 血友病 凝血因子 兒童

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