罕見疾病病患過去面臨無藥可治，如今卻因治療藥物無法納入健保，導致治療藥物「看得到、用不到」的困境，今年更發生醫界要求將罕藥專款歸零的爭議。為了提高藥物可近性與社會安全網的周全，立法院厚生會召集13位各領域專家，成立罕見疾病權益促進委員會，擔任委員的台灣大學公共衛生學院兼任教授楊銘欽表示，罕藥專款的預算與總額協商成長率應脫鉤，依實際所需編列預算，執行面應加速罕藥給付，落實專款執行率。
罕藥專款納入健保後，2017年罕藥專款成長率達16.79％，2022年剩4.63％，且預算成長原因多是原有病患人數存活所需，新治療幾乎難以納入健保，讓苦候治療的病家備感煎熬。罕見疾病基金會指出，自2017年至2024年，累積未給付的新藥達21種、涵蓋27種罕病，共5,982名病患在等待新藥救命，其中尚有12種、1,427名罕病病患，完全沒有任何治療方法。
罕藥專款仍成長 未用鑿可能有「這2原因」
楊銘欽說，每年健保總額成長率約3%到5％，但罕藥專款仍有成長，可見健保依舊關照罕病患者。但他也強調，健保應考量罕病的特殊性，專款額度的編列與總額其他四個部門協商成長率的方式脫勾，改依據自然成長率、新認列的罕病種類、新診斷的病友、前瞻式新藥及新給付範圍預算推估登錄作業及平台（HS）所登錄欲申請給付的新藥資訊等，估算出合適的專款額度，不僅能照顧到有需要的罕病患者，亦避免罕病再成眾矢之的；且政府應讓專款穩定成長，確保能照顧到既有及新增的病友。
對於往年的罕藥專款，編列了卻沒有完全執行，並將餘款流回健保安全準備金。罕病基金會指出，自2017年至今，餘款已高達42.217億。有專家私下認為，「健保署在吃罕病患豆腐。」
對此，楊銘欽分析，可能係醫界有延遲申報健保的情形，若11月用罄專款，就難以支付12月的支出，或原先決定專款12月用於某位罕病患，但該病患不幸過世，都有可能導致執行率未及百分百，並進一步影響未來年度專款預算編列。
至於未執行完畢的罕藥專款，是否不回流安全準備金，留用到下一年，涉及法規修訂，楊銘欽說，「法規是人訂的，有需要可以修。」
加快健保審查、納暫時性支付 增藥物可近性
為了讓已取得藥證，卻未納入健保的新藥獲得給付，楊銘欽說，應再加快健保審查速度，其中健保與專科醫學會應盡快就適應症取得共識，讓病友及早用藥；否則依目前現況，罕藥從獲得藥物許可證至納入給付，平均須等待30個月，比一般藥物更久，「對病友及其家庭都是種折磨。」
此外，針對未完成三期人體臨床試驗，或對健保財務衝擊太大，且療效尚不明確的罕病新藥，罕病基金會曾倡議設立「罕病創新治療多元基金」，暫時給付一至三年，期間廠商收集實際治療數據、病友用藥經驗，作為後續常規健保給付的參考。
楊銘欽指出，多元基金未完備前，新罕藥或可先納入暫時性支付，多元基金到位後，政府須考量療效與安全性給予給付，如果確定納保，則準備相應的預算；但如果未來出現療效更好、副作用更小、更具成本效果的新藥，可考慮讓舊藥退場，讓有限的專款能照顧更多的病友。
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