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SMA藥物治療大進展 病人看得到吃不到

台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔。本報資料照
台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔。本報資料照

「我們是一群有意識的植物人…我們要有選擇藥物治療的權利」,台灣生命之窗慈善協會理事長,同時也是脊髓性肌肉萎縮症SMA)的患者李怡潔自嘲地說。當一個疾病出現治療新藥時,病人及家屬理應要非常高興,但台灣SMA的病人卻不是如此,原因在於藥物看得到吃不到,讓病人及醫師都備受煎熬。

李怡潔說,SMA的藥物研發是醫療科技上很大的進展,即早使用藥物治療可以有效阻止疾病惡化,國外很多研究認為,若能在SMA疾病發病前接受治療,病患的運動功能有機會像正常孩童一樣的發展,這已經顛覆傳統治療上的想像。何況現今還出現一次性創新療法-基因治療,SMA病童僅需要一次的治療,就能補充缺失的SMN1基因,這樣的新科技當然振奮人心,病童和家屬多一個治療選擇,命運可能就此翻轉。

以SMA脊髓性肌肉萎縮症為例,目前台灣有三個藥物上市,有健保給付的只有一個,但條件嚴苛,幾乎九成的患者都無法獲得治療給付。李怡潔認為SMA要在6個月內確診且要發病,才有資格使用的新藥,即使病患要自費使用也受限,健保制度扼殺了患者選擇治療的權利,病患在健保內也無換藥的機會。

曾經是前食藥局長(現為食藥署)、陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲說,當年政府為了照顧罕病患者,依健保總額的一定比例撥款給罕病專款專用,預算也有逐年增加情形,很多設計確實是有照顧到患者,但隨著醫療科技的大幅進步,也開始出現問題,需要利用科學證據,讓病人有機會用到新藥的機會。

由於新藥研發愈來愈快愈來愈貴,以癌症新藥為例,藥物經濟學的範疇就會去估算每延長病人一年的存活年,相較於現有治療,健保需要多支出的費用;這種方法用於罕見疾病,就必需考量不同的估算基礎,SMA創新療法,雖然乍看一次性的治療費用相當昂貴,但病童不用終身打針也能獲得的長久健康效益,國外也有許多已發表的學術文獻都支持這樣的估算。

陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲。本報資料照
陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲。本報資料照

創新療法是當前罕病治療的新趨勢,相較於歐美國家,部份國家包括韓國、日本、澳洲已全面給付SMA創新治療用藥,例如非常重視藥物經濟效益的澳洲也是如此。康照洲教授說,以SMA的創新治療為例,「這個藥物早在5年前就已經在國際上使用,也知道費用並不便宜,當時就應該想到因應之道,而且創新治療也絕非罕病專利,很多疾病治療也朝這個方向研發,雖然現在健保已開始討論是否該有不同型態的給付方式,但等到修法完成恐怕也要等到4、5年之後。」

隨著醫療科技的進步,藥物的研發期已從10年進展到5年,現在1-2年就有以新技術研發的新藥或新醫材誕生,這些發展都是能改善患者的生活品質,李怡潔提到,目前全球已有17種以上SMA的新藥研發,而且是朝治癒的可能性前進,但台灣患者都不見得用到新藥,真得令人沮喪。

康照洲指出,台灣是全世界很早就訂立罕病專法的國家,罕見疾病也從以前沒藥醫,到現在有藥可醫。國外多篇文獻皆顯示以上的創新治療,副作用小且不同病患在接受治療後亦有不同程度的進步,未來創新治療也會在各個不同治療領域持續出現,台灣醫療緊追著歐美腳步,所以在創新治療發展上當然要與國際同步,才能造福更多病童。

治療 SMA 健保給付 肌肉萎縮症 罕見疾病

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