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兒癌治療新突破 不限定癌症而以基因突變為治療方向

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台灣經濟起飛的1960年代,一但家中的孩子被驗出罹患癌症,往往結局就是,家長對醫師深深致謝後,帶著孩子消失在門診中,一家人騎著野狼機車去墾丁,做最後一次的家庭旅行。過去,兒癌治癒率已達七成以上,不過仍有許多少見而難治的兒童癌症,威脅著一家脆弱的幸福。如今不分癌別的全癌症治療,廣譜抗癌藥為兒癌治療帶來了全新的生機。

台北醫學大學附設醫院小兒部小兒血液腫瘤科主治醫師劉彥麟指出,根據國內的癌症登記,每年有11萬名新發現的癌症病患,其中約有500名是兒童。根據中華民國兒童癌症基金會的統計,台灣兒癌發生率最高的是血癌,其他還有膠質母細胞瘤、分泌型乳癌、嬰兒纖維肉瘤、先天性中胚葉腎瘤、乳突甲狀腺癌等等。

早年,當孩子發生不正常嘔吐、莫名其妙死亡,只能被歸列於「不明癌」,隨著兒癌醫師的訓練成熟、制定出標準化的治療方式、影像病理的進步、健保制度的建立,國內的兒童癌症治療成績斐然,整體存活率可以達到七、八成。

兒童癌症基金會董事長林東燦強調,兒童年齡還小,比較少是受到環境污染或是不良生活習慣所影響,往往是跟強大的基因突變有關,在基因變化上,很多是因為基因融合(例如:NTRK)和染色體重排有關,很適合使用標靶治療。

在治療上,劉彥麟指出,NTRK基因突變會導致許多不同的兒童癌症,例如神經膠質瘤、甲狀腺癌、分泌型的乳癌、唾液腺癌、嬰兒型纖維肉瘤以及中胚葉腎瘤,已經有第一個不分癌別,不分腫瘤位置,而以阻斷NTRK的廣譜的抗癌藥,率先在美國以孤兒藥的姿態,加速審查上市,成為治療兒童癌症的重要轉變。台灣也已經核可該類藥物上市,成為亞洲第一個引進廣譜抗癌藥的國家。

劉彥麟指出,兒童癌症是少見癌,藥物市場小,因此新藥研發困難,過去,臨床上,經常是「適應症外的使用」,靠著前輩累積的臨床經驗,給孩子試試看用藥,醫師們常常需要向健保署專案申請藥物,隨時有可能面臨藥物斷炊,對病家與孩子都是很大的身心考驗。

兒童癌症是癌症用藥的荒漠,事實上,根據美國國衛院癌症研究所(NCI)兒童癌症的精準醫療研究,29%的兒癌病人可以媒合到適合的標靶藥物。劉彥麟呼籲,對於兒童癌症的用藥與檢測應該更為積極,每一個成功治癒的兒童,比起成人癌症,兒童的健康人年可以長達數十年,也就是說,未來這些兒童對社會仍有其貢獻,因而從治療的成本效益觀點而言,兒童癌症遠遠超過成人癌症,呼籲政府更為積極拯救兒癌病患。

#響應少見癌症日World rare cancer day

台北醫學大學附設醫院小兒部小兒血液腫瘤科主治醫師劉彥麟。攝影/林伯東
台北醫學大學附設醫院小兒部小兒血液腫瘤科主治醫師劉彥麟。攝影/林伯東

兒童癌症基金會董事長林東燦(右)。圖/聯合報資料照
兒童癌症基金會董事長林東燦(右)。圖/聯合報資料照

兒童癌症 癌症治療 標靶藥物 精準醫療

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