親愛的網友:
為確保您享有最佳的瀏覽體驗,建議您提升您的 IE 瀏覽器至最新版本,感謝您的配合。

《羅倫佐的油》罕病男童 基因治療給生機

2017-10-05 08:49聯合報 記者季晶晶╱即時報導

「羅倫佐的油」過去被用來治療「腎上腺白質退化症」,但無法治癒。 報系資料照
「羅倫佐的油」過去被用來治療「腎上腺白質退化症」,但無法治癒。 報系資料照
美聯社報導,根據新英格蘭醫學期刊4日刊登研究報告,有一種實驗性療法似乎能協助罹患電影《羅倫佐的油》中罕見疾病的男童。17個受測男童中的15名,經過兩年的基因治療後未見重大癱瘓,這對經常導致身體機能快速衰弱,並在10年內死亡的疾病來說,成效斐然。

這種被稱為「腎上腺白質退化症」(ALD)的罕見疾病,發病者幾乎僅限於男童,全球每2萬人有1個病例,因為1992年電影《羅倫佐的油》而較為人所知,片中主角的父母自行研究出一種提煉自橄欖油與菜籽油的特殊油脂,幫助他延緩病情。

但羅倫佐的油無法治癒ALD患者。真實世界的羅倫佐2008年過世,得年30歲,比醫生預測的多活20年。目前唯一有效的方法是從符合捐贈條件的手足身上取得幹細胞進行移植,但每5名病童僅約1人能找到合適捐贈者。

新研發的基因療法是讓病童成為自己的捐贈者。醫生採集病童血液幹細胞,在實驗室中進行修正為攜帶健康基因,再重新植入病童體內。但在修正過的幹細胞植入前,病童須服用強力藥物摧毀原有骨髓,以協助修正後的細胞穩定繁殖。

17名4到13歲男童接受測試進行此一基因療法。兩年後,15名男童病況穩定,另2人死亡,其中之一因病況惡化,另一是退出實驗接受捐贈者移植後死於併發症。實驗結果顯示,基因治療和接受幹細胞移植的效果一樣。主要問題在於療效能持續多久,以及若獲核可,治療費用會有多高。

這項研究的費用,由美國政府補助和提出該基因療法的藍鳥生物科技公司負擔。

罕見疾病
幹細胞

相關文章

同類文章

近6成糖友死於心血管疾病 糖友血糖忽高忽低恐陷併發症風暴!

認識食品標章/標章小學堂 搞懂SQF

比戰爭、天災、饑荒更要命 900萬人死於汙染環境

喝冰凍高粱可抗癌?醫:你在跟我開玩笑嗎?

被強酸潑到怎麼辦?快沖大量清水

譚敦慈分享 太相信網路謠言小心是這種病的前兆

【長知識】醫生考考你 「酸甜苦辣鹹」哪個不是味覺?

婚姻關係改善 心臟更健康

老年快樂泉源 朋友勝過家人

Dr. google也可以當醫師?

小孩噎到怎麼辦?黃金5分鐘記得這個動作

使用微波爐 別犯這8個錯誤

洗髮精成分有沒有害 化工業者這麼說

醫院清潔達人 教你這樣刷馬桶才乾淨

別等食物放冷! 營養師:60度就盡快進冰箱

原來空腹不能逛市場! 3招你想不到的食物保鮮術

早餐多重要?不吃早餐的人 動脈硬化率增倍

WHO:全球每年5500萬次墮胎手術 近半不安全

長皮蛇不能吃雞蛋?醫師:無醫學根據

這種植物世界級稀有 成分被認為具抗癌潛力

減肥不成功 你是「思考型」性格的人嗎?

把員工當奴隸虐待 醫:創傷症候群將跟一輩子

搶救農藥中毒患者 長庚清華研發快篩試紙

中研院發現人體基因標記 精準預測用藥抗體反應

「迷戀」洗手錯了嗎?其實是細菌在建立地盤

糖尿病視網膜病變治療 興大、台中榮總找到新曙光

港大研究:海馬體新功能 助治療認知障礙

喝冰水降低新陳代謝?喝溫水增加新陳代謝?研究告訴你真相

黑巧克力加橄欖油 可能成為抗心臟病利器

炎日待室內就不怕中暑?醫:室內也可能發生

猜你喜歡

入秋皮膚為何乾又癢 護理師:問題出在什麼都沒擦

非聽不可/拒當癌症候選人,從日常飲食著手

沉默牙周病 恐釀一身病

假期效應 兒虐急診案件暴增

250萬病患未洗牙 應定期治療

近6成糖友死於心血管疾病 糖友血糖忽高忽低恐陷併發症風暴!

台大潑酸事件/醫師:勿再揣測 散布「情緒病毒」

造成腎臟負擔 蛋白質吃多會導致洗腎嗎?

無糖茶當水喝為健康?當心提升腎結石罹患風險

秋蟹肥美量少搶手 醫師提醒小心海洋弧菌

盯手機追劇 他30歲白內障

採筍男染登革熱 北部群聚再添個案

認識食品標章/標章小學堂 搞懂SQF

高齡發展力調查 長輩並不「宅」

話術別再信 暖宮內褲、拉提面膜…全被食藥署打臉

老年失眠先找原因 六方法助改善

氣定神閒 做出一桌好料

攝取優質蛋白 長輩飯量稍減、牛奶多點

日夜顛倒最傷氣 中醫師:吃早餐養出「好脾氣」

葡萄糖胺治療退化性關節有效嗎?這6種人服用要注意!

李樹人/哪個醫界大老與女醫師不倫

三關卡追失蹤兒 學者:機制僵化

蛋白質如果吃不夠 肌肉流失更快

比戰爭、天災、饑荒更要命 900萬人死於汙染環境

蛋白質有3種 完全性蛋白質對身體好處最多

正統英式三明治 做一次就上手

治療偏頭痛 肉毒桿菌素成新選擇

超商微波食品 烤雞腿飯鈉含量飆破3千

尋找幽靈受虐兒 漏打疫苗挖線索

罹患帶狀疱疹 當心慢性病可能早已上身

商品推薦

贊助廣告

留言