針對脊髓性肌肉萎縮症（ＳＭＡ），近年來藥廠已開發出一次性基因療法，但最大挑戰就是昂貴的藥費。
台大臨床藥學研究所所長，同時也是全民健康保險共擬會的專家代表蕭斐元認為，在健保體制及法規沒有大幅度變動的情形下，這些創新的基因治療會是健保將面臨的重大挑戰。
蕭斐元認為，在健保新醫療科技、新藥的給付決策過程中，善用藥物經濟學研究所能提供的實證資料，可以具有很好的參考價值。藥物經濟學談的是醫療資源的有效利用，相較於現有的治療，健保需支付新治療所增加的費用，能否帶來更好的臨床效益，這是藥物經濟學考量的重點。
以癌症新藥為例，許多這類新藥也不便宜，在藥物經濟學的範疇，估算每延長病人一年的存活年，相較於現有治療，健保需要多支出的費用；如果將同樣的方法學應用到罕見疾病藥物，必須考量不同的估算基礎，因為這些治療可能帶給病童往後長久的健康生命年。
一次性治療或許相當昂貴，但病童不用終身打針，若攤提到病童所能獲得的長久健康效益，可能是有機會符合成本效益的。國外許多學術文獻支持這樣的估算。
健保財務問題仍須因應調整，如何有相關配套且不排擠到其他罕病與治療領域給付公平性，仍需通盤考量。
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