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TDP-43蛋白 漸凍人致病關鍵

2014-09-23 14:16聯合新聞網 聯合新聞網

【聯合晚報/記者林進修/台北報導】

未來有機會研發出藥物

中研院院士沈哲鯤領導的研究團隊,成功建立運動神經元疾病實驗鼠動物模式,有助於研發...
中研院院士沈哲鯤領導的研究團隊,成功建立運動神經元疾病實驗鼠動物模式,有助於研發治療漸凍人的藥物。記者林進修/攝影
中研院分子生物研究所特聘研究員沈哲鯤院士所領導的研究團隊,成功建立實驗鼠模式,證實一種名為TDP-43的蛋白,和俗稱「漸凍人」的運動神經元退化性疾病息息相關,未來有機會研發出藥物, 治癒這個目前仍無藥可醫的疾病。這項重要研究成果論文已刊登在國際知名期刊「生物化學」 (The Journal of Biological Chemistry)。

沈哲鯤表示,運動神經元疾病是無藥可醫的疾病,患者肢體功能萎縮、退化只剩眼睛可以轉動,但大腦思考運作卻如常,因此被稱為「被禁錮在潛水鐘的蝴蝶」。

論文第一作者、台灣大學醫學院分子醫學研究所博士生武蓮絲表示,確定TDP-43蛋白功能缺失,且在脊髓運動神經元扮演重要角色後,研究團隊已開始著手尋找藥物,未來有機會找到可抑制TDP-43蛋白功能異常的藥物,延緩運動神經元病患的發病時程,提升其生活品質,甚至有機會治癒。

武蓮絲表示,2006年至今,很多臨床研究均發現TDP-43蛋白一旦出現異常,就會引發運動神經元疾病;研究團隊利用老鼠基因標靶技術,首度成功建立老鼠模式,為研發藥物跨出重要的一步。

她說,每個人的正常細胞都有TDP-43蛋白。在正常的運動神經元細胞中,TDP-43蛋白都集中在細胞核內,反觀超過80%運動神經元患者的細胞核,已找不到TDP-43蛋白,這些TDP-43 蛋白全都異常堆積在細胞質裡面。如果能透過藥物,讓TDP-43蛋白從細胞質重新回到細胞核內,或讓運動神經元細胞核重新表現出TDP-43蛋白,應可治療、甚至治癒運動神經元疾病。

※延伸閱讀》

‧漸凍人是啥?逾9成民眾不知

漸凍人
運動神經元病

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