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陽明大學與美國團隊合作 漸凍人治療出現曙光

示意圖
示意圖
圖/shutterstock

漸凍人」因運動神經元漸漸退化而造成全身肌肉萎縮無力,運動神經元疾病中,最常見的是肌萎縮性脊髓側索硬化症,最近其治療研究有新突破。

陽明大學與美國科學團隊歷經4年研究共同發現,抑制轉錄延伸因子Spt 4能夠調控致病基因表達,將大幅降低並減緩神經細胞死亡。研究成果已於8月12日發表在國際期刊《科學》。

陽明大學生物化學暨分子生物研究所所長鄭子豪指出,遺傳性的肌萎縮性脊髓側索硬化症,因特定基因變異造成運動神經元細胞凋亡,患者在發病後兩年內就會呼吸衰竭過世,目前醫界束手無策,全球每10萬人約有5人患病。

過去科學家不斷嘗試以各種方式降低致病基因表達,藉此減緩疾病的生成與惡化。近日,陽明大學與美國史丹佛大學、梅奧臨床醫院、麻省大學醫學院、賓州大學及科羅拉多大學波德分校團隊在果蠅、小鼠與病人檢體上看見,Spt4能調控致病基因表達,減緩神經細胞的死亡,果蠅的壽命因此明顯延長,顯示Spt4具有極高的治療潛力,目前正積極研發新藥。

鄭子豪提到,2012年陽明大學團隊即發現抑制Spt4,有機會延緩亨式舞蹈症及小腦萎縮症患者的發病時間,今年則發現能擴大應用在肌萎縮性脊髓側索硬化症的治療之上。

運動神經元疾病 肌萎縮性脊髓側索硬化症 致病基因 呼吸衰竭 漸凍人

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