龐貝氏症第一代藥物二○○五年成功研發問市，台灣同年即列入公告罕病藥物，採專案進口，並獲健保給付，近三年來，有八十二人到八十四人受到照顧，充分展現健保的人道精神與持續照顧罕病的誠意。
健保署長李伯璋表示，罕病患者就醫有免部分負擔，政府並編列罕病用藥專款，健保署強調，對罕病病患的用藥會積極妥善處理，對健保資源做最佳運用，以照顧罕病病人。
龐貝氏症的主要治療藥物是一種酵素替代療法，美國食品藥物管理局ＦＤＡ於二○○六年核准用來治療龐貝氏症，是將病人所缺乏的GAA酵素定期注射於血液中。國內也在二○○五年列入公告罕見疾病藥物，且健保依據罕病法提供給付，治療成效良好，死亡率大幅下降。
龐貝氏症新藥日前取得藥證並在台上市，藥廠於今年二月檢送完整新藥建議書至健保署，李伯璋指出，健保署正評估（包括相對療效、成本效益及健保財務衝擊），後續將依流程提至專家諮詢會議及共擬會議討論。
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