全球盛行率百萬分之三的「非典型溶血性尿毒症候群（aHUS)」，罹患率極低，但一發病不是奪命就是須終身洗腎。臨床上雖出現能救命的末端補體抑制劑，但一年藥費近兩千萬元，常人根本無力負擔，所幸醫藥界及非營利組織大力奔走，今年六月已通過健保給付，可謂救命的德政。
aHUS是罕見遺傳疾病，病人體內補體系統缺乏調控因子，遇到細菌、壓力或懷孕等外在因素即異常活化，身體長期處於發炎狀況，造成小血管破壞，形成血栓，無法正常供氧，當發生在腦部就成為腦中風，發生在腎臟則導致腎功能衰竭或有致死風險。衛福部統計，台灣僅20餘人確診、3人死亡，因病例稀少一直被忽視。
高雄長庚醫院副院長、腎臟科教授李建德指出，從醫後遇過兩例aHUS患者，印象極深的是一位懷孕20幾周的孕婦，病程發展快速血小板低下，醫療團隊懷疑可能是aHUS，但早年沒有良好藥物可控制，只能插管透析、置換血漿，但在加護病房搶救3、4天仍宣告不治。
李建德說，典型溶血性尿毒症候群和細菌感染有關，非典型尿毒症甚至可能找不到原因，也可能輕微感冒就誘發免疫或補體系統過度失衡，對抗自體血管系統及腎臟。
「無論典型或非典型尿毒症，即時對症下藥，腎功能還是有機會恢復」，早年沒有抑制補體系統活化的藥物可用，只能用控制性療法，如洗腎或免疫抑制劑等，但成效不彰，而新的末端補體抑制劑，則如標靶治療般，精準鎖定出狀況的補體系統，對症下藥。
不過治療aHUS的末端補體抑制劑，每月藥費逾百萬，所幸今年六月起，凡是病況符合條件之患者，健保便給付。李建德認為，對aHUS病患確實是救命福音。
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