一項新型口服BTK標靶藥物7月1日起納入健保給付,可用於具17p染色體缺陷的慢性淋巴性白血病(CLL)患者、難治/復發型被套細胞淋巴瘤(rrMCL)。台灣癌症基金會執行長賴基銘表示,慢性淋巴性白血病患者年齡偏高,化療耐受度不佳、療效也不明顯,新型標靶納保、列為第一線使用。醫師指出,患者症狀包括盜汗、疲倦等,但最常見的症狀是「無症狀」。
中華民國血液病學會理事姚明表示,血液性腫瘤依照其特性,主要分為急性骨髓性白血病(AML)、急性淋巴性白血病(ALL)、慢性骨髓性白血病(CML)、 慢性淋巴性白血病(CLL)四種。根據衛福部國健署109年癌症登記報告,白血病不分類別,每年年增約2748位病人,其中慢性淋巴性白血病人數僅241人,占比9%,相對少見。
姚明表示,慢性淋巴性白血病常見症狀包括夜間盜汗至須換衣服程度、半年內不明原因體重降低1成以上、不明原因反覆發燒、淋巴結腫脹、全身倦怠及食慾不振等七大類型,但最常見的症狀是「沒有症狀」,呼籲民眾定期藉健康檢查追蹤。此外,患者確診時多已超過60歲,且超過9成合併心血管疾病、糖尿病等共病,臨床照護上也要顧及其他疾病,藥物使用上需要綜合考量。
他也說,過去因治療武器缺乏,只能使用化療,根據台灣2020年癌症登記報告,病友初次療程比率以化療為最高,達44.81%,但多數高齡患者難以負荷化療造成的副作用。
中華民國血液及骨髓移植學會秘書長蔡承宏則表示,慢性淋巴性白血病無症狀患者存活期平均中位數達10年,但出現症狀或疾病惡化的患者,存活期較低,臨床上採「無症狀者定期追蹤;有症狀者介入治療」的基準,針對具症狀或腫瘤過大的中高風險患者才進一步治療;帶有特定基因異常的患者,如17p染色體缺陷、TP53突變,存活期更短、預後更差,「尤其最在意17p染色體缺陷,這讓醫師看到就冷汗直冒」。
蔡承宏表示,大約80%的慢性淋巴性白血病患者帶有特定基因變異,研究顯示,17p染色體缺陷是最難治的類型之一,但患者卻對標準治療成效不佳,故歐美治療指引已趨向減少化療使用。本次新藥納保後,患者不必先用化療等標準治療,第一線就能使用新型標靶治療,預期能大幅延長患者存活期。一篇刊登在國際醫學期刊「刺胳針」的研究也指出,與與化療合併針劑標靶相比,單用新型口服標靶藥物治療患者,其24個月無惡化生存期可提高超過8成。
賴基銘表示,慢性血液腫瘤疾病通常病程較長,慢性淋巴性白血病症狀不具特異性,患者症狀多為疲勞、發燒、咳嗽等,容易被視為一般感冒,若不抽血很難確診,患者多為高齡長者,加上治療不易且容易復發,高風險患者確診後5年存活率不及1成,被視為隱形殺手。新藥納保讓慢性淋巴性白血病治療跟上國際標準,除感謝健保署,也期望大眾繼續關注血液癌症發展,「幫助患者翻轉可悲的人生」。
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