潘懷宗／比化療友善的兒童抗血癌新藥出現，2優勢讓病童可望恢復正常生活

英國倫敦「奧蒙德街醫院」 (Great Ormond Street Hospital； GOSH) 的醫生們領導完成一項在英國和愛爾蘭20多個中心的臨床試驗，近期公布了令人振奮與滿意的結果。此試驗是針對患有B急性淋巴細胞白血病(B-Acute Lymphoblastic Leukaemia；B-ALL)的兒童，在接受「引導性化學治療」後，若產生嚴重的副作用，就可以改用免疫治療新藥---百利妥注射劑(Blincyto；有效成分blinatumomab)，後期再合併其他治療，讓整個療程更加溫和友善。目前，此治療新藥在台灣，健保給付「治療無效」和「已復發」的B-ALL兒童病患，但從這次英國的試驗結果，等於是證明此藥的使用時機，可以考慮再往前擴大到第一階段就能使用。

免疫治療新藥副作用低、可在任何場合治療

這款免疫藥物，其副作用遠遠低於現階段所使用的化療藥物，因為此藥只針對癌細胞進行死亡狩獵，一般健康的細胞則不受影響。百利妥注射劑的藥物作用原理如圖1所示，它有兩隻手，第一隻手可以抓住血癌細胞的特異部分CD19，讓癌細胞無法逃走，另一隻手則是抓住殺手T細胞上面的特異部位CD3，亦即是把血癌細胞抓住後，同時吸引殺手T細胞過來將其殺死。英國病童家長稱這種療法為“一束溫暖的陽光”照進了難過黑暗的心靈，此藥除了有效，能讓病情緩解外，更重要的是，這款藥物的治療，不需要在醫院裡面進行，可以在任何場合，像是在家裡、在學校或者是在公園。

 

4種血癌 18歲以下兒童多為急性淋巴性血癌

白血病俗稱血癌，共分成下列四種: 急性淋巴性、急性骨髓性、慢性淋巴性和慢性骨髓性，18歲以下兒童大多是罹患急性淋巴性血癌。在台灣，每年約有500~600位兒童罹癌，血癌佔其中的3成，由於醫學的進步，血癌不再是絕症，及早治療5年存活率可高達9成。

急性淋巴性血癌又可以再細分為B細胞(B-ALL)、 T細胞(T-ALL)以及NK細胞(NK-ALL,罕見)三種亞型。當兒童被診斷為B-ALL後，首先需接受「引導性化學治療」，如果順利，就可以進入第二階段的「鞏固期治療」和第三階段的「維持期治療」，期間為了預防癌細胞侵犯中樞神經系統，也需另從脊髓給予化療藥物，全部療程大約是2年半到3年。但如果癌症在化療後無法緩解或復發時，因為癌細胞對化療已經有了抗藥性，治癒率就會降低，於是接受骨髓移殖(造血幹細胞移植)就會是較佳選擇，當然，在移植前，仍必需再次接受更強力的化療，以期能把所有癌細胞殺光，藉以提高移植成功率。

某些兒童血癌患者中，高劑量化療可能會導致難以忍受的副作用，以下是英國媒體報導的兩則真實案例:

案例1. 11 歲的亞瑟 (Arthur) 小朋友

兩輪化療之後，亞瑟除頭髮掉光，更變得孤僻、昏睡且異常虛弱，無法再繼續療程，媽媽桑德琳的心在絞痛，相當掙扎，一方面想要用藥物來治癒他，另一方面卻使得他的身體受到藥物攻擊，變得更為糟糕，正當進退兩難，不知如何是好時，非常幸運的，亞瑟被納入了這次的臨床試驗，成為了嚐試新療法的患者之一。

亞瑟只需要把這款藥物放在一個名叫「布利納」(Blina)的背包裡，這個背包比A4教科書還小，方便攜帶。但在注射的最初10天內，仍需住院觀察，雖然當時出現了發燒症狀，但在接受了簡單的醫療檢查，排除嚴重反應或副作用的可能性後，他就能夠回家了。之後，亞瑟僅須每四天返回醫院一次，重新裝滿百利妥注射藥劑，而其餘時間則是背著這個小背包，行動自由。背包裡的藥劑經由一根細塑膠管，緩慢地輸送到患者手臂的靜脈裡面，電池驅動的馬達，可以精確的控制藥物滴入血液的速度。儘管馬達會發出輕微的噪音，他還是能夠睡個好覺。醫生表示，百利妥注射劑可以取代早期高達 80%的化療藥物，造福兒童。英國每年約450名兒童被診斷出和亞瑟一樣的血癌(B-ALL)。.

當百利妥注射劑療程結束後(需8~10週)，亞瑟的心情變得明亮，食慾穩定，頭髮又長出來了，感覺超級好。除了全家進行了一次愉快的郊遊/野餐外，更在樹林裡爬樹/散步，然後再接著進行後續治療。亞瑟於2022年12月進行了最後一輪化療，並於2023年4月底將管子從手臂上拔除，恢復了完全的自由。自此以後，他的學校表現，一直在上升，從經常缺課變成了到課率很高，且能夠在放學後參加1~2項的課外活動。

案例2. 兩歲的諾亞(Noah)小朋友

2022年5月，兩歲的諾亞被診斷出患有血癌(B-ALL)，並立即開始化學治療。不幸的是，他遇到了併發症，導致中風。中風後的四週內，諾亞幾乎完全無法動彈，接著有一個多月的時間，都臥床不起，停止說話、行走和進食。於是，加入了臨床試驗，改用百利妥注射劑，也就是免疫治療取代化療藥物來對抗血癌，同時，諾亞也開始從「中風」裡面恢復過來，逐漸可以做出面部表情、一些言語，甚至走路。

剛開始時，要諾亞背著「布利納」背包重新學習走路，確實是需要一些時間來適應。由於醫院離家很近，所以每四天回醫院一次，更新背包中的注射藥劑是OK的。改用免疫藥物後，媽媽迪莉沒有再看到任何嚴重副作用，諾亞持續進步，最終他令人驚訝的恢復了正常生活，並常常和他的雙胞胎妹妹奈瑪(Naima)，一同出外玩耍。

兒科血液學教授，同時也是主持人之一的薩馬拉辛哈醫生(Sujith Samarasinghe)接受訪問時說，試驗目的是尋找更溫和的兒童血癌治療方法，也期望會是一個遊戲規則的改變。此次共完成了105名兒童患者接受百利妥注射劑，取代傳統的兩次化療。結果顯示，百利妥注射劑可以取代最強烈、副作用很大的化學療程，消除血癌，且不會引起嚴重的副作用。最令病患和家屬接受的是，孩子們在某種程度上恢復了正常生活，可以回家做自己想做的事。英國的全民健保給付目前只給符合條件的患者，才能接受百利妥注射劑治療，所以患者和家屬需要詢問他們的臨床醫生，確認他們是否符合使用標準，但當然也要有心理準備，最後可能無法獲得。但此次參與臨床試驗的醫生們希望在未來幾年內，可以全面啟動這種療法的臨床試驗，看看它是否可以用於所有的B-ALL 患者，而不再設定使用條件。

另一種標靶免疫療法要價千萬

另一種標靶免疫療法，稱之為嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）也已經上市。但它比百利妥注射劑更昂貴，而且必須先採集患者自身的T細胞，然後進行改造，變成CAR-T細胞後，再回輸患者體內。美國FDA於2018年通過世界上第一個CAR-T細胞治療藥物Kymriah (祈萊亞)，售價高達47萬5千美元，折合台幣約一千四百萬，健保署也在2023年11月開始正式將「祈萊亞」納入暫時性健保給付。但如此高的售價，使得台灣醫藥界就必須發展本地的CAR-T細胞治療，期望把售價壓低在台灣病人負擔得起的價錢，台北榮總已於2023年2月完成該院第一例CAR-T細胞製作與患者回輸，希望可期。

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