黃達夫／鬆綁醫藥產業 誰來保護病人？

記得去年衛福部在病人及家屬遊說下，擬對癌症免疫細胞治療法案修法，在人體試驗階段允許病人經過申請後，使用還在研發中的藥品。對此，我站在保護病人安全的立場，持保守態度，上書衛福部長建請審慎處理此法案。

新藥快速上市 病人恐受其害

接著，美國總統川普競選時，宣稱要鬆綁醫藥產業，要解除美國新藥研發的障礙，讓新藥快速過關。對於川普這樣的想法，個人深不以為然，個人深信，新藥快速上市，短期內雖能促進製藥產業的成長，然而，缺乏FDA嚴格把關，反可能讓不良藥物進入市場，讓醫界及投資人無所適從，而影響了股市，最後，使病人未蒙其利，反受其害，則將為藥廠、政府帶來集體訴訟，高額賠償的大災難。

今年初，根據FDA報告，列舉近年來22項完成第二期人體試驗的新藥、新疫苗及新醫材（心臟支架）初步判定安全，而且有療效，但是到了更大型、人數更多，評估更嚴格的第三期人體試驗後就，被淘汰了。

一般而言，被FDA篩選進入人體試驗的新藥，經常是由優秀的研究團隊經過許多年潛心的研究、開發，而且都深深相信開發出來的新藥，會對病人有助益，也會因而獲利。

然而，根據FDA最新統計，新藥臨床試驗有高達92%的失敗率。如果依照川普的想法，只要第二期小規模研究證明安全就放行，不知會讓多少病人暴露於無效或有害，甚至會引起死亡的醫療，其後果不堪設想。

進入人體試驗 數據證明失敗

舉一個具體的例子，前述22個案例之一，就是國際大藥廠輝瑞（Pfizer）研發的新降膽固醇的藥Torcetrapib，它的優勢在於它不但能提高好膽固醇（HDL），而且能降低壞膽固醇（LDL）的指數。藥廠共花了台幣240億元開發此藥，進入第三期人體試驗，共招募了超過15000個病人參與，結果，事與願違，發現服用新藥Torcetrapib的病人群比服用安慰劑的對照組，死亡率及心臟病發作的機率都比較高。

臨床研究團隊的主持人Dr. Chuck Shear事後，在一個訪談中說，那天清晨接到主持資料分析團隊的主持人的電話說，「FDA審查小組建議我們中止試驗，我同意了！」因為，他無法否定擺在眼前的數據。當時，他的感覺就像突然間失去了一個至親一樣，青天霹靂。他說：「經過17年日以繼夜的研究，終於要走到盼望著的終點，期待的是豐收的結果，壓根兒沒想到過不會過關這回事，幾百位研究人員歷經十數年前仆後繼的心血，一瞬間化為烏有。

這就是新藥、新科技研發人員所必須面對的冷酷事實。不管立論、構思多麼完美，只有數據決定一切。

撰寫此文，我想傳達的訊息是，在證據說話之前，一切都是臆測，都只是假設。做為一個參與並觀察醫學基礎和臨床研究超過50年的醫師，謹守「首先不造成傷害（First, do not harm）」醫師誓言，我認為鬆綁醫藥產業是愛之適足以害之的錯誤政策。

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臨床試驗

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