慢性骨髓性白血病是白血病(CML)的一種，也就是俗稱的血癌，每年新增病例為200多人。一般人聽到血癌就聞之變色，不過，慢性骨髓性白血病已有標靶藥物可以治療，多數人使用一個藥物就可「完封」，十年存活率高達92%。最新的第三代標靶藥物有機會提高停藥的機率，縮短用藥時間，因此一定要積極接受治療、規律服藥、定期追蹤。
費城染色體是致病原因 早期幾乎無症狀
高雄長庚醫院血液腫瘤科副主任王銘崇解釋，慢性骨髓性白血病是骨髓幹細胞發生基因突變，第九對染色體的ABL致癌基因轉位到第二十二對染色體的BCR，產生融合基因，形成「費城染色體」，細胞不斷分裂而產生的白血病。
不過，早期的慢性骨髓性白血病幾乎沒有症狀，少數人是在健檢抽血發現白血球過高，意外揪出。後期常見的症狀有食慾差、體重下降、脾臟腫大、疲憊、不明原因發燒等。
在懷疑罹患慢性骨髓性白血病時，可透過抽血檢查、骨髓穿刺檢查、染色體分析、分子學檢查來確診。
慢性骨髓性白血病有三期 慢性期、加速期及急性期
慢性骨髓性白血病是一種病程進展較慢的疾病，依病程的不同區分為慢性期、加速期及急性期。「慢性期」是血液或骨髓中只有少量不成熟的白血球細胞，有輕微症狀或是無症狀，可以用藥物控制；「加速期」是不成熟的白血球細胞增加或其他的血球失去控制，需要積極治療，避免惡化；「急性期」是不成熟白血球細胞大量增加，可能轉變為急性白血病，需立即化學治療，甚至接受異體造血幹細胞骨髓移植。
標靶療效佳十年存活率達92% ABL T315I基因突變用第三代標靶
有些病人覺得慢性期沒有症狀不需要治療，王銘崇表示，如果未接受治療，三至五年會轉變成加速期，存活期只剩一年，若再演變為急性期，存活期僅剩短短的三至六個月。慢性骨髓性白血病的治療效果很好，若是在慢性期積極治療，十年存活率高達92%，跟正常人沒什麼兩樣，一定要積極治療。
目前慢性骨髓性白血病的第一線治療是標靶藥物，有第一代藥物及第二代藥物的等。病人出現抗藥性或是藥物副作用時，第二線治療可以更換其他第一線的標靶藥物；不過，有ABL T315I基因突變的病人，對第一代及第二代標靶藥物療效不佳或無法耐受副作用，可以直接使用第三代的標靶藥物。
一個藥物幾乎就可「完封」 癌症基因剩0.01%有機會可停藥
慢性骨髓性白血病的標靶藥物很多，治療效果也很好，王銘崇說，「大部分的病人用一種藥物就可以從頭打到尾，靠一個藥物可以完封」，少部分病人會因為療效不佳需要換藥，「需要有先發投手、救援投手」。
病人在治療後，除了血球要恢復正常外，還要觀察費城染色體及癌症基因(ABL融合基因)是否減少。若癌症基因在用藥一年內剩下0.1%、達到「主要分子學緩解」(MMR)，之後，癌症基因就更有機會可能下降至0.01%以下，就有機會考慮停藥。
慢性骨髓性白血病的存活期是以十年計算，病人要服用十年的藥物，王銘崇表示，目前已經朝向及早停藥的目標前進。第一代標靶藥物約有一至二成的病人可以達到停藥的標準，第二代標靶藥物，則有更多的病人可以停藥，期待最新的第三代標靶藥物提升到第一線治療使用後，有更多慢性骨髓性白血病病人，能夠在治療後達到停藥的目標。
以往治療慢性骨髓性白血病的目標為視作慢性病控制，則因醫學進步，治療目標已改為治癒不再用藥，因此，病人一定要遵守醫囑，積極治療。
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