如何讓罕病患者及早使用新藥並兼顧健保財務？健保署保障患者用藥權，但也藉定期彙整「國人真實世界使用數據（real-world data）」，以評估其療效及成本效益。
健保署醫審及藥材組藥品支付科簡任技正張惠萍指出，健保署從三方面維護罕病患者用藥權，一是罕病歸類在重大傷病類，患者就醫可免除繳部分負擔費用；二是加速罕病用藥給付，只要經衛福部公告「罕藥認定」的罕藥，健保署就會參考醫療科技評估報告，並經專家會議及共擬會議討論通過後收載於健保用藥。
第三，自九十四年起在健保總額編列「罕病用藥專款」，從一○五年編列五十一點七億元，至一○九年達七二點一七億元，專款逐年增加，去年使用率達百分之九十八，申請建議罕藥納入健保審查約十到十二個月。
張惠萍指出，健保資源有限，健保署希望精準用藥，會參考國際治療趨勢、臨床文獻及專家意見，滾動式修訂罕藥給付規定。自一○八年九月起，罕藥須使用在罕病確診患者；針對療效具高度不確定性藥品，也會請醫療院所將患者用藥及治療情形登錄於罕藥系統，定期彙整，評估療效及成本效益。
健保署藥物共同擬訂會議主席陳昭姿指出，若只有罕藥證明，尚無藥品許可證，通常根據國際藥價法或成本法核價，同時參考每月申報金額，申報金額較小者得到較高加成，申報金額較高者加成數較小，但給付規範仍是專家學者討論取得共識。
對於療效明確的罕藥，通過給付後，通常對價格也採相對寬鬆管理。陳昭姿表示，早年罕藥極少調整價格，然近年新藥不斷問世，財務負擔加重，相對高價罕藥也透過調整藥價來管理，但調整頻率低於其他藥品，例如每兩年一次，而非每年一次。近期專家也提議將罕藥納入納保協議範圍，讓健保署於必要時，與提供罕藥廠商進行費用協議。
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