血栓性血小板低下紫斑症（TTP）雖然是個極罕見的血液疾病，致命又帶有不確定性，我們就像「深海中無聲吶喊的海天使」；但隨著疾病衛教資訊增加，許多病友陸續現身，讓我們知道自己不是孤身一人。現在即將舉辦的病友會，我們想邀請大家一起共襄盛舉，彼此分享與交流，減少面對疾病的茫然驚慌，也歡迎提供您寶貴的生命經驗，讓彼此做最佳的後援！
●時間：3/30 14:00-16:20
●地點：Happ.小樹屋｜大葉桉分館2樓（台北市中山區民權西路20號2樓）
●報名連結：https://reurl.cc/G4nnjD
「他在護理站辦出院手續時，突然病情發作昏倒，急送加護病房洗血才脫離險境。」馬偕紀念醫院血液腫瘤科資深主治醫師張明志表示，血栓性血小板低下紫斑症（TTP）患者有三成會反覆復發，若沒有及時處理，恐有生命危險；對於後天型TTP未被認列罕病，他認為，主管機關或許可考慮患者的困境，比照另一種非遺傳性罕病，擴大解釋罕病定義。
血栓性血小板低下紫斑症（TTP）是種罕見血液疾病，當血液中的ADAMTS13酵素先天缺乏，或後天受抗體影響而活性低落，將使血小板過度活化，發生血管內溶血，於全身各處小血管形成無法消融的血栓，以及破碎的紅血球，造成血管狹隘，紅血球通過時被擠壓破裂，使得血管內溶血惡化，導致貧血；而血小板也因過度活化而大量消耗、數量急劇減少，出現出血、皮膚紫斑，血栓更散佈於腎臟、大腦及其他重要器官，造成腎及神經病變。
TTP復發因子不明 ，無及時診治死亡率高
執業40餘年、診治過20多名TTP患者的張明志說，TTP也會造成神經、腎臟問題，因此患者發病送急診後，多再從神經內科、腎臟科轉介至血液科，「以前大家認知不足，導致患者沒有及時得到處置，死亡率高達二成。」
張明志表示，診斷TTP最準確的方式，是檢驗ADAMTS13酵素，但耗時數日至一週，緩不濟急，所以醫師多從臨床症狀、血液抹片判斷，初步排除高血壓、懷孕等可能性後，就投予血漿置換術（俗稱換血），必要時再加上類固醇、單株抗體利妥昔單抗（Rituximab），直到血小板數目、ADAMTS13恢復，
「TTP是自體免疫疾病，但還沒辦法說明誘發TTP復發的風險因子有哪些，血漿置換後ADAMTS13及血小板數目恢復的速度越慢，越可能反覆復發。」他說，患者需承受不知何時復發的心理壓力，難以規劃長遠未來，但仍鼓勵勇敢活下去，像是曾有位40歲女牧師出現發燒、神智混亂、貧血等TTP典型症狀，雖酵素檢驗結果尚未出爐，仍先給予換血、利妥昔單抗，患者對治療反應良好，追蹤30年至今病情穩定、從未復發。
如何助TTP患者？專家：後天性或可認列罕病 也先將單株抗體納保
去年8月衛福部考量到先天性TTP為先天性遺傳疾病，且治療藥物要價高昂，決定將其認列為罕病，人數較多的後天性則無，讓不少後天性TTP患者需自費使用不在適應症內、要價5到6萬元的利妥昔單抗，增加經濟負擔，張明志表示，主管機關或許可參考已被列為罕病，但為體細胞突變後造成、並無家族遺傳傾向的陣發性夜間血紅素尿症（PNH），擴大解釋罕病定義，將後天性TTP列為罕病。
現在國外已有減緩TTP症狀的新型抗體藥物，但尚未被引進台灣，張明志表示，若要盡快幫助TTP患者，可將目前患者使用前，需經專案事前審查的利妥昔單抗納入健保，不僅能確保患者常規使用，也減輕患者經濟壓力。
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