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生醫獨角獸/解開「漸凍症」面紗 中研院團隊研發抗體 攻克治療瓶頸

中央研究院基因體中心陳韻如實驗室團隊。圖片來源/陳韻如實驗室團隊提供
中央研究院基因體中心陳韻如實驗室團隊。圖片來源/陳韻如實驗室團隊提供

聽健康

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數年前風靡全球的「冰桶挑戰」,旨在提升人們對「漸凍症」的認識,近日曾飾演《驚奇隊長》女主角父親的美國男星肯內特米歇爾離世時事,再次將其推入大眾視野。

漸凍症的全名為「肌萎縮性側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS)」,發生率約為十萬分之五,全球有近40萬名病人,台灣則約有1500人,發病年齡多是40歲以上,九成以上發病原因不明,少數為遺傳所致。

漸凍症是一種目前尚無法根治的神經退化性疾病,確診有如被宣判死刑,患者在確診後大多僅剩三到五年的壽命,只有極少數案例可存活數十年,例如物理學家霍金。漸凍症患者的肌肉將逐漸衰弱萎縮,影響四肢運動,並造成發音、吞嚥及呼吸的障礙,後期病人身體完全無法活動,最終大多因呼吸衰竭病逝。

現今漸凍症治療以延緩病情的惡化為主,並無有效的治療方式,然而延緩效果也有限,僅能延長患者生命約3個月。中央研究院基因體研究中心副主任陳韻如表示,近年國外有新興治療出現,達到神經保護的效果,據稱可延長18個月的壽命,不過無法針對病因改善,尚治標不治本。

專注神經退化疾病 發現錯誤蛋白質折疊

陳韻如所率領的團隊,主要的研究領域為蛋白質摺疊。針對漸凍症等神經退化性疾病,研發一種叫作TDP-O的新型抗體,透過此抗體標靶抑制的機轉,來抑制TDP-43蛋白質產生的有毒性物質,揭開漸凍症的致病關鍵因子。

陳韻如解釋,在某些失智症、漸凍症等神經退化性疾病中,發現了TDP-43蛋白質因錯誤摺疊堆積於腦部或脊髓中造成毒性,進而引發數種神經退化疾病,如95%的漸凍症及50%的額顳葉失智症患者皆有TDP-43蛋白質堆積狀況。現階段針對漸凍症病患作為治療對象,她說明,是因為該疾病雖然罕見,但絕大多數病患皆有TDP-43蛋白質堆積的情形,意味著不需大費周章篩選病人,可加快抗體用於治療進程。

十年研究至製藥 盼進入臨床試驗下一步

陳韻如介紹目前研發的TDP-O抗體特性,可針對TDP-43蛋白質的堆積物進行清除,而不會攻擊到其他正常的蛋白質。她細數研究一路上的點點滴滴,2014年首次發表論文,再到研發抗體、進行動物實驗,逐漸進展到製藥階段,歷時十年歲月。然而,仍有不少挑戰需克服。陳韻如說,要進到人體實驗階段需符合法規,申請美國FDA認證通過核准才可進入臨床試驗,大概需要3億新台幣的資金。

新藥研發所費不貲且難度高,在商業發展上,陳韻如表示,未來預計將技轉給藥廠或新創公司,獲得更多資金以進行後續的臨床實驗,當TDP-O抗體技術成熟、發展成藥後,後續有望擴大應用於阿茲海默症、額顳葉型失智症(FTD)的治療。

啟蒙源自家庭 立志以開發成果影響國際

陳韻如的父親,是有著「台灣肝帝」美名、畢生投入肝病治療及研究的中央研究院院士陳定信,在父親的言傳身教下,陳韻如也將研究作為志業。至於她研究的主題,則受到患有阿茲海默症的祖母影響。

對於漸凍症的藥物研發,陳韻如坦言,有時會感到徬徨,因為罕見疾病患者不多,能幫助到的人數也相對較少。然而,若真的開發出有效的藥物,將在全球產生巨大的影響,也能因此讓世界看到台灣。「如果整個學研界停止運作,世界就會停留在現在的階段,隨著人口越來越多、越來越老,越來越嚴重!」繼承父親一生奉獻於研究的使命感,以實現祖母所患的阿茲海默症有藥可治為目標,陳韻如將在研究的漫長道路上,持續奮力前行。

(影片來源/百靈佳殷格翰藥廠)

團隊介紹

中央研究院基因體研究中心副主任陳韻如為計畫主持人,成員包含章微微博士、鄭志倫博士、張育仁博士候選人、吳任容博士候選人,曾獲選國家創新獎學研創新獎、科技部未來科技獎。

獨角獸2.0生醫新創加乘計畫

為百靈佳殷格翰主辦,為了能帶領著民眾的生活走向更美好、更健康的方向邁進,秉持企業主張「Life Forward」持續鼓勵台灣生醫新創發展,今年辦理「獨角獸2.0生醫新創加乘行動計畫」,共收到89件新創計畫,並由德國總部遴選出6組團隊。投稿計畫中,約六成聚焦癌症、數位科技領域,並以發展創新突破性藥物、新興發展技術為台灣,甚至全球患者爭取最大的健康福祉,更期待藉此也能讓國際看見台灣生醫實力。

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