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急性骨髓性白血病 精準醫療現生機

2020-04-25 10:30聯合報 採訪整理/記者蔡怡真

口述/中國醫藥大學附設醫院血液腫瘤科主治醫師葉士芃

AML標靶藥物的使用對象。 製表╱蔡怡真
AML標靶藥物的使用對象。 製表╱蔡怡真

急性骨髓性白血病(AML)的出現已有一百多年歷史,在成年人的白血病中最為常見。台灣過去近20年,大於65歲的AML病人平均存活期只有3個月,因為過去40年從沒出現新藥。但從3年前第一顆標靶藥物上市後,讓AML進入了全新的治療領域。

在以往,年長病患因為身體耐受性差,剋癌武器有限,治療成效差,只好不停反覆嘗試其他化療藥物,或依賴更安全的輸血方式,進行血液幹細胞移植,尋找生機。即便如此,病患的生存機率依然非常渺茫,病患平均存活時間僅0.62年。

全球已有8個標靶藥物

隨著精準醫療發展,分子醫學的進步,幫助醫師對疾病的診斷分類愈清楚,就愈了解疾病的基因變異,AML病患便是精準醫療時代的受惠者。中國醫藥大學附設醫院血液腫瘤科主治醫師葉士芃表示,2000年後,專家們開始掌握AML的基因變異特性,藥廠也投入標靶藥物的研究,直到2017年,第一顆標靶藥物才出現,但至今全球已有8個標靶藥物上市。

這也讓AML治療真正進入精準醫療,藥物得與病人配合,使用條件也變得更精準,葉士芃指出,「標靶藥物的作用原理,是阻斷某些特定基因和蛋白質增生,進而殺死癌細胞」。

特定基因突變 可採抑制劑

因此,有一類標靶藥物需要先檢測基因,葉士芃舉例說明,約20至30%AML病患有FLT3基因突變,使用FLT3抑制劑,可讓存活率增加;約10%病患有IDH1與IDH2突變,就能用相對IDH1與IDH2的抑制劑,為了讓效果更好,一些年輕患者在使用標靶藥物時,皆須再搭配化學治療。

另一種標靶治療型式則是BCL-2抑制劑,可阻殺特定的蛋白質增生,適合年長有共病,且難以化療者。

中國醫藥大學附設醫院血液腫瘤科主治醫師葉士芃。
中國醫藥大學附設醫院血液腫瘤科主治醫師葉士芃。

這類藥物經臨床二期三期試驗顯示,70%年長且不適合化療者在接受標靶治療後,兩個月內血球值恢復正常,其中有一半病患一年內沒有復發。日前,就有70歲的病患,不適合化療改採標靶治療後,病情緩解時進行骨髓移植,重獲新生。

標靶藥物並非萬靈丹

AML治療進入精準時代,也讓患者充滿期待,不過,葉士芃也提醒,「標靶藥物並非萬靈丹,多數很難完全治癒」,因此有些病患會再加上化療,兩者機轉不同,互相加乘,提升治療成效。

不過,AML屬於多基因突變,現有標靶藥物短期雖然有良好成效,日後仍可能有其他基因突變,可以預期未來仍會有新的標靶藥物出現,改善這個隨著老化病人愈來愈多的疾病。

標靶藥物
精準醫療

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