今年國發會公共政策網路參與平台，一項要求癌症免疫細胞療法修法提案，獲得超過5500人連署成案，要求衛福部加速免疫細胞療法修法，及早引進癌症新藥，讓癌症病患有更多存活機會。
要求聽起來言之成理，訴求及早用藥也是病患人權，不僅在台灣，美國也正熱議爭取不參加臨床試驗患者也能用新藥。愈來愈多基於人道考量呼聲，要求開放讓患者在臨床試驗架構外用新藥，我想提醒這可能造成什麼問題。
救少數人或多數人？
首先，廣泛用藥的副作用，帳還是算在新藥身上，新藥臨床試驗未做完，二、三期臨床仍在蒐集安全性資料，若愈來愈多人在新藥未上市前用藥，安全性資料就不完整，易衍生爭議。就個別患者而言，給新藥多一個用藥選擇，但整體來看，卻危及藥物資料完整性。若新藥資料不完整，最終無法取得藥證，新藥無法上市，大部分病人用不到，對醫師而言，到底要救少數人還是大多數病人？
以免疫療法為例，病家說沒有治療選擇，要求開放病患用新藥，後果自行承擔，但是，用藥後產生問題究竟是病情使然還是藥物造成？很難判斷；恐影響安全性和藥物整體評估。如果藥最後無法上市，也救不了更多人，就算少數人有神奇效果，最後進不了正統醫療，不能納入健保給付，花了龐大的心力和財力，多數患者還是用不到，這符合大眾期待嗎？個體權利還是群體利益陷兩難。
須有充足臨床前資料
進入臨床試驗前，須有充足的臨床前資料，包括實驗室確認新藥有效及動物實驗確認新藥安全性，才能進入臨床一期，讓新藥用於人體。
臨床一期主要在看藥物安全性和尋找安全劑量。過程中最重要是看用在正常人身上有無副作用及人體最高容忍劑量。新藥一期臨床對象多數是健康人，因為如果用藥出問題比較容易判斷是藥物引起的副作用，不過也有例外，例如癌症用藥。
也因為一期是第一次用在人體（first in human），沒有數據可參考，風險最高，執行一期臨床等於在為新藥創造資料，非常重要，臨床試驗團隊需要審慎執行。
二期臨床則是為了評估新藥治療初步效果，主要看新藥療效。二期臨床設計多半讓所有病人都用新藥，療效比較基準是以目前的標準療法和新藥比。以癌症新藥為例，多半以延長患者存活期為指標，如果能延長1/3存活期，就算不錯了。
三期臨床規模常是跨國上千人臨床試驗，需要雙盲隨機分組證明治療有效。三期臨床要有對照組，而這個比較實驗組（新藥）和對照組的結果，必須達到統計上顯著差異，即P
留給全人類重要資產
台灣在發展臨床試驗的過程中，仍難免遭遇「不要讓國人當白老鼠」的質疑。事實上，現在的常規疫苗、藥物多以西方白種人試藥「當白老鼠」研發出來的，少數人試藥促成醫藥進步的成果由全人類共享。
去年台灣通過肺癌新藥妥復克，由於早期參與新藥臨床試驗，結果台灣比美國早一個月上市，台灣病人比美國早用新藥，我們從臨床試驗中累積寶貴的用藥資料和經驗，為癌症病患提供多一種用藥選擇，這是台灣留給全人類的重要資產。
保障個人權利和群體利益之間的平衡，透過一次次更建全的法規修改、臨床試驗制度建立及嚴守紀律的醫療團隊回應保障個人權利的呼聲；另一方面，參與臨床試驗，無論是自願受試者或是醫療專業團隊，同樣是為促進健康、尊重生命這個重要的群體利益發揮一己之力。（全文節摘自「撥開迷霧看生技：生技，原來要這樣看」一書）
【生技大師講堂】系列講座
11/24（四）台灣微脂體總經理葉志鴻
生技原來要這樣看，聯合報邀請多位全球華人生技大師舉辦系列講座，首場11月24日由台灣微脂體總經理葉志鴻跨刀演出，看他如何從柏克萊建築系跨界生技，成為台灣最年輕的生技總座。更有元富投顧董事長劉坤錫，現場解析生技潛力股，教您生技「股」，原來要這樣看；還有台灣智擎執行長葉常菁博士，教您生技最重要的「選題」、國際醫材授權王─益安生醫董事長張有德，面授創新醫材產業的「獨門心法」、「生技教母」資誠會計師事務所副所長曾惠瑾教您如何從財報看懂生技公司商模、找出優質潛力股，對生技、財經產業有興趣的您，絕對不能錯過。
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