服脊立口服溶液用粉劑0.75毫克/毫升 英文品名:EVRYSDI Powder for Oral Solution 0.75 mg/mL 適應症:適用於治療年齡兩個月以上、經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症,且已出現症狀之SMA第一、二、三型病人,但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。 主成份略述: risdiplam 60MG
諾健生靜脈懸液注射劑 英文品名:ZOLGENSMA Suspension for Intravenous Infusion 適應症:治療6個月以下,經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人,但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。 主成份略述: Onasemnogene abeparvovec (Onasemnogene abeparvovec.........2.0 x 10^13 vg)Q.S.
脊瑞拉 注射液 英文品名:Spinraza Solution for injection 適應症:經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人,但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。 主成份略述: nusinersen Nusinersen (as free acid)MG