2020-12-16 新聞.生命智慧
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肌肉萎縮症
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2020-12-02 新冠肺炎.專家觀點
美科學家欲研發鼻噴劑 以基因療法抗COVID-19
美國賓夕法尼亞大學雷傑納隆藥廠（Regeneron）科學家正在研究能否利用基因治療技術，研發一款可預防2019冠狀病毒疾病（COVID-19）的鼻用噴劑。這項概念是利用弱化的病毒作為載體，將遺傳指令送入鼻子和喉嚨細胞，以產生強大抗體，阻止新型冠狀病毒（SARS-CoV-2）入侵人體。主導研究的賓夕法尼亞大學（University ofPennsylvania）和醫學教授威爾森（James Wilson）指出：「這種方法的優點是，不需健全的免疫系統即可發揮作用。」法新社報導，相關技術目前正在進行動物試驗，威爾森認為，如果成功，單次劑量的鼻噴劑能為人們提供約6個月保護力，與可望很快獲得批准的疫苗相得益彰。威爾森是基因治療的先驅，基因治療是將遺傳密碼導入患者細胞，以糾正缺陷和治療疾病。他的研究團隊發現，腺相關病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）組病毒能感染人類和其他靈長類動物，但不會引起症狀或疾病，可將健康的DNA送入細胞中。瑞士製藥公司諾華（Novartis）的基因療法Zolgensma去年獲得批准上市，成為全球第一種治療脊髓肌肉萎縮症（SMA）的藥物，科學家如今正在研究更多可能應用的領域。美國政府今年2月聯繫威爾森，詢問他和他的實驗室是否可能利用這種技術來對抗COVID-19，一直到雷傑納隆藥廠研發出兩種針對冠狀病毒的實驗室製造抗體後，相關研究才露出一線曙光。雷傑納隆藥廠製造出來的抗體與病原體表面蛋白結合後，阻止病原體入侵人體細胞，讓威爾森的團隊可繼續從事相關研究。雷傑納隆藥廠的抗體正在進行臨床試驗，但已獲得緊急使用授權，可用來治療屬重症高風險族群的輕度或中度COVID-19患者，最受人矚目的案例，便是美國總統川普確診後，接受雷傑納隆藥廠的實驗性抗體雞尾酒療法。研究人員希望這款鼻噴劑將藥劑送入鼻孔後，進入鼻上皮細胞，影響其蛋白質製造機制進而產生抗體。一般來說，只有免疫細胞會製造抗體，這種技術讓新的點子成為一種創新療法。由於冠狀病毒會從鼻道進入肺部，鼻噴劑可預防病毒入侵造成的感染。此外，腺相關病毒組病毒僅會引發輕微免疫反應，副作用可能較領跑的疫苗小；疫苗的運作機制是透過訓練免疫系統識別病毒的關鍵蛋白來發揮作用。賓夕法尼亞大學和雷傑納隆藥廠希望能在明年1月前完成動物研究，接著向美國食品暨藥物管理局（FDA）提出申請，以展開人體試驗。
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2020-10-12 科別.骨科．復健
患肌肉萎縮症14歲成輪椅族 她樂觀喊：很喜歡自己
一名20歲的網友在網上分享，她是一名脊髓性肌肉萎縮症(SMA)第三型患者，14歲開始靠輪椅代步，她表示，調適心理狀態是最難的，求學階段常遇到同儕嘲笑，長大後坐輪椅外出也很麻煩，曾在捷運站等電梯等了40分鐘，但她說「我很快樂，也很喜歡自己」。溫馨的故事引來7萬人點讚，許多網友紛紛鼓勵她「加油，善良勇敢堅強又美麗的女孩」。一名網友在臉書社團「爆廢公社」發文表示，她今年20歲，是一位脊髓性肌肉萎縮症(SMA)第三型患者，她在2歲左右發病，14歲開始坐輪椅，到現在只能用助行器行走，無法自行站立，需要有人從正面抱起。她表示，在14歲時，因為學校電梯不能使用的情況下，讓她每天需要爬四層樓的樓梯，對她來說，長期這樣子的狀態已經成了身體的負擔，而造成疾病上的加速惡化，讓她從可以走路狀態慢慢變成了需要以電動輪椅代步。她指出，這個疾病讓她的肌肉萎縮，四肢及軀幹逐漸軟弱無力， 嚴重會造成器官衰退，這是一種遺傳性、漸進性的罕見性疾病，會影響患者行走、進食、甚至呼吸能力，目前在醫學上沒有具體的治療方式。她透露，最困難的還是調適心理狀態，小時候因疾病遭受到同裁的排擠霸凌，走路姿勢與一般人不同，時常被同學取笑，甚至以前能走路的時候，有人說她「假殘障」、「跛腳」，國小同學也會模仿我的走路姿勢。到了高中才慢慢接受自己的身體狀態，樂觀看待我的疾病。她表示，她的吞嚥功能不好，肺功能和心臟也不太好，找打工機會也很困難，生活中比較麻煩的就是外出搭乘大眾運輸，有的公車司機會嫌麻煩拒載，搭捷運等電梯也曾等超過40分鐘。但她都樂觀面對，並說「我認為這是老天爺給我最好的禮物，因為疾病，讓我學會獨立、堅強」。她開心的說，「我很快樂，也很喜歡自己，喜歡自己的堅強樂觀，同時有能力讓自己活得快樂，即使不方便，但還是能做自己想做的事情，所以我活得一點也不痛苦，反倒來說是件挺幸福的事情」。這篇文引來7.1萬人按讚、7000餘則留言，網友直呼「漂亮女孩加油」、「願上天能保佑妳快快樂樂平安健康」、「看到妳的貼文，真的讓我很汗顏，平日遇到不順心的事就容易悲觀的我，應該好好向妳學習正向樂觀的精神」、「人美心美」。
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2020-07-14 科別.腦部．神經
腦損希望？外泌體可修復神經細胞
腦損傷與神經退化疾病，目前是不可逆的症狀，多數神經退化疾病與腦損傷會引起失智，台灣估計已有超過27萬名的失智人口。不過，國家衛生研究院最新研究發現，使用幹細胞的「外泌體」，可修復受損神經細胞，且不會有異體排斥的問題，可說是再生醫療的一大新希望。國衛院院長梁賡義表示，造成腦損傷或退化的可能因素，包括高齡、慢性病、各種程度的碰撞、高血壓、糖尿病、長期的壓力及心理疾病等。雖近年來多項臨床研究已顯示，幹細胞有望修復神經系統損傷，但必須以手術植入幹細胞，仍面臨細胞植入造成的併發症和形成異位組織的隱憂。國衛院細胞與系統醫學研究所副研究員李華容與其研究團隊，歷經七年研究，發現利用特殊技術刺激間質幹細胞，可分離出具有修復細胞功能的「幹細胞外泌體」(Stem Cell-derived Exosomes)，並從中鑑定出促使腦神經再生及腦部功能恢復的活性物質。李華容表示，細胞外泌體是細胞用來和外界溝通的一種工具，在不同環境下所裝載的訊息也不同，須以特殊技術刺激廣泛存在於骨髓、脂肪裡的間質幹細胞，再分離出具有修復不正常細胞缺失功能的「幹細胞外泌體」。過去以為外泌體只是細胞代謝的廢棄物，但後來發現外泌體具有分子小、再生修復、傳遞細胞間訊息等優點。李華容指出，研究團隊對大腦受損的小鼠注射幹細胞的「外泌體」，一周後觀察到受損的神經細胞可以長出突觸，一個月後神經細胞的數量可以恢復到原本的六成，顛覆以前神經受損無法再生的困境，且動物的認知、學習和記憶功能皆獲得改善。這項研究更連續在2019、2020年發表於國際再生醫學權威期刊《STEM CELLS Translational Medicine》。李華容說，雖然目前幹細胞外泌體的研究範圍，僅限於治療神經相關疾病，但未來可望用於治療退化性疾病、組織或器官損傷、細胞缺陷、神經退化性疾病、腦與脊髓創傷、中風、學習障礙、巴金森氏症、心肌梗塞、肌肉萎縮症等疾病。
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2020-07-13 新聞.健康知識+
影／國衛院發現 幹細胞「外泌體」可修復受損神經細胞
幹細胞治療有新突破。腦損傷與神經退化疾病，就目前科學所知是不可逆的症狀，而多數神經退化疾病與腦損傷會引起失智，在台灣估計已經有超過27萬的失智人口。國家衛生研究院研究發現，使用幹細胞的「外泌體」，可修復受損神經細胞，找到治療相關疾病的新方法。研究團隊指出，外泌體不具有細胞，不會有異體排斥的問題，可說是再生醫療的一大新希望。國衛院院長梁賡義表示，近年來民眾因為高齡、慢性病外，各種程度的碰撞、不正常的生活習慣、高血壓、糖尿病、長期的壓力及心理疾病等，都是造成腦損傷或退化的可能因素。雖近年來多項臨床研究已顯示，幹細胞有望修復神經系統損傷，但因需以手術植入幹細胞，故仍須面臨細胞植入造成的併發症和形成異位組織的隱憂。國衛院細胞與系統醫學研究所副研究員李華容，與其研究團隊歷經七年研究，發現利用特殊技術刺激間質幹細胞，可分離出具有修復細胞功能的「幹細胞外泌體」(Stem Cell-derived Exosomes)，並從中鑑定出促使腦神經再生及腦部功能恢復的活性物質。李華容說，細胞外泌體是細胞用來和外界溝通的一種工具，在不同環境下所裝載的訊息也不同，以特殊技術刺激廣泛存在於骨髓、脂肪裡的間質幹細胞，可分離出具有修復不正常細胞缺失功能的「幹細胞外泌體」。過去以為是外泌體只是細胞代謝的廢棄物，但後來發現外泌體有分子小、再生修復、傳遞細胞間訊息等好處。李華容說，團隊研究對大腦受損的小鼠進行實驗，注射幹細胞的「外泌體」，觀察到受損的神經細胞可以長出突觸，神經細胞的數量可以恢復到原本的6成，顛覆以前神經受損無法再生的困境。此系列研究已分別於2019、2020年發表於國際再生醫學權威期刊《STEM CELLS Translational Medicine》，並獲得國外媒體專欄報導。李華容表示，目前幹細胞外泌體的研究範圍雖僅限於治療神經相關疾病，但未來可望用於治療退化性疾病、組織或器官損傷、細胞缺陷、神經退化性疾病、腦與脊髓創傷、中風、學習障礙、巴金森氏症、心肌梗塞、肌肉萎縮症等疾病。
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2020-06-18 科別.骨科．復健
每47人就有一人帶有SMA致病基因 醫師建議夫妻一人篩檢
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種退化性疾病，病友智力正常，卻眼見自身運動神經元與肌肉逐漸退化孱弱。醫師表示，國內約莫每47人就有一人帶有這個疾病的致病基因、帶因率並不低，因此建議所有計畫懷孕的夫妻，其中至少一人宜至婦產科進行基因篩檢。台灣神經學會神經基因學組主委、台北榮總主治醫師李宜中說，脊髓性肌肉萎縮症是一種體染色體隱性遺傳疾病，病友的脊髓與腦幹運動神經元退化，連帶使肌肉逐漸萎縮，漸漸喪失行動能力、發生吞嚥與呼吸困難等。每名病友的疾病嚴重程度與存活時間不一，不過早發型的嬰兒病友很少活超過兩歲。過去並無治療相關基因缺陷的方法，所有治療都是支持性治療，也就是視病友需求提供適當營養、呼吸治療、復健治療等。近年新藥問世，但藥價極其昂貴、號稱「史上最貴注射劑」，衛福部健保署研議多時終於公布7月起納健保給付，官方推估每年受惠者約30人，每人每兩年平均花費九百萬至一千萬元。預防勝於治療，李宜中說，國內每47人就有一人帶有致病基因，而因著雙親遺傳，約莫每1萬7181名新生兒就有一人會罹患這個疾病。因此，建議所有計畫懷孕的夫妻，其中至少一人宜至婦產科進行基因篩檢。李宜中說，病友雖然行動力受限，但仍然有聰明頭腦與美好心靈，可以自我實現。台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會理事長鐘育志說，期盼社會大眾更了解與同理病友，在其人生旅途上給予更多支持。
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