急性骨髓性白血病（AML）是成人最常見的白血病，好發族群以65歲以上的長者為主，其次是40至60歲中壯族群。隨著高齡化社會人口的增加，AML患者翻倍成長，以前只能進行化學治療與血液幹細胞移植，由於副作用不少，可以承受的患者有限。這幾年隨者分子技術的進步與藥物的研發，已有不少標靶藥物問市，去年更有廣泛性標靶藥物BCL-2抑制劑上市，讓高齡患者整體存活率增加2至3倍。
血液病學會副祕書長、台大醫院血液腫瘤科主治醫師侯信安指出，多數病患屬於找不出特別致病原因的原發性白血病，多與基因突變與變異有關。而續發性白血病病患，可能曾有既往慢性血液的疾病、曾經曝露化學藥物或放射線的病史，例如接受過化學治療或放射治療的病人，或是大量曝露於核能輻射者，例如二次世界大戰受原子彈轟炸的長崎、廣島居民，或是車諾比核電廠爆炸後附近的居民。
腫瘤生長快 半數病患復發
針對年輕AML病患，傳統上治療以高劑量化療藥物為主，原因是這些血液中壞的細胞生長很快，多數病患初期對於化療藥物的反應很好，然而卻約有一半的病患會復發，是治療上最大的難題。近來隨著醫療科技大躍進，從2017年開始至今，已有8個標靶藥物在全球陸續上市，可分別針對不同亞型的病患提供更專一的治療，尤其65歲以上患者，因為無法耐受高劑量化療藥物的治療，標靶藥物反而成了續命的重要選擇。
適用高齡者藥物 去年上市
侯信安表示，目前AML標靶治療的型式約有三種，一種是針對特定基因突變而相對應的標靶藥物，例如已有健保給付的FLT3抑制劑，治療前必需先進行FLT3基因突變檢測，陽性患者可搭配傳統化學治療，會明顯改善預後，此外，IDH1與IDH2抑制劑也是此類。第二種藥物為針對骨髓化生不良症候群誘發之血癌或之前因化療或放療而產生的次發性白血病的藥物，例如還未在台上市的CPX-351複合藥；第三種則是適用於高齡或具有共病的患者，像是BCL-2抑制劑。 
記者林澔一／攝影
依臨床試驗顯示：針對第一線治療，BCL-2抑制劑可合併低劑量化療藥物或去甲基化藥物治療，前者合併治療存活期可達8.1個月，比單純使用化療藥物的2至3個月好很多；若合併去甲基化藥物治療，則平均存活期目前已達21.2個月，全球最早使用的個案至今已長達4年，且還在持續控制中，這也比AML患者單純使用去甲基化藥物存活期約6至8個月效果還好。
精準治療最大缺點 就是貴
標靶藥物的問世已開啟了AML個人化精準治療，不僅治療效果好、副作用相對少，且明顯延長存活時間。這些藥物也逐步在台灣取得適應症，然而，龐大的醫療費用對於很多人來說仍負擔不起。侯信安無奈地說，患者接受標靶藥物合併治療就得長期持續下去，希望這些好的藥物可以盡快納入健保給付，讓更多的病患可以享受更高品質的醫療照護。
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