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胚胎基因編輯 修補心臟缺損

美國科學家2日宣布利用麻省理工學院(MIT)華人教授張鋒率領團隊發展出來的CRISPR基因編輯(gene editing)技術,對人類胚胎進行基因編輯,首次安全的修補會導致一種心臟缺陷的基因突變,向日後防止各種遺傳疾病邁進一大步。

俄勒岡衛生和科學大學米托利波夫(Shoukhrat Mitalipov,左)博士與進行基因編輯實驗的助理交談。(美聯社)向曉倩
俄勒岡衛生和科學大學米托利波夫(Shoukhrat Mitalipov,左)博士與進行基因編輯實驗的助理交談。(美聯社)向曉倩

俄勒岡衛生和科學大學領導的研究團隊進行的實驗室研究,距實際應用還很遙遠,但顯示科學家日後可能藉此不只防止一個嬰兒免除家族世代遺傳的疾病,也能把經過修正的健康基因世代遺傳下去。

這種技術可能防止會造成殘障甚至死亡的各種遺傳疾病,但也可能用以「訂造」擁有指定特性的嬰兒,像是指定髮色、體能,甚至智能,因此引發道德爭議。

新研究在實驗室製造和編輯的胚胎,只存活了幾天,最多分裂成八個細胞即銷毀。

這項研究針對會造成肥厚型心肌病的基因突變。這種大約每500人就有一人受到影響的遺傳疾病,可能突然引發心臟衰竭或死亡,只要父母之一有異常基因就可能遺傳給孩子。

研究人員利用帶有這種基因突變男子的精子,以及健康婦女捐贈的卵子,同時把CRISPR-Cas9編輯工具注入精子和卵子

他們製造的58個胚胎,有42個沒有突變的基因,健康比率72.4%。相形之下,自然孕育的胚胎遺傳突變基因的機率為50%。

同樣重要的是,胚胎的基因體其他部分沒有出現意外突變,不像中國的CRISPR研究碰到「鑲嵌現象」,也就是胚胎有些細胞基因修正,有些卻沒有。

箇中一個重要差別就是新研究提早對精子和卵子注入編輯工具,中國的研究卻是在卵子受精後才進行處理。

CRISPR是一種革命性的基因編輯技術,讓科學家能夠精確的加入、除去和修正一個細胞裡面的基因。

研究團隊準備對其他遺傳疾病進行類似研究,並相信利用改善工具,可能把成功機率提高到90%或100%。

目前避免遺傳疾病的唯一方法是在實驗室為卵子授精,分析因此形成的胚胎基因,並消除基因不正常的胚胎。

CRISPR-Cas9編輯方法圖示。(美聯社)向曉倩
CRISPR-Cas9編輯方法圖示。(美聯社)向曉倩

遺傳疾病 基因突變

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