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「多囊腎」過去無藥可醫 耗時13年研究露曙光

2016-12-15 11:57聯合報 記者羅真╱即時報導

學者推測,多囊腎患者體內之所以會增加NGAL蛋白質,可能是為自救,但量可能不足以...
學者推測,多囊腎患者體內之所以會增加NGAL蛋白質,可能是為自救,但量可能不足以克服疾病。未來則有機會透過NGAL蛋白質藥物減緩疾病惡化。圖/台灣師範大學提供
去年台灣洗腎人口突破8萬人,其中一成患者由是因遺傳性疾病「多囊腎病變」才導致慢性腎衰竭。多囊腎過去無藥可醫,但台灣師範大學、成功大學及國家實驗研究院國家動物中心耗時13年,研發重組一款蛋白質藥物,經動物實驗,證實能有效減緩疾病惡化,已申請多國專利。

台灣師範大學生命科學系教授謝秀梅指出,8成5的多囊腎患者有Pkd1基因突變,使得此一基因在病人身上功能不足。研究團隊用基因轉殖的方式讓小鼠也有突變的Pkd1基因、導致多囊腎,隨後觀察到這群病鼠體內NGAL蛋白質提高。

研究團隊原以為NGAL蛋白質也是不好的因子,因此進一步以人工方式製造NGAL蛋白質較多的小鼠並加以研究,但結果出乎意料,這群小鼠並沒有出現多囊腎。

為了解NGAL蛋白質的功能究竟為何,研究團隊讓病鼠跟NGAL蛋白質較多的小鼠交配,使病鼠的NGAL蛋白質大幅提高,結果發現,NGAL蛋白質大幅提高後的病鼠,囊泡生長及腎臟組織纖維化趨緩,病鼠的活力變好、壽命變長;團隊進一步將NGAL重組蛋白質直接注射進病鼠體內,結果病鼠壽命由原本的25天延長至170天。

謝秀梅說,自體顯性多囊腎疾病是常見的遺傳疾病,每500人中就有1人患病,以超音波可以看到腎臟長出許多囊泡,患者平均約在40歲因下背痛合併血尿就診,以超音波可見腎臟長出許多囊泡,平均惡化至50歲時,多數病患就需依賴洗腎和腎臟移植來維持生命,而當前並無有效的治療藥物。

謝秀梅推測,多囊腎患者體內之所以會增加NGAL蛋白質,可能是為自救,但量可能不足以克服疾病。未來則有機會透過NGAL蛋白質藥物減緩疾病惡化。本項研究已於今年10月27日刊登於國際腎臟協會官方刊物「國際腎臟」 ,下階段將籌措經費進行大鼠模式的治療實驗,以期盡快進入人體臨床試驗。

洗腎
慢性腎衰竭
基因突變

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