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SMA治療再現曙光 MiR34可作臨床生物標記

研究團隊取出生後第7天的健康小鼠肋間肌組織縱切片,利用免疫螢光染色法標誌出運動神經元軸突 (綠色) 與神經肌肉交界終板 (紅色),於共軛焦顯微鏡下觀察並攝影。圖/高雄醫學大學提供
研究團隊取出生後第7天的健康小鼠肋間肌組織縱切片,利用免疫螢光染色法標誌出運動神經元軸突 (綠色) 與神經肌肉交界終板 (紅色),於共軛焦顯微鏡下觀察並攝影。圖/高雄醫學大學提供

聽健康

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脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是世界上嬰兒死亡率最高的遺傳疾病,高雄醫學大學與中研院分子生物研究所共同發現,微型核糖核酸家族microRNA-34或MiR34會參與肌萎症病程發展,有潛力作為評估此症療效的臨床生物標記,可帶來更周全治療效益,相關研究已發表在「分子治療—核酸」(Molecular Therapy - Nucleic Acids)上,並申請美國專利優先權。

這項研究由高醫大前校長、現任講座教授鐘育志領軍的研究團隊及中研院副研究員陳俊安研究團隊共同執行,成果獲國際肯定。

鐘育志表示,脊髓性肌萎症是由SMN1基因缺陷引起的體隱性遺傳神經退化性疾病,臨床表現是肌肉無力,無法獨坐、站立或行走。出生6個月內的第一型病友,約80%在2歲前會呼吸衰竭而死。這種曾經無法治癒的神經退化疾病,現在因為新藥物—Spinraza® (nusinersen)問世,提供一線治療曙光。這也是全球第一個被美國FDA暨歐盟EMA核准的SMA疾病緩解藥物。

鐘說,Spinraza雖是肌萎症救命藥,但藥費昂貴、又需終身反覆接受侵入性脊髓鞘內注射,十分阻礙治療,因此多年來他與陳俊安博士研究團隊試圖尋找出能夠作為早期評估這種藥物療效的生物標記。

鐘育志說,早期Spinraza藥物是以小鼠模式研發,但肌萎症是人類特有疾病,哺乳動物中僅帶SMN2補償基因的人類能在失去SMN1的狀態下存活,因肌萎症的動物模式須引入人類的SMN2基因,挑戰度更高。

陳俊安博士研究團隊長期研究微型核糖核酸等非編碼核糖核酸,推測微型核糖核酸有潛力成為治療肌萎症的生物標記。因此著手尋找參與肌萎症病程發展的微型核糖核酸,以作為潛在的生物標記。

研究團隊發現透過腺相關病毒載體,引入微型核糖核酸家族的MiR34的基因療法,能讓小鼠神經肌肉交界異常的部分復原,且改善運動功能。另從肌萎症第一型患者腦脊髓液中MiR34表現量,也觀察到腦脊髓液中的MiR34量,可預測1年後患者的運動功能,因此認為MiR34是一個新的生物標記,創建全世界肌萎症研究和治療的新領域。

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