脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA)為罕見遺傳性神經肌肉疾病，全國約400多位患者，但日前發生成人患者無法獲健保給付藥物，而赴中國大陸尋求治療，引發社會重視。健保署日前舉行會議經醫藥界、付費者代表及病友團體共同努力，通過放寬SMA治療藥品給付範圍，受惠人數約200人，每名患者首年藥費可省下1391萬9400元。健保署表示，如果一切順利，最快4月1日上路。
台灣生命之窗慈善協會理事長、SMA病友李怡潔日前表示，有名SMA病友「被自己國家健保放棄」，因不符合健保藥物給付條件，但自費標靶藥物每針要價超過200萬元，被迫前往每針費用只需15萬元的中國大陸進行4次治療，引發大眾對健保給付罕藥的關注。
健保署醫審及藥材組長黃育文說，健保署上周四(2/16)舉行「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」(簡稱藥物共擬會議)，討論「百健」藥廠用於治療SMA含nusinersen成分的注射藥品，目前已獲健保給付，原先適用對象為「出生12個月內發病確診，且開始治療年齡未滿7歲」，因具臨床實證及給付效益，同意通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者，且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」。
另一SMA新藥為「羅氏」含risdiplam成分的口服液劑，給付條件與「百健」藥品相似，但就目前臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者，服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。黃育文說，理解SMA病友期待，此次擴增給付範圍後，預計約有200位SMA病人受惠。
黃育文說，健保署與藥廠簽有合約，無法對外透露此次健保給付SMA藥品價格，但未避免排擠到其他罕藥收載，訂有藥廠還款計畫，每支藥品應會低於現有的健保支付價231萬9900元，如以現有給付價計算，患者首年治療須打6針，約可省下1391萬9400元，第二年須維持每年打3針，持續打一輩子，每年約可省下695萬9700元。至於「諾華」治療SMA一生只需打一針的的基因療法，因藥費市價超過千萬元，健保署目前仍在溝通中。
黃育文說，這次健保署也通過「罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥可供選擇」，這次通過的補充磷口服錠劑，與現行健保收載的含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，而提高健保價至每粒藥物每19.9元，預估約102名病人受惠，如以每天需吃四顆估算，患者每年藥費可省下2萬9054元。
此外，考量鋰鹽為臨床治療躁鬱症的第一線用藥，且廠商反映製造原料成本大增，為讓廠商能供貨穩定，確保病患有藥可用。黃育文說，會議中也通過調高鋰鹽健保支付價格，從1.5元提高至4.33元，估算對健保財務衝擊多支出3164萬元，但為確保患者用藥權益，致力讓每個藥品的給付均能達到最佳效益。
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