口述／中國醫藥大學附設醫院血液腫瘤科主治醫師葉士芃
製表╱蔡怡真
急性骨髓性白血病（AML）的出現已有一百多年歷史，在成年人的白血病中最為常見。台灣過去近20年，大於65歲的AML病人平均存活期只有3個月，因為過去40年從沒出現新藥。但從3年前第一顆標靶藥物上市後，讓AML進入了全新的治療領域。
在以往，年長病患因為身體耐受性差，剋癌武器有限，治療成效差，只好不停反覆嘗試其他化療藥物，或依賴更安全的輸血方式，進行血液幹細胞移植，尋找生機。即便如此，病患的生存機率依然非常渺茫，病患平均存活時間僅0.62年。
全球已有8個標靶藥物
隨著精準醫療發展，分子醫學的進步，幫助醫師對疾病的診斷分類愈清楚，就愈了解疾病的基因變異，AML病患便是精準醫療時代的受惠者。中國醫藥大學附設醫院血液腫瘤科主治醫師葉士芃表示，2000年後，專家們開始掌握AML的基因變異特性，藥廠也投入標靶藥物的研究，直到2017年，第一顆標靶藥物才出現，但至今全球已有8個標靶藥物上市。
這也讓AML治療真正進入精準醫療，藥物得與病人配合，使用條件也變得更精準，葉士芃指出，「標靶藥物的作用原理，是阻斷某些特定基因和蛋白質增生，進而殺死癌細胞」。
特定基因突變 可採抑制劑
因此，有一類標靶藥物需要先檢測基因，葉士芃舉例說明，約20至30%AML病患有FLT3基因突變，使用FLT3抑制劑，可讓存活率增加；約10%病患有IDH1與IDH2突變，就能用相對IDH1與IDH2的抑制劑，為了讓效果更好，一些年輕患者在使用標靶藥物時，皆須再搭配化學治療。
另一種標靶治療型式則是BCL-2抑制劑，可阻殺特定的蛋白質增生，適合年長有共病，且難以化療者。
這類藥物經臨床二期三期試驗顯示，70%年長且不適合化療者在接受標靶治療後，兩個月內血球值恢復正常，其中有一半病患一年內沒有復發。日前，就有70歲的病患，不適合化療改採標靶治療後，病情緩解時進行骨髓移植，重獲新生。
標靶藥物並非萬靈丹
AML治療進入精準時代，也讓患者充滿期待，不過，葉士芃也提醒，「標靶藥物並非萬靈丹，多數很難完全治癒」，因此有些病患會再加上化療，兩者機轉不同，互相加乘，提升治療成效。
不過，AML屬於多基因突變，現有標靶藥物短期雖然有良好成效，日後仍可能有其他基因突變，可以預期未來仍會有新的標靶藥物出現，改善這個隨著老化病人愈來愈多的疾病。
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