1年治療費用約2.65萬美元 教授解析FDA批准阿茲海默新藥詳情

美國FDA今天（2023-1-6）宣布加速批准一個治療阿茲海默症的新藥。它是針對澱粉樣蛋白 β的單株抗體，學術名是Lecanemab，而商品名是Leqembi。請看FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Disease Treatment（FDA 加速批准阿茲海默症治療）。

新英格蘭醫學期刊昨天才剛正式發表這個藥的三期臨床試驗結果。該論文的標題是Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease（Lecanemab 治療早期阿茲海默症），而結論是：「在 18 個月時，Lecanemab 減少了早期阿茲海默症中澱粉樣蛋白的標記物，並且導致認知和功能指標的下降程度低於安慰劑，但與不良事件有關。」

這個藥是日本的Eisai（衛材）公司研發出來的，將由美國的Biogen（百健）公司負責全球市場開發。一個患者治療的花費預計將會是每年 26,500 美元。

美國FDA在2021-6-7曾加速批准Eisai和Biogen共同研發的新藥Aducanumab（商品名Aduhelm，也是針對澱粉樣蛋白 β的單株抗體），引發軒然大波。請看我發表的阿茲海默新藥：科學拒絕，政治認可，以及阿茲海默新藥：FDA批准，專家辭職痛批。

針對此一事件，美國國會進行了長達一年多的調查，終於在去年12月發布一份長達46頁的調查報告The High Price of Aduhelm’s Approval: An Investigation into FDA’s Atypical Review Process and Biogen’s Aggressive Launch Plans（Aduhelm 批准的高昂代價：對 FDA 非典型審查程序和 Biogen 攻擊性啟動計劃的調查）。

去年7月一位研究澱粉樣蛋白 β的專家涉嫌論文造假，也是引發軒然大波。這兩個事件導致媒體對於針對澱粉樣蛋白 β的研究及療法產生疑慮。還有人發表文章說「所有關於 β澱粉樣蛋白的後續研究、藥物開發的投入很可能都是付諸東流」。請看我發表的阿茲海默症論文造假引發的胡扯。

我目前看到的專家評論都是對這個新藥（Leqembi）抱持審慎樂觀。但願FDA已經得到教訓，不會重蹈覆轍。

原文：FDA 批准阿茲海默新藥，但願不會重蹈覆轍