病團盼設多元基金 暫時給付創新罕藥

隨著醫療科技飛速發展，罕藥研發對罕見疾病患者帶來無限希望，部分創新治療因臨床試驗參與病人數少，療效證據搜集時間較短，但罕藥急迫性，雖治療價值仍不確定，且缺長期追蹤數據，致醫療科技評估資訊不完整，但為確保藥物可近性，罕見疾病基金會創辦人陳莉茵呼籲，應成立罕病創新藥物多元基金，暫時支付昂貴的創新治療，以助病患度過眼前難關。

陳莉茵表示，原先希望罕藥專款能支付創新藥物，但因健保總額成長、罕藥給付受限，病患常等不到藥過世，因此建議參考英國創新藥物基金、台灣癌症新藥多元支持基金的精神，成立罕見疾病創新藥物多元基金，以因應未來罕藥發展趨勢，可視為創新治療療效不明確時的解方，暫時給付1至3年，病友接受治療期間，也可蒐集真實世界數據，以利常規納保時參考，「病法第19條、第33條，均已賦予成立罕藥基金的法源，政府若有意執行，就能迅速設立。」

至於基金財務來源，陳莉茵說，依照菸害防制法等相關規定，菸品健康福利捐年度總額中，有2.7％供罕病等醫療費用，其餘可能途徑還有公務預算、其他政府部門對生技發展的獎勵費用、製藥業廠商徵收、空氣和水污染防治費、公益及運動彩券盈餘等等。

「罕見疾病是每個人都必須面對、生命傳承中無可避免的隨機風險。」陳莉茵表示，若社會無法保障這群最弱勢者的健康權，又要如何鼓勵國人放心生兒育女，且罕病家庭與社會都要付出極大的成本，「何不讓病患及早接受治療，未來還可能像傑出科學家史蒂芬・霍金一樣對社會奉獻心力。」