「恩慈療法」能找到救新冠肺炎的特效藥？請看專家解讀

最近新冠肺炎全球肆虐，除了防疫，最吸引大家注目的，是每幾天都有一個新藥或老藥的新聞，傳出可以治療新型冠狀病毒，而伴隨這些新聞，又常常看到一個「恩慈療法」。例如領先全球進行瑞德西韋的三期臨床試驗，早在美國一月廿一日發生第一起病例時就開始使用，顯示此藥可能有效，這是這次疫情中「恩慈療法」第一次出現。

上周新英格蘭醫學雜誌發表「53位透過恩慈療法使用瑞德西韋的研究報告」，在此之前，美國總統川普說：「羥氯奎有神效」，立刻上了全球媒體，引發美國食品暨藥物管理局（FDA）啟動緊急授權，宣布給予羥氯奎與奎寧這兩個治療瘧疾的老藥「恩慈療法」的資格。

恩慈療法（compassionate treatmen），其正式名稱是「研發中新藥的治療用途（Treatment IND）。正式的定義是任何研發中新藥，在特定情況下，政府有權核准用於特定病患的治療，同時病患也有權利申請。

1970年代後期，美國開始有恩慈療法需求，原因很有趣，是因為「大麻」。在1975年，美國有研究報告指出，大麻可緩解癌症引起的長期疼痛。但大麻被聯合國列為毒品，也從來未被政府核准任何醫療上的用途，所以美國FDA另闢蹊徑，以恩慈為名，讓這些因癌症疼痛、受苦的病患，除了嗎啡之外有另一種選擇。

到了1987年，當愛滋病已在美國大流行，而許多研發中新藥尚未問世，無藥可醫。所以美國FDA把恩慈療法法制化，建立恩慈療法擴大方案（Expanded Access Program，EAP）。

為什麼稱為擴大方案？最早的恩慈療法，因為涉及毒品，程序非常麻煩，只能由醫師為一個病患一個病患申請，還要經過醫院倫理委員會（Institutional Review Board，IRB），最後再由FDA核准。到了愛滋病大流行，這樣的制度已經不適用，所以擴大方案建立了三個途徑：

1.單一病患申請

2.單一機構（醫院）申請（幾十個病患）

3.由新藥開發的廠商申請（幾百個病患，可以適用在不同機構）

申請EAP有四個條件：

1.這個研發中新藥是用於治療嚴重或有立即生命危險的疾病

2.目前這類疾病沒有好的治療方法

3.這個藥已進入IND（臨床試驗申請）

4.廠商必須積極的尋求藥品的核准

根據研究，在2013到2018的五年間，FDA共收到九千件申請，其中99%都被核准。所有申請案要有病患知情同意，同時要經醫院倫理委員會審核通過。川普政府上任後，批評FDA還是管太多，所以在2018年，美國國會又通過了病患有權試用（Right to try）法案，這個新法完全把FDA及IRB排除在外，只要病患和主治醫師同意，就可直接向藥廠申請。

值得注意的是，藥廠並沒有義務提供。為什麼？首先，研發中的新藥，通常是小量生產，進行臨床試驗可能剛好夠用，不見得有多餘的藥品；其次，這類治療，醫師並無義務向藥廠通報治療結果，但一旦有不良反應，要向主管機關通報，對廠商而言，沒有好處只有壞處。

最後，這種新藥一開始因小量製造成本很高，雖然法令允許「依成本收費」，但病人常常負擔不起，要廠商捐贈，所以沒有誘因。

所以，為何大家都用「恩慈療法」這個名詞，因為不論研發中新藥或老藥新用，在法律上都屬尚未正式核准的藥品，所以風險自負。

魔鬼藏在細節，最近兩個新聞，瑞德西韋在中國治療重症的臨床試驗停止收案，專家解讀結果可能並不如預期；以及法國報告羥氯奎有心臟病的副作用，都告訴我們研發新藥沒那麼簡單。一個新型傳染病鋪天蓋地的席捲全球，新藥來不及研發，老藥效果尚待證實，恩慈療法及其擴大方案，就是在不得已的情況下，病人唯一的救贖。