青光眼新藥 首創雙標靶機制

青光眼是一個因眼壓過高讓人失明的疾病，使用降眼壓藥物是目前主要的治療方式，但青光眼藥物在90年代推出多種新類型降壓藥之後，已20年都沒有新藥產生，直到2015至2017年，才有「Rho激酶抑制劑」這種新型藥物分別在日本及美國上市。

工研院、三總合作開發

「Rho激酶抑制劑」的作用機轉，主要是增加眼內房水液排出，達到降眼壓的功能。美國愛麗（Aerie）藥廠在研發10年後，推出兩個藥物，由於研發前期部分實驗在國防醫學院及三軍總醫院進行，基於三總對此類藥物的研究經驗，工研院數年前開始研發同類藥物，也與三總實驗室團隊共同合作開發。

工研院的原始想法，源起於多數青光眼藥物容易產生抗藥性，臨床上約五成患者在使用一段時間後就需更換藥物，治療幾年下來，面臨藥物愈用愈少的窘境。此外，這些青光眼一線用藥也常伴隨紅眼、發炎、黑眼圈等副作用，對於特定族群如糖尿病患者，更容易造成額外負擔。

工研院希望憑藉以往在腫瘤標靶藥物的經驗，將標靶原理運用於青光眼的藥物研發，希望能將「Rho激酶抑制劑」做為標靶，開發新一代的降眼壓藥物。

嘗試200種化合物組合

工研院團隊投入青光眼標靶藥物時，遇到不少挑戰。為了找到藥效最佳成分，嘗試了200多種不同的化合物組合後，經三總眼科實驗室動物實驗評估，最終找到一個化合物配方，效果優於市面上現有藥物，且副作用較少。

工研院研發出的這個藥物，不僅可抑制Rho激酶，對於另一種導致眼壓升高的蛋白激酶「MYLK4」，也同樣有抑制功能，因此降眼壓效果更顯著。這個發現，讓此藥有機會成為全球第一個能夠同時抑制兩個標靶的新穎青光眼藥物。

突破契機 愛迪生獎摘金

經過動物實驗發現，每天只需點一次藥水，降眼壓效果可達6毫米汞柱，是現有同類藥物的2倍。工研院因此獲得2024年國際愛迪生獎項金牌獎，並在初步成功後，於2022年12月授權台灣的生技公司，進行多國的臨床試驗，目前已經在澳洲完成第一期臨床試驗、也在馬來西亞完成初步二期臨床試驗。

今年青光眼菁英高峰會於柬埔寨舉行，三軍眼科部在會中發表動物實驗與人體試驗研究結果，與會者熱烈討論，更被認為是很有潛力的新型青光眼藥物。這個新藥的研發，不但是國內第一個進行到二期臨床試驗的青光眼藥物，更證明台灣擁有新藥研發的本土能量，足以進入眼科用藥的藍海市場。

一站式眼科新藥平台

工研院建置一站式眼科新藥開發平台，從藥物設計合成、藥物試製到GMP生產等流程，提供一站式服務，加上與國防醫學院、三軍總醫院合作，更證明了產官學協同的可能性。在不久的未來，大規模二期人體臨床試驗即將在台灣進行，希望可以成功，再進一步進行三期臨床試驗，嘉惠更多青光眼患者。