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單株抗體可緩解罕病PNH症狀

高雄長庚血液腫瘤科主治醫師王銘崇
<div align="left">圖/王慰祖 提供</div>
高雄長庚血液腫瘤科主治醫師王銘崇 圖/王慰祖 提供

【聯合線上企劃╱王慰祖】

罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症」,以往只能以症狀處理與控制併發症為主,但好消息是,最新的單株抗體除可有效減輕患者症狀、減少輸血外,並能降低靜脈血栓發生率及改善患者生活品質,為這些患者的治療帶來一線生機。

高雄長庚血液腫瘤科主治醫師王銘崇表示,「陣發性夜間血紅素尿症 (PNH)」是一種後天基因突變,造成紅血球膜蛋白的缺陷,因而使患者體內全部或部分紅血球受到破壞,並讓體內的防禦系統受到攻擊而產生溶血。

王銘崇說,PNH是一種複雜的疾病,大部分患者最初症狀都與溶血或貧血有關,如痙攣性腹痛、頭痛、背痛、倦怠、發燒和疲勞倦怠等,而由於溶血較易發生在夜間睡眠時,所以有部分患者的尿液外觀會呈深黃色或黑色。

另外,由於所有併發症患者都存在慢性的溶血,因此PNH患者也可能同時患有其他影響骨髓功能的疾病,例如:再生不良性貧血 (AA)或骨髓增生異常症候群 (MDS)等,但這些疾病又不同於PNH的紅血球破壞,而是會導致血球生成數量減少,進而讓PNH患者的病情變得更複雜。

王銘崇表示,PNH患者的症狀是陣發性發生的,且患者不會出現特異性的症狀和體徵,而每位PNH患者的臨床表現也都不盡相同,症狀隨時可以惡化或改善,因此相當難以預測。

PNH為後天基因突變導致

他說,PNH患者在臨床上相當罕見,盛行率大約只有百萬分之一,而女性罹患PNH的比例高於男性,發病的年齡約在20歲~40歲之間,但此疾病是體細胞後天突變後所造成,因此並沒有家族遺傳的傾向。

目前診斷PNH的方式,是抽血做流體細胞儀的分析,檢查紅血球、白血球的細胞表面是否缺乏用來穩定補體細胞的蛋白質,並測定異常細胞的比例以判斷疾病的嚴重程度。

王銘崇表示,以往臨床上的處置主要還是以控制併發症為主,針對貧血必要時輸血,並補充鐵質及葉酸以及使用類固醇、抗血栓治療等。

但好消息是,近年來發展出對抗補體的單株抗體新藥,可立即並長期減少患者的慢性溶血,及血栓栓塞事件的發生。

另外,輸血的需求也會明顯降低,患者的疲勞倦怠感和整體生活品質也可得到明顯改善,但接受單株抗體治療期間,可能會有較高的特定感染風險。因此,王銘崇也建議患者,在接受治療前必須進行腦膜炎球菌疫苗接種以防感染。

最後,王銘崇提醒PNH患者,一旦診斷確定,務必要長期規則追蹤,並隨時注意是否有疼痛、尿液顏色較深、感染的徵兆,以便醫師儘早對相關併發症作出適當的處理。

併發症 抗體

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