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治療遺傳性黃斑部病變 台大北榮合作找藥帖

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2017-05-06 12:32:19 聯合報 記者陳雨鑫╱即時報導

年僅5歲的男童視力逐漸退化,被診斷出罹患遺傳性黃斑部病變「貝斯特失養症」,全台僅有1000多名患者,罹患機率僅2萬分之1,該疾病目前尚無任何藥物、手術可以治療,台大與北榮合作引進國際最新的技術,進行藥物篩檢,現階段僅篩出薑黃素可藉由調節退化性網膜色素上皮的抗氧化能力,作為未來治療該病的一線希望。

台北榮總眼科部研究科主任邱士華表示,遺傳性黃斑部病變會造成幼童快速失明,近期台大及北榮研究醫療團隊收治到1名年僅5歲的「貝斯特失養症」的患者,貝斯特失養症為遺傳性黃斑部病變的一種,在他確診後不到1年,視力快速退化,家長不斷尋求治療方式。

台大與北榮決定合作一起找出治療遺傳性黃斑部病變解方,研究團隊引進美、日正在嘗試使用的「誘導多能性幹細胞」(iPSC),運用人體最原始的胚胎幹細胞,植入壞死的組織後,讓胚胎幹細胞重新生長。

邱士華表示,但胚胎幹細胞原本的成長方式是要孕育胎兒,研究團隊將其植入眼睛不一定會長成眼睛,而可能長成胃或是腎臟等其他器官,所以需要透過誘導、訓化,才能讓胚胎幹細胞順利長成研究團隊想要的樣子。

邱士華說,取得胚胎幹細胞也需要些能力,主要是胚胎幹細胞在受精卵後5天就會逐步消失,因此團隊反過來取樣,從男童中的乳牙中取得已經完整成長的「成體細胞」,再透過基因改造,讓成體細胞回春,回到當初受精卵時的狀態,才能重新訓化。

目前研究團隊已經成功培養出豬隻的胚胎幹細胞進行試驗,希望下一步能進行人體試驗,邱士華說,研究團隊也一併嘗試其他治療方法,運用培養出的分化細胞,進行藥物篩檢,免除於直接在人體上試驗的風險。

首先先針對有抗氧化功效的薑黃素進行試驗,發現薑黃素對於退化性網膜色素上皮的抗氧化能力佳,也能提供細胞的保護作用,具有潛在的治療價值,未來也希望能與業者合作,不僅是運用該技術篩檢出更多的藥物治療,也希望能將這次證實薑黃素也在眼睛治療上有效的研究,進一步發展成有效的藥品。

台北榮總眼科部研究科主任邱士華與台大合作引進國際最新的技術,進行藥物篩檢,現階段...
台北榮總眼科部研究科主任邱士華與台大合作引進國際最新的技術,進行藥物篩檢,現階段僅篩出薑黃素可藉由調節退化性網膜色素上皮的抗氧化能力,作為未來治療該病的一線希望。記者陳雨鑫/攝影


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黃斑部病變
幹細胞

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