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記者林伯東/攝影
健保署日前宣布,自六月一日起多項藥物納健保給付,以罕病特發性、遺傳性肺動脈高壓(PAH)為例,新作用機轉藥物已納給付,在亞太地區,為繼日本第二個納入給付的國家。不過,專家提醒,從藥物納給付到病患實際可用藥,還須有段事前審查的時間,而嚴重的病患正與時間賽跑,每個環節都需齊備資料並加速審查,病患才能盡快獲新藥治療。
根據健保署資訊,上述藥物的健保給付對象,主要為中、重度特發性或遺傳性PAH病患,且使用現有藥物仍控制不佳的族群,預估每年約一百四十名病患受惠。成大醫院副院長許志新分析,新納入給付的藥物屬於「活化素訊號抑制劑」,作用機轉與過往藥物不同,可從疾病上游機制介入,平衡促進與抑制細胞增生的途徑,減少異常的血管增生並促進血管重塑,能顯著改善病患的運動能力肺血管阻力及心臟功能。
臨床數據顯示,接受新藥治療的病患、近四成病患在六分鐘步行距離表現、心臟功能等綜合指標明顯改善,在高危險的嚴重肺高壓患者族群,治療組發生死亡、肺移植或惡化住院風險更大幅降低百分之七十六,代表新藥對於肺高壓的治療的確可帶來助益。
「罕病用藥須經過事前審查,審查相當嚴格。」許志新坦言,PAH嚴重病患可能在等待時間快速惡化,因此如何加速審查流程,為臨床重大挑戰。中國醫藥大學附設醫院肺動脈高壓及肺血管疾病中心主任王國陽表示,肺高壓最新注射型藥物的問市及通過政府醫療衞生部門的核準使用,對於中,重度症狀肺高壓,且在肺移植長期等待的病人,確實是一大福音。唯各醫院引進新藥時常需要經過一些正常的程序,醫師仍須等藥物正式引入醫院,才能針對符合健保規範的病人,向健保署進行申請。當然對於各類新藥物問世所可能引起的副作用,如出血等,也要做密切監測,以確保病友的安全。
圖/王國陽提供
為了幫助病患盡早接受新藥的治療,從建立完整的病患資料管理系統、配置專業個管師進行追蹤,乃至設立緊急臨時採購機制等,都是關鍵環節,許志新指出,以成大醫院為例,完整串聯各項流程,盡力讓病情危急的病患盡速通過用藥審核,而醫療團隊也會透過專屬群組與病患保持聯繫,並叮嚀病患每日記錄血壓、體重及異常症狀等資訊,萬一病情一出現變化,便能在第一時間積極介入、治療。
對於PAH病患的長期追蹤,王國陽強調每三到六個月會進行「風險評估」的重要性,治療目標須鎖定於「低風險」為目標。重要的是治療上,也需要各相關次專科,心理諮商師、社工、呼吸治療師等跨專業團隊攜手合作,才能讓病患獲得全方位的協助。台灣肺高壓協會每年兩次都會舉辦病友聚會,病友可在治療、照顧經驗上彼此交流、分享,促進了心裡層面的支持與鼓勵,進而提升了勇氣及樂觀的態度接受未來的挑戰。
許志新表示,目前在PAH健保給付上,已逐漸接軌國際治療指引,期待未來可建立更完整的「照護生態系」,包含早期診斷、快速轉介、急重症處理與符合所需的衛教諮詢等,皆須環環相扣,同時透過我國的成功經驗,在國際舞台上發揮更多影響力,並為罕病病患打造更友善的社會、生活環境。
主要對象是中、重度特發性或遺傳性肺動脈高壓病患,且現有藥物控制不佳者。健保署預估每年約有一百四十名病友可因此受惠。 新藥屬於活化素訊號抑制劑,能從疾病上游機制介入,調節細胞增生相關路徑,減少異常血管增生並促進血管重塑,進而改善運動能力與心肺功能。 因為罕病用藥需經事前審查,流程嚴格且病情可能快速惡化。醫院需完善資料管理、個管追蹤、緊急採購與跨專業照護,才能讓病患及早接受治療。精華 FAQ
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