CML突變控制到Ph+ ALL首選，三代TKI扮演的關鍵角色

在台灣血液腫瘤科領域中，標靶藥物「酪胺酸激酶抑制劑」（TKI）的使用已邁入第 25 個年頭。台大醫院血液科徐思淳醫師指出，臨床用藥已從單純讓病患「活下去」轉向追求停藥的可能性。隨著治療指引不斷升級，也讓強效的第三代TKI藥物在慢性骨髓性白血病(CML)與費城染色體陽性急性淋巴性白血病(Ph+ ALL)的治療地圖中，已成為不可或缺的關鍵角色。

CML：一場追求「深度緩解」的馬拉松長程賽

台大醫院血液科徐思淳醫師表示， CML自 2001 年引進首款 TKI 後，病人的十年存活率已大幅躍升。目前的治療目標已從初期追求的「主要分子生物學緩解」（MMR，指患者體內的BCR-ABL白血病基因殘餘量低於千分之一），改成「深度分子生物學緩解」（DMR，指患者體內的BCR-ABL白血病基因殘餘量低於萬分之一）。醫師觀察到，達到穩定DMR的時間，第一代藥物約需5至6年，而二、三代強效藥物僅需2到3年。

「CML 病患只要達到穩定MMR且規律用藥，復發率通常低於 5%；若到達「深度分子生物學緩解」則基本不會復發。」徐思淳醫師指出，研究顯示臨床上絕大部分配合用藥的病患可以達到穩定的MMR，但僅有部分病患能達到連續兩年白血病基因殘餘量低於十萬分之三的停藥標準，建議患者應先以「穩定的 MMR」為首要目標，再循序漸進達成DMR，再討論停藥的可能性，切勿為了追求極致數據而給予自己過大的心理壓力。

CML患者遇「T315I突變」別恐慌：第三代藥物擔任後援投手

部分 CML 患者在治療過程中，會出現數值停滯或反彈的狀況，除了排除用藥順應性問題，還要進行基因突變檢查。一般突變都可以藉由換藥來克服。若是檢查出「T315I 位點突變」。此時，一、二代藥物會失效，導致病況惡化。徐思淳醫師解釋，此突變過去多被視為只能靠異體造血幹細胞移植來根治，但現在已有第三代TKI能精準打擊T315I突變。因此，處於慢性期的病患在醫師開立第三代藥物，就有機會將病情重新推回安全緩解區。

Ph+ ALL：爭分奪秒的強效短跑戰

相對於CML的長跑，費城染色體陽性急性淋巴性白血病（Ph+ ALL）則是一場「來勢洶洶」的短跑衝刺。徐思淳醫師指出，Ph+ ALL侵略性極強且易產生多樣化突變，臨床經驗顯示，第一時間使用強效的標靶藥物搭配化學治療至關重要。臨床研究顯示，若能在初診斷便直接使用第三代 TKI，在穩定病情有優勢，替後續的骨髓移植爭取關鍵時間。

希望健保給付與時俱進：病患需要更安心的選項

然而，目前Ph+ ALL的挑戰在於健保的事前審查機制。徐思淳醫師表示，目前健保給付條款，要求使用一、二代藥物失敗後，才可申請使用。徐思淳醫師表示，依據臨床研究成果，應可以考慮讓第三代標靶藥物在第一線守住病人的生命防線。

徐思淳醫師最後提醒，現在的標靶藥物已讓許多血癌轉變為「可長期控制的慢性病」，但前提是規律用藥、定期回診。若治療過程中遇到瓶頸，不要自行停藥或消極等待，應主動與醫師討論換藥策略，把握每一個重新掌控病情的機會。

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