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藥華藥將在2020美國血液學年會 發表五篇關於P1101論文

藥華醫藥(6446)公布,將於12月5至8日以線上會議舉行的「2020年美國血液學年會(American Society of Hematology, ASH)」發表五篇關於旗下新藥P1101(Ropeginterferon alfa-2b)研究論文,成果亮麗備受矚目。

藥華藥表示,2020年美國血液學年會ASH年會,是全球血液病臨床醫師與科學家的年度盛會,歷年吸引上萬個全世界專家參與,分享並學習在血液病學的最新研究成果,今年發表P1101五篇研究論文,其中包括有關治療真性紅血球增生症(PV)與原發性骨髓纖維化(PMF)等,特別是在基礎研究方面,引起學界的廣大興趣。

1. 在歐洲進行的Continuation PV第三期延伸試驗,繼去年發表了第四年P1101療效持續有效,受試者仍然參與臨床試驗,今年發表了第五年的成果。

研究者Gisslinger醫師等人認為,P1101的治療,可有效控制血比容、預防血栓及疾病惡化,而這些臨床療效被認為與骨髓幹細胞的正常化有關。數據顯示,P1101組達81.8%的病人不需接受放血治療,且紅血球數能控制在安全範圍內,對照組(BAT,最佳治療方案)則只有63.2%,具有統計意義 (p值= 0.01)。血栓發生率,P1101組只有4.2%,對照組則有6.6%。致病的JAK2基因突變幹細胞量,P1101組從原先的37.3%大幅降至7.3%,對照組從原先的38.1%反而惡化至42.6% (p值< 0.0001);致病的JAK2基因突變幹細胞量有改善,其分子反應(Molecular response)的人數比例,在P1101組為69.1%,對照組則僅有21.6% (69.1% versus 21.6%; RR: 3.2 [95% CI: 2.1 to 4.9; p<0.0001])。疾病惡化情形中,P1101組只有1例骨髓纖維化,對照組有4例 (2例骨髓纖維化,2例急性白血病)。

2. 另一篇摘要中,美國MPN泰斗Dr. Mesa等人也受邀發表了P1101治療原發性骨髓纖維化的安全性與療效初步結果,將以口頭報告的形式發表。Dr. Mesa認為P1101安全性高,並且在半數的病人中都可以看到臨床改善,且有骨髓幹細胞正常化的趨勢,期待後續成果可奠定P1101治療原發性骨髓纖維化的基礎。針對原發性骨髓纖維化的治療,現有藥品只能治療中度2級與重度風險病患,對於早期的原發性骨髓纖維化仍是一籌莫展,研究者認為干擾素可用於治療包含原發性骨髓纖維化之MPN疾病,降低骨髓中異常造血幹細胞的量,並且改善血液數值。目前研究者已招募了10位受試者,五位有臨床改善,其中三位有脾臟腫大的緩解反應,其中2位有其它症狀的緩解反應。

3. 日本醫藥品及醫材總合機構(PMDA)雖然接受歐洲臨床的數據,但是基於人種的不同,要求藥華醫藥日本子公司要進行PV橋接試驗,該試驗係針對無法接受現有治療的PV病人進行招募,進行為期52週的研究,並且在第36週與52週進行數據分析,檢視放血治療頻率、紅血球數、白血球、血小板數、脾臟大小、持續不需放血的時間、第一次出現臨床反應的時間、臨床效果維持的時間等。此研究將驗證無法接受現有治療的PV病人是否可以受益,例如需要治療的年輕病患、低血栓風險但仍需要細胞減量療法的病患,或是對HU藥品不耐受的病患。試驗預計於2021年第3季完成,PMDA同意彙同歐洲臨床數據即可進行藥證申請。

4. 此外在基礎研究方面,藥華藥為提供學界做動物實驗,研發出小鼠版本的P1101。此研究有兩位藥華藥同仁列為作者,利用小鼠版本P1101的實驗結果發現,可有效降低小鼠的血球數與骨髓中JAK2與CALR基因突變的幹細胞。此發明可供未來研究使用,供臨床試驗前之擴展適應症的動物實驗,在確認新適應症發展方向上大幅提高效率。

5. 根據台灣恩慈治療已有三年以上經驗,對於各種MPN都有良好的安全性與顯著的臨床療效,並且首度證明使用P1101在青少年患者上的安全性與療效。期望此發表可以支撐P1101用於各種MPN適應症治療的評估。

此外,台灣醫師亦在學術期刊Journal of the Formosan Medical Association上刊登學術論文,並且在American Journal of Managed Care醫學期刊上被遴選為突破性文章報導,其結論表示,此臨床試驗中的MPN病人已無其他治療選擇,對於他們而言P1101是一個嶄新的機會,P1101將來會成為醫生臨床治療的首選。

藥華藥表示,P1101未來可治療應用之疾病領域廣泛,如韓國慢性骨髓性白血病(CML)臨床權威、照護兩千多位CML病人的Dong-wook Kim醫師,目前正與藥華醫藥研擬P1101治療CML之臨床研究,造福現今治療未能滿足的CML病人。其次,加上目前如火如荼進行中的ET第三期臨床試驗,以及與日本大學權威合作之多項細胞與動物研究,未來血小板過多症(ET)、骨髓纖維化(MF)、CML等適應症開發規劃,達成擴大未來全球市場發展的宏大目標指日可待。

基因突變 白血病 臨床試驗 血栓

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